Le piastrinopenieLe piastrinopenie

Prof. Andrea Di CataldoProf. Andrea Di CataldoEmatologia ed Oncologia PediatricaEmatologia ed Oncologia Pediatrica

Università di CataniaUniversità di Catania

Piastrinopenia o Piastrinopenia o TrombocitopeniaTrombocitopenia

DefinizioneDefinizioneCondizione caratterizzata da un numero di piastrine inferiore a 150.000/mmc

Le manifestazioni emorragiche non compaiono di solito per valori superiori a 50.000/mmc, anche se tale limite è variabile da soggetto a soggetto

Ridotta produzione

Aumentata distruzione

Sequestrazione

PiastrinopeniaPiastrinopenia

Ipersplenismo di varia origine

Ridotta produzione

Aumentata distruzione

Sequestrazione

PiastrinopeniaPiastrinopenia

Farmaci mielotossiciPancitopenia Leucemia Tumori solidi Aplasia midollare acquisita Anemia di Fanconi OsteopetrosiPiastrino-penie, -patie congenite

Ridotta produzione

Aumentata distruzione

Sequestrazione

PiastrinopeniaPiastrinopenia

Immuno-mediataPiastrinopenia idiopatica (PTI)Post-viraleLES e altre malattie autoimmuniIso-immunizzazione neonatale

Non immuno-mediataSindrome uremico emoliticaCID Sindrome di Kasabach-Merritt Farmaci

Ridotta produzione

Aumentata distruzione

Sequestrazione

PiastrinopeniaPiastrinopenia

PatogenesiPatogenesiAutoimmunitariaAutoimmunitaria: vita media delle piastrine (poche ore invece dei normali 9-13 giorni)

IncidenzaIncidenza4-10 casi/100.000 bambini

EsordioEsordioBruscoBrusco, con comparsa di manifestazioni emorragiche, talvolta post-infettiva o post-vaccinale

Presentazione clinicaPresentazione clinicaEmorragie cutaneeEmorragie cutanee (ecchimosi, petecchie)Emorragie mucoseEmorragie mucose (epistassi, gengivorragia)Assenza di altri sintomi e/o segni

Porpora trombocitopenica Porpora trombocitopenica idiopatica (PTI)idiopatica (PTI)

Esami di laboratorioEsami di laboratorioPiastrinopenia Piastrinopenia (PLT 5.000-50.000/mmc) isolataEsclusione di una pseudotrombocitopeniapseudotrombocitopenia

Porpora Porpora trombocitopenica trombocitopenica idiopatica (PTI)idiopatica (PTI)

Pseudo Pseudo trombocitopeniatrombocitopenia

•Prelievo coagulato

•Aggregazione piastrinica (EDTA, farmaci)•Satellitismo

•Presenza di macro-piastrine

Esami di laboratorioEsami di laboratorioPiastrinopenia Piastrinopenia (PLT 5.000-50.000/mmc) isolataEsclusione di una pseudotrombocitopeniapseudotrombocitopeniaAnticorpi anti piastrine

DiagnosiDiagnosiNumerosi megacariociti Numerosi megacariociti nell’aspirato midollareEsclusione di altre cause Esclusione di altre cause di trombocitopenia (infezioni, LES etc)

Porpora Porpora trombocitopenica trombocitopenica idiopatica (PTI)idiopatica (PTI)

Ridotta produzione

Aumentata distruzione

PiastrinopeniaPiastrinopenia

Piastrine giovaniPiastrine giovani contenenti ancora RNA messaggeroRNA messaggero

Sono l’equivalente piastrinico dei reticolociti

Si possono dosare in citofluorimetriacitofluorimetria

Permettono di distinguere le piastrinopenie da insufficiente

produzione da quelle da iperdistruzione periferica

Piastrine Piastrine reticolatereticolate

1.59% 5.52%

Normale P.T.I.

Piastrine Piastrine reticolatereticolate

EvoluzioneEvoluzioneFavorevole:Favorevole: PTI acuta, PTI acuta, risoluzione entro 6 mesi, 85 % dei casiPersistenzaPersistenza oltre i 6 mesi (PTI cronicaPTI cronica) nel 15%

Terapia all’esordioTerapia all’esordioVigile attesaProtezione dai traumiTerapia farmacologica

Porpora Porpora trombocitopenica trombocitopenica idiopatica (PTI)idiopatica (PTI)

Razionale del trattamento nelle Razionale del trattamento nelle PTIPTI

•Prevenire le emorragie graviIncidenza emorragia endocranica 0.1-0.5%Nel 73% dei casi si verifica con PLT<10.000

•Consentire lo svolgimento delle normali attività (scuola, gioco, sport etc)

•Permettere la dimissione precoce•Ridurre l’ansia della famiglia•Diminuire il rischio di eventuali contenziosi

• Entità della trombocitopenia

• Gravità delle manifestazioni emorragiche

PTI – Scelte PTI – Scelte terapeutiche terapeutiche

Entità della Entità della trombocitopeniatrombocitopenia

•lieve 50.000-150.000

•moderata 15.000-50.000

•grave <15.000

Gravità delle Gravità delle manifestazioni manifestazioni emorragicheemorragiche

•Forma A asintomatica, paucisintomatica: poche manifestazioni cutanee

•Forma B intermedia: numerose manifestazioni cutanee e manifestazioni mucose

•Forma C grave: emorragie profonde e/o irrefrenabili (e. retinica, intracranica, interna, shock)

Linee-guida AIEOP, Haematologica 2000

Immunoglobuline ev 0.8-2 g/kg per 1-2 gg

Metilprednisolone ev 15-30 mg/kg per 2-3

gg

Immunoglobuline anti-D e.v. 50-75 g/kg

Prednisone per os 2 mg/kg/die per 2-3

settimane

Terapia d’attaccoTerapia d’attacco

Immunoglobuline anti-D e.v. 50-75 g/kg

Immunoglobuline ev 0.8-2 g/kg per 1-2 gg

Metilprednisolone ev 15-30 mg/kg per 2-3

gg

Terapia combinata Immunoglobuline ev x 1

giorno Metilprednisolone x 3

giorni

Splenectomia

Rituximab 375 mg/m2/sett x 4

settimane

Terapia delle recidive Terapia delle recidive Terapia della forma Terapia della forma

cronicacronica