14/02/2019
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¿Para qué sirve la edición de genes con las herramientas CRISPR?
@LluisMontoliuCNB-CSIC y CIBERER-ISCIII, Madrid
IES de la región de
Murcia
CRISPR
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C.R.I.S.P.R.Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats
Repeticiones cortas palindrómicas agrupadas y regularmente espaciadas
(crísper)
CRISPR
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Con CRISPR podemos…
• Mutar un gen
• Corregir una mutación de un gen
• Editar un gen, cambiar una o varias letras
• Eliminar un trozo de un gen
• Añadir un fragmento nuevo a un gen
• Marcar un gen
• Activar o silenciar un gen
• …
Una revolución en Biología
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<1 de cada 2.000 personas
>6.000 enfermedades raras
3.000.000 de afectados por alguna enfermedad rara en
España (6.5%)
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Molina de Segura ~71.000 habitantes
1 de cada 15 personas con las que nos cruzamos por la calle
~ 4.615 personas con enfermedades raras
Albinismo
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Los humanos tenemos…
• 3.000 millones de letras en el genoma
• 23 pares de cromosomas• 20.000 genes
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13
Los ratones tienen…
• 3.000 millones de letras en el genoma
• 20 pares de cromosomas• 20.000 genes
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Cas9: Bang Wong, Broad Institute of Harvard and MIT, Cambridge, MA
• Streptococcuspyogenes
• Staphylococcusaureus
Existen anticuerpos yLinfocitos T Anti‐Cas9en muchas personasMatt Porteus
Stanford, CA, USA
Cas9
Herramientas CRISPR de otras bacterias…
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Tan et al. 2013 PNASCarlsson et al. 2016 Nature BiotechScott Fahrenkrug
La mutación de Angus transferida a Holzteinmediante CRISPR
CRISPR en control de enfermedades infecciosas
Malaria, Fiebre Amarilla, Zika, Chikumguya….
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CRISPR en diagnóstico / detección de virus SIDA, Zika …
Feng Zhang LabBROAD InstituteCas13a (2017)
Shipman et al (George Church) Nature 2017
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elpais.comSalinas de Santa Pola (Alicante)
1993
elpais.com
Lluís Montoliu’s Lab at CNB
http://www.cnb.csic.es/~montoliu