Roadmap for Commercialization:  Idea to Product to Market

2012 Hydrocephalus Research Conference

Tom ClementCEO, Aqueduct Neurosciences

32 years of Medical Device development experiencespanning Neurosurgery, Interventional Cardiology, Radiology, and Gastroenterology

I have equity in Aqueduct Neurosciences, Inc.  I will be using Aqueduct’s company development and strategic planning as examples throughout talk

Background and Disclosure

Prepare a Business Plan to address major risks associated with commercializing inventions: Market Intellectual Property Prototype Development Regulatory and Clinical Strategies Reimbursement  Team Funding

The goal is to convince investors to invest

You Think You Have Identified a Need for New or Improved Medical Device... 

What’s Next?

Prod A

Prod C

Prod B

What is the problem you are trying to solve? Disease has suboptimal treatment – high complication rates, low 

success rates, too expensive, not durable, etc. Condition has no current treatment Only some patients can be treated

How big is it? Prevalence, burden, current treatment 

options statistics Revenues and “units” associated with current treatments

Who are the competitors?   What do their products do well?  Where is there room for improvement?

Start by Describing and Quantifying Target Market

Physician   Treating or referring or both “User” or “influencer” Why would he / she change their practice?

Hospital Patient Who will pay for 

the new device?

Determine: Who is the Customer and What are Their Needs?

Customer ‐ User

Customer ‐ Purchaser

Customer ‐ Influencer

Hydrocephalus is Common

Pediatric HC (38% of patients)• effects 1 in 500 live births in US (8,634 

newborns annually)• average 2‐3 surgical revisions before 

adulthood• most common brain surgery for children

“Other” adults with HC (36%)• former pediatric & newly diagnosed • acquired (tumors, trauma, meningitis)

Normal Pressure Hydrocephalus (NPH)

• underdiagnosed and under‐treated

• 26% of current patients or 375,000 people in US 

• significant growth due to aging population

• up to 10% of dementia is misdiagnosed• only 25% of diagnosed are shunted

Treatment is surgical placement of a shunt to drain fluid

Neurosurgeons Are Frustrated• Alarming failure rates – 30% with in first year; 98% by 10 years

• 2‐3 revision surgeries for children before they reach adulthood

• ~ 50% of all shunt surgeries are revisions/ repairs /removals

• No diagnostic capability resulting in CT scans to diagnose problems

• 20 or more CT scans before age 20• Uncertainty significantly impacts 

quality of life for child and family• Requires manual adjustment to ensure proper valve setting

• Pressure based designs are prone to over‐drainage (siphoning)

US Market ‐ Large & Growing

NPH

Pediatric

Growth in NPH driving market growth• Doubling population >65 years old• Increasing recognition of NPH

US shunt market grows to $298 million (89,000 procedures) by 2018

58,000 annual shunt procedures

Start by protecting your idea: Write it down or draw it Describe it Have a witness who knows the “space” sign your disclosure File a (provisional) patent

World is harmonized on “first to file” Inexpensive But, now you are “on a clock”

Are there patentable aspects to the idea? Are there existing patents that block the idea?

Then Take Care to Protect Your Intellectual Property

Develop and describe the concept(s) Build working prototypes to demonstrate the concept(s) How can you test / challenge the idea?

Develop tests and experiments that show AND challenge the design 

Head to head comparison with leading competitor is important Develop bench tests that start building the foundation for method to prove the initial design and allow for comparison to previous designs

How Do You Know Idea Will Work?

Regulatory strategy is an integral part of overall business plan; approval for commercial sales and allowable marketing claims 510(k) or PMA path in US?

Are there are “predicate” or existing devices that could be used for 510(k) submission?

Are there existing devices that have CE Mark and marketed in Europe or other countries?

Will there be a requirement for clinical trials?  [note: even a 510(k) may need clinical data] Registry vs. randomized End points acceptable to agency?

Develop a Regulatory Strategy

Did not visit FDA  for a “pre‐IDE” meeting

Conducted 200+ patient, literature controlled study with a CRO, Core Lab, DSMB and oversight board

Established predicate devices (2‐3)

Submitted clinical data along with all the appropriate testing to the FDA in 510(k) Supporting the claims of safety and effectiveness that was “the same as 

predicate devices”

Subsequent product iterations or new indications were submitted as 510(k) or Special 510(k)

Pathway Medical – Regulatory Path

It is important to understand what the value proposition for your technology is, especially from the insurers’ standpoint How are similar products reimbursed? (inpatient, outpatient, ambulatory center)

Does current reimbursement provide enough “room” for a new technology?

Engaging with a reimbursement specialist earlier rather than later, can:  help with product development to ensure coverage, and  if necessary, get the process started to obtain coverage and establish 

new codes

Understand the Reimbursement Environment

Value Proposition of a Shunt with Reduced Failure Rates

Payer

• Reduced healthcare expenditures • Each shunt surgery costs $67,000• Average length of stay in hospital is 8 days • ~ 50% surgeries  are  for revising existing shunts

Patients• Reduction in complications• Fewer diagnostic CTs• Improved quality of life for patients and their families

Healthcare Professionals

• Diagnostic feedback of implanted shunt to: • determine if surgery is required • plan surgery for better patient outcomes

Are clinical studies required for regulatory submissions?

Studies for market development and demonstration of product performance

Once the study purpose is defined, develop the study design and statistical plan Patient population   Number of patients Primary and secondary endpoints Time period for measurement, follow up points

Develop Clinical Study Plans to Support Overall Strategy

Early in the process, design controls and documentation is limited, but:

Once the product design is frozen, specific controls and documentation are required ISO certification audit, ultimately FDA audit

Quality assurance as part of clinical trials also important –Good Clinical Practices

Plan for Quality Systems

Quality Manual

Minimal structure ‐Early feasibility

+ Design History 

Documentation & systems for prod development phases

Quality System

Preparation for  regulatory submissionsPreparation for Commercialization

Probably the most critical aspect of developing a new product It is guaranteed that there will be difficult points during the 

process; at those times you want to be side by side with people you trust

However, the team also needs to be able to disagree and have varying opinions

Build the team around people with complementary skill sets – technical, business and clinical

Put Together the Team 

• Samuel R. Browd, MD, PhD, Chief Medical Officer• Pediatric Surgeon, Seattle Children’s

• Barry Lutz, PhD, Chief Technology Officer• Assoc. Research Professor, Univ. of Wash, Dept. of Bioengineering

• Tom Clement, MS, MBA, Chief Executive Officer• Medical device entrepreneur 

• UWC4C support• ADD

• Engineering • Regulatory, Marketing, IP/Legal consultants• Operations, Quality Assurance

The Team

Also called “Go to Market” strategy What is the optimal sales model?

Direct sales Distributor Corporate partner

Limited launch vs. full launch Targeting the right customers

Develop Marketing Strategy

Pursue CE Mark in parallel with US 510(k) 

Launch by conducting careful clinical studies in specific OUS markets

Initial focus on post‐market studies Demonstrate clinical, economic and product performance

Engage with key opinion leaders

Gather data for publication and possible submission with next generation SmartShunt

Aqueduct “Go To Market” Strategy 

Evaluate Potential OUS Markets

Opportunistic Distributor

Revenue MarketsItaly/Spain

IndiaSouth Africa

BrazilAustraliaCanada

StrategicRegulatory Markets

Japan

ChinaKorea

Established Distribution MarketsGermany

Great Britain

Core questions for all start up companies: What is the current “valuation”? How much to raise and to what milestones? How much total $$ will it take to get to market? Expect “dilution,” but how can you manage it?

Is there grant money available? The answer to these questions will drive who you approach Angels Institutional Investors (VCs) Corporations

Financing the Company

How far do you plan to take the company Manufacturing? Clinical trials? Sales?

Distribution? Direct?

Who are “partners” or acquirers? IPO?  (ha ha)

Define an Exit Strategy

Thank you

Questions?

Tom Clement, CEOAqueduct Neurosciences, Inc.tom.clement13@gmail.com