Talasemi Sunum

7/25/2019 Talasemi Sunum

http://slidepdf.com/reader/full/talasemi-sunum 1/33

Talasemi Tedavisinde

Demir Birikiminin Önemi&

Şelasyonun Uzun Dönemde Yönetilmesi



Β-talaseminin Patofizyolojisi

Olivieri N. N Engl J Med 1999;341:99–109

Anemi

İskeletdeformiteleri veKemik yoğunluk

kay!

"ritroid ilikeks#ansiyonu

$emoliz İne%ektiferitro#oez

'( ve )*aktivitesi

Demiry+klenmesi

Artm!,Demir emilimi

Artm!,"-. sentezi Azalm!,

Dokuoksi/enizasyonu

0e ili,kili toksisite

1#lenome'ali

$asarl!eritrositlerin

uzakla,t!r!lmas!

$"2 ve $emokrom olu,umu

Denaturasyon

De'radasyon

Birikmi,34'loin zin5ir



Organlaraontrols!z "emirgiri#i

$a%a sonra&lazma"a N'()ol*#*m*

+e

+e+e

+e+e

+e+e

,100

,30

Normal: N'()

!retimi yo #r "emir y!!

/ an transf!zyonlarna veya$emir emiliminin artmasna yolaan inefetif eritro&oeze a2ltransferrin sat!rasyon*

' r a n s f e r r i n s a t ! r a s y o n * ,

i&oz

Paratiroi" 'iroi"

5al&

5ara6i2er Panreas

7ona"lar

P*llarat 8. (loo". 009;114:1

#r $emir !! N'() Ol*#*m*naol ar



Kom#likasyonlar

<*n" $ = <a6%mile>itz ?. N ?ngl @ Ae" 00;33:113–114B

D"1T"K T"DA6İ1İ• Transf+zyon

• 7ökosit azalt!lm!,• 6iral tarama

• Demir ,elasyon tedavisi – Deferoksamin 8D0.9 – Deferi#ron 8D0-9 – Deferasiroks 8D0:9

• "ndokrino#ati – $ormon re#lasman!

• .steo#oroz – .steoklast – 6itamin D

T"DA6İ7";• Kök $+5re nakli

– Kİ – Kordon kan! – akraa olmayan donör

– <on4miyeloalativ

D"<"Y1"7 T"DA6İ7";• "-.• 0etal $ art!,! 8=idroksi+re> iiturat• Antioksidanlar

("7")"K T"DA6İ7"; (en tedavisi

artro#ati

6enöz tromoz

Transf+zyonaağl!enfeksiyonlar

Kemik eks#ansiyonu

$i#o#ituarizm

)ilt #i'mantasyonunda artm!, melanin8ronz diyaet9

$i#otiroidi?=i#o#aratiroidi-ulmoner =i#ertansiyon ve emolizm

Kardiyomiyo#ati

K) sirozu ve =emosideroz"kstrameduller eritro#oez

1#lenome'aliD2

(e@ikmi, #uerte vesekonder seks karakterlerinin 'e@ikmesi

Testik+ler veya overyan yetmezlik

.steo#oroz

Boy K!sal!ğ!

Β-talasemiCye (a2l5om&liasyonlar ve 'e"avi

Dntemleri



LIC, şelasyon tedavisi boyunca düzenli olarak ölçülmelidir 1,2

Şelasyon başlanmadan LIC deerleri ölçülen !astalarda tedaviboyunca y"ll"k olarak LIC bak"lmaya devam edilmelidir#

$üzenli LIC ölçümü yetersiz veya %ereksiz tedavi uy%ulamalar"n"

sa&tamaya yard"mc" olur

'yn" zamanda kardiyak demir birikimi de y"ll"k olarak deerlendirilmelidir

(etersiz şelayon öyküsü olan veya LIC ölçümlerine %öre non)o&timalşelasyon %österilen !astalarda, *2+ - ile kardiyak demir yükü y"ll"k

olarak %österilmelidir .ardiyak *2+ monitorizasyonuna mümkün olan yaşlarda başlanmal"

/0–1 yaşlar ve y"ll"k olarak devam edilmelidir /yüksek riskli !astalariçin 0 ay3 stabil !astalar için 2–4 y"l arayla

.al& yetmezlii riski olan !astalar L567 ike taki& edilmelidir 1 *2+ -Iimkan"n"n bulunmad"" durumlarda 6.8 serileri yard"mc"

olabilmektedir 4

5lav*zlar $!zenli E)F 8e 5al& $emirAonitorizasyon* a&lmasn Gnermet

1# 'n%elucci 6, et al# 9aematolo%ica# 2:3;4<=>1)?2# 2# Ca&&ellini $, et al# @uidelines Aor t!e clinical mana%ement oA t!alassaemia# 4rd ed# rev# *!alassaemia International7ederation @uidelines# 21># 4# Bennell $, et al# Circulation# 214312:<2:1)4:#



Demir Birikimi

Deği,ken <ormal $af .rta Şiddetli

7)> m' 0e?' ka CE *FG HG HCI

1erum ferritin>n'?m7

*JJ HCJJJ 4 EIJJ HEIJJ

Transferrinsat+rasyonu>

EJFIJ HIJ

2iyokard TEL> ms HEJ CJFEJ CJ

A7T> U?7EIJ HEIJ

7-> M2 JFJN HJN

$emir (iriiminin $e2erlen"irilmesi

Artm!, kom#likasyon ve kardiyak risk



?Hja"e: 7!n"e (ir 5ez 5*llanlanOral $emir IelatDr!

<eferans: Ni6 ve ar. Curr Med Chem 003;10:10B–10JB.

'ri"entatK "emir #elatDr!

– (ir oralL "a2lailen talet

– 7!n"e ir ez *yg*lama

– $emire ar# y!se s&esite Ielatlanm# "emir esas olara feesle atlr

Mi"rar"a ,10

":OAD"> demir i@in y+ksek anite ve s#esiteye sa=i# oral yolla'+nde ir kez kullan!lan tridentat demir ,elatör+d+r

K(a2lanma yerin"e 3 &olar etile#im alan.



20 mg/kg/gün

?@$? 'e"avisin"e (a#lang $ozlar

Başlangıç dozunu aşağıdaki gibi düzenlemek gereklidir:

Başlangıç dozu 20 mg/kg/gün

Transfüzyon ihtiyaı Teda!i amaı "eferasiroks dozu

#$B% &'( m)/kg/ay

*+( unite,

"emir birikimini azaltmak için

-0 mg/kg/gün

#$B%. m)/kg/ay*+2 unite,

"emir birikimini azaltmak için

1 değerleri yüksek seyretmesi halinde "eferasiro dozu artırılabilir

3üksek 1 !eya )4% değerleri (0 mg/kg/gün5e kadar dozo#timizasyonu

#$B%. m)/kg/ay*+2 unite,

"emir birikimini aynı se!iyedekorumak için

'0 mg/kg/gün



Β-talasemi Aajor astalarn"a /er*m+erritin $!zeyin"e 1 l"a Aey"ana

7elen $e2i#im

0 mgQgQg!n Mn R 193S 0– 30 mgQgQg!n Mn R B14S 30 mgQgQg!n Mn R 130

'!m %astalar Mn R 93J 1

e r u m f e

r r i t i n d +

z e y i n d e

a

, l a n ' ! 5 a k ! y a s l a

m e d y a n

d e ğ i , i m 8 M

'

? 7 9

1+re 8ay9

-1000

-T00

-B00

-400

-00

0

00

(a#lang 3 B 9 1

9.0

0.B

1.1J.T

33.

3.B

4.0

1J.

3B.

B.

B.

1J.B

39.0

T.31T.BT.1

6alışma 2(07/894%

Fa&&ellini A$L et al. aematologi6a. 010;9:J-



>?

>

4?

4

2?

2

1?

1

?

Daseline 12 2> 40

: r t a l a m a

) 4 %

+ & E #1 versus baseline

2:#0

2#=+

10#?+ 1>#:+

F>; azalma

)4%11,

;,

:,

=,

0,

?,>,

4,

2,

1,

Daseline 12 2> 40

; e d i a

n 0 1

+ & E #1 versus baseline

?,?=?

>,>>+4,12+

2,;1=+

4 y"l boyunca kullan"lan $eAerasiroG tedavisi ile /ortalama doz 44#0 H ;#: m%k%%ünortalama LIC başlan%"ç 2:#0Jdan 1>#:Je azalm"şt"r /& E #1

6BIC alt çal"şma< 4 y"l, LIC -2)- ile deerlendirildi#yokardiyal *2+ K ?–E 2 ms3 L567 ?0F3 M7 K 2,? N%L3 LIC K 1 m% 7e% dO3

$eferasiroH U30 mgQgQg!n 'e"aviile /+ ve E)F $e2erlerin"e 4T,zalma /a2lan"

Bennell $, et al# 9aematolo%ica# 2123;=<:>2):#

894% kardiyak alt grubu *n < ',

F>0 azalma



Daşlan%"ç 12# 'y 2># 'y 40# 'y

?

1

1?

2

2?

4

=#= :#0 ;#> 1#?

1? 1=#=

2#422#4

1214#;

1?#0

1=#1

K ? ) E 1 1 ) E 2 *üm 9astalar

& = > . '0 2( 2( 2( 2(

) E1 2 >= >= >= >>

*üm 9astalar =1 =1 =1 0:

9asta say"s" /n

@ e o m e t r i k 8 r t a l a m a * 2 + / m s

3 ll $eferasiroH 'e"avisi VleOrtalama 'K $e2erlerin"ei

Vyile#me

+< &E#1, ++&< #12 Bennell $, et al# 9aematolo%ica# 2123;=<:>2):#

1#:++1#;>++2#1++

2#>4

4#:4

4#4=+4#14++ 2#:0++

1#=21#>?++ 1#44++ 1#22++

başlan%"ç 12# 'y 2># 'y 40# 'y

. a r d i y a k d e m i r k o n s a

n t r a s y o n u

Tümhastalarda 2?@

2=@

27@

1#

2#?

4#?

>#?

?#

2#

4#

>#

#?

1#?

Aardiyak "emir AonsantrasyonuAardiyak T2

Tümhastalarda ((@

-?@

=0@



*a!er ' et al # Bresented at 69' 2; PHaematologica 2;3;>/Mu&&l 2<abst 2;Q3*a!er ' et al# 6ur 9ematol 2113:=<4>;–4?>

6alışma 2(02 / 8%C)CT$$eferasiroH Β-talasemiastalarn"a E8?+C"a Vstatisel

nlaml rt# /a2lar

)D815daki rtalama"eğişim

9ediatrik *n<'??, 8rişkin *n<E', Bütün *n<2(=F,

Cna çalışmanın sonu *' yıl, 2G= *EG2, 0G2 *?GE, 'GE *GE,

Hzatmanın sonu *2I yıl, -G( *EG7, J0G *?G7, 2G- *EG?,

+P R#=, ++P R#?, +++P E#1Sedyan tedavi süresi 2#= y"ld"r

9ediyatrik 8rişkin Tüm hastalar

==

?0

?=

0

=

E0

Başlangıç Cna çalışmanınsonu Hzatma çalışmasınınsonuK

) D 8

1 * @ ,



Thalassemia %linial $esearh LetMork *T%$L, study*n < -2 T"T hastası,

$eAerasiroG ile ortalama 4#= tedavi y"l"nda LIC deerlerinde F?2 azalma %özlenmiştir

: y"ll"k ko!ort çal"şman"n 2#2 y"l" &ros&ektiA data olarak kaydedilmiştir

+

-etros&ektiA data kay"t tari!inden &ros&ektiA son ölçüme kadar olan datan"n karş"kaşt"r"lmas" ile elde edilmiştir ++ tedavi zaman ayarlamas" ya&"ld"ktan sonra iki aTan"n karş"laşt"r"lmas"#-etros&ektiA data< 22–2>3 başlan%"ç< 2=–2;3 &ros&ektiA taki&< 2:–211#

$78

$eAerasiroG

retros#ektif kayıt başlangıç #ros#ektif taki#

2

>

0

:

1

12

1>

10

)4%I mg 1e/g dry Mt

)4%

N'@N2-@N2(@

N=2@

& R #0+

& E #1+

n R 4 ?

n R 0 4

n R 1 > =

n R ? 0

n R 1 4 0

n R ? 2

& R #>2++

7ere a#am 8erilerine7Dre $eferasiroH ?tin E)F

5ontrol! /a2lar

.OiatkoOski , et al# Dlood# 212311;<2=>0)?4#

Oelasyon Başlangıç Taki#

$78 :1 >4

$7U 1;2 1=2

"1/"1P 1 'E



'$'Cli Wo6*lar"a 3 ll ?Hja"e$eneyimi

'ransf!zyona a2ml olan ve transf!zyona a2l a#r "emiry!! *l*nan -1J ya#larn"ai TJ &e"iyatri β-talasemi%astas 3B ay s!reyle ?@$? te"avisi asn"an gDzlemlen"i2ial#ma.

arran Xniversitesi ve Ianl*rfa Wo6* astanesi Pe"iyatriematoloji 5lini2iCne 1 Aart 009 ile 0 ral 01 arasn"aa#v*ran ar"# %astalar – S ya#n"a ve "a%a Dn6e *llanlan "emir #elatDr! ti&in"en

a2msz olara ser*m ferritin "!zeyi U1000 ngQmE

Wal#ma a#lang6n"a eHja"e "oz* ser*m ferritin "!zeyinegDre ayarlanm#tr

'yçiçek ', et al# Bediatr Int 21>/?0<?4–?44#

1erum ferritin d+zeyi8n'?m79 ":OAD"

dozu8m'?k'?'+n9

IJJFCJJJ CI

CJJCFEJJJ EJ

HEJJJ *J



1 ll ?Hja"e 'e"avisin"en /onra 3J astannM,3B.3 /er*m +erritin $!zeyi Y00 ngQmlCye$!#m!#t!r

Daşlan%"ç 12#ay 22#ay 40#ay

1

2

4

>

4101

-?E0

2;:

1

21mg/kg

2(mg/kg

-'mg/kg-2G(mg/kg

>

4

2

1

"efe

rasiro2

"oz

0 e r u m 1 e r r i t i n

talarn ortalama ayl transf!zyon mitar 1.B Z .4 mEQg i"i



S30 mgQgQg!n ?Hja"eL $!zenli Olara 'ransf!zyon lan Pe"iyatri astalar"a $emir !!n! zaltmata"r

$!zenli olaratransf!zyon alan&e"iyatri

%astalar"a 1-4mgQgQg!n"ozlarn"a *llanlan?@$? ile stail"emir "engesior*namam#trLfaat S30mgQgQg!n ?@$?"emir y!!n"eazalma sa2lam#tr.


?

1

1?

2

2?

4

4?

21#224#=

4#=42#>

: r t a l a m a 8 P Q C " 8 d o z u

* m g / k g

/ g ü n ,

0 '2 2( -?Raman *ay,

V 2'J2( mg/kg/gün "eferasiro sabit demir dengesini sağlamak için yeterligSrülmemiştir

V 1 azalması doz bağımlıdır !e sıklıkla &-0 mg/kg/gün dozlar gerekmektedir 'I2



Vlala Vli#ili Vstenmeyen ?tiler af-ortaIi""ette ve 7ei6iy"i

Wstenmeyen etki @örülme s"kl"", n /F Tedaviye araverilmedend+zelen> n 89

"ominal a2r 13 M,14.9 11 M,T

(*lant M,.9 M,100E' M/7P' U H[EN

M,.9 -

E' M/7P' U H[EN

M,.3 M,100

/.5reatinin U [EN M,.3 M,100


V EPL ilir*in y!seli2i gDr!lmemi#tirV gran!lositoz geli#memi#tirV Vlala ili#ili istenmeyen etilerin gDr!lme sl2

te"aviye "evam e"ilmesi ile azalm#tr



$eferasiroH 'e"avisi Vle l Vzlenen astalar"a5ar"iyaL 5ara6i2er $emir !!n"e ve 5ar"iya+onsiyon"a Vyile#me

Cassinerio et al, ASH 2014, poster 20;4

21

V 3 'A %astasnn yl oy*n6a izlen"i2i gDzlemsel &ros&etif

al#ma

V 5ara6i2er ve ar"iya "emir iriimi FA< yDntemi ile a#langta

Mt1L L yl sonra Mt ve . yl"a Mt olma !zere 3 ez

"e2erlen"irilmi#tir

V %asta"a geeliten "olay te"avi esilmi# ve "o2*m sonrasn"a

%iir a"vers olay gerel#me"en te"aviye "evam e"ilmi#tir

V 3 %asta"a e&F te"avisi iin interferon ve riavirin *llanlm#tr

V astalar"a *llanlan $eferasiroH "oz* alnan "emir mitarna gDre

"!zenlenmi#tir.

Ortalama ya# 3BZ4

Ortalama alnan "emir mitar 0.34 mgQgQg

(a#lang me"yan /+ J ngQml M-30

Pretransf!zyon 9.J gQ"l



22

Ortalama $+ "oz; – (a#lang Mt0: 4.4

– yl oy*n6a: .3Z1.

Vl . yl oy*n6a %astalarn /+ "e2erlerin"e azalma

gDr!lm!# an6a anlaml seviyeye an6a . yln son*n"a

*la#m#tr Mt MPR0.009

Başlangıç 2I=Gyıl =Gyıl

rtalama 1*ng/ml, 1?? ;0 =?1+

T2 *ms, 2= ) 4=+

)4% *mg/g ka, ?#40 4#40+ )





24

astalar"a %em en"-"iyastoli-vol!mL %em "e en"-sistoli-vol!m anlaml olara azalm#tr Mt0 ve t arasn"a

E)F "e2erlerin"e . yl son*n"a anlaml azalma sa2lanm#tr Mt0ve t1 arasn"a

(a#langta ar"iya "emir iriimi olan B %astann 'K"e2erleri ii atna m#L E)F "e2erlerin"e ,9 art#gDr!lm!#t!r



Tüm hastalar T2 '0>20 ms

tJ tE #değeri

tJ tE # değeri

76"0M,L ortalama

B4 BB ns B1 B3 Ns

"D6MmlL ortalamaMN::141 ml

13 14 0.033 139 11 0.03

"16

MmlL ortalamaMN:13-1 ml

4T 41 0.000J 4 44 0.0





2>

V 3 'A %astasnn yl oy*n6a izlen"i2i gDzlemsel &ros&etif

al#ma

V 5ara6i2er ve ar"iya "emir iriimi FA< yDntemi ile a#langta

Mt1L L yl sonra Mt ve . yl"a Mt olma !zere 3 ez

"e2erlen"irilmi#tir

V %asta"a geeliten "olay te"avi esilmi# ve "o2*m sonrasn"a

%iir a"vers olay gerel#me"en te"aviye "evam e"ilmi#tir

V 3 %asta"a e&F te"avisi iin interferon ve riavirin *llanlm#tr

V astalar"a *llanlan $eferasiroH "oz* alnan "emir mitarna gDre

"!zenlenmi#tir.

Ortalama ya# 3BZ4

Ortalama alnan "emir mitar 0.34 mgQgQg

(a#lang me"yan /+ J ngQml M-30

Pretransf!zyon 9.J gQ"l



2?

Ortalama $+ "oz; – (a#lang Mt0: 4.4

– yl oy*n6a: .3Z1.

Vl . yl oy*n6a %astalarn /+ "e2erlerin"e azalma

gDr!lm!# an6a anlaml seviyeye an6a . yln son*n"a

*la#m#tr Mt MPR0.009

Başlangıç 2I=Gyıl =Gyıl

rtalama 1*ng/ml, 1?? ;0 =?1+

T2 *ms, 2= ) 4=+

)4% *mg/g ka, ?#40 4#40+ )





20

astalar"a %em en"-"iyastoli-vol!mL %em "e en"-sistoli-vol!m anlaml olara azalm#tr Mt0 ve t arasn"a

E)F "e2erlerin"e . yl son*n"a anlaml azalma sa2lanm#tr Mt0ve t1 arasn"a

(a#langta ar"iya "emir iriimi olan B %astann 'K"e2erleri ii atna m#L E)F "e2erlerin"e ,9 art#gDr!lm!#t!r



Tüm hastalar T2 '0>20 ms

tJ tE #değeri

tJ tE # değeri

76"0M,L ortalama

B4 BB ns B1 B3 Ns

"D6MmlL ortalamaMN::141 ml

13 14 0.033 139 11 0.03

"16

MmlL ortalamaMN:13-1 ml

4T 41 0.000J 4 44 0.0



Xal"şma$emir

şelatörleri8rtalama doz

Daşlan%"çLIC, m%%

dO

Daşlan%"çortalama*2+,

msY*2+, F

C8-$6LI'1

*üm!astalar

$eAerasiroG 40#= H >#2 m%k%%ün 27GE 11#2 '2G=

$78>1#? H :#=m%k%%ünb -0G- 11#0 ?

LIC E =

$eAerasiroG 12#= -0G

$78 14#1 7G2

Bennell $, et al# 202

$7B ;2 m%k%%üna

(G-b

14# 2

$78>4 m%k%

/?#= %ün!aAtaa 14#4 EG-

a @erçek reçete edilen doz# b =)%ünlük tedavi reTimine uyarlanm"şt"r

1# Bennell $, et al# Dlood# 212312<abstract 212># 2# Bennell $, et al# Dlood# 2031=<4=4:)>>#4# *anner ', et al# Circulation# 2=311?<1:=0):># ># Car&enter )B, et al# Circulation# 2113124<1?1;)2:#

$eferasiroH ile %em ara6i2er %em "eal&te #i""etli "emir iriimi olan

%astalar"a etinli antlanm#tr



10 ya#n !zerin"e ve 'K A< ile gDsterilmi# ar"iya "emir iriimi olan 10T ('A %astasile ya&lan al#ma"a #elatDr te"avilerin ar"iya "emir iriimi !zerine etileri"e2erlen"irilmi#tir.

1. 7r*&: $esferal. 7r*&: ?Hja"e3. 7r*&: $esferal \ +erri&roH

5ar"iya "emir y!! 1 ay oy*n6a "e2erlen"iril"i

$esferal ?Hja"e $esferal\+erri&roH

0

10

1

0

113

11.BC*I

CGI CQR

(a#lang1 yl

5ar"iya $emir (iriimi OlanΒ'A astalarn"ai ?tinli

nsari /L et al. ? 01:]astra6t ?14T4^.



?Hja"e Aonitorizasyon Gnerileri

1 3 4 y y 3 y 1

'e"avi /rasn"a

5reatinin

'e"aviGn6esi

H

5reatinine lirensiProtein!ri

'ransaminazlarL(ilir*in vealalen fosfataz

Oftalmoloji veO"yometritestler

/er*m ferritin

ltta yatan renal oz*l*2* veya renal ris fatDrleri olan%astalar"a



"eferasiro Aombine



Z Bresentation *itle Z Bresenter [ame Z $ate Z MubTect Z Dusiness \se 8nly44

"eferoksamin *"esferal, "eferi#rone *1erri#ro,"eferasiro

*8ade,Aombine

"1 !e "19

8ndikasyononayı

2)0 yaş aras" çocuklar Ulk terih K0 yaş çocuklar<

Ulk terih

2)0 yaş aras" çocuklar< 3eterli bilgibulunmamaktadır

K0 yaş çocuklar<Başka bir şelasyon!eya desferalin tolereedilemediği !eyayetersiz kaldığıdurumlarda *1"C,

2)0 yaş aras" çocuklar<T; için ilk terih*1"C,

K0 yaş çocuklar<T; için ilk terihLT"T için ilk terih

)

Teda!ininkanıtlanmışfaydaları

\zun dönem kullan"m"ndansalanan Aaydalar dierşelatörlere %öre da!a netbilinmektedir 'na dezavantaT B6 uy%ulamad"r/ra!ats"zl"k verici ve zaman al"c"Aısa yarılanma Smrü nedeniyleanak infüze edildiği süreboyuna demir şelasyonusağlar bu nedenle hastalar '2!eya daha fazla saat boyunaşelasyonsuz kalabilmektedir

.ombinasyontedavilerin%üvenirlikdatalar"s"n"rl"d"r

"eferoksami "eferi#rone *1erri#ro, "eferasiro Aombine



Z Bresentation *itle Z Bresenter [ame Z $ate Z MubTect Z Dusiness \se 8nly4>

"eferoksamin *"esferal,

"eferi#rone *1erri#ro, "eferasiro*8ade,

Aombine"1 !e

"19

erum 1erritinVzerine

8tkileri

=?m%k%%ün dozlar"n M7 üzerineetkinliinin başlan%"ç M7 deerleri

da!a yüksek &olan !astalarda da!aetkin olduu %österilmiştir#

Başlangıç değeri &2=00ng/mlüzerinde olan hastalarda anlamlıazalma gSrülürken .2=00

olanlarda gSsterilmemiştirG

M7 düşüşünün en Aazla %örüldüü!astalar, başlan%"ç M7K4? olan!astalar olarak deerlendirilmiştir#

erum ferritinüzerine doz bağımlı

etkileri #ekçok klinikçalışma ilegSsterilmiştir

"eferoksamin "eferi#rone "eferasiro Aombine



Z Bresentation *itle Z Bresenter [ame Z $ate Z MubTect Z Dusiness \se 8nly4?

"eferoksamin*"esferal,

"eferi#rone*1erri#ro,

"eferasiro*8ade,

Aombine"1 !e "19

Aaraiğerdemiri

Vzerine8tkileri

' yıllık teda!isonuunda karaiğer

demir yükündekiazalmanın "esferalile 1erri#rotan dahafazla olduğu bazıçalışmalardagSsterilmiştir #

Mtandart transAüzyonalan !astalarda7erri&roG =?m%k%monotera&i ile ne%atiAdemir den%esi /LICJdeazalma !astalar"nsadece 14Jündesalanabilmiştir#

1 y"l içerisinde ne%atiAdemir den%esi oranlar" doz

artt"kça art"ş %östermiştir#

(üksek oranda transAüzyonalan yani yüksek dozşelasyon %ereken!astalarda doz

art"r"lmazsa yan"tazalmaktad"r#

Başlangıç )4% değerlerine olursa olsun uygundozlarda kullanılan8ade teda!isi ile iyiteda!i yanıtları alınmıştırG

6alışmalar henüzkombinasyon

teda!isininkaraiğer demirineetkisi açısındandiğer teda!ilerea!antalı olduğukonusunda kesin

bilgi !ermemektedirG

'ncak klinikçal"şmalarkombinasyontedavisinin 7erri&roGmonotera&isine %öreetkin olduunudesteklemektedir#

"eferoksa



Z Bresentation *itle Z Bresenter [ame Z $ate Z MubTect Z Dusiness \se 8nly40

"eferoksamin

*"esferal,


"eferasiro*8ade,

Aombine"1 !e "19

Aardiyak

demirüzerineetkiler

1erri#roteda!isininmyokardiyaldemirbirikimineetkili olduğurandomizeçalışmalar ilegSsterilmiştirG

*2+ K?)2 ms olan !astalar için6GTade etkin bir tedavidir#

Cynı zamanda hembaşlangıç kardiyak demiryükü yüksek olan T2 *=>'0ms,I hem de karaiğerdemir yükü !e 1

se!iyeleri yüksek olanhastalarda da etkindirG

$ier şelasyon tedavileri %ibi6GTade ile de oluşmuş yüksekkardiyak demir birkiminintemizlenmesi uzun zaman

alacakt"r ancak bu süreiçerisinde !astalarda kal&yetmezlii %örülme riski çokdüşük %örülmektedir#

Du iki ilac"n kombinasyonu özelliklemonotera&ilerin karacier ve kal&

demirini kontrol etmede yetersizkald"" durumlarda Aaydal"d"r#

@enellikle eer bir !asta Aerri&roGmonotera&isinden Aayda %örememekteise kombine tedavi demir den%esiniiyileştirebilmek aç"s"ndan bir tedavi

alternatiAi olmaktad"r#

'yn" zamanda $esAeral monotera&isinide özellikle uyum &robleminden dolay"tolere edemeyen !astalarda kombinetedavi, M7 ve demir den%esini kontroledebilmek amac"yla i!tiyaç duyulan

$esAeral uy%ulama s"kl""n" azaltt""için kullan"labimektedir#



Z Bresentation *itle Z Bresenter [ame Z $ate Z MubTect Z Dusiness \se 8nly4;

"eferoksamin*"esferal,


"eferasiro*8ade,

Aombine"1 !e "19

Hzun dSnem

etkiler/sağkalım

*edaviye uyumun

düşük olmas"etkinlii ve uzundönem kullan"m"etkileyen en önemliAaktördür

-etros&ektiA

analizlerde $7Bmonotera&isinin$78Jya %öre sakal"mavantaT" olduu%österilmiş olsa bile budata sistematik

metaanalizler iledorulanmam"şt"r

6GTade &ros&ektiA

çal"şmalar"na?,;Jden Aazla!asta da!il edilmiştir#Dir &ros&ektiAçal"şmadaki ? y"ll"ktaki& datas"

yay"nlanm"şt"r#

.ontrollü

çal"şmalarda!astal"k ilişkilisem&tomlardaiyileşme olduu%österilmiştirancak or%an

Aonksiyonu vesakal"m üzerineetkilerini %ödterendatalar !alaeksiktir#



/ON[W OE<5

$emir iriimiL transf!zyon zor*nl*l*2* olan ve artm# intestinal "emir alm olan

talasemi %astalarn"a anlmaz"r.

$emir iriiminin #i""eti ile "o2r* orantl olara sa2alm !zerin"e istatistisel anlaml

etisi lini al#malar"a gDsterilmi#tir.

O&timal "ozlar"a $eferasiros o&timal "ozlar"a *llanl"2 zaman al& "emir iriimi

"a%il "emirin v!6*ttan *zala#trlmasn"a etili ve g!venilir ir te"avi"ir.

$eferasiros #i""etli "emir iriimi *l*nan olg*lar"a 40 mgQgQg!n "aza a"ar

g!venle *llanlailir

$eferasiros ile "emir y!!n"e azalma yDn!n"e yeterli yant izlenemeyen olg*lar"a;

– $eferasiros "oz* yeterli olmayailir

– astann #elasyona *y*m* "enetlenmeli"ir

– astann $eferasiros* nasl *llan"2 sor*lmal"r

Documents

Talasemi Sunum