Seminario UC Medicamentos de Altos Costos: Políticas para un mejor acceso. Rony Lenz, Economista Junio 2012

El Problema

  El documento del Centro de Políticas Públicas UC, dirigido por el Dr. Jorge Jiménez de la Jara denominado Estudio “Acceso a Medicamentos de Alto Costo y Enfermedades de Baja Frecuencia” parece delimitar correctamente el ámbito del problema que nos convoca, lo cual lo convierte en un texto obligado de referencia.

  El problema genérico en nuestra sociedad es que los cambios tecnológicos, en particular las innovaciones terapéuticas, constantemente permiten que enfermedades que otrora considerábamos incurables hoy tengan una solución, a veces parcial,…pero a costos extremadamente altos.

  Esto, a la luz de las restricciones financieras, y en un ambiente donde aun existen problemas básicos no resueltos, estos problemas no son priorizados –como lo necesitan los pacientes y las familias afectadas por estas enfermedades- lo cual deriva en problemas de acceso para estos grupos.

  Un subconjunto de este tipo de problema lo constituyen el acceso a medicamentos de alto costo para enfermedades de baja frecuencia.

Prevalencia

Costo

Diabetes

Hipertensión Arterial

Fenilcetonuria - PKU

Tuberculosis

SIDA / VIH

Cáncer

Hemofilia

Tirosinemia

Depresión en > 15a

Gran Quemado

Fibrosis Quística

Enf. Gaucher

Politraumatizado Grave

Enf. Parkinson

Esquizofrenia Esclerosis Múltiple

Alta Prevalencia

Alto Bajo Costo

Diálisis Influenza

Baja Prevalencia

El Problema

¿Cuáles son los límites exactos?

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Enfermedad Rara o Poco Frecuentes Definiciones según Prevalencia en diversos Países

País N° Personas Afectadas

Prevalencia Estimada Por 10,000 población

Argentina Listado de Enf. Raras en PMO (lisosomales, otras)

Colombia 2,0 Brasil 5,0 Chile (Propuesta FONASA) 0,18 OMS USA* < 200,000 7,5 UK* (ultra – orphan) < 1,000 0,18 Japón* < 50,000 4,0 Australia* < 2,000 1,1 Unión Europea* < 215,000 5,0

* Fuente: McCabe C., Claxton K., Tsuchiya A. (2005, Octubre). BMJ Vol. 331, p.1017

Prevalencia

Diabetes

Hipertensión Arterial

Fenilcetonuria - PKU

Tuberculosis

SIDA / VIH Cáncer

Hemofilia

Tirosinemia

Depresión en > 15a

Gran Quemado

Fibrosis Quística

Enf. Gaucher

Politraumatizado Grave

Enf. Parkinson

Esquizofrenia Esclerosis Múltiple

Alta Prevalencia

Alto Costo Bajo Costo

Diálisis Influenza

Baja Prevalencia

Problema: Priorización

¿Cuáles son los límites exactos?

Existen diversos criterios para priorizar. Si tomamos la costo/efectividad (C/E) en base a QALY, (Años de vida ganados ajustados por calidad) para priorizar, podemos pensar que tenemos distintas razones C/E en los diferentes cuadrantes.

Intervenciones muy Costo Efectivas

Intervenciones que pueden ser Costo

Efectivas

Intervenciones que pueden ser Costo

Efectivas

Intervenciones muy poco Costo Efectivas

El Problema

  “ Parecen no existir razones sostenibles de por que la costo efectividad para las enfermedades raras deban ser juzgadas diferente de aquellas de otras tecnologías de atención de salud”

Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ 2005; 331 doi: 10.1136/bmj.331.7523.1016 (Published 27 October 2005) Cite this as: BMJ 2005;331:1016 Christopher McCabe, Karl Claxton and Aki Tsuchiya

  Ejemplo: Considere 2 grupos de personas. El grupo J tiene una enfermedad rara (1 por 10.000) cuyo tratamiento cuesta $ 1000. El grupo K tiene una enfermedad común (1 por 1000) cuyo tratamiento cuesta $ 100. Los grupos son idénticos en todo lo demás y tienen la misma capacidad de beneficiarse de sus tratamientos.

  Si el presupuesto es $ 1000 ¿a quien tratamos?   Tratar una persona del grupo J implica sacrificar la atención de 10 personas de

K, o alternativamente tendríamos que valorar la “rareza” del grupo J 10 veces más alta para hacerla al menos comparable con K.

Reflexiones sobre el Problema   Así puestas las cosas, la conclusión del método de costo/efectividad en base a

QALY es lapidaria: NO HAY QUE PRIORIZAR LAS ENFERMEDADES RARAS DE ALTO COSTO.

  Por lo tanto, las justificaciones para financiar las enfermedades raras de alto costo, no son económicas, provienen de otros campos: el derecho, la ética, la justicia social, etc.

  ¿Pero es esta conclusión verdadera? ¿Representa toda la mirada de la economía de la salud sobre el problema?

  …yo creo que no es una conclusión verdadera…es una hipótesis de trabajo…y tampoco representa todo el pensamiento económico….

Reflexiones sobre el Problema   No es verdadera, ya que representa una forma parcial de darle valor a las

necesidades que tienen las personas – una forma interesante y util para apoyar el proceso de toma de decisiones- pero parcial.

  Un ejemplo, también lapidario, -dado por el Butler (1999) - nos puede ayudar a poner en su justa dimensión a los QALY.

  Supongamos que dos hombres jóvenes están a punto de morir por la falta de donación de órganos. Uno necesita un trasplante de corazón y el otro de hígado. En este punto, llega un tercer hombre joven a la urgencia de un hospital quien ha sufrido un accidente moto ciclístico y trae consigo su CI como donante. Requiere una costosa cirugía y sus lesiones cerebrales hacen que inclusive en caso de que sobreviva quede con graves secuelas.

  ¿Qué hacemos? Si aplicamos criterio de C/E basado en QALY habría que dejar que muera y usar sus órganos…así habríamos agregado más años de vida de mejor calidad a la sociedad…

  Sin embargo, esta solución no nos parece intuitivamente correcta….

Butler, John (1999) “The Ethics of Health Care Rationing, Principles and Practice” Cassell, London.

Reflexiones sobre el Problema

  La sociedad hace otras valoraciones además de la extensión de la vida…   La necesidad no puede asociarse únicamente a la “capacidad de beneficiarse en

términos de extensión de la vida y su calidad” .   La “necesidad” es un concepto bastante más complejo.   La diálisis es menos C/E que el reemplazo de cadera en todos los estudios …pero la

sociedad prefiere dializar y mantener postrados a los otros pacientes ¿Por qué?   Una razón parece ser que evitar la amenaza inmediata para la vida tiene valor para la

sociedad….

Reflexiones sobre el Problema   Podemos ver el problema desde otra perspectiva. Veamos el problema de las

enfermedades raras como un problema de riesgo, de aseguramiento.   Imaginémonos que tengo la opción de escoger el país donde nacer.   En el país A hay cobertura total para enfermedades prevalentes –como la

diabetes-, sin embargo no hay cobertura para siniestros poco frecuentes –por ejemplo, para cierto tipo de accidentes, para las enfermedades raras, etc. -.

  En el país B sucede todo lo contrario. No hay cobertura para enfermedades prevalentes, sin embargo hay cobertura financiera total para estos siniestros poco frecuentes.

  ¿En que país preferirían nacer?

Reflexiones sobre el Problema

  La respuesta va a depender de como usted valore una serie de factores: Las probabilidades de los eventos, del costo de los tratamientos, del éxito de los tratamientos, de cuanto estos eventos van a comprometer mi supervivencia y la calidad de mi vida, de cuanto puedo yo hacer para modificar las probabilidades de los eventos y de cual puede ser mi capacidad económica para enfrentarlos, de mi aversión al riesgo, etc.

Porfiria de Günter

Enfermedad Gaucher Diabetes

Reflexiones sobre el Problema   Este tipo de análisis explica porque las personas valoran tanto, por ejemplo, los

seguros catastróficos y están dispuestos a pagar por ellos.   En este sentido, a mi me da la impresión que la discusión de las enfermedades

raras y los medicamentos de alto costo, es un caso particular de los siniestros poco frecuentes y de alto costo en salud, que en su oportunidad se analizó desde la perspectiva de los seguros catastróficos.

  La diferencia está en que estamos acostumbrados en los sistemas de salud a financiar las prestaciones que realizan los médicos pero no los medicamentos que prescriben y entonces el problema de las terapias medicamentosas caras se nos aparece como nuevo.

Costo

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Algunas Prevalencias de Enfermedades Raras en Europa  Según Informe Periódico de ORPHANET, Mayo 2011  

Patologia   Prevalencia   Cobertura Financiera   Tipo de Cobertura x FONASA   Tipo de Tratamiento  

x 10,000 Hab.  Ductus arterioso persistente   5,0   SI   AUGE - Cardiopatia Congenita   Quirúrgico  Espina bífida (Mielomeningocele)   5,0   SI   Prog. Prestaciones Complejas   Quirúrgico  Hendidura palatina (Fisurados)   5,0   SI   AUGE   Quirurgico  Lupus eritematoso cutáneo   5,0   NO   SIN Cobertura   medicamento de alto costo  Tetralogía de Fallot   4,5   SI   AUGE - Cardiopatia Congenita   Quirurgico  

Transposición de las grandes arterias   3,25   SI   AUGE - Cardiopatia Congenita   Quirurgico  Fibrosis quística   1,26   SI   AUGE   medicamento de alto costo  Hemofilia A   1,1   SI   AUGE   medicamento de alto costo  

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)   0,52   NO   SIN Cobertura   medicamento de alto costo  Guillain-Barré, síndrome de   0,34   SI   Prog. Medicamentos Alto costo   medicamento de alto costo  Enfermedad de Gaucher   0,20   SI   Prog. Medicamentos Alto costo   medicamento de alto costo  Enfermedad de Fabry   0,17   NO   SIN Cobertura   medicamento de alto costo  Tirosinemia tipo 1   0,005   SI   Prog. Medicamentos Alto costo   medicamento de alto costo  

Fuente:  Informes Periodicos de ORPHANET. Serie Enfermedades Raras. Mayo 2011, N°2. Prevalencia de Enf. Raras. Datos Bibliograficos.  Los valores de prevalencias que se proporcionan son la media entre los valores más altos y los más bajos recolectados.  

Reflexiones sobre el Problema   En este sentido, me parece sumamente interesante lo que el problema de las

enfermedades raras con tratamientos medicamentosos de alto costo nos plantea, porque nos obliga a revisar la forma como estamos priorizando y asignando los recursos y el financiamiento particularmente desde el FONASA y el MINSAL.

  Es necesario PRIORIZAR , en eso no hay duda.   Las priorizaciones SIEMPRE involucran sacrificios, de eso no hay duda.   Es necesario asignar los recursos en función de esas priorizaciones, en esto

parece que hay dudas.   No existe una sola formular para asignar recursos a necesidades, en esto no hay

consenso.   Las priorizaciones deben tener una sólida base técnica, en función de la evidencia

científica disponible, en esto está comenzando a existir consenso.   No obstante, la priorización no es un problema solamente técnico. También es un

problema político.   Dado que la priorización también es un tema político, es necesario explicitar y

transparentar los criterios sobre los cuales priorizan nuestras autoridades: El modelo autocrático e ilustrado de la autoridad sanitaria y financiera está en serio cuestionamiento.

  En una sociedad democrática los consensos políticos se construyen de cara a la ciudadanía y no a sus espaldas.

Reflexiones sobre el Problema   La discusión que nos propone el Estudio “Acceso a Medicamentos de Alto

Costo y Enfermedades de Baja Frecuencia” marca un buen parapeto desde el cual retomar la discusión de las priorizaciones y el financiamiento, en particular de los eventos catastróficos, transitoriamente acallada por la urgencia de implementar el AUGE.

  Ahora que las listas de espera están resueltas, me imagino que tendremos más disposición a abordar las priorizaciones del AUGE y de los recursos de salud en general.

  En particular, las discusiones de: –  Definir mecanismos de aseguramiento explícitos; –  Difundir la evaluación de tecnologías sanitarias; –  Las estimaciones financieras preliminares que parecen indicar que estamos en

presencia de problemas que son abordables financieramente por el país, al menos en el mediano plazo (Tenemos un gasto público de mas US$ 5.000 millones).

  Estas discusiones son de un valor innegable que contribuyen positivamente al debate y a construir como sociedad una solución al problema de las catástrofes en salud.