Click here to load reader

Zusammenfassende Dokumentation - g-ba.de · PDF file3 Zusammenfassende Dokumentation A. Tragende Gründe und Beschluss 1. Rechtsgrundlage Nach §35a Absatz 1 SGB V bewertet der Gemeinsame

  • View
    212

  • Download
    0

Embed Size (px)

Text of Zusammenfassende Dokumentation - g-ba.de · PDF file3 Zusammenfassende Dokumentation A....

  • Zusammenfassende Dokumentation

    1 Zusammenfassende Dokumentation

    Veröffentlichungsdatum: 14. April 2016

    über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V

    Turoctocog alfa

    Vom 3. Juli 2014

    Inhalt A. Tragende Gründe und Beschluss ................................................................................ 3

    1. Rechtsgrundlage ........................................................................................................ 3

    2. Eckpunkte der Entscheidung ..................................................................................... 3

    3. Bürokratiekosten ...................................................................................................... 10

    4. Verfahrensablauf ...................................................................................................... 10

    5. Beschluss ................................................................................................................. 12

    6. Anhang ..................................................................................................................... 20

    6.1 Veröffentlichung im Bundesanzeiger ....................................................................... 20

    B. Bewertungsverfahren ................................................................................................. 26 1. Bewertungsgrundlagen ............................................................................................ 26

    2. Bewertungsentscheidung ......................................................................................... 26

    2.1 Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie ............................................... 26

    2.2 Nutzenbewertung ..................................................................................................... 26

    2.2.1 Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ................................................................................................... 26

    2.2.2 Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung in Frage kommenden Patientengruppen ..................................................................... 26

    2.2.3 Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung ......................................... 26

    2.2.4 Therapiekosten ........................................................................................................ 26

    C. Dokumentation des gesetzlich vorgeschriebenen Stellungnahmeverfahrens .......................................................................................... 27

    1. Unterlagen des Stellungnahmeverfahrens ............................................................... 28

    2. Ablauf der mündlichen Anhörung ............................................................................. 32

    3. Übersicht der eingegangenen schriftlichen Stellungnahmen ................................... 33

    4. Teilnehmer an der mündlichen Anhörung ................................................................ 34

  • 2 Zusammenfassende Dokumentation

    5. Auswertung des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens ......................................... 35

    5.1 Stellungnahme: Novo Nordisk Pharma GmbH ........................................................ 35

    5.2 Stellungnahme: Baxter Deutschland GmbH ............................................................ 88

    5.3 Stellungnahme: Bayer Vital GmbH .......................................................................... 97

    5.4 Stellungnahme: Berufsverband der Deutschen Hämostaseologen e.V. ........................................................................................................................ 109

    5.5 Stellungnahme: Biotest AG .................................................................................... 115

    5.6 Stellungnahme: Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. ........................................................................................................................... 121

    5.7 Stellungnahme: Bündnis zur Förderung der Sicherheit von Hämophilen e.V. .................................................................................................... 129

    5.8 Stellungnahme: Deutsche Hämophiliegesellschaft e.V. ........................................ 138

    5.9 Stellungnahme: DGHO und GTH ........................................................................... 149

    5.10 Stellungnahme: Octapharma GmbH ...................................................................... 162

    5.11 Stellungnahme: Pfizer Pharma GmbH ................................................................... 168

    5.12 Stellungnahme: Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. ........................ 176

    D. Anlagen ...................................................................................................................... 181 1. Wortprotokoll der mündlichen Anhörung ................................................................ 181

    2. Bewertungen und Evidenz zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ....................... 212

  • 3 Zusammenfassende Dokumentation

    A. Tragende Gründe und Beschluss

    1. Rechtsgrundlage

    Nach § 35a Absatz 1 SGB V bewertet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Nut- zen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Hierzu gehört insbesondere die Bewertung des Zusatznutzens und seiner therapeutischen Bedeutung. Die Nutzenbewer- tung erfolgt aufgrund von Nachweisen des pharmazeutischen Unternehmers, die er ein- schließlich aller von ihm durchgeführten oder in Auftrag gegebenen klinischen Prüfungen spätestens zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens als auch der Zulassung neuer Anwendungsgebiete des Arzneimittels an den G-BA elektronisch zu übermitteln hat, und die insbesondere folgende Angaben enthalten müssen:

    1. zugelassene Anwendungsgebiete,

    2. medizinischer Nutzen,

    3. medizinischer Zusatznutzen im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie,

    4. Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht,

    5. Kosten der Therapie für die gesetzliche Krankenversicherung,

    6. Anforderung an eine qualitätsgesicherte Anwendung.

    Der G-BA kann das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Nutzenbewertung beauftragen. Die Bewertung ist nach § 35a Absatz 2 SGB V inner- halb von drei Monaten nach dem maßgeblichen Zeitpunkt für die Einreichung der Nachweise abzuschließen und im Internet zu veröffentlichen.

    Nach § 35a Absatz 3 SGB V beschließt der G-BA über die Nutzenbewertung innerhalb von drei Monaten nach ihrer Veröffentlichung. Der Beschluss ist im Internet zu veröffentlichen und ist Teil der Arzneimittel-Richtlinie.

    2. Eckpunkte der Entscheidung

    Gemäß Kapitel 5 § 1 Absatz 2 Nr. 1 der Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesaus- schusses (VerfO) wird die Nutzenbewertung nach § 35a Absatz 1 SGB V für erstattungsfähi- ge Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder neuen Wirkstoffkombinationen durchgeführt, die ab dem 1. Januar 2011 erstmals in den Verkehr gebracht werden, sofern erstmals ein Arz- neimittel mit diesem Wirkstoff in den Verkehr gebracht wird.

    In Kapitel 5 § 2 Absatz 1 Satz 1 bis 3 VerfO wird definiert, unter welchen Voraussetzungen ein Arzneimittel als Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen anzusehen ist:

    Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen sind Arzneimittel, die Wirkstoffe enthalten, deren Wirkung bei der erstmaligen Zulassung in der medizinischen Wissenschaft nicht allgemein bekannt sind (Satz 1). Ein Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gilt solange als ein Arzneimittel mit ei- nem neuen Wirkstoff, wie für das erstmalig zugelassene Arzneimittel mit diesem Wirkstoff Unterlagenschutz besteht (Satz 2).

    Aufgrund von Unterschieden in den Aminosäuresequenzenen des Wirkstoffs Turoctocog alfa (rekombinant hergestellter humaner Blutgerinnungsfaktor VIII) und der Wirkstoffe der bereits

  • 4 Zusammenfassende Dokumentation

    im Markt befindlichen humanen oder rekombinant hergestellten Faktor VIII-Präparate wird Turoctocog alfa gemäß Kapitel 5 § 2 Absatz 1 Satz 1 bis 3 VerfO i.V.m. Kapitel 4 § 16 Ab- satz 2 als „neuer Wirkstoff“ angesehen.

    Für das Arzneimittel NovoEight® mit dem Wirkstoff Turoctocog alfa wurde zudem im Rahmen der Zulassung ein Unterlagenschutz erteilt und damit fällt das Arzneimittel unter den Gel- tungsbereich des § 35a SGB V, da ein in Deutschland oder zentral europäisch zugelassenes Fertigarzneimittel mit diesem Wirkstoff nicht vor dem 1. Januar 2011 in Deutschland in den Verkehr gebracht worden ist.

    Daraus folgt eine Dossierpflicht zur Nutzenbewertung zum Zeitpunkt des Inverkehrbringens eines Arzneimittels mit dem Wirkstoff Turoctocog alfa.

    Maßgeblicher Zeitpunkt gemäß 5. Kapitel § 8 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) für das erstmalige Inverkehrbringen des Wirkstoffs Turoctocog alfa ist der 15. Januar 2014. Der pharmazeutische Unternehmer hat gemäß § 4 Absatz 3 Nummer 1 der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) i.V.m. 5. Kapitel § 8 Nummer 1 Ver- fO am 14. Januar 2014 das abschließende Dossier beim G-BA eingereicht.

    Der G-BA hat das IQWiG mit der Bewertung des Dossiers beauftragt. Die Nutzenbewer

Search related