Votre guide pour comprendre l'Anémie Aplasiqueassets.aamds.org/pdfs/AA_French_Patient.pdf · Quels sont les symptômes de l'anémie ... Analyse de la moelle osseuse ... que cette

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Ce guide offre aux patients des informations générales concernant l'anémie aplasique, son diagnostic et son traitement. L'exactitude des renseignements fournis a été vérifiée de manière approfondie par une équipe médicale indépendante. Néanmoins, ce guide ne doit en aucun cas remplacer les recommandations de votre médecin. Demandez toujours conseil à un médecin compétent.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.

Nos remerciements à l'expert-conseil qui nous a aidés à rédiger ce guide :

Dr Neal S. YoungChef de l'hématologie National Heart, Lung, and Blood Institute National Institutes of Health

Ce guide est une traduction française du support créé par la fondation AA&MDSIF. Le contenu original est parfois adapté en fonction des traitements de l'anémie aplasique autorisés et utilisés en dehors des États-Unis. Ce guide ne doit en aucun cas remplacer les recommandations de votre médecin. Pour en savoir plus sur l'anémie aplasique, adressez-vous à votre équipe médicale.




Comprendre l'anémie aplasique • 1

SommaireConsultez le sommaire ci-dessous pour accéder directement au sujet qui vous intéresse.

Comment utiliser ce guide ? ........................ 2

L'anémie aplasique : introduction ............... 3

L'anémie aplasique en détail........................ 5

Qu'est-ce que l'anémie aplasique ? ................ 5Le sang : quelques faits ................................ 5Quelles sont les causes de l'anémie aplasique ? ................................................... 6Les deux types d'anémie aplasique ............... 6Quelles sont les causes à exclure ? ................. 7La question que tous les patients se posent .... 7

Quels sont les symptômes de l'anémie aplasique ? ..................................................... 8

Comment détecter l'anémie aplasique ? . 10

Les antécédents médicaux .......................... 10Les analyses sanguines ............................... 10Analyse de la moelle osseuse ...................... 12

Classification de l'anémie aplasique ......... 14

Traitements ................................................... 16

Planifier le traitement ................................. 16Récapitulatif des traitements ....................... 16Transfusion sanguine .................................. 17Facteurs de croissance ................................ 19Antibiotiques ............................................. 19Traitement immunosuppresseur .................. 19Greffe de cellules souches ........................... 22Autres traitements ...................................... 25

Essais cliniques ............................................ 26

Anémie aplasique : précautions particulières .................................................. 27

Cinq actions pour prendre en main votre traitement ............................................ 28

Conserver une bonne qualité de vie ......... 30

Questions utiles à poser à votre médecin (n'hésitez pas à découper ces pages) ...... 34

2 • Comprendre l'anémie aplasique

Lorsque les patients découvrent qu'ils souffrent d'anémie aplasique, beaucoup d'informations se bousculent, si bien que ce diagnostic peut être lourd à assimiler. C'est pourquoi ce guide patients répond aux questions que vos proches et vous-même pouvez vous poser. Vous pouvez choisir de le lire du début à la fin, ou bien sélectionner uniquement les sections qui vous intéressent et parcourir le reste du contenu ultérieurement, en fonction de vos besoins.

Pour plus d'informations sur l'anémie aplasique et les maladies liées à ce problème de santé, rendez-vous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.

« Ce guide patients nous a été très

utile, à mes proches et à moi. Merci d'avoir

regroupé dans une seule brochure tous les

renseignements importants dont j'ai besoin. »

— Michèle


Comment utiliser ce guide ?



Qu'est-ce que l'anémie aplasique ?L'anémie aplasique est une maladie rare et grave, qui apparaît lorsque la moelle osseuse ne produit pas suffisamment de cellules sanguines. Ces carences en cellules sanguines entraînent une anémie, des saignements et des infections.

Quelles sont personnes touchées par l'anémie aplasique ?Chaque année en Europe, entre 1 500 et 1 700 personnes développent une anémie aplasique. Bien que cette maladie touche toutes les catégories de patients, hommes et femmes, quels que soient leur âge et leurs origines, elle est plus courante chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes.

Quelles sont les causes de l'anémie aplasique ?La plupart des spécialistes pensent que l'anémie aplasique apparaît lorsque le système immunitaire attaque et tue les cellules souches de la moelle osseuse. Or la moelle osseuse a besoin de ces cellules souches pour produire des cellules sanguines. Par conséquent, lorsque vos cellules souches disparaissent, le nombre de cellules sanguines présentes dans votre sang chute, souvent à des niveaux très bas.

Quels sont les symptômes de l'anémie aplasique ?Les symptômes de l'anémie aplasique sont dus aux carences en cellules sanguines. C'est pourquoi ils dépendent du type de cellule sanguine touché par la maladie : les carences en globules rouges entraînent de la fatigue ; les carences en globules blancs augmentent le risque d'infection ; les carences en plaquettes entraînent des saignements et hématomes (bleus).

Comment détecter l'anémie aplasique ?Votre médecin va vous prélever des échantillons de sang et de moelle osseuse.

L'anémie aplasique : introduction


TraitementsSoins de support

■ Les transfusions sanguines consistent à injecter le sang d'un donneur dans votre corps. Elles permettent d'augmenter les taux de cellules sanguines.

■ Les facteurs de croissance favorisent la croissance des cellules sanguines. Ainsi, vous disposez de plus de cellules matures. S'il est vrai que ce traitement peut provisoirement améliorer votre état de santé, il ne remplace en aucun cas le traitement immunosuppresseur ni la greffe de cellules souches.

■ Les antibiotiques protègent contre les infections et traitent les infections.

Traitement actif ■ Les traitements immunosuppresseurs visent à freiner les réactions de votre système immunitaire. Comme votre système immunitaire cesse d'attaquer votre moelle osseuse, les cellules souches parviennent à nouveau à se développer, et vos cellules sanguines augmentent.

La greffe de cellules souches consiste à prélever des cellules souches hématopoïétiques (qui produisent les cellules sanguines) sur un donneur sain, puis à les injecter dans votre sang. La circulation sanguine achemine alors ces cellules souches jusqu'à votre moelle osseuse, où elles produisent des cellules sanguines saines. Ce traitement permet d'augmenter le nombre de cellules sanguines présentes dans votre sang.

Cinq actions pour prendre en main votre traitementLa plupart des patients souffrant d'anémie aplasique veulent maîtriser le plus possible la situation. Voici cinq manières de prendre en main votre traitement :

1. Trouvez un(e) spécialiste de l'anémie aplasique avec qui vous pourrez travailler main dans la main ;

2. Renseignez-vous le plus possible sur l'anémie aplasique et les traitements disponibles ;

3. Parlez à votre médecin et à d'autres professionnels de santé ;

4. Notez les informations en rapport avec votre santé dans un carnet ou sur un ordinateur ;

5. Planifiez votre traitement avec votre médecin.


Qu'est-ce que l'anémie aplasique ?L'anémie aplasique survient lorsque votre moelle osseuse ne parvient pas à produire suffisamment de cellules sanguines, ce qui entraîne des carences.

Le sang : quelques faitsPour bien comprendre l'anémie aplasique, vous devez tout d'abord connaître certains faits importants concernant le sang.

De quoi est constitué le sang ? Le sang est constitué de cellules sanguines entourées de plasma. Le plasma est principalement constitué d'eau et de substances chimiques, telles que les protéines, les hormones, les sels minéraux et les vitamines.

Quels sont les trois types de cellules sanguines ? 1. Les globules rouges, ou érythrocytes / hématies.

Le sang est constitué à presque 50 % de globules rouges. Ces derniers sont remplis d'hémoglobine, protéine qui récupère l'oxygène dans les poumons et l'achemine vers les tissus et les organes du corps entier.

2. Les globules blancs, ou leucocytes, qui combattent les infections.

3. Les plaquettes, ou thrombocytes. Ce sont de petites cellules qui permettent au sang de coaguler, pour arrêter les saignements.

« Je viens d’apprendre que je souffre

d’anémie aplasique. Je souhaite donc me

renseigner sur cette maladie, savoir de quoi

il s’agit exactement et quelles en sont les

causes. »

— Marc

Comment se créent les cellules sanguines ?La formation des cellules sanguines s'appelle l'hématopoïèse. Les cellules sanguines naissent dans la moelle osseuse, tissu spongieux situé à l'intérieur de certains os. La moelle osseuse contient des cellules « mères » : les cellules souches.

Ces cellules souches hématopoïétiques peuvent se transformer en globules rouges, en globules blancs et en plaquettes. En plus de se multiplier (se cloner) en permanence, elles produisent également des cellules sanguines matures.

Une fois qu'elles ont fini leur développement et qu'elles sont en état de fonctionner, les cellules sanguines quittent la moelle osseuse pour pénétrer dans le sang. Les personnes en bonne santé ont suffisamment de cellules souches pour produire les cellules sanguines nécessaires tous les jours pendant toute leur vie.

L'anémie aplasique en détail


Quelles sont les causes de l'anémie aplasique ? L'anémie aplasique est due à la destruction des cellules souches dans la moelle osseuse. En temps normal, ces cellules souches produisent les trois types de cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes.

La plupart des études semblent indiquer que les cellules souches sont détruites lorsque le système immunitaire attaque ses propres cellules par erreur.

Le système immunitaire est censé attaquer uniquement les substances étrangères. Lorsqu'il se retourne contre votre propre corps, on parle de « maladie auto-immune ». L'anémie aplasique est généralement considérée comme une maladie auto-immune. La polyarthrite rhumatoïde et le lupus sont d'autres exemples de maladies auto-immunes.

Les deux types d'anémie aplasiqueL'anémie aplasique peut être soit acquise, soit héréditaire.

Anémie aplasique acquiseL'anémie aplasique acquise peut apparaître à n'importe quel âge. La plupart des cas sont idiopathiques : on ne connaît pas leur cause. Néanmoins, chez certains patients ayant souffert d'un cancer, on sait que l'anémie aplasique acquise est provoquée par les radiothérapies ou chimiothérapies qu'ils ont reçues. Il arrive également que l'anémie aplasique acquise soit due à certaines substances présentes dans les traitements médicamenteux, ou encore à la grossesse.

Cellule souche Globules rouges

Globules blancs

Plaquettes

Moelle osseuse

La moelle osseuse saine contient des cellules souches.Une fois qu'elles sont matures, les cellules souches de la moelle osseuse se transforment en globules rouges, globules blancs et plaquettes.


Anémie aplasique héréditaireL'anémie aplasique héréditaire est présente dans les gènes ; c'est ainsi que les parents transmettent la maladie à leurs enfants. Moins courante que la forme acquise, l'anémie aplasique héréditaire est généralement diagnostiquée dès l'enfance.

Bien que ce ne soit pas systématiquement le cas, les patients souffrant d'anémie aplasique héréditaire ont souvent d'autres anomalies physiques.

Récemment, une nouvelle anémie aplasique héréditaire a été découverte : elle apparaît lorsque les télomères, c'est-à-dire l'extrémité des chromosomes, sont trop courts. Ce type d'anémie aplasique est habituellement diagnostiqué à l'âge adulte. Parmi leur famille, les patients touchés par la maladie ont parfois des parents souffrant d'anémie aplasique ou de fibrose pulmonaire ou hépatique (présence de tissus cicatriciels dans les poumons ou le foie). Pour diagnostiquer cette forme d'anémie aplasique, des analyses particulières sont nécessaires.

Quelles sont les causes à exclure ?L'anémie aplasique n'est pas une maladie contagieuse ; elle ne se transmet pas d'une personne à l'autre.

Certains problèmes de santé peuvent entraîner des carences en cellules sanguines, sans pour autant déclencher d'anémie aplasique : c'est notamment le cas de maladies infectieuses comme le VIH, ou de maladies auto-immunes comme le lupus.

La question que tous les patients se posentQ : Je souffre d'anémie aplasique. Comment va

évoluer mon état de santé au fil du temps ? Combien d'années ou de mois me reste-t-il à vivre ?

R : L'évolution de l'anémie aplasique varie considérablement d'un patient à l'autre. Les symptômes peuvent être légers ou graves.

Il y a plus de 50 ans, l'anémie aplasique était considérée comme une maladie mortelle. Aujourd'hui, grâce aux traitements, la grande majorité des patients voient leur état de santé s'améliorer. Néanmoins, les chances de guérison dépendent de plusieurs facteurs, dont le degré de gravité de la maladie, le type de traitement utilisé et l'âge.

Bonne nouvelle !Grâce aux nouveaux traitements, les patients atteints d'anémie aplasique vivent plus longtemps. Consultez les traitements de l'anémie aplasique à la page 16.

Récapitulatif ■ L'anémie aplasique est une maladie rare et grave qui apparaît lorsque la moelle osseuse ne parvient pas à produire suffisamment de cellules sanguines.

■ Le sang est constitué de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes entourés de plasma.

■ Les cellules souches contenues dans la moelle osseuse se transforment pour créer ces trois types de cellules.

■ Dans la plupart des cas, l'anémie aplasique survient lorsque le système immunitaire attaque les cellules souches de la moelle osseuse.

■ L'anémie aplasique peut être soit acquise, soit héréditaire.


« J'ai d'abord remarqué que je me sentais

épuisé, mais j'ai pensé que c'était simplement

un rhume qui avait du mal à passer. Puis les

essoufflements sont apparus et ma compagne

s'est aperçue que j'avais facilement des bleus.

Là, j'ai pris conscience que c'était plus qu'un

simple rhume, et j'ai décidé de consulter mon

médecin. »

– Jean

Carences en cellules sanguinesLes symptômes de l'anémie aplasique sont dus aux carences en cellules sanguines : un ou plusieurs types de cellules sanguines ne sont pas présents en quantité suffisante dans votre sang.

Carence en globules rouges Si vous avez une carence en globules rouges, vous souffrez d'anémie. Rappelons que les globules rouges acheminent l'oxygène des poumons vers le reste du corps.

Carence en globules blancs Si vous avez une carence en globules blancs, vous souffrez de leucopénie. Les globules blancs combattent les infections en attaquant et tuant les bactéries et virus. Les globules blancs les plus courants sont les neutrophiles. C'est pourquoi les carences en globules blancs sont souvent appelées « neutropénies ».

Carence en plaquettes Si vous avez une carence en plaquettes, vous souffrez de thrombocytopénie. Les plaquettes permettent au sang de coaguler, pour arrêter les saignements.

Quels sont les symptômes des carences en cellules sanguines ? Les symptômes dépendent du type de cellule sanguine touché par la maladie. Souvent, chez les patients souffrant d'anémie aplasique, les trois types de cellules sanguines sont présents en quantité insuffisante. Les sections ci-dessous récapitulent les symptômes correspondant à chaque type de carence. Cochez les problèmes dont vous souffrez et montrez cette liste à votre médecin.

Il est possible que vous ayez de nombreux symptômes, ou seulement un ou deux. Par ailleurs, de nouveaux symptômes peuvent apparaître à tout moment dans la maladie.

Quels sont les symptômes de l'anémie aplasique ?


En cas de carence en globules rouges, vous pouvez :❏ avoir des capacités physiques réduites ou vous

fatiguer en cas d'effort ;

❏ être moins alerte ou avoir du mal à vous concentrer ;

❏ perdre l'appétit ou maigrir ; ❏ avoir le teint pâle ; ❏ avoir du mal à respirer ; ❏ avoir un pouls rapide.

En cas de carence en globules blancs, vous pouvez : ❏ avoir régulièrement de la fièvre ou des

infections ;

❏ avoir des infections urinaires, et donc avoir mal quand vous urinez ou avoir besoin d'aller aux toilettes plus souvent ;

❏ avoir des infections pulmonaires, et donc tousser et avoir du mal à respirer ;

❏ avoir des aphtes ; ❏ avoir des sinusites ou le nez bouché ; ❏ avoir des infections de la peau.

En cas de carence en plaquettes, vous pouvez :❏ avoir des bleus ou saigner plus facilement, même

en cas de simple égratignure ou lorsque vous vous cognez légèrement ;

❏ pour les femmes, saigner beaucoup pendant vos règles ;

❏ saigner souvent du nez ;

❏ avoir de minuscules boutons rouges sous la peau. Ces taches, dues à des saignements, s'appellent « pétéchies » ;

❏ avoir les gencives qui saignent, surtout lorsque vous allez chez le dentiste ou lorsque vous vous brossez les dents. Avant de programmer des soins dentaires, parlez-en toujours à votre médecin.

Récapitulatif ■ Les symptômes de l'anémie aplasique sont dus aux carences en cellules sanguines.

■ Les symptômes dépendent du type de cellule sanguine touché par la maladie.


« Dans mon cas, il a fallu trois mois pour

établir un diagnostic. J'ai consulté tout un tas

de médecins pour comprendre ce qui n'allait

pas, jusqu'à ce que je trouve un spécialiste des

maladies du sang, qui a su me diagnostiquer

une anémie aplasique. Je suis soulagée de

savoir enfin quel est exactement le problème. »

— Catherine

L'anémie aplasique étant une maladie complexe, le diagnostic peut être difficile à établir. Pour mieux comprendre votre anémie aplasique, les médecins ont recours à divers outils.

Les antécédents médicaux Pour comprendre la cause de vos symptômes et de vos carences sanguines, votre médecin établit vos antécédents médicaux en détail. Il peut notamment vous poser les questions suivantes :

■ Quels sont vos symptômes ?

■ Quels médicaments ou compléments alimentaires à base de plantes prenez-vous ?

■ Avez-vous été exposé(e) à des substances chimiques nocives ?

■ Avez-vous déjà reçu une chimiothérapie ou une radiothérapie ?

■ Le matin, quand vous vous levez, votre urine est-elle foncée ?

■ Avez-vous souffert d'une inflammation du foie dernièrement ?

Ces antécédents détaillés aident votre médecin à établir le bon diagnostic.

Les analyses médicales Lorsqu'il essaie d'identifier d'où viennent vos symptômes, votre médecin demande une prise de sang et un prélèvement de moelle osseuse, qui servent ensuite à réaliser plusieurs analyses.

Les analyses sanguines Les analyses sanguines permettent à votre médecin de déterminer le degré de gravité de votre anémie aplasique. Les résultats ne sont pas toujours faciles à comprendre. C'est pourquoi ils sont expliqués ici. Comparez le tableau ci-dessous avec les résultats de votre prise de sang. Ainsi, vous comprendrez mieux vos analyses.

Une analyse particulièrement importante est l'hémogramme (ou numération-formule sanguine, NFS), qui mesure le nombre de chaque type de cellule sanguine présent dans l'échantillon prélevé. Si l'hémogramme révèle une carence en globules rouges, en globules blancs ou en plaquettes, votre médecin peut décider d'examiner ces cellules au microscope. Il réalise alors un frottis sanguin, qui lui permet de voir si les cellules présentent des anomalies.

Votre médecin vous prescrira régulièrement des hémogrammes, ainsi que d'autres analyses. Ainsi, il saura si vos quantités de cellules sont basses ou élevées et si ce taux a évolué par rapport aux analyses précédentes. Si votre numération est basse ou élevée, ou si elle a changé, des analyses ou examens complémentaires peuvent être nécessaires.

Comment détecter l'anémie aplasique ?


Analyses pratiquées dans le cadre de l'hémogramme

Globules rouges

■ La numération des hématies ou érythrocytes (globules rouges) mesure le nombre de globules rouges présents dans un volume sanguin donné. Si ce nombre est bas, vous souffrez d'anémie.

■ L'hémoglobine est la protéine qui transporte l'oxygène. Cette analyse mesure la quantité de cette protéine dans les globules rouges. Chez les personnes anémiques, ce niveau est bas.

■ L'hématocrite mesure quelle quantité d'un volume sanguin est composée de globules rouges. Ce résultat, exprimé sous forme de pourcentage (de globules rouges dans le sang), représente environ trois fois l'hémoglobine.

■ Le VGM (volume globulaire moyen) mesure la taille moyenne des globules rouges. Lorsque les globules rouges sont anormalement gros, ce chiffre est élevé. Inversement, lorsque les globules rouges sont anormalement petits, ce chiffre est bas. En général, chez les patients souffrant d'anémie aplasique, le VGM est supérieur à la normale.

Globules blancs

■ La numération des leucocytes (ou globules blancs) mesure le nombre de globules blancs présents dans un volume sanguin donné. Si ce nombre est bas, vous pouvez être davantage exposé(e) aux infections.

■ La formule leucocytaire examine les différents types de globules blancs présents dans le sang, dont chacun vous protège contre différentes infections. Les médecins examinent surtout le nombre de neutrophiles : ce sont les globules blancs les plus courants, ceux qui vous aident le plus à lutter contre les infections. Les neutrophiles sont indiqués sous forme de pourcentage (par rapport au nombre total de globules blancs) et sous forme de NAN (numération absolue de neutrophiles).

Plaquettes

■ La numération plaquettaire mesure le nombre de plaquettes (ou thrombocytes) dans un volume sanguin donné. Si ce nombre est bas, vous pouvez être davantage exposé(e) aux saignements et hémorragies.

Analyses sanguines : résultats normaux chez l'adulte

Analyse Résultats normaux chez l'adulte* (Ces chiffres peuvent varier en fonction des établissements, ou selon les régions.)

Numération des globules rouges, ou érythrocytes (varie en fonction de l'altitude par rapport au niveau de la mer)

Hommes : 4,4 à 5,8 millions/mm3 Femmes : 3,9 à 5,2 millions/mm3

Hémoglobine Hommes : 13,8 à 17,2 g/100 ml Femmes : 12 à 15,6 g/100 ml

Hématocrite Hommes : 41 à 50 % Femmes : 35 à 46 %

VGM (volume globulaire moyen) 76 - 100 µ3

Numération des globules blancs, ou leucocytes

4 500 à 10 000/mm3

Numération des plaquettes 150 000 à 450 000/mm3

*Les valeurs normales sont exprimées sous formes de tranches, plutôt que de nombres bien précis.

REMARQUE : chez l'enfant, les résultats normaux sont légèrement différents ; ils dépendent à la fois de l'âge et du sexe.


Autres analyses sanguinesSelon les résultats de votre hémogramme, votre médecin peut vous prescrire d'autres analyses sanguines.

Taux d'EPO

L'érythropoïétine (EPO) est une protéine qui est produite par les reins lorsque vous n'avez pas assez d'oxygène dans le sang ou que vous êtes anémique. L'EPO pousse la moelle osseuse à produire plus de globules rouges. Par conséquent, une carence en EPO peut provoquer une anémie. Cependant, un faible taux d'EPO peut indiquer un problème de santé autre que l'anémie aplasique.

Taux de fer

Si vous êtes anémique, votre médecin peut également vérifier le taux de fer dans votre sang. En effet, une carence en fer peut provoquer une anémie.

Vitamine B12 et folates (acide folique ou vitamine B9)

Si vos globules rouges sont anormalement gros, votre médecin vérifiera les niveaux de vitamine B12 et de folates dans votre sang. En effet, lorsque ces vitamines ne sont pas suffisamment présentes, la moelle osseuse produit moins de cellules sanguines, ce qui entraîne une chute des globules blancs, globules rouges et plaquettes dans le sang. En règle générale, chez les patients souffrant d'anémie aplasique, la vitamine B12 et les folates sont à des niveaux normaux.

Analyse de la moelle osseuse L'analyse de la moelle osseuse est nécessaire pour diagnostiquer l'anémie aplasique. Une fois le diagnostic établi, votre médecin peut occasionnellement réaliser de nouvelles analyses pour voir si votre anémie aplasique est stable, s'est atténuée ou s'est aggravée depuis le dernier prélèvement.

L'analyse de la moelle osseuse montre :

■ Quels types de cellules votre moelle produit et en quelle quantité.

■ La quantité de blastes (cellules sanguines immatures) dans la moelle osseuse.

■ Les chromosomes (ADN) endommagés dans les cellules de la moelle osseuse. On parle alors d'anomalies cytogénétiques.

Prélèvement de moelle osseuseLe prélèvement de moelle osseuse est un geste médical relativement simple. Votre médecin peut l'effectuer à son cabinet, ou bien à l'hôpital. L'acte dans son ensemble dure environ 30 minutes. Comment se déroule le prélèvement ?

■ Votre médecin commence par vous administrer un traitement pour vous aider à vous détendre et atténuer la douleur. Chez l'enfant, le prélèvement s'effectue souvent sous anesthésie générale.

■ Chez l'adulte, le médecin endort simplement la hanche à l'aide d'une anesthésie générale.

Myélogramme (ponction)

■ Votre médecin insère une aiguille dans votre moelle osseuse au niveau de la hanche. Une fois l'aiguille complètement en place, vous risquez de ressentir une douleur profonde.

■ À l'aide d'une seringue, votre médecin ponctionne (aspire) une partie du liquide présent dans la moelle osseuse ; il prélève l'équivalent d'une cuillère à café. Vous risquez alors de ressentir des picotements et des tiraillements dans la hanche et le long de la jambe.

Biopsie

■ Comme pour le myélogramme, votre médecin insère une aiguille. Néanmoins, au lieu de prélever du liquide, il détache tout un fragment de moelle osseuse. Au moment où votre médecin insère l'aiguille, vous risquez de ressentir une pression.

■ Puis lorsque votre médecin détache l'échantillon de moelle, vous risquez de ressentir un petit coup.

■ Pour réaliser la biopsie, votre médecin prélève environ 1,2 cm de moelle osseuse.


Risques associés au prélèvement de moelle osseuse Le prélèvement de moelle osseuse peut entraîner quelques risques légers. À l'endroit où la moelle est prélevée, vous pouvez :

■ saigner ;

■ avoir mal ;

■ avoir une infection ;

■ avoir un bleu.

Si vous ressentez des douleurs, demandez à votre médecin l'autorisation de prendre du paracétamol (Doliprane®). Votre médecin vous recommandera d'éviter l'aspirine et les autres anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) car ces médicaments peuvent aggraver les saignements.

Toute piqûre ou ponction entraîne un risque d'infection, mais cette complication reste très rare.

Examen de la moelle osseuse Myélogramme (ponction de liquide)

Votre médecin, ou un autre spécialiste appelé pathologiste, examine le liquide ponctionné afin de détecter les anomalies correspondant à l'anémie aplasique. À l'aide d'analyses et d'outils bien précis, votre médecin voit si votre moelle osseuse présente des modifications pouvant indiquer une maladie autre que l'anémie aplasique.

■ Par exemple, si les cellules sanguines ont une forme, une taille ou une apparence anormale, vous souffrez de dysplasie. Ces anomalies peuvent également indiquer un syndrome myélodysplasique (MDS).

■ Quant aux anomalies chromosomiques (au niveau de l'ADN), elles peuvent correspondre à un MDS ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM).

■ Enfin, si votre moelle osseuse contient trop de cellules sanguines immatures (blastes), vous pouvez souffrir de MDS ou de LAM.

Biopsie (prélèvement de fragment de moelle)

Votre médecin envoie le prélèvement (la biopsie) à un laboratoire d'analyses. En fonction des résultats :

■ Il analyse la quantité de moelle osseuse constituée de cellules (cellularité). Chez les personnes en bonne santé, ce chiffre est d'environ 100 - l'âge des patients (en années). Chez les patients souffrant d'anémie aplasique, la cellularité est généralement inférieure à 25 %. Dans les cas graves, elle peut même être inférieure à 10 % ;

■ Il vérifie que la moelle osseuse ne présente pas de cicatrice (fibrose), ce qui peut gêner la production de globules rouges normaux. En règle générale, ce problème n'est pas présent chez les personnes souffrant d'anémie aplasique. En revanche, la fibrose peut être le signe d'un syndrome myéloprolifératif ou myélodysplasique.

■ Il cherche des cellules ou blastes présentant des anomalies, ce qui peut indiquer un MDS ou une LAM.

Votre médecin peut vous parler de différentes analyses pratiquées sur la moelle osseuse, comme la cytométrie en flux et la FISH.

La cytométrie en flux analyse les cellules sanguines extraites de votre moelle osseuse. Pour ce faire, les protéines contenues dans ces cellules sont différenciées à l'aide de colorants, avant de passer devant un laser. Cette méthode permet de compter les différents types de cellules présents dans votre moelle osseuse.

La FISH (hybridation in situ en fluorescence) projette une lumière colorée sur des parties bien précises des chromosomes ou des gènes. Ainsi, votre médecin voit si certaines cellules de votre moelle présentent une anomalie génétique. Les anomalies chromosomiques détectées par la FISH peuvent correspondre à des MDS ou une LAM.

RécapitulatifPour établir le diagnostic, votre médecin :

■ détermine vos antécédents médicaux ;

■ prélève des échantillons de sang et de moelle osseuse ;

■ examine ces échantillons.


L'anémie aplasique se divise en trois catégories, selon la gravité de la maladie :

■ Modérée ;

■ Sévère ;

■ Très sévère.

Chaque cas est classé dans l'une de ces catégories en fonction des numérations sanguines.

Si vous souffrez d'anémie aplasique modérée :

■ Vos cellules sanguines peuvent être basses, mais pas autant que dans les cas sévères.

■ Vous pouvez présenter peu ou pas de symptômes.

■ Il est possible que votre médecin ne recommande aucun traitement, et préfère simplement surveiller vos numérations sanguines.

■ Votre état de santé peut rester stable pendant de nombreuses années.

Vous souffrez d'anémie aplasique sévère lorsque vous présentez au moins deux des critères suivants :

■ Vos réticulocytes (globules rouges jeunes) sont inférieurs à 20 000 par microlitre (< 20 000/mm3).

■ Vos neutrophiles sont inférieurs à 500 par microlitre (< 500/mm3).

■ Vos plaquettes sont inférieures à 20 000 par microlitre (< 20 000/mm3).

Si vous souffrez d'anémie aplasique très sévère :

■ Vos neutrophiles sont inférieurs à 200 par microlitre (< 200/mm3).

■ Vos réticulocytes et vos plaquettes sont inférieurs à 20 000/mm3 (mêmes taux que pour l'anémie aplasique sévère).

L'anémie aplasique a un lien avec deux autres maladies de la moelle osseuse :

■ Les syndromes myélodysplasiques (MDS) ;

■ L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH).

Tout comme l'anémie aplasique, ces maladies empêchent la moelle osseuse de produire correctement des cellules.

Classification de l'anémie aplasique


Similitudes entre les MDS et l'anémie aplasique :

■ Un petit nombre de patients souffrant d'anémie aplasique développe également des MDS.

■ Tout comme l'anémie aplasique, les MDS peuvent faire baisser les cellules sanguines ; dans les deux maladies, les symptômes dépendent des cellules sanguines touchées (voir pages 8 et 9).

■ Dans les deux maladies, une biopsie de la moelle osseuse est nécessaire pour confirmer le diagnostic.

Différences entre les MDS et l'anémie aplasique :

■ Chez les personnes souffrant de MDS, certaines cellules souches de la moelle osseuse présentent des anomalies, qui se retrouvent également dans les cellules sanguines correspondantes. En revanche, chez les personnes souffrant d'anémie aplasique, les cellules sanguines produites par la moelle osseuse sont parfaitement normales (elles ne présentent aucune anomalie), mais elles ne sont pas suffisamment nombreuses.

■ Contrairement à l'anémie aplasique, les MDS touchent davantage les personnes plus âgées.

Similitudes entre la PNH et l'anémie aplasique :

■ Plus de 10 % des personnes souffrant d'anémie aplasique ont également une PNH au moment du diagnostic ou par la suite. Chez ces patients, les deux maladies peuvent être plus ou moins graves.

■ Il arrive que les personnes souffrant de PNH développent également une anémie aplasique.

Différences entre la PNH et l'anémie aplasique :

■ Chez les personnes souffrant de PNH, certaines cellules souches de la moelle osseuse présentent des anomalies, qui se retrouvent également dans les globules rouges. Une fois que ces globules rouges pénètrent dans le sang, ils sont attaqués et détruits par des protéines. En revanche, chez les personnes souffrant d'anémie aplasique, les cellules sanguines produites par la moelle osseuse sont parfaitement normales (elles ne présentent aucune anomalie), mais elles ne sont pas suffisamment nombreuses.

■ Au moins un tiers des personnes souffrant de PNH ont des caillots sanguins. Les symptômes provoqués par ces caillots dépendent de l'endroit où ils se trouvent.

■ Par moments, les personnes souffrant de PNH peuvent avoir une urine foncée. Cette couleur est due à l'hémoglobine qui est libérée lorsque les globules rouges sont détruits par les protéines. Tout d'abord présente dans le sang, cette hémoglobine passe ensuite dans les reins.

■ Pour diagnostiquer la PNH, les médecins ont recours à la cytométrie en flux, qui mesure les protéines présentes sur les cellules sanguines CD55 et CD59 : en cas de PNH, ces protéines sont basses.

Pour plus d'informations sur ces trois maladies, rendez-vous sur le site Internet de la fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation : www.AAMDS.org.

Récapitulatif ■ L'anémie aplasique se divise en trois catégories, en fonction des niveaux de gravité de la maladie : modérée, sévère et très sévère.

■ L'anémie aplasique a un lien avec deux autres maladies de la moelle osseuse : les MDS et la PNH.



« Je viens d'apprendre que ma fille souffre

d'anémie aplasique. Je suis triste qu'elle soit

obligée de traverser une telle épreuve, mais au

moins, les nombreux traitements disponibles à

l'heure actuelle nous redonnent de l'espoir. »

— Stéphane

Avant de choisir un traitement...

Parlez des différentes possibilités avec votre médecin, et plus particulièrement de leurs risques et avantages (bénéfices). Ainsi, vous serez mieux à même de choisir la solution la plus adaptée à votre cas personnel.

Le traitement de l'anémie aplasique a pour principal objectif d'augmenter le nombre de cellules saines dans votre sang. Lorsque ce nombre augmente :

■ vous avez moins besoin de transfusions (de recevoir du sang issu d'un donneur) ;

■ vos symptômes s'atténuent ;

■ votre qualité de vie s'améliore.

Planifier le traitement Pour trouver le traitement le plus adapté à votre cas, votre médecin examine différents éléments, comme :

■ vos symptômes ;

■ votre âge ;

■ le degré de gravité de votre maladie (voir page 14) ;

■ les autres maladies ou problèmes de santé dont vous souffrez éventuellement ;

■ la possibilité de vous greffer des cellules souches, le plus souvent prélevées sur un membre de votre famille.

Récapitulatif des traitementsLes traitements se divisent en deux catégories : ceux qui agissent sur l'anémie aplasique (traitements actifs) et ceux qui agissent sur les symptômes de la maladie (soins de support). Les soins de support atténuent les symptômes de l'anémie aplasique, mais ils ne suppriment pas la cause de la maladie.

Exemples de soins de support :

Les transfusions sanguines, qui consistent à injecter le sang d'un donneur dans votre corps. Cette solution permet d'augmenter provisoirement vos cellules sanguines en attendant que d'autres traitements soient efficaces.

Les facteurs de croissance, qui favorisent la croissance des cellules sanguines. Ainsi vous disposez de davantage de cellules matures. S'il est vrai que ces traitements peuvent avoir un effet temporaire, ils n'agissent pas sur le système immunitaire et ne résolvent donc pas le problème à l'origine de l'anémie aplasique. C'est pourquoi ils ne remplacent en aucun cas les traitements immunosuppresseurs ni la greffe de cellules souches.

Les antibiotiques, qui protègent contre les infections et traitent ces dernières.

Traitements


Traitements actifs les plus courants :

Les immunosuppresseurs, qui empêchent votre système immunitaire d'attaquer votre moelle osseuse. Ainsi, les cellules souches parviennent à nouveau à se développer, et vos cellules sanguines augmentent. Les immunosuppresseurs sont le traitement conventionnel pour les patients âgés ou ne disposant pas de donneur pour la greffe de cellules souches.

La greffe de cellules souches, qui consiste à prélever des cellules souches hématopoïétiques (qui produisent les cellules sanguines) sur un donneur sain, puis à les injecter dans votre sang. La circulation sanguine achemine alors ces cellules souches jusqu'à votre moelle osseuse, où elles produisent des cellules sanguines saines. Lorsqu'un donneur compatible est disponible, la greffe de cellules souches est le traitement conventionnel chez les patients jeunes souffrant d'anémie aplasique sévère.

Soins de support

Transfusion sanguinePendant les transfusions sanguines, des cellules sanguines prélevées sur un donneur sont injectées dans votre sang. Ce traitement peut aider certains patients qui ont des carences en cellules sanguines.

En règle générale, les patients souffrant d'anémie aplasique reçoivent deux types de transfusions :

■ les transfusions de globules rouges ;

■ les transfusions de plaquettes.

Les globules blancs ont une durée de vie très courte. C'est pourquoi même chez les personnes qui ont une carence, les médecins pratiquent rarement des transfusions de globules blancs.

Transfusion de globules rouges Si vous ne possédez pas suffisamment de globules rouges sains, votre médecin peut vous prescrire une transfusion de globules rouges. Ces transfusions durent habituellement 2 à 5 heures. Leur déroulement est décrit ci-dessous.

Avant la transfusion

■ Vous faites une prise de sang pour trouver un donneur compatible. Cette analyse prend généralement une heure.

■ Pour que la transfusion soit encore plus efficace, le sang utilisé est parfois filtré. Ainsi, vous risquez moins d'avoir une réaction immunitaire indésirable, appelée maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).

■ Avant la transfusion, votre médecin peut également vous prescrire du paracétamol (Doliprane®) ou un antihistaminique pour prévenir les fièvres, frissons et réactions allergiques.

■ Par ailleurs, il est possible d'appliquer une pommade anesthésiante de type EMLA à l'endroit de l'injection.

■ La transfusion se fait par perfusion intraveineuse.

Pendant la transfusion

■ L'infirmière vérifie vos signes vitaux : votre température, votre fréquence cardiaque (votre pouls), votre fréquence respiratoire (le nombre de fois où vous inspirez et expirez au cours d'une minute) et votre tension artérielle.

■ Vous recevez 1 à 3 unités de globules rouges sans plasma (culots globulaires).

Après la transfusion

■ Si vous avez pris un antihistaminique, il est possible que vous soyez un peu endormi(e).


Transfusion de globules rouges : effets indésirables (secondaires)

La transfusion de globules rouges peut s'accompagner de certains effets indésirables :

■ vous pouvez avoir une réaction allergique ;

■ vous pouvez avoir de la fièvre ;

■ vous pouvez avoir des rougeurs ou des démangeaisons.

Chélateurs du fer en traitement de la surcharge en fer

Si vous recevez régulièrement des transfusions de globules rouges, vous risquez d'accumuler beaucoup de fer dans votre sang : c'est la surcharge en fer. Or cet effet indésirable peut nuire à vos organes, notamment votre cœur. La surcharge en fer peut apparaître après seulement 10 transfusions de globules rouges (20 unités). Si votre taux de fer (ou de ferritine) dans le sang est supérieur à 1 000, un traitement doit être envisagé. Pour ce faire, votre médecin vous prescrira des chélateurs du fer.

Trois chélateurs du fer ont été approuvés par les autorités de santé :

■ Le déférasirox (Exjade®). Vous devez dissoudre ce comprimé dans un verre de jus de fruit ou d'eau, afin de le boire. Ce médicament se prend une fois par jour ; comme il se prend par voie orale (par la bouche), on parle aussi de « chélateur oral ».

■ La déféroxamine (Desféral®). Il s'agit d'un liquide qui est injecté lentement sous la peau à l'aide d'une pompe à perfusion légère et portative. Ce chélateur du fer peut également être injecté dans une veine (perfusion en IV).

■ La défériprone (Ferriprox®). Il s'agit d'un comprimé qui se prend habituellement trois fois par jour (matin, midi et soir). Le nombre de comprimés à prendre chaque jour dépend de votre poids et de votre taux de fer.

Transfusion de plaquettes Si votre sang ne contient pas suffisamment de plaquettes saines ou en cas de saignement, votre médecin peut vous prescrire une transfusion de plaquettes. Lors de n'importe quelle transfusion, votre corps produit des anticorps. Néanmoins, lorsqu'il s'agit de plaquettes, cette réaction a lieu plus rapidement. C'est pourquoi après plusieurs transfusions, ce traitement peut cesser d'être efficace chez certains patients.

Transfusion de plaquettes : effets indésirables (secondaires)

Par comparaison avec les transfusions de globules rouges, votre système immunitaire risque davantage de réagir aux plaquettes. Les effets indésirables comme la fièvre et les frissons sont donc plus fréquents.

Pour les transfusions sanguines, il est déconseillé d'utiliser des donneurs issus de votre famille.

Q : Je viens d'apprendre que je souffre d'anémie aplasique et qu'il me faut une transfusion. Ma mère s'est proposée, mais mon médecin n'est pas d'accord pour le moment. Pourquoi ?

R : En tant que parent proche, votre mère pourrait avoir des cellules souches compatibles avec les vôtres. Or si l'on vous a déjà transfusé son sang, la greffe de cellules souches risque de moins bien réussir. C'est pourquoi en attendant de vérifier votre compatibilité, et éventuellement de vous greffer ses cellules souches, mieux vaut utiliser du sang issu d'un donneur qui ne fasse pas partie de votre famille.


Facteurs de croissanceLes facteurs de croissance sont des substances chimiques (des protéines) produites par votre corps. Elles poussent la moelle osseuse à fabriquer des cellules sanguines. En cas d'anémie aplasique, les facteurs de croissance sont souvent présents à des taux plus élevés que chez les personnes en bonne santé. En effet, le corps utilise ces facteurs de croissance pour tenter de stimuler la moelle osseuse, afin qu'elle produise plus de cellules sanguines.

Votre médecin peut vous prescrire des facteurs de croissance synthétiques (élaborés en laboratoire, et non dans le corps humain) : chez certains patients, ce traitement permet à la moelle osseuse de mieux fonctionner. Sachez cependant que les facteurs de croissance sont plus efficaces si vos numérations sanguines ne sont pas trop basses : cela signifie que votre moelle osseuse contient davantage de cellules souches, qui sont stimulées par le traitement. (Les facteurs de croissance ne peuvent pas être efficaces s'ils ont peu de cellules à stimuler.)

Facteurs de croissance des globules rouges

L'érythropoïétine (EPO) est un facteur de croissance produit par les reins. Il pousse la moelle osseuse à produire plus de globules rouges.

L'EPO existe également sous forme synthétique, élaborée en laboratoire :

■ L'érythropoïétine (Eprex® et Procrit®) se prend au moins une fois par semaine. Ce traitement est injecté sous la peau ou dans une veine.

■ La darbepoétine (Aranesp®) se prend toutes les 2 à 3 semaines. Ce traitement est injecté sous la peau ou dans une veine.

Facteurs de croissance des globules blancs

Les facteurs de croissance des globules blancs poussent la moelle osseuse à produire des globules blancs. Les facteurs de croissance des globules blancs les plus fréquents sont :

■ Les G-CSF (facteurs de stimulation des colonies de granulocytes), qui sont vendus sous la marque Neupogen® (filgrastim). Étant donné que ces traitements peuvent augmenter le risque de syndrome myélodysplasique, ils sont uniquement prescrits aux patients qui souffrent d'une infection due à une carence en globules blancs.

■ Les GM-CSF (facteurs de stimulation des colonies de granulocytes macrophages), vendus sous la marque Leukine® (sargramostim).

AntibiotiquesSi vous avez de la fièvre, prévenez immédiatement votre médecin ou rendez-vous aux urgences : vous pouvez souffrir d'une infection grave. Si vos neutrophiles sont bas et que vous avez de la fièvre, vous devez prendre sans tarder des antibiotiques.

Traitement immunosuppresseurLa plupart des spécialistes pensent que l'anémie aplasique apparaît lorsque le système immunitaire attaque et tue certaines cellules souches de la moelle osseuse. Cette dernière ne parvient alors plus à produire suffisamment de cellules sanguines.

Le traitement immunosuppresseur peut freiner votre système immunitaire, ce qui permet aux cellules souches de se développer à nouveau, et donc de produire davantage de cellules sanguines.


Avantages du traitement immunosuppresseurCe traitement est généralement privilégié chez les patients âgés et chez toutes les personnes qui n'ont pas de donneur compatible pour une greffe de cellules souches. Les immunosuppresseurs présentent plusieurs avantages :

■ ils permettent généralement de récupérer au moins en partie l'efficacité de la moelle osseuse ;

■ ils s'accompagnent généralement de peu d'effets indésirables ;

■ l'hospitalisation nécessaire est généralement très courte.

Immunosuppresseurs utilisésLes immunosuppresseurs les plus fréquents dans le traitement de l'anémie aplasique sont :

■ le sérum antilymphocytaire (SAL) ;

■ la ciclosporine.

Sérum antilymphocytaire (SAL)

Qu'est-ce que le SAL ?

Le sérum antilymphocytaire (SAL) est constitué d'anticorps qui sont élaborés à partir de sérums prélevés sur des chevaux ou des lapins. C'est pourquoi on parle parfois de « SAL de cheval » ou « SAL de lapin ». Le SAL reconnaît et détruit précisément les lymphocytes T. Chez les patients souffrant d'anémie aplasique, ce traitement est généralement administré avec de la ciclosporine. Le SAL est également utilisé avant les greffes de cellules souches, en même temps que la chimiothérapie afin de réduire le risque de maladie du greffon contre l'hôte.

Effet du SAL

Le SAL tue des cellules bien précises de votre système immunitaire : les lymphocytes T, qui attaquent vos cellules souches. Grâce à cette action, votre moelle osseuse parvient à nouveau à produire de cellules souches, qui à leur tour, fabriquent davantage de cellules sanguines.

Mode d'administration du SAL

Le SAL est habituellement injecté en IV, pendant 8 à 12 heures par jour, durant quatre jours. Cependant, la durée et la fréquence des injections dépendent de vos besoins, du type de SAL utilisé et des préférences de votre médecin ou hôpital. Toutes les durées et fréquences d'injections sont efficaces.

Efficacité du SAL

■ Lorsqu'il est utilisé seul, le SAL permet d'augmenter le nombre de cellules sanguines dans environ 50 % des cas.

■ Lorsqu'il est combiné à la ciclosporine, le SAL permet d'augmenter le nombre de cellules sanguines dans environ 70 % des cas.

■ Lorsque le SAL est efficace, au bout de 3 à 6 mois, les patients n'ont généralement plus besoin de transfusions sanguines. Néanmoins, la guérison complète peut prendre plus d'un an.

■ Si le premier SAL n'est pas totalement efficace, vous pouvez parfois recevoir une seconde série d'injections. Sachez cependant qu'en règle générale, les médecins attendent au moins 6 mois avant de réessayer les SAL.

Effets indésirables du SAL

Pendant la perfusion, vous risquez de ressentir :

■ des frissons ;

■ de la fièvre ;

■ des démangeaisons.

Ces effets indésirables disparaissent une fois que vous arrêtez le traitement.


Effets indésirables plus rares

Dans de rares cas, il arrive que les patients fassent une allergie grave au SAL : c'est l'anaphylaxie, qui fait baisser votre tension artérielle et entraîne des difficultés à respirer. Cette réaction peut même être mortelle.

Par conséquent, avant de prendre un SAL, il est recommandé de réaliser un test d'allergie sur la peau pour savoir si vous risquez d'avoir ce type de réaction. Sachez que si ce test révèle une allergie légère au SAL, vous pouvez malgré tout bénéficier de ce traitement, mais en commençant par une petite dose pour habituer votre corps.

La maladie sérique est un autre effet indésirable du SAL. Ce problème survient quand le système immunitaire réagit aux protéines présentes dans le traitement. La maladie sérique provoque de la fièvre, des rougeurs, des douleurs aux articulations et des courbatures. Elle se manifeste habituellement une à deux semaines après la première dose de SAL. Pour prévenir ou guérir la maladie sérique, vous recevrez des stéroïdes (de la prednisone) au moment du traitement, ou pendant plusieurs semaines après les injections de SAL. Le traitement sous stéroïdes ne dure généralement pas plus de 3 ou 4 semaines car il n'agit pas sur l'anémie aplasique et peut entraîner des effets indésirables.

Sur le long terme, le SAL et les stéroïdes peuvent avoir un autre effet indésirable : l'ostéonécrose de la tête fémorale. Ce problème survient lorsque la circulation sanguine qui alimente la hanche diminue, ce qui entraîne la mort de l'os. Cet effet indésirable provoque des douleurs en haut de la cuisse et des difficultés à marcher. Il peut apparaître plusieurs mois ou années après le traitement. Pour confirmer le diagnostic, votre médecin vous prescrit des radios de la hanche. Au début de la maladie, cette nécrose est visible uniquement sur les IRM, pas sur les radiographies.

Ciclosporine

Effet de la ciclosporine

La ciclosporine empêche les lymphocytes T d'agir. Ainsi désactivés, les lymphocytes T cessent d'attaquer les cellules souches de la moelle osseuse, qui peuvent alors à nouveau se développer.

Mode d'administration de la ciclosporine

La ciclosporine existe sous forme de liquide ou de comprimés. La première dose dépend de votre poids. Ensuite, la dose que vous prenez dépend de la quantité de ciclosporine déjà présente dans votre sang. Si la dose n'est pas suffisante, la ciclosporine ne fera pas effet. Au contraire, en cas de dose excessive, vous souffrirez d'effets indésirables. Si la ciclosporine s'avère efficace, il est possible que votre médecin diminue progressivement la dose.

Efficacité de la ciclosporine

■ Utilisée seule, la ciclosporine est moins efficace que le SAL.

■ En revanche, lorsqu'elle est combinée au SAL, la ciclosporine permet d'augmenter le nombre de cellules sanguines dans environ 70 % des cas.

Effets indésirables de la ciclosporine

Votre médecin voudra vérifier que vous ne subissez pas d'effet indésirable. En effet, la ciclosporine peut provoquer :

■ de l'hypertension ;

■ des problèmes au niveau des reins ;

■ une perte de magnésium ou de potassium ;

■ une inflammation du foie ;

■ une augmentation de la pilosité (vous aurez plus de poils) ;

■ des gencives enflées.

En règle générale, ces problèmes peuvent être traités. Par exemple, il existe des médicaments pour faire baisser votre tension et augmenter vos taux de magnésium ou de potassium. En revanche, si la ciclosporine est utilisée pendant longtemps, comme c'est souvent le cas chez les personnes


souffrant d'anémie aplasique, les reins peuvent être endommagés de manière irréversible. C'est pourquoi il est important de bien réaliser des prises de sang afin de surveiller votre créatinine, qui indique l'efficacité de vos reins. Si votre créatinine augmente, votre médecin décidera probablement de baisser votre dose de ciclosporine.

Le traitement immunosuppresseur le plus efficace consiste souvent à combiner un SAL de cheval et de la ciclosporine. Pour le moment, il n'existe pas de meilleur traitement.

Greffe de cellules souchesPour ce traitement, des cellules souches hématopoïétiques (qui produisent des cellules sanguines) sont prélevées sur un donneur sain. Elles sont ensuite injectées dans votre sang au moyen d'une perfusion, afin d'être acheminées jusqu'à votre moelle osseuse.

Trois sources de cellules souches

Les cellules souches peuvent être prélevées à trois endroits.

1. Moelle osseuse Le médecin réalise une ponction pour aspirer les cellules souches présentes dans la hanche du donneur.

2. Cordon ombilical Les cellules souches sont prélevées dans le cordon ombilical et le placenta juste après un accouchement. Ces prélèvements sont congelés jusqu'à leur utilisation.

3. Sang périphérique Le donneur prend un facteur de croissance des globules blancs (Neupogen®), qui détache les cellules souches présentes dans la moelle osseuse. Elles se retrouvent alors dans circulation sanguine, où elles sont prélevées à l'aide d'une méthode appelée leucaphérèse.

Comment décider d'une greffe de cellules souches ?

Pour décider si la greffe de cellules souches est un traitement adapté, votre médecin examine plusieurs éléments, dont :

■ votre état de santé général ;

■ votre âge ;

■ le degré de gravité de votre maladie ;

■ le type de donneur disponible.

La greffe de cellules souches comporte des risques. C'est pourquoi elle est généralement recommandée uniquement en cas d'anémie aplasique sévère. Ce traitement est plus efficace chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes ; chez les patients plus âgés, les chances de réussite diminuent quelque peu.

Ceci étant dit, il n'existe pas de limite d'âge. Sachez cependant que chez les personnes plus âgées, les immunosuppresseurs sont souvent privilégiés ; ces patients reçoivent une greffe de cellules souches uniquement quand ce premier traitement ne fonctionne pas. Quel que soit votre âge, si aucun membre de votre famille n'est compatible avec vos HLA (antigènes des leucocytes humains), vous recevrez probablement un traitement immunosuppresseur, plutôt qu'une greffe de cellules souches. Ce choix repose sur deux raisons : les immunosuppresseurs seront probablement efficaces (tout comme chez les patients plus âgés) ; et il peut falloir un certain temps pour trouver un donneur compatible en dehors de votre famille. En attendant, il est recommandé de suivre un autre traitement.


Trouver un donneur de cellules souches

Parents compatibles

La greffe a plus de chances de réussir si le donneur est un membre de votre famille et qu'il est compatible à 100 %. En règle générale, il s'agit d'un frère ou d'une sœur (ou parfois d'un autre parent) dont les HLA sont compatibles avec les vôtres. Les HLA (antigènes des leucocytes humains) sont une protéine qui se trouve à la surface des globules blancs. Pour vérifier si les HLA du donneur sont identiques aux vôtres, le médecin effectue une prise de sang (ou prélève de l'ADN dans la bouche à l'aide d'un coton-tige).

Donneur non familial

Environ 70 % des patients n'ont pas de donneur compatible au sein de leur famille. Si c'est votre cas, votre médecin peut chercher un donneur non familial. Pour ce faire, il utilise une liste de donneurs bénévoles chez qui les HLA ont été analysés. Si vous remplissez les critères pour recevoir une greffe de cellules souches, votre médecin commencera immédiatement à chercher un donneur compatible. En dehors du cercle familial, cette recherche peut prendre du temps.

Que faire si vous ne trouvez pas de donneur compatible ?

Si aucun donneur ne possède des HLA 100 % identiques aux vôtres, il est possible de vous greffer des cellules souches prélevées sur un donneur en partie compatible. Néanmoins, dans ce cas, le risque d'échec et de maladie du greffon contre l'hôte augmente.

L'intervention

Avant la greffe

■ Votre médecin vous prescrit une chimiothérapie (ou une radiothérapie) pour désactiver votre système immunitaire, afin qu'il ne rejette pas les nouvelles cellules souches qui vous seront greffées.

■ En règle générale, pour cette chimiothérapie, les médecins utilisent du cyclophosphamide (Endoxan®) combiné à un SAL (sérum antilypmhocytaire), c'est-à-dire un immunosuppresseur. (Vous trouverez plus d'informations sur le SAL à la page 20.) Si les cellules souches ont été prélevées sur un donneur non familial, vous recevrez également une radiothérapie. Ces traitements durent environ une semaine.

■ Les cellules souches sont prélevées sur le donneur.

Pendant la greffe

■ Le médecin vous pose une perfusion (une voie centrale).

■ Les cellules souches prélevées sur le donneur vous sont injectées via cette perfusion.

■ Les cellules souches sont alors acheminées jusqu'à la moelle osseuse.


Après la greffe

■ Dans un délai de 2 à 4 semaines, les nouvelles cellules souches pénètrent dans votre moelle osseuse : vos numérations sanguines commencent à augmenter. Les cellules sanguines présentes dans votre sang sont désormais des cellules saines produites par les cellules souches qui vous ont été greffées. Cela signifie que la greffe a bien pris.

■ À mesure que vos cellules sanguines augmentent, votre nouveau système immunitaire, lui aussi issu de la greffe de cellules souches, commence à se régénérer. Pour que ce nouveau système immunitaire n'attaque pas votre corps, vous devez prendre de la ciclosporine, du tacrolimus ou d'autres traitements.

Efficacité de la greffe de cellules souches

■ Lorsque les cellules souches sont prélevées sur un membre de votre famille, la greffe fonctionne dans environ 80 à 90 % des cas.

■ Lorsque les cellules souches sont prélevées sur un donneur non familial, le taux de réussite est légèrement inférieur. Néanmoins, chez les patients jeunes, la greffe peut réussir dans 75 % des cas.

■ De nombreuses études examinent actuellement les greffes utilisant des donneurs qui sont uniquement en partie compatibles.

La greffe de cellules souches est plus efficace :

■ si vous êtes jeune (moins de 20 ans), bien que ce traitement se soit avéré efficace chez des patients de 65 ans ;

■ si le donneur est un membre de votre famille dont les HLA sont identique aux vôtres ;

■ si vous ne souffrez d'aucun autre problème de santé.

Les chances de réussite sont moins élevées :

■ chez les patients plus âgés ;

■ chez les patients qui sont en mauvaise santé ou qui souffrent actuellement d'une infection grave.

Risques liés à la greffe de cellules souches

■ Le transfert de cellules souches d'une personne à une autre est une intervention complexe, qui peut poser plusieurs problèmes.

Rejet de la greffe

Chez 5 à 10 % des patients, les cellules souches prélevées sur le donneur ne prennent pas une fois qu'elles sont greffées. On parle alors de rejet ou d'échec de la greffe. Ce problème est plus fréquent : chez les patients qui ont reçu de nombreuses transfusions sanguines avant la greffe ; lorsque les cellules souches ont été prélevées sur un donneur dont les HLA ne sont pas compatibles à 100 % ; lorsque les cellules souches ont été prélevées dans du sang de cordon ombilical.

Maladie du greffon contre l'hôte

Une fois greffées, les cellules souches prélevées sur le donneur « détectent » qu'elles se trouvent dans un corps différent. C'est pourquoi dans certains cas, elles peuvent attaquer vos cellules et tissus (notamment la peau, les intestins et le foie) : c'est la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).

Les symptômes de la GVHD peuvent être légers (des rougeurs et démangeaisons qui guérissent rapidement) ou graves, voire potentiellement mortels (forte diarrhée et blessures au niveau des intestins). La GVHD peut apparaître même si vous prenez des médicaments (comme la ciclosporine) qui servent justement à empêcher cette maladie.

Le risque de GVHD est plus élevé dans les cas suivants :

■ si vous êtes relativement âgé(e) ;

■ si le donneur n'est pas un membre de votre famille ;

■ si le donneur n'est pas compatible à 100 % avec vos HLA ;

■ si les cellules souches ont été prélevées dans du sang périphérique.


Autres traitementsSi les immunosuppresseurs ou la greffe de cellules souches ne sont pas possibles ou efficaces, il existe d'autres possibilités. À noter cependant que ces autres traitements sont souvent expérimentaux ; pour en bénéficier, vous devez participer à des essais cliniques. Pour plus d'informations sur ces études, consultez le registre européen des essais cliniques : www.clinicaltrialsregister.eu (site Internet en anglais uniquement).

Récapitulatif ■ Les transfusions sanguines consistent à injecter le sang d'un donneur dans votre corps. Ce traitement permet d'augmenter provisoirement les taux de cellules sanguines.

■ Les facteurs de croissance favorisent la croissance des cellules sanguines. Ainsi, vous disposez de davantage de cellules matures. Ce traitement peut permettre d'augmenter provisoirement les taux de cellules sanguines.

■ Les antibiotiques soignent les infections.

■ Les traitements immunosuppresseurs visent à freiner les réactions de votre système immunitaire, qui cesse d'attaquer les cellules souches présentes dans votre moelle osseuse. Ainsi, ces dernières parviennent à nouveau à se développer, et vos cellules sanguines augmentent. Ce traitement peut permettre une rémission (guérison temporaire).

■ La greffe de cellules souches consiste à remplacer les cellules souches malades par des cellules souches saines, prélevées sur un donneur. Ce traitement représente un remède potentiel face à l'anémie aplasique.

http://www.clinicaltrialsregister.eu


« Comme les traitements conventionnels

n'étaient pas efficaces chez ma fille, son

médecin l'a inscrite à un essai clinique. D'après

lui, cet essai représente sa meilleure chance

de guérison. »— Anne

Les chercheurs étudient en permanence des traitements nouveaux et plus efficaces face à l'anémie aplasique. Pour ce faire, ils réalisent des essais cliniques comparatifs. Ces études sont souvent menées dans des centres universitaires de recherche médicale, dans le monde entier.

Les essais cliniques :

■ comparent de nouveaux traitements, ou de nouvelles associations de traitements, avec les traitements conventionnels ;

■ permettent aux chercheurs d'en apprendre davantage sur les traitements conventionnels ;

■ vérifient l'innocuité (l'absence de danger) et l'efficacité des nouveaux traitements.

Vous pouvez vous renseigner pour savoir si vous remplissez les critères de participation à un essai clinique :

■ si les traitements conventionnels n'atténuent pas votre anémie aplasique ;

■ si vous avez fait des rechutes après avoir suivi les traitements conventionnels ;

■ si vous n'êtes pas satisfait(e) de l'efficacité des traitements conventionnels.

Le registre des essais cliniques de l'UE (site Internet en anglais) permet de chercher les études en cours et les résultats des essais cliniques réalisés dans l'Union européenne (UE) et l'espace économique européen (EEE). Ce registre inclut également les essais cliniques menés dans d'autres pays dans le cadre d'un plan d'investigation pédiatrique (PIP).

Pour trouver un essai clinique dans l'Union européenne, rendez-vous sur www.clinicaltrialsregister.eu, et saisissez « anémie aplasique » dans la barre de recherche.

Avant de participer à un essai clinique, prenez bien le temps de parler des risques et bénéfices potentiels avec votre médecin.

Essais cliniques




« J'aimerais de tout cœur avoir des enfants,

mais je vais devoir attendre. La grossesse serait

dangereuse pour moi et pour le bébé. »— Mélanie

En raison de l'anémie aplasique, certaines situations banales peuvent présenter un certain risque. Voici quelques exemples.

Avion et altitudePlus vous prenez de l'altitude par rapport au niveau de la mer, moins l'air contient d'oxygène. Si vous êtes anémique et que vous prenez l'avion ou grimpez à haute altitude (par exemple, à la montagne), votre corps risque de manquer d'oxygène. Vous pouvez également ressentir des douleurs à la poitrine. Si vos plaquettes sont très basses et que vous prenez l'avion, vos oreilles risquent de saigner lorsque la pression de l'air changera à l'intérieur de l'appareil. Par ailleurs, si les autres passagers sont malades, l'air en circuit fermé augmente le risque d'attraper leurs virus.

Avant de prendre l'avion et de grimper à haute altitude :

■ demandez à votre médecin si vous ne courez aucun risque ;

■ vérifiez vos niveaux de globules rouges et de plaquettes ;

■ si nécessaire, recevez une transfusion sanguine.

Grossesse Si vous êtes une femme et que vous avez souffert d'anémie aplasique par le passé, vous pouvez avoir des enfants. Néanmoins, sachez que l'enfant et vous-même serez exposés à des risques considérables.

Actuellement, peu de chercheurs ont étudié la grossesse en cas d'anémie aplasique. Lors d'une étude menée parmi des femmes enceintes ayant

souffert d'anémie aplasique au cours de leur vie, 19 % ont eu une rechute pendant leur grossesse. Certaines femmes ont également dû recevoir une transfusion pendant l'accouchement.

Enfin, cette étude a révélé que si vous êtes enceinte, vous risquez davantage d'avoir certains problèmes de santé dans les cas suivants :

■ si vous avez une carence en plaquettes ;

■ si vous souffrez également d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) (voir page 15).

Si vous êtes une femme, que vous souffrez d'anémie aplasique et que vous souhaitez avoir un enfant, ou que vous tombez enceinte, consultez un spécialiste de votre maladie ainsi qu'un obstétricien spécialisé dans les grossesses à risque. Chaque patiente et chaque grossesse est différente. Par conséquent, discutez bien de votre cas personnel avec votre médecin spécialiste afin de comprendre tous les risques.

Interventions chirurgicales La chirurgie peut être risquée en cas d'anémie aplasique. En effet, si vos plaquettes sont basses, les interventions chirurgicales peuvent provoquer de graves hémorragies. Avant de vous faire opérer, vous devrez peut-être recevoir une transfusion de plaquettes. Le risque d'infection est également plus élevé. Si vous devez vous faire opérer, n'hésitez pas à demander à votre spécialiste de l'anémie aplasique de se mettre en relation avec votre chirurgien.

RécapitulatifEn raison de l'anémie aplasique, certaines situations banales peuvent présenter un certain risque :

■ l'avion et l'altitude ;

■ la grossesse ;

■ les interventions chirurgicales.

Anémie aplasique : précautions particulières


« Même si je n'ai que 14 ans, mes parents

tiennent à ce que je participe activement à mon

traitement. Dès que j'ai une question, je la note

pour ne pas l'oublier. Puis à chaque consultation

avec mon médecin, j'apporte toutes mes

questions. »

— Lola

La plupart des patients souffrant d'anémie aplasique veulent maîtriser le plus possible la situation. Voici cinq manières de prendre en main votre traitement.

1. Trouvez un(e) spécialiste de l'anémie aplasique avec qui vous pourrez travailler main dans la main.

L'anémie aplasique est une maladie rare. Par conséquent, peu de médecins ont l'habitude de traiter les patient(e)s comme vous. Demandez à votre médecin traitant ou à votre mutuelle de vous recommander un spécialiste des maladies du sang, habitué aux cas d'anémie aplasique. Vous pouvez également contacter un hôpital universitaire (CHU) près de chez vous.

Choisissez un médecin spécialisé dans l'anémie aplasique ou d'autres maladies de la moelle osseuse : il sera probablement au courant des nouveaux traitements. Par ailleurs, votre médecin doit vous apporter des réponses claires, vous expliquer tous les traitements possibles et vous faire participer aux décisions.

2. Renseignez-vous le plus possible sur l'anémie aplasique et les traitements disponibles.

Bravo : en lisant ce guide, vous adoptez la bonne démarche. N'hésitez pas à le donner également à vos proches. Pour savoir comment la fondation AA&MDSIF peut vous aider, et pour obtenir de la documentation gratuite, rendez-vous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.

3. Parlez à votre médecin et à d'autres professionnels de santé.

N'hésitez pas à poser toutes vos questions. Si vous n'êtes pas certain(e) d'avoir compris la réponse de votre médecin, demandez plus d'explications. N'oubliez pas : votre médecin est là pour vous aider !

Voici des questions qui peuvent être utiles. (Vous retrouverez ces questions à la page 34 : n'hésitez pas à détacher cette partie du guide afin de la montrer à votre médecin.)

Cinq actions pour prendre en main votre traitement



À propos de mon traitement

1. Quels sont tous les traitements possibles pour moi ?

2. Quel traitement me recommandez-vous ? Pourquoi ?

3. Quelles sont les chances que ce traitement améliore mon état de santé ?

4. Ce traitement a-t-il déjà été utilisé chez beaucoup de patients ? Autrement dit, s'agit-il d'un traitement conventionnel ou nouveau / expérimental ?

5. Au bout de combien de temps le traitement fera-t-il effet ? Quand saurai-je s'il est efficace ?

6. Si le traitement fonctionne, la maladie peut-elle revenir ?

À propos des médicaments

1. Comment se prend ce médicament ? À quelle fréquence dois-je le prendre ?

2. Pendant combien de temps vais-je devoir prendre ce médicament ?

3. Quels sont les effets indésirables courants de ce médicament ? Comment puis-je les atténuer ?

4. Quels sont les effets indésirables à long terme de ce médicament ?

5. Combien coûte ce médicament ? Est-il remboursé ?

4. Notez les informations en rapport avec votre santé.

Notez vos questions dans un carnet que vous aurez sur vous lors de vos consultations médicales. Demandez à un proche de vous accompagner pour vous aider à prendre des notes. Consignez les informations en rapport avec votre santé sur un ordinateur. Vous pouvez également noter vos symptômes et traitements au dos de ce guide.

5. Planifiez votre traitement avec votre médecin.

Travaillez main dans la main avec votre médecin pour trouver le traitement le plus adapté à votre cas. Ensemble, examinez tous les risques et les bénéfices. Ainsi, vous choisirez votre traitement en toute connaissance de cause.

RécapitulatifPour prendre en main votre traitement :

■ trouvez un(e) spécialiste de l'anémie aplasique avec qui vous pourrez travailler main dans la main ;

■ renseignez-vous le plus possible sur l'anémie aplasique et les traitements disponibles ;

■ parlez à votre médecin et à d'autres professionnels de santé ;

■ notez les informations en rapport avec votre santé dans un carnet ou sur un ordinateur ;

■ planifiez votre traitement avec votre médecin.


« Depuis qu'on m'a diagnostiqué une anémie

aplasique, mon compagnon essaie de

m'inculquer une alimentation plus équilibrée.

Pour la St Valentin, il m'a offert un délicieux

panier de fruits. C'est vraiment adorable de sa

part. »

— Sophie

Les choix que vous faites au quotidien ont un impact important sur le traitement de la maladie. En prenant soin de votre corps et de votre moral, vous faites en sorte d'être le plus possible en bonne santé.

Prenez soin de votre corps.

Mangez des aliments sains. Aucun aliment n'est particulièrement recommandé ni déconseillé dans le traitement de l'anémie aplasique. Néanmoins, les spécialistes préconisent une alimentation équilibrée. À ce titre, votre médecin peut vous aider à définir un programme adapté.

Avant de prendre des médicaments, compléments alimentaires, vitamines ou phytothérapies, demandez conseil à votre médecin : ces produits peuvent nuire à votre traitement ou augmenter les risques d'effets indésirables.

Faites suffisamment d'exercice. Une activité physique régulière est bonne pour votre corps. Cependant, en raison de l'anémie aplasique, vous pouvez manquer d'énergie. Sachez également que vous devrez peut-être prendre certaines précautions. Demandez à votre médecin quel type d'exercice est recommandé pour vous, et en quelle quantité.

Si vous avez une carence en globules rouges :

■ Augmentez progressivement votre activité physique et apprenez à ne pas dépasser vos limites. Lorsque vous êtes essoufflé(e), c'est le signe que vous avez trop forcé. Vous supporterez mieux l'anémie, quel que soit son niveau de gravité, si vous parvenez à conserver une certaine forme physique. Mais attention, ne vous épuisez pas. Par ailleurs, sachez que vous supporterez mieux les efforts physiques après les transfusions.

■ Ne grimpez pas en altitude (à la montagne) et ne prenez pas l'avion si votre hémoglobine et vos plaquettes ne sont pas à un niveau suffisant. En effet, sous l'effet de l'altitude, votre corps peut manquer d'oxygène ; en avion, les changements de pression de l'air peuvent provoquer des saignements à l'intérieur de votre oreille (oreille moyenne).

Conserver une bonne qualité de vie


Si vous avez une carence en globules blancs, protégez-vous des microbes :

■ Brossez-vous les dents souvent à l'aide d'une éponge dentaire ou d'une brosse très souple. Ainsi, vous éviterez que des bactéries ne pénètrent dans votre sang.

■ Ne laissez pas empirer les petites infections ; si vous avez de la fièvre ou que vous vous sentez très fatigué(e), prévenez votre médecin : ces signes peuvent indiquer le début d'une infection.

■ Avant d'ingérer des aliments, vérifiez qu'ils ne sont pas trop chauds, car les brûlures peuvent provoquer des infections à l'intérieur de la bouche.

■ Evitez les foules et les personnes malades.

■ Quand vous sortez, emportez un gel nettoyant mains sans rinçage (lotion antibactérienne), à utiliser si vous n'avez pas d'eau ni de savon.

Alimentation recommandée en cas de carence en globules blancsSi vos globules blancs sont très bas, votre médecin vous demandera peut-être d'éviter certains aliments qui risquent de vous rendre malade. Il vous recommandera alors une alimentation pour patients neutropéniques. Lorsque votre système immunitaire est affaibli, ce régime vous permet d'éviter les bactéries et autres organismes nocifs présents dans certains aliments et certaines boissons. Avant de changer d'alimentation, parlez-en toujours à votre médecin traitant. Par ailleurs, n'hésitez pas à consulter un nutritionniste, qui pourra vous donner des conseils personnalisés. Voici quelques consignes de base à respecter si vous êtes neutropénique :

■ Ne mangez pas de viande, poissons ou pousses de légume crus. Ne mangez pas non plus de fruits à coques (noix, noisettes, etc.) ni de produits contenant des fruits à coque crus, comme le pain et certaines viennoiseries.

■ Ne mangez pas d'œufs crus, mollets ou à la coque.

■ Ne mangez pas de fromage contenant des moisissures (bleu, roquefort, gorgonzola, etc.).

■ Si vous buvez des jus de fruits ou légumes, choisissez uniquement des boissons pasteurisées. Quant au lait, vous pouvez consommer celui que vous achetez en supermarché.

■ Evitez les boissons fermentées artisanales ou faites maison, les produits comme le vin, le cidre, le vinaigre et le thé maté artisanaux, ainsi que le lait cru (non pasteurisé).

■ Evitez les buffets, bars à salades et restaurants très fréquentés. Ne mangez pas les échantillons gratuits.


Si vous avez une carence en plaquettes :

■ demandez à votre médecin comment pratiquer une activité physique en toute sécurité ;

■ évitez les activités pouvant entraîner des saignements ;

■ brossez-vous les dents souvent à l'aide d'une éponge dentaire ou d'une brosse très souple pour ne pas faire saigner vos gencives ; n'utilisez pas de fil dentaire ; consultez toujours votre hématologue avant de réaliser des soins dentaires ;

■ prévenez votre médecin si vous avez très mal à la tête : ce peut être le signe d'une hémorragie interne ou d'un accident vasculaire cérébral (AVC).

Prenez soin de votre moral.Le diagnostic de l'anémie aplasique peut provoquer différents sentiments. Voici trois exemples de réactions.

« J'étais totalement déprimée, jusqu'à ce

que je trouve sur Internet un groupe de soutien

pour les adolescents souffrant de maladies de la

moelle osseuse. On s'envoie des messages tous

les jours. Ils sont les seuls à comprendre ma

situation. Ce groupe m'aide beaucoup. »

— Leïla

« Je fais partie des gens qui ne peuvent pas

rester inactifs. C'est comme ça que je gère

mon angoisse. Du coup, je passe mon temps à

chercher de nouvelles études sur Internet. Mon

médecin dit souvent que je suis presque aussi

bien informé que lui ! »

— Jacques


« Cette maladie est la chose la plus difficile

qui me soit arrivée. Je l'ai depuis que j'ai 14 ans,

mais ces deux dernières années, j'ai dû prendre

des décisions difficiles et affronter la mort.

Cela m'a obligée à mûrir plus vite et à devenir

plus forte. »

— Inès

Quelques conseils pour prendre soin de votre moral :

■ inscrivez-vous à un groupe de soutien ;

■ consultez un conseiller psychologique spécialisé dans les maladies chroniques.

RécapitulatifPour conserver une bonne qualité de vie :

■ prenez soin de votre corps ;

■ prenez soin de votre moral.


À propos de mon traitement

1. Quels sont tous les traitements possibles pour moi ?

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2. Quel traitement me recommandez-vous ? Pourquoi ?

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3. Quelles sont les chances que ce traitement améliore mon état de santé ?

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4. S'agit-il d'un traitement conventionnel ou nouveau / expérimental ?

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5. Au bout de combien de temps le traitement fera-t-il effet ? Quand saurai-je s'il est efficace ?

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6. Si le traitement fonctionne, la maladie peut-elle revenir ?

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Questions utiles à poser à votre médecin (n'hésitez pas à découper ces pages)


À propos des médicaments 7. Comment se prend ce médicament ? À quelle fréquence dois-je le prendre ?

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8. Pendant combien de temps vais-je devoir prendre ce médicament ?

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9. Quels sont les effets indésirables courants de ce médicament ? Comment puis-je les atténuer ?

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10. Quels sont les effets indésirables à long terme de ce médicament ?

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11. Combien coûte ce médicament ? Est-il remboursé ?

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Aplastic Anemia & MDS International Foundation

100 Park Avenue, Suite 108 Rockville, MD 20850 USA

[email protected]

www.AAMDS.orgCopyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation


Comment vous pouvez aiderLa fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) est la plus grande organisation à but non lucratif du monde pour le soutien aux patients et familles de patients souffrant d'anémie aplasique, de syndromes myélodysplasiques (MDS), d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et d'insuffisances médullaires liées à ces maladies. L'AA&MDSIF apporte des réponses, de l'aide et de l'espoir à des milliers de patients et à leurs proches à travers le monde.

En donnant à l'AA&MDSIF, vous nous aidez à informer et soutenir les patients et leurs proches tout au long de l'insuffisance médullaire :

•au moment du diagnostic, qui bouleverse l'existence des patients et de leurs proches ;

•pendant le traitement, qui peut mettre en péril la vie des patients ;

•au quotidien, pour apprendre à vivre avec une maladie chronique.

Les dons permettent également de financer la recherche médicale pour trouver de meilleurs traitements face à l'anémie aplasique, aux MDS et à la PNH. Par ailleurs, nous sensibilisons les gouvernements pour augmenter le financement public de la recherche sur les insuffisances médullaires. Enfin, nous sensibilisons le public et nous fournissons aux professionnels de santé les données les plus récentes concernant ces maladies, leur diagnostic et leur traitement.

Pour soutenir la fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation, rendez-vous sur www.AAMDS.org, ou envoyez une demande d'informations à l'adresse : 100 Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA. AA&MDSIF est une organisation à but non lucratif régie par le paragraphe 501(c)3 du code des impôts américains.

Merci !

La fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) est une organisation indépendante à but non lucratif. Notre mission : aider les patients, leurs proches et les professionnels de santé dans la prise en charge des maladies suivantes :

• l'anémie aplasique ;

• les syndromes myélodysplasiques (MDS) ;

• l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) ;

• les insuffisances médullaires en lien avec ces maladies.

Ce guide offre aux patients des informations générales concernant l'anémie aplasique, son diagnostic et son traitement. L'exactitude des renseignements fournis a été vérifiée de manière approfondie par une équipe médicale indépendante. Néanmoins, ce guide ne doit en aucun cas remplacer les recommandations de votre médecin. Demandez toujours conseil à un médecin compétent.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.

Nos remerciements à l'expert-conseil qui nous a aidés à rédiger ce guide :

Dr Neal S. YoungChef de l'hématologie National Heart, Lung, and Blood Institute National Institutes of Health





Des Réponses. De l'Aide. De l'Espoir.

Votre guide pour comprendrel'Anémie Aplasique


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Documents

Votre guide pour comprendre l'Anémie Aplasiqueassets.aamds.org/pdfs/AA_French_Patient.pdf · Quels sont les symptômes de l'anémie ... Analyse de la moelle osseuse ... que cette