RP103 studie in Nederland “ Ervaringen van de 4 deelnemers ”

RP103 studie in Nederland“Ervaringen van de 4 deelnemers”

Marlies Cornelissen, KindernefroloogRadboud UMC Nijmegen

3-9-2011

Ervaringen van de NL deelnemers

• Studie schema

• Resultaten1.Cystine uitslagen 03 studie2.Cystine uitslagen 04 studie3.Effect van voeding4.Dosis verloop5.Nierfunktie beloop6.Gerapporteerde bijwerkingen

• Ervaringen van de deelnemers zelf

Studie schema RP103-03 studie

Cystagon2 weekRun-in

RP103 RP103

Cystagon Cystagon

3 weken 3 weken

Vervolg Studie3 tests/3 dagen

WBC (<1 or 1<2)

Dosis aanpassing Dosis aanpassing

= 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend innamePrimair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde

Studie schema RP103-03 studieOnderzoeksprocedure Screening Aanloopperiode Periode 1 Periode 2 Laatste

bezoekWeek 1 Week 2 Week 3 Week 4 Week 5 Week 6 Week 7 Week 8Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 3

dag 3,4,51

dag 73

dag 3,4,5  4

dag 4,5,6,73

dag 3,4,5  4

dag 4,5,6,71

Ondertekening toestemmingsformulier X                  

Lichamelijk onderzoek X   X     X (dag 4) X (dag 5)   X (dag 4) XLichaamsgewicht X   X     X X (dag 5)   X (dag 4) XVitale functies X X X X   X X   X X

ECG X   X X (dag 5)   X (dag 4) X (dag 5)   X (dag 4)X (dag 7) X

Bloedafname zwangerschapstest(vrouwen die kinderen kunnen krijgen)

X   X     X (dag 4)     X (dag 4)  

Afname bloed- en urinemonstersvoor routinematig laboratoriumonderzoek

X x  X X (dag 5)   X (dag 4) X (dag 5)   X (dag 4)X (dag 7) X

Bloedafname voor FK/FD(cysteamine en cystine)

  X   X   X (dag 7) X   X  

Aantal malen bloedafname 1  3 1  3   8 of 12 3   12 of 8  1

Vragen over bijwerkingen X   X X   X (dag 4) X (dag 5)   X (dag 4)X (dag 7) X

Vragen over slikkenX   X X   X (dag 4) X (dag 5)   X (dag 4)

X (dag 7) X

Vragen over kwaliteit van leven X   X     X (dag 7)     X (dag 7) X

Ontvangst geneesmiddelendagboek X X X X   X X   X  

Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek   X X X   X X   X X

Instructies voor onderzoeksgeneesmiddelen X   X X   X X   X  

Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen   X X X   X X   X X

Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen X X X X   X X   X  

Ontvangst willekeurige indeling     X              

< < Periode 1 > > < < Periode 2 > >

Willekeurige indeling, optie 1 Cystagon om de 6 uur RP103 om de 12 uur

Willekeurige indeling, optie 2 RP103 om de 12 uur Cystagon om de 6 uur

Resultaten 1. Cystine uitslagenStudie schema 03 studie

Cystagon2 weekRun-in

RP103 RP103

Cystagon Cystagon

3 weken 3 weken

Vervolg Studie3 tests/3 dagen

WBC (<1 or 1<2)

Dosis aanpassing Dosis aanpassing

= 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend innamePrimair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde

Resultaten 1. Cystine uitslagen 03 studie

Cystine tijdens de 5 tijdvakken met steeds 3 metingen

ONDERZOEKSPROCEDURES

Onderzoeksprocedure Screening * Dag 1 ** Maandelijks Driemaandelijks Laatste bezoek

Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 1 6 5 tot 6 1

Ondertekening toestemmingsformulier X        

Medische geschiedenis en geschiedenis van geneesmiddelen

X X      

Lichamelijk onderzoek X X X X X

Lichaamsgewicht en -lengte X X X X X

Vitale functies X X X X X

ECG X X X X X

Bloedafname zwangerschapstest(vrouwen die kinderen kunnen krijgen)

X X X X  

Afname bloed- en urinemonstersvoor routinematig laboratoriumonderzoek

X X X X X

Bloedafname voor FK/FD(cysteamine en cystine)

X X X X X

Aantal malen bloedafname FK/FD 1 1 1 1 1

Vragen over bijwerkingen X X X X X

V ragen over slikken X X X X X

Vragen over kwaliteit van leven X X X X X

Ontvangst geneesmiddelendagboek X X X X  

Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek  X X X X

Instructies voor onderzoeksgeneesmiddel X X X X  

Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen   X X X X

Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen X X X X  

Resultaten 2. Cystine uitslagen vervolg studie Studie schema vervolg studie 04

Resultaten 2. Cystine uitslagen 04 studie

Resultaten 3. Effect van voeding

1. Geldt voor zowel Cystagon als RP 103 !2. Eten en m.n. vet eten verlaagt de opname van Cysteamine;

belangrijke oorzaak van wisselende cystine uitslagen.3. Advies is nu; 3 uur tevoren niet/weinig eten en 30-60 min na

inname WEL eten. - ochtend geen probleem; innemen direct na

opstaan, na 30 min ontbijten- avond lastiger; 5 uur eten ? – 8 uur innemen?

– nog wat eten voor slapen gaan?4. Belangrijk is een vast eet-ritme zodat de instelling zo

min mogelijk wisselt

Resultaten 4. Dosis RP103 t.o.v. Cystagon

0

500

1000

1500

2000

2500

3000

9001900290039004

Resultaten 5. nierfunktie

Jun/10 Oct/10 Dec/10

Feb/11

Apr/11 Jun/110

20406080

100120140160180200

9001900290039004

Resultaten 6. Gerapporteerde bijwerkingen

Totaal 14 AE’s gerapporteed;

10 geen relatie met medicatie 4 mogelijk relatie met medicatie; 3 met Cystagon en 1 met RP103 1 waarschijnlijk niet gerelateerd aan medicatie

• Misselijkheid• Geur

Take home message

• Belang van compliance blijft !

• Veelbelovend medicijn

• Vervolgstudie nog niet open, Voor-aanmelden bij interesse wel zinvol

RP103 studie in Nederland“Ervaringen van de 4 deelnemers”

?

Vragen aan de deelnemers ?