HEMOPHILIA: LAHAT NG

GUSTO NIYO MALAMAN!

Bakit ko kailangan alamin ito?

Empowering ourselves:

Knowledge is power, we fear things we do not understand

Mas madali kausapin nang maayos ang doctor

Mababawasan ang pangangamba dahil sa kulang na kaalaman

Kapag alam at hinaharap ang problema, posible hanapan ng solusyon

Kailangan tanggapin para harapin

Di kailangan nakapagtapos ng med-school. Kayang-Kaya natin alamin ito!

WHAT IS HEMOPHILIA

Hemophilia is a

Rare: Hindi marami ang meron nito

Hereditary: Minamana, pinapasa

Congenital: Simula sa panganak, habang buhay

Bleeding disorder: Sakit sa pagdurugo

HISTORYHISTORYA NG HEMOPHILIA,

PAANO NALAMAN AT

GINAGAMOT NOON

History of Hemophilia and Hemophilia

Care

Panahon ng Judyo: Alam ang sakit sa dugo na

minamana at sa lahi

Nasa batas: “Kapag may ina na namatayan na ng 2 na

lalaking anak dahil sa pagtuli, maaring hindi na ipatuli ang

kanyang susunod na lalaking anak”

1800s: Queen Victoria: Pinasa ang hemophilia sa

kanyang mga anak at apo. Tawag na “royal disease”

1910: Alexei Romanov, anak ng hari ng Russia

1900s-1930- pag-experiment sa mga gamot na di

gumagana: Oxygen, lime, gelatin, agua oxigenada

SNAKE VENOM?

History of Hemophilia Treatment

1930 – 1950 : Nadiskubre ang epekto ng transfusion ng dugo:

Unang blood transfusions at FFP

1926: Nabigyan ng pangalan ang Von Willebrand Disease

1947: Nalaman ang 2 uri ng Hemophilia, A at B

1960: Naimbento ang Cryoprecipitate

1980s - Naimbento ang plasma-derived(galing sa tao) FC o

Factor Concentrate

1980s - BLOOD SCANDAL, Maraming PWH sa Europe at America ang nagkasakit dahil sa tainted FC. Hepatitis, AIDS, etc.

1990s-2000s : Naimbento ang Recombinants. Mas epektibo at

mas-safe. Naging uso din ang paglinis ng Factor Concentrates

(viral inactivation). SAFETY #1 PRIORITY

History of Hemophilia

2010s – Present:

Pag-usbong ng bago at ibang paraan para magamot ang hemophilia

HEMOPHILIA:

HEREDITARYPAANO NAMAMANA ANG

HEMOPHILIA???

Hemophilia ay

pinapasa sa Pamilya

Napapasa sa depektibong X-

chromosome ang HEMOPHILIA

A at B

Carriers: Babae na meron isang

X-chromosome na depektibo

PWH: Lalaki na may isang X-chromosome na depektibo

Posible magkaroon ng hemophilia ang

babae, kung PWH ang kanyang Tatay,

at Carrier ang kanyang Nanay.

Spontaneous Mutation:

Di pa alam ano dahilan

33% or 1/3 ng lahat ng pinapanganak

na bagong kaso ng hemophilia ay

nagsisimula sa ganitong paraan

Hemophilia at

ang Iyong Dugo

Dugo, nagbibigay ng buhay:

Red Blood Cells

White Blood Cells

Plasma: Kung saan nagsisimula ang clotting

Clotting Factor Proteins: Factors 1-12

Thrombin

Fibrin

Platelets

Iba pang nutrients gaya ng calcium, vitamin k

Karamihan nito ay ginagawa sa atingatay o liver

Clotting – Paano ito gumagana?

Clotting Factors: Factors 1-13

vWF - Von Willebrand Factor

Thrombin

Fibrin

Platelets

Iba pang nutrients gaya ng calcium, vitamin k

Hemophilia Types Ayon sa Factor

Deficiency

A : Factor VIII(8) – 1/10,000 na tao ang posibleng meron

B : Factor IX(9) – 1/25,000

2/3 or 66% ng Lahat ng Hemophilia ay A

1/3 or 33% ay Hemophilia B

Total Bilang ng Hemophilia sa Pilipinas na nadiskubre:

1,500+ pa lamang

Persyento ng Hemophilia A or B

Hemophilia A Hemophilia B

Other Bleeding Disorders

Von Willebrand Disease – Von Willebrand Factor

VWD TYPE 1 – Mild, halos walang sintomas

VWD TYPE 2 – Parang mild-moderate na hemophilia

VWD TYPE 3 –Parang severe hemophilia

1/100 na tao ay POSSIBLE may VWD, Lalaki o Babae

Pero mas konti sa 1/8500 lang ang may ramdam o pansin na sintomas (Type 2 or 3).

Maaring ipasa ng lalaki o babae sa kanilang anak

Karamihan naapektohan: Nose, gum bleed, (tiyan at gastro-intestinal), ihi at dysmenorrhea

Other Bleeding Disorders

Factor 1, 2, 5, 10, 13 Deficiency

Literal na 1 in a Million(1,000,000) lang ang meron

Mas mild na sintomas

Hemophilia C at D : Factor 11 at 12

Sobrang bihira, bilang na kaso palang sa mundo

HEMOPHILIA AT

PAGGAMOT

(Treatments)

Hemophilia ayon sa Severity

Severity: Base sa % ng FACTOR LEVELS: Ilang IU ng factor per mL ng dugo

Normal na tao: 50% - 150% = 0.5 – 1.5 IU per mL

Mild: 6% - 50%: Walang halatang bleeding, maliban sa trauma or surgery

Moderate: 1-5%: Occasional na bleeding

Severe: Less than 1% : Spontaneous(kusa na lang) na Bleeding

Bakit parang masmadalas ang aking

bleeding sa mga ilang araw? TROUGH

LEVELS

Trough level: Ang pinaka-mababa na

level mo sa loob ng isang panahon ng

oras (gaya sa isang buwan)

Ano ang epekto ng factor levels

>1% - walang spontaneous na

bleeding

>15% - walang intra-cranial bleedings

>40% normal na tao, walang bleeding

HALF - LIFE

Ang tagal ng bisa ng Factor Concentrate pagka-salin sa katawan

12 hours para sa normal na gamot,

20 hours para sa extended half-life FVIII , 40+ hours for FIX

Pagkatapos ng ganitong tagal ng oras, 50% or ONE HALF nalang ang bisa

ng gamot sa katawan

Example, ang 30% na dose, magiging 15% nalang kaya kailangan magpasalin

uli

Therapeutic Dose ng Factor

Concentrate: Ano nag rekomenda ng

doktor

DISCLAIMER: Ang Pilipinas ay isang RESOURCE CONSTRAINED COUNTRY,

kaya masmababa ang recommended na dosage, dahil limitado ang

supply ng gamot

Ito ang napag-aralan ng WFH na pinakamababa na epektibo at safe parin na

dose na possible

Always consult your hematologist

FACTOR DOSING AND SCHEDULES

LOCATION OF BLEED DOSAGE LENGTH OF TREATMENT

Joint, small muscle

bleeds,

10-30%: 1-2 days

Ilipsoas, major muscle

bleeds, Head, Throat,

Neck, Gastro-

Intestinal, Minor

Surgery

30-60%: 3-7 days

Major Surgery Pre-OP,

Cranial(CNS) bleed,

60-80%: Days to 2 weeks

Prophylaxis

Regular na pag-infuse of Factor Concentrates to prevent bleeding:

Ang layunin ay maintain ang trough level na maging katumbas parang

moderate or mild na hemophilia

Prevent bleeding from starting, imbis na on-demand, when injury occurs.

Prevent Spontaneous bleeding with a trough level > 1-3%

Schedule usually for 1x – 3x a week, dosage and frequency as prescribed by

hematologist,

Depende kung normal or extended half life Factor Concentrate

Ginagawa sa bansa na madali makakuha ng supply ng Factor Concentrate

“Cryo”

“Cryo” – freeze: Ginagawa mula sa blood plasma, sa proseso ng pagfilter

gamit ng lamig

Cryoprecipitate: Factor 8

Cryosupernate: Factor 9

Masmaraming side-effect dahil gawa sa blood-plasma.

Hindi lagi safe sa inpeksyon

Kailangan ng maraming bags para maabot ang IU

Mas mura

Factor Concentrates

Plasma-derived: Inipon na Factor ng Tao

Human: Iniipon na dugo mula sa donors na ginagawang concentrate sa

pamamagitan ng “fractionation”

Pinakamura na concentrates, pero masmahina ang bisa ng isang bote

Epektibo at safe

Recombinant: Artificially produced

“Aritificial na Factor”: Gawa sa Hamster-cell o Bacteria

Super safe: Halos 0 na risk ng sakit sa tao

Pinaka-epektibo at mas malakas na bisa

Mahal

Inhibitors

Inhibitors

Isang posibleng reaksyon ng ating katawan sa FC na gamot

Gumagawa ng antibodies na sinisira ang FC, nawawalan ng bisa ang

gamot!

Sa mga bansa na laganap(USA) ang paggamot ng FC

30% o 1 out of 3 ng may Severe hemophilia ay meron nang inhibitor

5-8% ng Moderate at Mild

Posibleng sanhi ng Inhibitor

Age at dalas ng infusion

Masmadalas ang inhibitor sa mga bata na madalas magpagamot

Lahi/family history

Malaking dosage na biglaan (intensive factor therapy related to surgery or

trauma)

Inhibitors

Titer Levels:

Low Titer: <5 BU, Maari pa gumamit ng Factor Concentrate, pero

malaking dose. Maari pang mawala ang inhibitor

High Titer: >5 BU, Walang-wala na ang bisa ang Factor

*BU = Bethseda unit

Response level:

Low Responder: Maari pa gumamit ng FC, hindi lalala ang titer

High Responder: Hindi dapat gumamit ng FC, baka lumala ang Titer

Inhibitor Treatment

Factor 7: Substitute ng Factor 8

Bypassing agents

I T I: Immune Tolerance Induction: Ginagawa sa Developed Countries

Sasanayin ang Katawan sa MALAKING dose ng Factor, para mawala ang

inhibitor.

Hindi permanente

Maraming Buwan na treatment ng tuloy-tuloy na FC

Alternatibong gamot in development: Emicuzimab, Concuzimab

Iwasan ang Inhibitors!

Makipag-consulta sa hematologist!

Gamitin ang prescribed na dose

THE FUTURE OF HEMOPHILIA CARE!

CURRENTLY IN DEVELOPMENT: (CLINICAL TRIALS)

Gene Therapy: Permanente/pangmatagalan na pag-ayos

ng genes para magproduce ng Factor ang katawan.

Non-factor treatments: Gumagamit ng ibang parte ng clotting pathway, imbis na Factor, to improve blood-

clotting

Bispecific Monoclonal Antibody (Emicuzimab): Gamot naginagaya ang papel ng FVIII sa katawan, gumagana kahit

may inhibitor.

Anticoagulant-inhibition (Ex. Concuzimab, Fitusiran) :

Decreases body’s natural anticoagulants, to simulate normal

blood clotting. Works for Hemophilia A and B

FUTURE OF HEMOPHILIA CARE

Bagong Recombinant FC’s: Extended Half-Life Recombinant: 2x – 4x na

tagal na bisa ng gamut

Already in the market

HAPLOS YOUTH CAMPJUNE 10-12, 2017

@ BOSO – BOSO HIGHLANDS,

ANTIPOLO

SPORTS

PSYCHOSOCIAL AND ART

PSYCHOSOCIAL AND ART

NIGHT LIFE

SELF-INFUSION EDUCATION

BONDING

PAGKAIN

???

MARAMING SALAMAT!

Sources / Additional Reading

WFH Guidelines for management of hemophilia

https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf

https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/History-of-Bleeding-

Disorders

https://en.wikipedia.org/wiki/Von_Willebrand_disease

http://www.hematology.org/About/History/50-Years/1524.aspx

http://www.hemophiliafed.org/bleeding-disorders/inhibitors/

http://haemophilia.org.uk/wp-content/uploads/2017/02/extended_half-

life__ehl__factor_ix.pdf