Upload
viveca
View
37
Download
0
Embed Size (px)
DESCRIPTION
RP103 studie in Nederland “ Ervaringen van de 4 deelnemers ”. Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen 3-9-2011. Ervaringen van de NL deelnemers. Studie schema Resultaten Cystine uitslagen 03 studie Cystine uitslagen 04 studie Effect van voeding - PowerPoint PPT Presentation
Citation preview
RP103 studie in Nederland“Ervaringen van de 4 deelnemers”
Marlies Cornelissen, KindernefroloogRadboud UMC Nijmegen
3-9-2011
Ervaringen van de NL deelnemers
• Studie schema
• Resultaten1.Cystine uitslagen 03 studie2.Cystine uitslagen 04 studie3.Effect van voeding4.Dosis verloop5.Nierfunktie beloop6.Gerapporteerde bijwerkingen
• Ervaringen van de deelnemers zelf
Studie schema RP103-03 studie
Cystagon2 weekRun-in
RP103 RP103
Cystagon Cystagon
3 weken 3 weken
Vervolg Studie3 tests/3 dagen
WBC (<1 or 1<2)
Dosis aanpassing Dosis aanpassing
= 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend innamePrimair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde
Studie schema RP103-03 studieOnderzoeksprocedure Screening Aanloopperiode Periode 1 Periode 2 Laatste
bezoekWeek 1 Week 2 Week 3 Week 4 Week 5 Week 6 Week 7 Week 8Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 3
dag 3,4,51
dag 73
dag 3,4,5 4
dag 4,5,6,73
dag 3,4,5 4
dag 4,5,6,71
Ondertekening toestemmingsformulier X
Lichamelijk onderzoek X X X (dag 4) X (dag 5) X (dag 4) XLichaamsgewicht X X X X (dag 5) X (dag 4) XVitale functies X X X X X X X X
ECG X X X (dag 5) X (dag 4) X (dag 5) X (dag 4)X (dag 7) X
Bloedafname zwangerschapstest(vrouwen die kinderen kunnen krijgen)
X X X (dag 4) X (dag 4)
Afname bloed- en urinemonstersvoor routinematig laboratoriumonderzoek
X x X X (dag 5) X (dag 4) X (dag 5) X (dag 4)X (dag 7) X
Bloedafname voor FK/FD(cysteamine en cystine)
X X X (dag 7) X X
Aantal malen bloedafname 1 3 1 3 8 of 12 3 12 of 8 1
Vragen over bijwerkingen X X X X (dag 4) X (dag 5) X (dag 4)X (dag 7) X
Vragen over slikkenX X X X (dag 4) X (dag 5) X (dag 4)
X (dag 7) X
Vragen over kwaliteit van leven X X X (dag 7) X (dag 7) X
Ontvangst geneesmiddelendagboek X X X X X X X
Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek X X X X X X X
Instructies voor onderzoeksgeneesmiddelen X X X X X X
Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen X X X X X X X
Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen X X X X X X X
Ontvangst willekeurige indeling X
< < Periode 1 > > < < Periode 2 > >
Willekeurige indeling, optie 1 Cystagon om de 6 uur RP103 om de 12 uur
Willekeurige indeling, optie 2 RP103 om de 12 uur Cystagon om de 6 uur
Resultaten 1. Cystine uitslagenStudie schema 03 studie
Cystagon2 weekRun-in
RP103 RP103
Cystagon Cystagon
3 weken 3 weken
Vervolg Studie3 tests/3 dagen
WBC (<1 or 1<2)
Dosis aanpassing Dosis aanpassing
= 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend innamePrimair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde
Resultaten 1. Cystine uitslagen 03 studie
Cystine tijdens de 5 tijdvakken met steeds 3 metingen
ONDERZOEKSPROCEDURES
Onderzoeksprocedure Screening * Dag 1 ** Maandelijks Driemaandelijks Laatste bezoek
Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 1 6 5 tot 6 1
Ondertekening toestemmingsformulier X
Medische geschiedenis en geschiedenis van geneesmiddelen
X X
Lichamelijk onderzoek X X X X X
Lichaamsgewicht en -lengte X X X X X
Vitale functies X X X X X
ECG X X X X X
Bloedafname zwangerschapstest(vrouwen die kinderen kunnen krijgen)
X X X X
Afname bloed- en urinemonstersvoor routinematig laboratoriumonderzoek
X X X X X
Bloedafname voor FK/FD(cysteamine en cystine)
X X X X X
Aantal malen bloedafname FK/FD 1 1 1 1 1
Vragen over bijwerkingen X X X X X
V ragen over slikken X X X X X
Vragen over kwaliteit van leven X X X X X
Ontvangst geneesmiddelendagboek X X X X
Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek X X X X
Instructies voor onderzoeksgeneesmiddel X X X X
Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen X X X X
Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen X X X X
Resultaten 2. Cystine uitslagen vervolg studie Studie schema vervolg studie 04
Resultaten 2. Cystine uitslagen 04 studie
Resultaten 3. Effect van voeding
1. Geldt voor zowel Cystagon als RP 103 !2. Eten en m.n. vet eten verlaagt de opname van Cysteamine;
belangrijke oorzaak van wisselende cystine uitslagen.3. Advies is nu; 3 uur tevoren niet/weinig eten en 30-60 min na
inname WEL eten. - ochtend geen probleem; innemen direct na
opstaan, na 30 min ontbijten- avond lastiger; 5 uur eten ? – 8 uur innemen?
– nog wat eten voor slapen gaan?4. Belangrijk is een vast eet-ritme zodat de instelling zo
min mogelijk wisselt
Resultaten 4. Dosis RP103 t.o.v. Cystagon
0
500
1000
1500
2000
2500
3000
9001900290039004
Resultaten 5. nierfunktie
Jun/10 Oct/10 Dec/10
Feb/11
Apr/11 Jun/110
20406080
100120140160180200
9001900290039004
Resultaten 6. Gerapporteerde bijwerkingen
Totaal 14 AE’s gerapporteed;
10 geen relatie met medicatie 4 mogelijk relatie met medicatie; 3 met Cystagon en 1 met RP103 1 waarschijnlijk niet gerelateerd aan medicatie
• Misselijkheid• Geur
Take home message
• Belang van compliance blijft !
• Veelbelovend medicijn
• Vervolgstudie nog niet open, Voor-aanmelden bij interesse wel zinvol
RP103 studie in Nederland“Ervaringen van de 4 deelnemers”
?
Vragen aan de deelnemers ?