o skrócone wersje dwóch prezentacjiwygłoszonych podczas tego spotkania:Krzysztof Święcicki wspomina, jakimimetodami leczono hemofilię w Polsce wprzeszłości (s. 9), a niżej podpisany pod-sumowuje działalność Stowarzyszenia odzałożenia do dnia dzisiejszego (s. 10).Przedstawiamy także bieżące relacje z kółterenowych (s. 12), natomiast BernadettaPieczyńska zwraca uwagę na aspekty życiachorych ze skazami krwotocznymi, którerzadko trafiają do piśmiennictwa (s. 16) i opi-suje światową akcję tłumaczeniową, w którejuczestniczy (s.17.).

Na osobną uwagę zasługuje nagrodaświatowej organizacji WFH dla prezesanaszego Stowarzyszenia, Bogdana Gajew-skiego (s. 5).

Jolka ma w tym numerze wolne, alepowróci w kolejnym wydaniu Biuletynu.

Adam Sumera

BIULETYN INFORMACYJNY

Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię

NR 2 (57) LATO 2018

W bieżącym Biuletynie zajmujemy sięprzeszłością, teraźniejszością i przyszłościąleczenia hemofilii. Na początek dwa artykułymówiące o bliskiej już przyszłości. Dr JoannaZdziarska prezentuje terapie niesubstytucyj-ne, tzn. leki, które nie są koncentratamiczynnika VIII czy IX, ale skutecznie naśladujądziałanie tych substancji (s. 1). RadosławKaczmarek, przekazując informacje uzy-skane podczas kolejnego kongresu WFHw Glasgow, opisuje postępy w terapii genowej(s. 3). Aktualne problemy leczenia chorych nahemofilię w Polsce wskazujemy w relacji z kon-ferencji prasowej zorganizowanej w DniuChorych na Hemofilię (s. 5). Warto podkreślić,że wspomniany w tym tekście (i w kilku innychw tym numerze) Narodowy Program LeczeniaHemofilii na lata 2019–2023 wciąż czeka napodpis ministra zdrowia, a mamy już połowęlipca.

Zamieszczamy relację z Gali 30-lecianaszego Stowarzyszenia (s. 6), wzbogaconą

Nowe możliwości leczenia hemofilii

Stoimy obecnie u progu przełomu w le-czeniu wrodzonej hemofilii A. Postęp, którydokonał się w ostatnich dziesięcioleciach,doprowadził do sytuacji, w której w krajachrozwiniętych (w tym w Polsce) chorzy na he-mofilię A i B niezależnie od obecności inhi-bitora mają dostęp do leczenia domowego,leczenia profilaktycznego, immunotolerancjioraz zabezpieczenia wszystkich niezbędnychoperacji. Pod tym względem polski NarodowyProgram Leczenia Hemofilii od ponad dwóchlat spełnia standardy europejskie. Jednak do-stęp do najnowocześniejszych metod terapiisubstytucyjnej (dostarczającej bezpośredniobrakującego czynnika krzepnięcia), doktórych należą rekombinowane czynnikikrzepnięcia VIII i IX o standardowym orazo przedłużonym czasie półtrwania, jest w Pol-

sce jeszcze bardzo niewielki – ograniczonyjedynie do najmłodszych dzieci. Istniejerealna nadzieja, że w kolejnych latachsytuacja ta będzie się poprawiać.

Od wielu lat trwają badania zarówno nadwyleczeniem hemofilii A i B (terapią genową),nad skuteczniejszymi i mniej uciążliwymimetodami usunięcia inhibitora, jak równieżnad nowymi metodami zapobiegania krwa-wieniom u chorych z inhibitorem oraz bezniego. Ideą tych ostatnich badań jest stwo-rzenie syntetycznych cząsteczek wprowa-dzanych do organizmu inną drogą niżdożylna, podawanych rzadziej niż czynnikikrzepnięcia, niewzbudzających inhibitoraalbo też skutecznych niezależnie od jegoobecności. Naukowcy starali się stworzyćcząsteczki, które nie są samym czynnikiem

2

krzepnięcia ani jego fragmentem, ale na-śladują jego funkcję we krwi lub działająw innym miejscu układu hemostazy, powo-dując taki sam efekt (przywrócenie prawi-dłowego krzepnięcia). W odróżnieniu odczynników krzepnięcia VIII i IX (terapiisubstytucyjnych) leki te są nazywane

.W listopadzie 2017 r. w USA oraz w marcu

2018 r. w Unii Europejskiej została zareje-strowana pierwsza taka terapia. Wiele latbadań, rozpoczętych w Japonii przez firmęChugai i kontynuowanych w USA i w Europieprzez firmę Roche, doprowadziło dowytworzenia sztucznego przeciwciała, którenaśladuje działanie czynnika VIII we krwi:łączy się z czynnikiem IX oraz czynnikiem X,uzupełniając tym samym brakujący elementkaskady krzepnięcia. Substancję tę nazwanoemicizumab (w badaniach klinicznych:ACE910, nazwa handlowa: Hemlibra).Emicizumab jest podawany podskórnie razw tygodniu w postaci łatwego do samo-dzielnego wykonania zastrzyku, ale trwają jużbadania nad rzadszym schematem profilak-tyki (nawet raz na miesiąc).

. Niedługo powinna nastąpić rejestracjadla chorych na hemofilię A bez inhibitora,ponieważ producent zebrał już dane na tematjej bezpieczeństwa w tej grupie chorych(również u dzieci). Trudno jednak obecnieocenić, kiedy to nastąpi. Lek jest już stoso-wany w profilaktyce u chorych z inhibitoremw USA i staje się powoli dostępny w krajacheuropejskich. Zastępuje profilaktykę prepa-ratami omijającymi inhibitor (NovoSeveni FEIBA), dzięki czemu chorzy na hemofilię Apowikłaną inhibitorem zyskują profilaktykękrwawień znacznie skuteczniejszą i niepo-równywalnie wygodniejszą w stosowaniu.

Kolejną zaletą Hemlibry jest to, żeprawdopodobnie nie wywołuje swoistegoinhibitora, czyli przeciwciał niszczącychemicizumab (lub wywołuje go bardzo rzadko).W takiej sytuacji pacjent może oczywiściepowrócić do poprzedniej terapii (stosowaniaczynnika VIII lub NovoSeven / FEIBA),ponieważ inhibitor emicizumabu nie będzieniszczył czynnika VIII. Co więcej, skutecznośćHemlibry u chorych z inhibitorem sprawia, żebyć może w przyszłości nie będzie potrzebnewywoływanie immunotolerancji u chorych nahemofilię A, którzy wytworzyli inhibitor,ponieważ sam fakt posiadania inhibitoraprzestanie mieć tak ogromne znaczenie (nie

terapiami niesubstytucyjnymi

Hemlibra jestobecnie zarejestrowana tylko do leczeniachorych na hemofilię A powikłaną inhibi-torem

będzie pogarszał jakości życia pacjentów tak,jak ma to miejsce obecnie).

Nowa terapia niesie ze sobą jednakrównież pewne obawy. Emicizumab zostałprzebadany w ramach wymaganych badańklinicznych z udziałem pacjentów, tak jakkażdy inny lek dopuszczony do stosowaniau ludzi. Nie gwarantuje to jednak całkowitegobezpieczeństwa – dopiero kolejne lata ruty-nowego stosowania tego preparatu dadząnam możliwość pełnego poznania jego wadi zalet. Do tej pory wiadomo, że łączenie emici-zumabu z dużymi dawkami preparatu FEIBAmoże doprowadzić do groźnych dla życiapowikłań w postaci mikroangiopatii zakrze-powej (ciężkiego powikłania zakrzepowego).Dotychczasowe obserwacje wykazują, żemoże się tak stać wyłącznie w przypadkupołączenia tych dwóch leków, dlategowszystkie informacje dotyczące Hemlibry(również ulotka dołączona do opakowania)będą zawierały odpowiednie ostrzeżenia.Z założenia lek będzie stosowany pod nad-zorem lekarzy doświadczonych w leczeniuhemofilii i dobrze zaznajomionych z mecha-nizmem działania emicizumabu, co makluczowe znaczenie dla bezpieczeństwaleczenia.

W fazie zaawansowanych badań klinicz-nych znajdują się również inne terapieniesubstytucyjne. Należą do nich międzyinnymi concizumab firmy NovoNordisk(przeciwciało przeciw inhibitorowi szlakuzewnątrzpochodnego krzepnięcia, podawanepodskórnie lub dożylnie, skuteczne równieżw hemofilii B, niezależnie od obecnościinhibitora), fitusiran (fragment kwasu rybo-nukleinowego, który zmniejsza aktywnośćantytrombiny, podawany podskórnie raz namiesiąc, również działa w obu hemofiliach)oraz MEDI8111 (badana u myszy rekombi-nowana ludzka protrombina, podawanadożylnie, planowane są testy z udziałemludzi). Coraz bardziej zaawansowane są teżpróby terapii genowej hemofilii A i B,prowadzone z coraz większymi sukcesamiprzez pięć dużych koncernów farma-ceutycznych. Jest więc bardzo prawdo-podobne, że oblicze hemofilii i możliwości jejleczenia (oraz wyleczenia) będą ulegaćdalszym, gwałtownym zmianom.

Najpilniejszą potrzebą chorych nahemofilię w Polsce pozostaje obecnieutworzenie siatki wyspecjalizowanych,dedykowanych ośrodków leczenia skazkrwotocznych, w których pacjenci otrzymająkompleksową , fachową opiekę oraz

Kongres w Glasgow pod znakiem terapii genowej

3

możliwość uzyskania wszystkich świadczeńgwarantowanych w Narodowym ProgramieLeczenia Hemofilii. Nadal niestety w nie-których rejonach kraju pacjenci nie majądostępu do profilaktyki, immunotolerancjioraz – przede wszystkim – hematologówdoświadczonych w leczeniu skaz krwo-tocznych. Jedynie w takich ośrodkach można

będzie liczyć na wdrażanie nowych, poja-wiających się na rynku terapii niesubsty-tucyjnych, odpowiednią kwalifikację pa-cjentów oraz bezpieczne prowadzenie terapii.

dr n. med. Joanna ZdziarskaKlinika Hematologii Szpitala

Uniwersyteckiego w Krakowie

W dniach 20–24 maja br. w Glasgow odbyłsię kolejny kongres Światowej Federacji ds.Hemofilii (World Federation of Hemophilia).Kongres WFH odbywa się co dwa lata i jestdużym wydarzeniem zarówno dla pacjentów,jak i lekarzy oraz innych specjalistów zaj-mujących się hemofilią.

Każdy kongres WFH ma obszerny pro-gram, który obejmuje nie tylko hematolo-giczne aspekty leczenia, ale cały szeregzagadnień związanych z życiem z hemofiliąi jej powikłaniami, innymi skazami krwo-tocznymi oraz działalnością organizacjipacjentów. Tym razem jednak terapia genowabyła wyraźnie dominującym tematem wy-kładów plenarnych.

O postępach badań nad terapią genowąregularnie informujemy na łamach Biuletynu.Dla przypomnienia: rozpoczyna się właśnie IIIfaza (ostatnia przed wprowadzeniem leku narynek) próby klinicznej terapii genowejhemofilii A i dwóch różnych prób w hemofilii B.U 6 z 7 pacjentów z hemofilią A, którym po-dano najwyższą dawkę leku, udało się trwalepodnieść poziom czynnika VIII we krwi doprawidłowego poziomu (przeciętnie do 77%;zakres prawidłowy: 50–150%), który utrzy-muje się już ponad rok. W badaniach terapiigenowej hemofilii B na razie udało siępodnieść poziom czynnika IX do normyu jednego pacjenta. Grupa badana, do którejnależał ten pacjent, obejmowała dziesięciuuczestników z ciężką postacią hemofilii B. Popodaniu leku aktywność czynnika IX wzrosłau nich średnio do 33,7% (czyli odpowiadającejłagodnej postaci hemofilii) i stale utrzymujesię na tym poziomie od ponad roku.

Wszystkie trzy badania kliniczne polegająna jednorazowym dożylnym podaniu wek-torów wirusowych kodujących czynnikkrzepnięcia VIII lub IX. Do wytwarzaniawektorów wirusowych stosowanych w terapiigenowej wykorzystuje się różne serotypy(odmiany) wirusa towarzyszącego adeno-wirusom ( , AAV).adeno-associated virus

WirusyAAV są niepatogenne (a więc nie niosąze sobą żadnych chorób). Ponadto leczniczewektory zawierają gen kodujący czynnikkrzepnięcia zamiast genomu wirusowego,dlatego można powiedzieć, że jedynymwirusowym składnikiem wektora do terapiijest białkowa otoczka, której zadaniem jestochrona przenoszonego genu (transgenu)i wprowadzenie go do komórki docelowej.Wektory stosowane w terapii genowej he-mofilii wprowadzają transgen do hepatocytów(komórek wątroby). Transgen nie ulegawbudowaniu do genomu hepatocytu, co jestkorzystne, ponieważ wbudowanie transgenuw przypadkowe miejsce w genomie wiąże sięz ryzykiem transformacji nowotworowej.

U części pacjentów po kilku tygodniach odpodania leku występuje przemijające(trwające kilkanaście tygodni) podwyższeniepoziomu aminotransferazy alaninowej i aspa-raginowej, które są markerami funkcji wą-troby. Jest to prawdopodobnie skutek odpo-wiedzi odpornościowej na białka otoczkiwektora wirusowego. Białka te mogą poja-wiać się na powierzchni hepatocytu, doktórego wektor wprowadził transgen. Z koleiukład odpornościowy odpowiada na ichpojawienie się tak samo jak na zakażeniekomórki „zwykłym” wirusem, to znaczy zabijataką komórkę. O ile zabicie komórki zaka-żonej patogennym wirusem przez układodpornościowy jest korzystne, ponieważuniemożliwia jego namnażanie się, zabijaniehepatocytów zawierających transgen możeobniżać skuteczność terapii.

U żadnego uczestnika prób nie pojawiły sięprzeciwciała neutralizujące (inhibitory)czynników krzepnięcia VIII lub IX, mimo żeniektórzy mieli genetyczne predyspozycje dotakiej odpowiedzi. Należy pamiętać, że wbrewpowszechnym skojarzeniom terapii genowejz całkowitym wyleczeniem, ewentualnewyleczenie dotyczy tutaj tylko działaniaukładu krzepnięcia. Na przykład dla układuodpornościowego osoby z hemofilią poddanej

4

terapii genowej, czynnik krzepnięcia produ-kowany przez hepatocyt zawierający trans-gen jest niemal tak samo obcym białkiem, jakczynnik podawany dożylnie w koncentracie.Dlatego jednym z ważnych pytań, na któremiały odpowiedzieć próby kliniczne, byłakwestia, czy pacjent poddany terapii genowejmoże wytworzyć inhibitor. Z kolei podwzględem dziedziczenia hemofilii terapiagenowa również niczego nie zmienia, toznaczy dzieci osoby poddanej terapii wciążmogą odziedziczyć gen z mutacją powo-dującą hemofilię, ponieważ terapia genowanie obejmuje układu rozrodczego.

W dyskusjach często powraca pytanieo trwałość efektu leczniczego, to znaczy jakdługo u pacjentów poddanych terapii będziesię utrzymywał zwiększony poziom czynnikakrzepnięcia. Wciąż jest za wcześnie naodpowiedź. U pierwszych pacjentów z he-mofilią B poddanych terapii jeszcze w 2010roku nadal utrzymuje się podwyższony i stałypoziom czynnika IX (odpowiadający umiar-kowanej lub łagodnej postaci hemofilii). Z dru-giej strony, u pacjentów z hemofilią A, którympodano dużą dawkę wektora, po ponad rokuod terapii poziom czynnika VIII zmniejszył się.Niektórzy w tej grupie mieli do tej poryutrzymującą się aktywność powyżej górnejgranicy normy (>150%!). Obecnie poziomczynnika VIII u tych pacjentów jest prawi-dłowy.

Wiele pytań wiąże się też z dawkamiwektorów wirusowych. Dawki stosowanedotąd w próbach znajdują się w zakresie10 –10 wektorów/kg masy ciała (100 mi-liardów–100 bilionów). W próbach terapii w he-mofilii B zaobserwowano, że większe dawkiwektorów wywołują silniejszą odpowiedźodpornościową na białka otoczki wektora, comoże powodować zmniejszenie efektuleczniczego. W związku z tym dużo uwagipoświęcono przygotowaniu wektorów na tylewydajnych, żeby można było uzyskaćoczekiwany wzrost aktywności czynnika IXu pacjenta za pomocą jak najmniejszej dawkiwektora. Na przykład zamiast genu kodu-jącego „zwykły” czynnik IX, do wektora wpro-wadzono gen z mutacją kodującą nadaktywnyczynnik IX (tzw. padewski czynnik IX,nazwany tak, ponieważ mutację tę odkrytou pacjenta z zakrzepicą w szpitalu uni-wersyteckim w Padwie). Czynnik ten jestprawie 10 razy bardziej aktywny od „zwy-kłego” czynnika IX, co oznacza, że hepatocytymogą produkować 10 razy mniej takiegoczynnika (i teoretycznie przyjąć w tym celu 10

11 14

razy mniej wektorów), a mimo to powo-dować takie samo zwiększenie aktywnościczynnika IX we krwi jak hepatocytyzmodyfikowane przez wektory kodującenormalny czynnik IX.

Ważnym zagadnieniem jest oczekiwanywzrost poziomu czynnika krzepnięcia poterapii. W opiniach na ten temat panujetrochę zaskakujący rozdźwięk. Można gostreścić w ten sposób: pacjenci oczekująpod tym względem najwięcej od terapii(„wyleczenie”, prawidłowy poziom czynnikakrzepnięcia, >50% normy), oczekiwaniaklinicystów są umiarkowane (zmianapostaci ciężkiej w łagodną, poziom około20–30% jest zadowalający), natomiastwymagania ekspertów z instytucji regula-torowych (EMA, FDA) są minimalistyczne(nie ma dowodów, że poziom 30–60% jestznacząco lepszy niż 10–15%, więc nie mapotrzeby „wyleczenia”). Skąd ta rozbież-ność? Skuteczność standardowych terapiioceniano do tej pory na podstawie zmianw liczbie krwawień, które wystąpiły u pacjen-ta w ciągu roku. Leczenie profilaktyczne(którego celem jest de facto zmiana ciężkiejpostaci hemofilii w umiarkowaną, to znaczyutrzymywanie poziomu czynnika krzep-nięcia >1%) na ogół zmniejsza liczbękrwawień z kilkudziesięciu do kilku (lubzera) rocznie. Terapia genowa takżepowoduje, że krwawienia przestają wystę-pować, zatem porównanie skutecznościterapii genowej z profilaktyką tylko w oparciuo ten wskaźnik pozornie wskazuje, żeterapia genowa nie jest lepsza od leczeniaprofilaktycznego. Z kolei pacjenci obserwująu siebie nie tylko mniejszą liczbę ostrychkrwawień, ale także inne (i trudniejsze douchwycenia) zmiany w jakości życiazwiązane z wyższym poziomem czynnikakrzepnięcia, np. złagodzenie bólu stawówi możliwość podejmowania bardziej inten-sywnej aktywności fizycznej. Takie odczuciaopisują pacjenci, których poddano prze-szczepieniu wątroby (co powoduje zwięk-szenie poziomu czynnika krzepnięcia doprawidłowych wartości). Może to byćzwiązane z eliminacją tzw. mikrokrwawień.Istnieją dane wskazujące, że przy nie-prawidłowym poziomie czynnika krzep-nięcia (nawet w zakresie łagodnej postacihemofilii: 5–50%) mogą występowaćmikrokrwawienia bez ostrych objawówi z czasem powodować uszkodzenie sta-wów. Rozmawiałem z wieloma pacjentamipo przeszczepieniu wątroby odczuwającymi

5

Nagroda WFH dla Bogdana Gajewskiego

znaczne zmniejszenie dolegliwości, któreprzypisywali wcześniej artropatii, mimo żeprzed przeszczepieniem wiele lat byli leczeniprofilaktycznie. Szczególnie wiele mówiącebyły słowa jednego z nich: „Nie zdawałemsobie sprawy, jak bardzo potrzebowałemwyleczenia z hemofilii, do czasu, gdy tonastąpiło”. Innym pośrednim dowodem na to,że w łagodnej postaci hemofilii mogą wy-stępować mikrokrwawienia, jest wystę-powanie łagodnej artropatii u nosicielek

hemofilii z poziomem czynnika krzepnięciazbliżonym do prawidłowego. Podsumowując,zmiany w liczbie krwawień w ciągu roku sądalece niewystarczające do rzetelnej ocenyskuteczności terapii genowej. Dokładnaocena wpływu terapii na jakość życia wymagadodatkowych, czułych narzędzi. Niezależnieod tych kontrowersji, terapia genowa z pew-nością będzie kolejną rewolucją w leczeniuhemofilii.

Radosław Kaczmarek

Bezsprzecznie najważniejszym dla naswydarzeniem p

było przyznanie naszemu pre-zesowi Bogdanowi Gajewskiemu nagrodyprezydenta WFH. Warto podkreślić, że toprestiżowe wyróżnienie,

odczas tegorocznego świa-towego kongresu WFH odbywającego sięw Glasgow

przyznawane oso-bom indywidualnym lub organizacjom zadługoletnie zaangażowanie oraz działalność,która doprowadziła dla znaczących zmian dlaśrodowiska osób chorych na hemofilię w da-nym kraju, wręczono po raz pierwszy w hi-storii WFH. Prezes Gajewski skomentował towydarzenie następująco: „Nagroda była dlamnie dużym zaskoczeniem. Oprócz mniedostały ją dwie osoby: jedna z Hondurasu,druga z Nigerii. Cesar Garrido, ojciec chłopcachorego na hemofilię z Wenezueli, opo-wiadał, że byłem jedynym z czterech

kandydatów z całego świata, który zostałprzyjęty bezapelacyjnie przez wszystkich.WFH dostrzega naszą nieugiętość i stałestarania o lepsze leczenie chorych w ciąguwielu lat.

”.Jestem bardzo wzruszony i obiecuję

starać się jeszcze więcej(bp, as)

Dzień Chorych na Hemofilię

Jak co roku, 17 kwietnia nasze Stowa-rzyszenie zorganizowało w Warszawie kon-ferencję prasową poświęconą problemomleczenia hemofilii w Polsce. Podkreślano, żew tym roku kończy się Narodowy ProgramLeczenia Chorych na Hemofilię i PokrewneSkazy Krwotoczne i że ten program musi byćkontynuowany, bo tylko wtedy chorzy będąmieli szansę na właściwą opiekę, którejw naszym kraju wciąż brakuje. Konieczne jestutworzenie ośrodków kompleksowej terapii,w których chorzy mogliby uzyskać pomocspecjalistów – nie tylko hematologa, lecz rów-nież chirurga, ortopedy, hepatologa, stoma-tologa, psychologa, genetyka, a takżerehabilitantów; w przypadku kobiet z chorobąvon Willebranda i pokrewnymi skazamikrwotocznymi konieczna jest też opiekaginekologa. Aby takie ośrodki powstały,

trzeba doprowadzić do zmiany wycenyprocedur leczenia chorych na hemofilię w po-radniach ambulatoryjnych.

Kolejny problem to wciąż nieuregulowanakwestia procedur ratowniczych na SORi w szpitalnych izbach przyjęć. W przypadkuurazu chorzy na hemofilię powinni jak naj-szybciej otrzymać czynnik krzepnięcia. Nie-stety, wciąż zdarzają się przypadki niepra-widłowego udzielania pomocy chorym na he-mofilię: zwlekania lub wręcz odmowy podaniaczynnika. Powoduje to zagrożenie zdrowiai życia chorych na hemofilię. Polskie Stowa-rzyszenie Chorych na Hemofilię już od kilku latwystępuje o uznanie karty chorego „Najpierwczynnik” za oficjalny dokument, który byłbyrespektowany przez służby ratownicze.Niestety, apele Stowarzyszenia wciąż pozo-stają bez echa.

W Polsce poziom zużycia czynnika VIII namieszkańca w 2016 r. wyniósł 6,38. To sporo,choć daleko nam jeszcze do Irlandii, gdziewynosi on 10,84, czy do Węgier. Problememjest jednak rodzaj stosowanych czynnikówkrzepnięcia. Zdecydowana większość do-stępnych w Polsce leków to czynniki oso-czopochodne, wytwarzane z osocza pozy-skiwanego od wielu dawców, uważane przezwiększość ekspertów za mniej bezpieczne.W leczeniu dorosłych chorych tylko 3–5%wykorzystywanych leków to nowoczesneczynniki rekombinowane. Jak oceniła to prof.Krystyna Zawilska: „Czynniki rekombinowaneto nie tylko większe bezpieczeństwo, ale teżlepsza skuteczność. Modyfikacja cząsteczkipomaga uzyskać dodatkowe efekty, np.powstają czynniki o przedłużonym działaniu.Dziś pacjent z hemofilią A musi przyjmować150 zastrzyków dożylnych rocznie. Dziękilekom długo działającym liczna zastrzykówmogłaby zmniejszyć się do 100, a w hemofiliiB – jeszcze bardziej. Pojawiają się też noweleki, które całkowicie zmieniają leczeniechorych – można je podawać podskórnie, razw tygodniu. Chcielibyśmy, by polscy chorzyteż mieli do nich dostęp”.

Również nie wszystkie dzieci mają szansęna leczenie czynnikami rekombinowanymi.W programie leczenia profilaktycznego dzieciwciąż istnieje archaiczny zapis, niepopartywiedzą medyczną, zgodnie z którym tylkodzieci, które nigdy nie były leczone lekamiosoczopochodnymi, mogą stosować w le-czeniu czynniki rekombinowane.

Jak dobrze zorganizować opiekę nadchorymi na hemofilię, pokazuje przykładWęgier. Organizacja opieki nad chorymi ze

skazami krwotocznymi na Węgrzech jest nabardzo wysokim poziomie. Chorzy majązapewnioną kompleksową opiekę medyczną,szeroki dostęp do rekombinowanych czyn-ników krzepnięcia oraz możliwość korzy-stania z nowoczesnych terapii. DavidLencses z węgierskiego StowarzyszeniaChorych ujął to tak: „W moim kraju jestwyspecjalizowany ośrodek kompleksowejopieki dla chorych na hemofilię, którywspółpracuje z lekarzami i podmiotamileczniczymi, co zapewnia nam zindywiduali-zowaną, interdyscyplinarną opiekę. Państwozapewnia nam sprawdzony w wielu krajachi zalecany przez Parlament Europejski efek-tywny model leczenia. Dzięki temu możemyprowadzić aktywne zawodowo i rodzinnieżycie, zapominając o chorobie”. Na Węgrzech43% stosowanych czynników krzepnięcia toleki rekombinowane. Jeszcze raz zacytujmyDavida Lencsesa: „Od urodzenia jestemleczony profilaktycznie, zawsze byłem osobąaktywną, grałem w piłkę nożną, siatkówkę,koszykówkę, nigdy nie czułem się poszko-dowany przez to, że mam hemofilię, m.in.dlatego, że państwo zapewnia mi dobrydostęp do leków i dobrą organizacjęleczenia”.

Prezes PSCH Bogdan Gajewski podsu-mował to następująco: „Mamy nadzieję, żeAgencja Oceny Technologii Medycznychi Taryfikacji, do której trafiła teraz nowa edycjaNarodowego Programu, poprze go. Realiza-cja nowej edycji Programu może spowo-dować, że Polska dorówna do standardóweuropejskich, jeśli chodzi o leczenie hemofilii.Z nadzieją czekamy na dobry Program”.

(oprac. as)

16 maja br. odbyło się w Warszawieuroczyste spotkanie, podczas któregoświętowano jubileusz trzydziestolecia Pol-skiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.W obecności przedstawicieli kół terenowychoraz zaproszonych gości miały miejsce trzywystąpienia: Krzysztof Święcicki opowiedział,jak wyglądało leczenie hemofilii w okresie odkońca drugiej wojny światowej do powstaniaStowarzyszenia. Adam Sumera przedstawiłbilans dokonań w ciągu trzydziestu latistnienia PSCH, a prezes Bogdan Gajewskiwskazał najważniejsze wyzwania, jakie stojąprzed naszą organizacją w nadchodzącychlatach.

Potem nastąpiło wręczenie okoliczno-ściowych statuetek, będących wyrazemuznania dla osób, które położyły istotnezasługi dla chorych na hemofilię w okresieistnienia Stowarzyszenia. Prowadząca tęczęść Gali Bernadetta Pieczyńska w sym-patyczny sposób przybliżała sylwetkękażdego z wyróżnionych. Statuetki otrzymalilekarze, przedstawiciele ministerstwa zdrowiaoraz dziennikarze.

Jako pierwsza statuetkę otrzymałaprofesor Krystyna Zawilska – lekarz, którypotrafi pacjentom przywracać wiarę w real-ność poprawy ich leczenia, pokazując, napodstawie swojego międzynarodowego

6

Gala 30-lecia naszego Stowarzyszenia

doświadczenia naukowego, jak niewiele dzielinas od rzeczywistości bez bólu i bez lękuo dostęp do najbezpieczniejszego leczenia.Przede wszystkim jednak wspiera nas w urzę-dowej walce o dostęp do najnowocześniej-szych leków. Pani profesor Zawilska odebrałarównież drugą statuetkę, jako Przewodni-cząca Grupy ds. Hemostazy PolskiegoTowarzystwa Hematologów i Transfuzjolo-gów, przyznaną za zaangażowanie wszyst-kich członków wspomnianej Grupy w po-prawę jakości leczenia chorych na hemofilięi inne skazy krwotoczne. Za wieloletnią opiekęmedyczną nad chorymi na hemofilię i po-krewne skazy krwotoczne statuetki otrzymalitakże profesor Jerzy Windyga i docent AnnaKlukowska. Za szczególną pomoc, opiekęi zaangażowanie w jakość leczenia chorychna hemofilię i inne skazy krwotoczne statuetkiwręczono profesorowi Wiesławowi Jędrzej-czakowi, docentowi Pawłowi Łagunie i dokto-rowi Andrzejowi Misiakowi. Za przygotowanieprogramu profilaktycznego dla dzieci chorychna hemofilię, a także za zaangażowanie na

7

rzecz chorych na hemofilię i pokrewne skazykrwotoczne statuetkę odebrał Piotr Marusza.Nagrodzono również ministra Marka Balic-kiego, dzięki któremu stało się możliweprzyjęcie w 2005 r. Narodowego Programu.Wreszcie wyrazem wdzięczności i uznaniaza medialną pomoc, bez której wszelkiestarania o poprawę naszego leczenia byłybytylko głosem wołającego na pustyni, byłynagrody przyznane paniom dziennikarkom:red. Joannie Mordze, red. KatarzyniePinkosz, red. Małgorzacie Wiśniewskiej i red.Monice Zalewskiej. Bez ich wsparcia i dzien-nikarskiej determinacji świadomość spo-łeczna w zakresie hemofilii niewiele różniłabysię od tej sprzed lat. Nagrodą – niespodziankąbyło wręczenie statuetki naszemu prezesowi,Bogdanowi Gajewskiemu za niezmierzonezaangażowanie w formalną stronę poprawynaszego leczenia, porównywalne z ostrymdyżurem pełnionym dwadzieścia cztery go-dziny na dobę przez siedem dni w tygodniu.

Przy okazji wręczania statuetek pro-wadząca całą Galę red. Iwona Schymalla

Laureaci z otrzymanymi statuetkami (brakuje jedynie red. Małgorzaty Wiśniewskiej,która z przyczyn obiektywnych dotarła na Galę dopiero po zrobieniu tego zdjęcia).

8

zadawała laureatom pytania o ich wspom-nienia dotyczące kontaktów z chorymi nahemofilię. Warto przytoczyć tu słowa panidocent Klukowskiej, która wspominałapierwszy obóz rehabilitacyjny dla dzieci w Spa-le. Nie było wtedy jeszcze mowy o leczeniuprofilaktycznym. Krioprecypitat lub osoczetrzymano w lodówce i podawano w raziewylewu. Do pływania wykorzystywano Pilicę,bo nie było dostępu do basenu. Niektórychmłodych pacjentów lekarze musieli nosić nadrzekę na własnych plecach.

Po wręczeniu statuetek pojawił się torturodzinowy, z logo Stowarzyszenia nawierzchu. Prezes Gajewski uroczyście ukroiłpierwszy kawałek. Potem jeszcze była okazjado długich rozmów kuluarowych.

Na następnych stronach przytaczamy dwamateriały opracowane na podstawie wy-stąpień podczas Gali.

(as, bp)

Jubileusz spotkał się ze znaczącą uwagąmediów, fragmenty relacji z Gali znaleźćmożna na kanale YouTube i w archiwumForum Stowarzyszenia.

Prezentacje podczas pierwszej częściGali. Adam Sumera, Krzysztof Święcicki,Bogdan Gajewski, Iwona Schymalla.

Dr Andrzej Misiak odpowiada na pytaniared. Iwony Schymalli.

Bogdan Gajewski ze statuetką. Jubileuszowy tort – palce lizać.

9

Trochę prehistorii czyli jak to było, zanim powstało PSCH

Skrót referatu wygłoszonego na Gali z okazji30-lecia PSCH.

Pierwszą odnotowaną w świadomejpamięci transfuzję krwi dostałem w wiekuokoło trzech i pół roku w szpitalu wojskowymw Toruniu. Był to rok 1948. Na sali zabiegowejoprócz mnie, krwiodawcy i trzech osóbbezpośrednio wykonujących przetaczaniekrwi (pierwsza pobierała strzykawką krew oddawcy i przekazywała napełnioną strzykawkędrugiej, która wstrzykiwała mi pobraną krew,trzecia przepłukiwała opróżnioną strzykawkęi podawała ją pierwszej osobie) asystowałajeszcze grupa kilku lekarzy ciekawieobserwujących ten nadzwyczajny zabieg.Stan badań laboratoryjnych przetaczanejkrwi był w owych czasach na tyle niedo-skonały, że w dwa dni zapadłem na malarię;dopiero wtedy okazało się, że dawca w czasiewojny był w Afryce, gdzie chorował namalarię.

Wiedza o istocie hemofilii była dawniej,delikatnie mówiąc, bardzo umiarkowana. Gdymiałem pięć lat, we wrocławskiej kliniceusiłowano mnie wyleczyć z hemofilii, podającco drugi–trzeci dzień dożylnie wapno. Jak naszczupłe dziecko były to duże dawki – zakażdym razem po kilka strzykawek. W trakcietej dożylnej iniekcji robiło mi się bardzogorąco, chociaż pielęgniarka zabiegowapodawała to bardzo wolno.

Gdy skończyłem siedem lat i po seriiwylewów do stawów kolanowych miałemduże kłopoty z chodzeniem, zaniesiono mniedo ordynatora oddziału ortopedycznegow Bydgoszczy, lekarza z tytułami naukowymidoktora habilitowanego. Dowiedziawszy się,że w mojej rodzinie hemofilia pojawia się odszeregu pokoleń, zawołał nade mną, że tozbrodnia, iż moja mama mnie urodziła.

Latem 1952 r. złamałem nogę, kość udo-wą, i od sierpnia do połowy październikależałem w Klinice AM przy ulicy Litewskiej.W czasie tej hospitalizacji wielokrotniedostawałem transfuzję krwi bezpośrednio oddawców podobną techniką, jaką opisałempowyżej, tyle że był to już zabieg rutynowywykonywany przez trzy pielęgniarki, za-zwyczaj pod nadzorem jednego lekarza.Krwiodawcy przychodzili ze Stacji Krwio-dawstwa przy ul. Chocimskiej 5, przyInstytucie Hematologii i Transfuzjologii, i byliznacznie lepiej sprawdzeni niż ten pierwszy,który mnie „poczęstował” malarią. Ale i tak

w jednej z transfuzji dostałem z krwią bakcylagorączki maltańskiej. Innych niespodzianekna szczęście nie miałem.

Od czternastego roku życia byłem częstympacjentem już bezpośrednio Instytutu Hema-tologii. W końcu lat 50. ubiegłego wieku krewpodawano w formie kroplówki z butelki.Oczywiście była to krew świeżo pobrana. Napoczątku lat 60. zaczęto stosować przeta-czanie osocza krwi, które można było prze-chowywać w stanie głębokiego zamrożeniabez straty aktywności czynników krzepnięcia.To był znaczny postęp, który wkrótce umożliwiłambulatoryjne stosowanie leczenia substytu-cyjnego. Pacjent z krwawieniem niewyma-gającym hospitalizacji spędzał kilka godzin nafotelu w korytarzu kliniki wewnętrznejInstytutu, cierpliwie czekając na rozmrożenieprzepisanej przez dyżurnego lekarza dawki, apotem przyjmując kropla po kropli zawartośćwszystkich butelek osocza. Po przetoczeniutrzeba było jeszcze odczekać około godzinydla sprawdzenia, czy nie wystąpi odczynuczuleniowy, co czasami się zdarzało, noi można było wrócić do domu. Wkrótce po-wstała przychodnia i pracownia podkierownictwem docenta (później profesora)Stanisława Łopaciuka, z własną salą prze-toczeń i pielęgniarką oraz drugim lekarzem.Tutaj również wykonywano zabiegi pobrań,przetoczeń i wstrzyknięć innych leków dlaniewymagających hospitalizacji pacjentówniebędących hemofilikami. Przetaczanieosocza i krioprecypitatu nie wymagałouprzedniego zrobienia krzyżówki krwi, coskróciło przygotowania, ubyło także dodat-kowe kłucie na pobranie próbki krwi dokrzyżówki.

Możliwość leczenia bez kładzenia się doszpitala umożliwiła wielu hemofilikom prawienormalne funkcjonowanie, ukończenie szkoły,a potem studiów i podjęcie samodzielnegofunkcjonowania w społeczeństwie. Warun-kiem była możliwość dostatecznie łatwegodotarcia do Instytutu. Za przykładem Instytutuw Warszawie inne ośrodki hematologiczne teżzaczęły stosować podobną organizacjęleczenia chorych na hemofilię i inne skazykrwotoczne.

Opóźnienie w szerszym wdrożeniu lecze-nia czynnikami liofilizowanymi, które możnaprzechowywać w temperaturze kilku stopni,czyli np. w domowej lodówce, oraz bardzopragmatyczna procedura karencji zamrożo-nego osocza zaowocowały uniknięciem

10

powszechnego zakażania polskich pacjentówwirusem HIV. Procedura wdrożona przezPolską Służbę Krwi polegała na tym, żepobrane i zamrożone osocze trafiało domagazynu-chłodni i zostawało przekazywanedo terapii dopiero wtedy, gdy dawca zgłosił siędrugi raz do Stacji Krwiodawstwa, a powtórnebadanie nie wykazało obecności wirusa.W ten sposób polscy pacjenci uniknęli losuchorych otrzymujących czynniki antyhemo-filowe produkowane masowo przez niektórekoncerny farmaceutyczne z osocza trafiają-cego od wszystkich dawców do „wspólnegokotła”.

Dziś jako emeryt czasem żartobliwiemówię, że wszystko w moim życiu stało sięprzez ten Instytut Hematologii. Gdyby nieInstytut, to już od ponad sześćdziesięciu latspokojnie wąchałbym kwiatki od spodu,zamiast się męczyć – uczyć się, pracować,jeździć po świecie, zakładać rodzinę,

wychowywać dzieci i wnuki, a latem żeglowaćz nimi po Mazurach.

Krzysztof M. Święcicki

Autor artykułu z Ksawerym, najmłodszymwnukiem, na jachcie.

Bilans trzydziestolecia

Wszystko zaczęło się od pisma wystoso-wanego 30 listopada 1987 r. do naczelnikadzielnicy Warszawa-Mokotów przez trzy-osobową grupę inicjatywną, którą tworzyliLudwik Kochowski, Witold Gajewski i MarekSławek. W piśmie znalazła się prośba o zgo-dę na zorganizowanie spotkania w celuzałożenia stowarzyszenia pod nazwą „Pol-skie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilięi Skazy Krwotoczne”. Zebranie założyciel-skie, w którym uczestniczyło 17 osób, odbyłosię 21 stycznia 1988 r., a 19 maja 1988 r.Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemo-filię zostało wpisane do rejestru stowarzyszeńi związków Wydziału Społeczno-Administra-cyjnego Urzędu m. st. Warszawy.

Pierwszym prezesem Stowarzyszenia zo-stał Marek Sławek, który sprawował tę funkcjędo końca lutego 1990 r.; musiał zrezygnowaćze względu na stan zdrowia. Drugi prezes,Zbigniew Sendułka, odznaczony z inicjatywydzieci chorych na hemofilię OrderemUśmiechu, pełnił tę funkcję od 1990 r. do 2007r., a wspierała go w tym jego żona, Elżbieta.Od października 2007 r. prezesem jestBogdan Gajewski.

Stowarzyszenie ma obecnie 14 kół tere-nowych i zrzesza ponad 1750 członków. Od2008 r. ma status Organizacji Pożytku Pu-blicznego, co pozwala być beneficjentemwpłat z tytułu 1 procenta przy rozliczaniu PIT.

Zgodnie ze statutem celem Stowarzysze-

nia jest pomoc chorym na hemofilię i innewrodzone skazy krwotoczne, bez względu naprzynależność tych osób do stowarzyszenia,w szczególności w zakresie opieki medycz-nej, rehabilitacji, pomocy socjalnej i pomocyprawnej.

Nie byłoby tylu sukcesów Stowarzyszenia,gdyby nie nasi lekarze. Ten familiarny zaimekjest w pełni uzasadniony działania Stowa-rzyszenia były wspierane przez wielu lekarzyoddanych idei niesienia pomocy chorym nahemofilię. Wspomagali nas oni także przezuczestnictwo w Radzie Medycznej naszegoStowarzyszenia. Niektórych z nich nie ma jużwśród nas. Należy tu wspomnieć profesoraStanisława Łopaciuka, doktor Halinę Cetna-rowicz, profesora Marka Ziemskiego.

Stowarzyszenie jest aktywne nie tylkow kraju. PSCH jest członkiem dwóch ważnychorganizacji międzynarodowych: EHC (organi-zacji zrzeszającej organizacje chorych nahemofilię praktycznie z całej Europy) i WFH(Światowej Federacji ds. Hemofilii, stowarzy-szenia organizacji chorych na hemofilię ze113 krajów, będącego agendą WHO i ma-jącego silnie rozbudowaną radę medyczną).Nasze Stowarzyszenie ściśle współpracujez nimi, uczestnicząc w przedsięwzięciachorganizowanych przez te organizacje (np.służąc wiedzą i pomocą dopiero rozpoczyna-jącym działalność stowarzyszeniom chorychna hemofilię w Mołdawii i Albanii). Na

–

podkreślenie zasługuje fakt, że dr RadosławKaczmarek, członek Zarządu GłównegoPSCH, od 2012 r. zasiada we władzach EHC.Warto dodać, że z rekomendacji PSCH prof.Jerzy Windyga jest członkiem Rady Me-dycznej WFH.

Wśród osiągnięć Stowarzyszenia należyzwrócić uwagę na intensywność działańedukacyjno-informacyjnych. Do tej pory Sto-warzyszenie wydało 34 książeczki i 7 płytDVD, w istotny sposób poszerzając dzięki nimwiedzę o hemofilii wśród chorych, ich rodzin,a także lekarzy pierwszego kontaktu, nau-czycieli czy opiekunek małych dzieci. Tadziałalność wydawnicza była możliwa dzięki1% z PIT przekazywanemu przez wiele osóbz całej Polski.

Od 1998 r. ukazuje się Biuletyn Infor-macyjny naszego Stowarzyszenia. Możnaw nim znaleźć materiały przydatne dlachorych na hemofilię i członków ich rodzin –nie tylko na temat hemofilii i jej leczenia czyaktualnego zaopatrzenia w czynnik; porusza-ne są także kwestie psychologiczne, poradypraktyczne (np. dotyczące podawania czynni-ka), sprawy socjalno-prawne. Rozpoczyna-liśmy od kolportażu Biuletynu na papierze,obecnie dominuje wersja elektronicznarozsyłana przez Internet i dostępna także nastronie internetowej Stowarzyszenia. Do tejpory ukazało się już 56 numerów, a archiwumBiuletynu jest kopalnią materiałów dla osób,które dopiero niedawno dołączyły do naszegogrona, zwłaszcza młodych rodziców dzieciz hemofilią.

Od pewnego czasu jesteśmy także naFacebooku – można tam znaleźć nie tylkoBiuletyny, ale także aktualności i archiwalnedokumenty Stowarzyszenia.

Od 2001 r. działa specjalna grupadyskusyjna – forum internetowe poświęconehemofilii (forum_psch). Jest otwarte dlawszystkich chętnych, ale jednocześnie nie-dostępne dla przypadkowych osób z ze-wnątrz, co zapewnia pewną prywatność. Jestto świetne miejsce do wymiany doświadczeń,uzyskiwania informacji, wyrażania opinii. Z fo-rum korzysta obecnie ponad 930 uczest-ników.

Duża część pracy Stowarzyszenia odbywasię w poszczególnych kołach terenowych.Koła te zorganizowały dziesiątki szkoleń i war-sztatów poświęconych hemofilii, skierowa-nych do pacjentów i ich rodzin. Opróczinformacji o różnych problemach bezpośred-nio związanych z hemofilią były prezento-wane także treści psychologiczne. Odbywały

się także warsztaty praktyczne poświęconezdobyciu umiejętności iniekcji i autoiniekcji,prowadzone przez pielęgniarki. Wartowspomnieć o akcji ogólnopolskich warsztatówfizjoterapeutycznych. W ubiegłym roku odbyłysię cztery takie spotkania: w Warszawie26–30 czerwca 2017 r.), w Zielonej Górze

(23 sierpnia 2017 r.), w Gdańsku (25–29września 2017 r.) i w Lublinie (4–8 grudnia2017 r.).

Mało kto pamięta, że w początkach swojejdziałalności Stowarzyszenie czynnie uczest-niczyło w pozyskiwaniu czynników krzep-nięcia – nawiązując współpracę z organizacjąAmeriCares i ze Szwajcarskim CzerwonymKrzyżem, które na zasadzie darów przezsześć lat (1993–1999) dostarczały pierwszeduże partie czynników w ramach „docho-dzenia do samowystarczalności Polski w za-opatrzeniu w czynniki krzepnięcia”.

Ważną formą działalności Stowarzyszeniabyło organizowanie obozów rehabilitacyjnychdla dzieci – sprawa szczególnie istotnaw okresach, kiedy czynniki krzepnięcia byłymało dostępne. Do tej pory wiele osóbwspomina obozy w Spale, które pozarehabilitacją przynosiły także integracjęz rówieśnikami.

Z informacjami dotyczącymi hemofilii,problemów jej leczenia oraz potrzeb chorychzmagających się z chorobą docieraliśmy domediów – do prasy, radia, telewizji orazInternetu. Poza programami informacyjnymitrafialiśmy także do audycji o charakterzebardziej ogólnym, np. do programu AnnyDymnej „Spotkajmy się”.

Osobnym osiągnięciem była zorganizowa-na w 2008 r. wystawa zdjęć chorych nahemofilię przygotowana przez KrzysztofaMillera. Renomowany fotograf, jeden z juro-rów konkursu World Press Photo 2000,dziennikarz, który fotografował wszystkienajważniejsze wydarzenia i konflikty politycz-ne w Europie,Azji iAfryce, m.in. rozpad krajówbyłej Jugosławii, rozpad ZSRR, wojnę w Cze-czenii, stworzył niezwykłą wystawę. Każdemuze swoich bohaterów poświęcił cały dzień,starając się, by to jedno zdjęcie na wystawębyło syntezą pasji i marzeń danej osoby.

Przypomnijmy, że Narodowy ProgramLeczenia Chorych na Hemofilię i PokrewneSkazy Krwotoczne, regulujący leczeniedorosłych pacjentów, funkcjonuje od 2005 r.Obecna edycja (2012–2018) kończy się w gru-dniu br. Wciąż trwają intensywne staraniao przyjęcie przez Ministra Zdrowia kolejnegoNarodowego Programu, na lata 2019–2023.

(

11

12

Program lekowy „Zapobieganie krwawie-niom u dzieci z hemofilią A i B”, obowiązującyod 2008 r., zapewnia profilaktycznepodawanie czynnika krzepnięcia praktyczniewszystkim dzieciom z ciężką postaciąhemofilii.

Na zakończenie kilka słów o jednym zosiągnięć naszego Stowarzyszenia. Jeszczeokoło roku 2000 trwała walka, by uzyskaćwskaźnik zużycia czynnika VIII na głowęstatystycznego mieszkańca Polski na po-ziomie 2,0 jednostek. Obecnie ma on wartość6,67 jednostek. Choć nadal daleko nam dopoziomu np. Węgier, gdzie ten wskaźnikprzekracza już 10 jednostek, to możemymówić o dużej poprawie sytuacji chorych nahemofilię w Polsce.

Wciąż nierozwiązanym problemem jestutworzenie sieci Ośrodków LeczeniaHemofilii (HTC) i Ośrodków KompleksowejOpieki nad Chorymi na Hemofilię (HCCC),zgodnie z zaleceniami Parlamentu Euro-pejskiego. Dla utworzenia Ośrodków konie-czna jest prawidłowa wycena procedur

medycznych dotyczących chorych zeskazami krwotocznymi (ich leczenie jest dużodroższe i zwykle dłuższe). Brakuje takiejwyceny dla leczenia ambulatoryjnego oraz dlaprocedur szpitalnych innych niż hema-tologiczne.

Nadal czekamy na przyjęcie przezMinisterstwo procedur ratunkowych, którezapewnią chorym ze skazami krwotocznymiwiększe bezpieczeństwo po wypadku.

Przed nami wiele pracy, ale z satysfakcjąmożemy patrzeć na to, co Stowarzyszeniuudało się dokonać przez minione trzydzieścilat.

Adam Sumera

Przy okazji jubileuszu PSCH chciałbymskierować apel do tych, którzy w Stwa-rzyszeniu działają od początku, o nadsyłanieinformacji i wspomnień o tych pionierskichczasach. Ja z PSCH jestem związany od1998 r., wcześniejsze działania znam jedyniez dokumentów i opowiadań kolegów. (as)

Informacje z kół

Gdańsk

Jak zwykle co roku, Zarząd KołaTerenowego w Gdańsku zorganizował w dniu22 kwietnia br. wiosenne spotkanie członkówKoła. Tym razem tematyka dotyczyłauszkodzeń stawów oraz ich rehabilitacji.

Pierwszym zaproszonym prelegentem byłdr Dawid Jaskólski, chirurg-ortopeda z UCK wGdańsku. Wygłosił wykład „Przychodzi pa-cjent z hemofilią do lekarza ortopedy. A orto-peda wystraszony… co robić?”. Dr Jaskólskiw bardzo ciekawy i przystępny sposób omówiłrodzaje problemów, z jakimi borykają sięzgłaszający się do niego pacjenci chorzy nahemofilię. Przedstawił obrazy zniekształ-conych artropatią hemofilową stawów łok-ciowych, kolanowych, biodrowych. Zgroma-dzeni słuchacze zapoznali się z różnymirodzajami zabiegów, których celem jestpoprawa sprawności zniszczonych stawówlub chociażby komfortu życia. W trakciewykładu chorzy i ich rodziny zadawali licznepytania, na które dr Jaskólski udzielałfachowych i wyczerpujących odpowiedzi.

Jako drugi głos zabrał fizjoterapeuta,Tomasz Marciniak. W czasie długiego wykła-du, który był ilustrowany licznymi przykładamićwiczeń, pan Marciniak podkreślał olbrzymiąwartość ćwiczeń fizycznych w życiu każdegoczłowieka, zwłaszcza zaś takiego z proble-

mami narządów ruchu. Przedstawił kilkapodstawowych zasad, którymi muszą kiero-wać się chorzy na hemofilię, podejmując trudćwiczeń usprawniających. Wskazywał, żerehabilitacja może być prowadzona jedyniepod osłoną czynnika i nie może powodowaćbólu. Pan Marciniak stwierdził, że samezabiegi fizykoterapeutyczne bez ćwiczeńfizycznych nie przyniosą efektu – lub efektybędą niewielkie. Wskazał również na wielkieznaczenie stylu życia, odżywiania i utrzymy-wania codziennej aktywności fizycznej. W cza-sie prelekcji fizjoterapeuta pokazywałpodstawowe ćwiczenia, które każdy chorymoże wykonywać w domu przy użyciu ogólniedostępnych przyrządów. Podkreślił wagęsystematyczności i wszechstronności indy-widualnie dobranych ćwiczeń.

Na zakończenie zebrania wystąpił niżejpodpisany, prezes Koła Terenowego w Gdań-sku. Wystąpienie dotyczyło bieżącej działal-ności Koła, zachęcało także do odpisu 1% narzecz PSCH. Podkreślono również wielkiestarania Prezesa Zarządu Głównego PSCH,Bogdana Gajewskiego o utrzymanie standar-dów leczenia chorych na skazy krwotocznew Polsce w ramach tworzonego NarodowegoProgramu.

Ryszard Jurczyk

13

Lublin

16 czerwca br. odbyło się w Lubliniespotkanie chorych na hemofilię i pokrewneskazy krwotoczne oraz ich rodzin, połączonez warsztatami. Spotkanie przebiegało dwu-torowo – w jednej sali dla dorosłych chorych,w drugiej – dla chorych dzieci i ich rodziców.Warsztaty psychologiczne w obydwu grupachprzeprowadziła Sylwia Barsow z Gdańska.W trakcie rozmowy z panią psychologuczestnicy mieli okazję nie tylko poznać istotęproblemów, z którymi się zmagają, leczrównież lepiej się wzajemnie zaznajomić.Prelegentkami w grupie dorosłych chorychbyły ponadto dr Anna Maria Buczma z IHiTw Warszawie, dr Justyna Kozińska z SPSzpitala Klinicznego nr 1 w Lublinie orazdr Dorota Kosińska z Banku Krwi tegoższpitala. Poruszane tematy dotyczyły organi-zacji IHiT, chorób wieku dojrzałego u hemo-filików oraz realizacji Narodowego ProgramuLeczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwo-tocznych. Ostatnie zagadnienie miało szcze-gólne znaczenie, biorąc pod uwagę wygasa-jący obecnie Program i brak ostatecznejakceptacji nowego Programu przez rządzą-cych. Sytuacja ta wzbudza najgłębszezaniepokojenie środowiska chorych na

hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne,czemu wyraz dano na zebraniu, wystoso-wując do Ministra Zdrowia petycję zawie-rającą postulat przyspieszenia prac naddefinitywnym przyjęciem Programu nakolejne lata. Apel do Ministra podpisaliwszyscy uczestnicy spotkania, licząc nazapewnienie przez Ministerstwo ciągłościleczenia, którego brak oznaczałby zagrożeniezdrowia, jak również życia chorych. Gruparodziców i chorych dzieci wzięła udziałw warsztatach psychologicznych, a takżewysłuchała prelekcji, które przedstawiłydr Irena Woźnica-Karczmarz z USD w Lubli-nie, wymieniona już wyżej dr JustynaKozińska oraz pani Joanna Nieczypor z firmyShire. Prezentacje dotyczyły wyzwańzwiązanych z przejściem chorych z opiekipediatrycznej do internistycznej, typowychi specyficznych dylematów rodzicielskich wy-stępujących na różnych etapach rozwojuchorego dziecka oraz prowadzenia w trakcieleczenia dzienniczka elektronicznego „Zerobleeds”. Po spotkaniu uczestnicy mieli czasna spokojną wymianę doświadczeń w trakcielunchu.

Łukasz Brzana

Poznań

Zgodnie z tradycją Poznańskiego KołaTerenowego PSCH także w tym roku człon-kowie naszego koła spotkali się z okazjiŚwiatowego Dnia Chorych na Hemofilię, tymrazem obchodzonego pod hasłem „Sharingknowledge makes us stronger” (co możnaprzełożyć jako „Dzielenie się wiedzą czyni nassilniejszymi”).

Ponieważ w tym roku kończy się NarodowyProgram Leczenia Chorych na Hemofilię,a kolejny, przygotowany na lata 2019–2023,nie został jeszcze zatwierdzony, omówieniejego najistotniejszych założeń stanowiłonajważniejszą część naszego spotkania,mistrzowsko przedstawioną przez paniąprofesor Krystynę Zawilską. Najważniejszymijego postulatami pozostaje kwestia utworze-nia ośrodków referencyjnych kompleksowoleczących chorych na hemofilię, problemdostępności do rekombinowanych czynnikówkrzepnięcia i do nowych metod niesubsty-tucyjnego leczenia hemofilii. Program do dziśpozostaje na etapie zatwierdzania przezodpowiednie komórki urzędowe, co niestetybudzi pewien niepokój w obszarze pełnejrealizacji zawartych w nim założeń. ZarządStowarzyszenia podjął już kolejne kroki, by

Prof. Krystyna Zawilska podczas prezen-tacji.

w możliwie maksymalnym stopniu zagwara-ntować niezmienność proponowanych w Pro-gramie warunków leczenia pacjentówchorych na hemofilię i pokrewne skazy krwo-toczne.

Godnym uwagi wystąpieniem byłaprezentacja magistra fizjoterapii JanuszaZawilskiego, znanego dobrze naszym pa-cjentom z przywracania do stanu używalnościstawów na pozór już „nieużywalnych”, a wszy-stko to w dużej mierze dzięki właściwemudoborowi najnowszych urządzeń reha-

14

bilitacyjnych zależnie od stanu i możliwościpacjenta. Do tych innowacyjnych urządzeńnależy między innymi bieżnia antygrawita-cyjna, radiofrekwencja, a przede wszystkimaparat Salus-Talent, którego przeciwbólowedziałanie opiera się na głębokiej stymulacjielektromagnetycznej. O szczegółach wyko-rzystania nowinek technologicznych w re-habilitacji nie tylko osób chorych na hemofilięmożna było niedawno posłuchać w RadioIndex, materiał dostępny jest pod linkiem:

. Na tegorocznym kon-gresie WFH na jednym ze stoisk prezen-tujących najnowszy sprzęt rehabilitacyjnypojawiło się przesłanie rozwijające treściomawiane we wspomnianej audycji: „Jeśliczujesz coś, zrób coś z tym” – myśl ta wydajesię szczególnie ważna w kontekście szyb-kiego reagowania na urazy w przypadku cho-rych na hemofilię i pokrewne skazy krwo-toczne; w przeciwnym wypadku leczenie orazrehabilitacja stają się i długotrwałe, i kosz-towne. Warto o tym przesłaniu pamiętać takżeprzed zabiegiem endoprotezoplastyki, czy jużpo wykonanym zabiegu. Naprawić uszko-dzoną część ciała to jedno, utrzymać jąw dobrej formie to drugie, a to już kwestianaszej wewnętrznej motywacji – nie wewszystkim wyręczy nas technika.

Pozostałą część kwietniowego spotkaniawypełniły prezentacje i wypowiedzi dr HalinyBobrowskiej i dr Marioli Bober. Obie paniedoktor, odnosząc się odpowiednio do opiekinad pacjentem niepełnoletnim i dorosłym,szczególny nacisk położyły na zmiany w pro-cesie nadzoru medycznego w okresie zmianyośrodka leczenia, kiedy nastolatek wchodziw dorosłość. Poza zmianami dotyczącymisposobu prowadzenia rejestru podań czyn-nika (elektroniczny system obowiązuje u cho-

https://plpl.facebook.com/index96fm/videos/10160547849305657/

rych do 18 roku życia, tradycyjny w postacipapierowego dzienniczka podań w przypadkupacjentów dorosłych) inny jest też systemdystrybucji czynnika – nie ma dostawdomowych w przypadku osób dorosłych, choćto one raczej mają większe problemy z po-ruszaniem się niż młodzież leczona dziśprofilaktycznie. Także w tym obszarze decy-dującą okaże się kwestia wprowadzeniaw życie i realizacji Narodowego ProgramuLeczenia Chorych na Hemofilię i PokrewneSkazy Krwotoczne na lata 2019–2023, na coniecierpliwie czekamy.

Bernadetta Pieczyńska

Mgr Janusz Zawilski przed warsztatami.

Kolejny wyjazd szkoleniowo-integracyjnyOd kilku lat kaliskie koło PSCH, jako jedyne

w Polsce, organizuje wyjazdy integracyjne,zwykle we współpracy z innymi kołami(w 2013 r. do Krakowa, z kołem poznańskimi z udziałem koła krakowskiego; w 2014 r. doUniejowa, z kołem łódzkim; w 2016 r. doWrocławia, z kołem łódzkim i z udziałem koławrocławskiego; w 2017 r. ponownie doUniejowa, z kołem poznańskim i łódzkim).D

9–10 czerwca br. odbył się kolejnywyjazd, tym razem do Bydgoszczy i Torunia.

zięki inicjatywie i wytrwałości BarbaryĆwikły, prezesa Koła PSCH w Kaliszu,w dniach

Wzięło w nim udział ponad 50 osób z kołakaliskiego i łódzkiego.

Zgodnie z planem najpierw zawitaliśmy doBydgoszczy, gdzie razem z członkami kołakujawsko-pomorskiego wzięliśmy udziałw warsztatach edukacyjnych dla pacjentówchorych na hemofilię oraz ich opiekunów.Prezentowane prelekcje podzielono na dwabloki, dla rodzin z dziećmi oraz dla dorosłychpacjentów. Program dla rodzin z dziećmizawierał m.in. wystąpienia dr. AndrzejaKołtana „Hemofilia – prawdy i mity” oraz mgrMartyny Woźniak „Aplikacja Zero Bleeds –

dzienniczki elektroniczne”. Program dladorosłych pacjentów dawał zaś możliwośćdyskusji z prelegentem, panią mgr MartąRusek, w trakcie jej wystąpienia zatytuło-wanego „Jak radzić sobie z chorobą prze-wlekłą”. Oprócz tego wysłuchaliśmy jeszczeciekawych wystąpień dr Anny Buczmy („Czyhemofilia jest chorobą królewską”) orazdr. Pawła Ambroziaka („Zabieg endoprotezyuszkodzonego stawu u pacjenta chorego nahemofilię”). Najbardziej jednak wszystkichuczestników rozbawił (bawiąc uczył) mgrAdrian Zadorecki. W pełen humoru i dowcipusposób, w trakcie swojego wystąpienia(„Stany zagrożenia życia – model postępo-wania”), przedstawił zgromadzonym istotneelementy i procedury udzielania pierwszejpomocy w razie zagrożenia życia. Warsztatyzakończyła seria pytań do prelegentów. Polunchu pożegnaliśmy gościnną Bydgoszczi udaliśmy się w około godzinną podróż doTorunia.

Po dojechaniu na miejsce, późnym po-południem, najpierw udaliśmy się na obiado-kolację do gospody, jednej z najstarszychw Europie (działającej od 1489 r.); w minio-nych wiekach gościli tu m.in. Jan III Sobieski,Kazimierz Jagiellończyk czy Napoleon.Potem nasza grupa podzieliła się na dwieczęści i – na zmianę – jedni indywidualniechodzili po starym mieście, a drudzypoznawali historię Torunia, jeżdżąc nie-samowitymi pojazdami, retro-meleksami.Zobaczyliśmy m.in. Krzywą Wieżę, Dom Mi-kołaja Kopernika, Ratusz Staromiejski,Katedrę Św. Jana oraz Dwór Mieszczański.

Drugi dzień nie był wcale mniej atrakcyjny.Po śniadaniu i wykwaterowaniu (z hotelu„Ibis” – dostosowanego dla osób niepełno-sprawnych) udaliśmy się wszyscy w tenupalny poranek nad Wisłę, skąd wyruszyliśmyw rejs statkiem po królowej naszych rzek. Alekulminacją dnia okazała się nasza wizyta(a może raczej czeladnicze terminowanie)w Toruńskim Żywym Muzeum Piernika

(www.muzeumpiernika.pl) przy ul icyRabiańskiej 9. Wszystkich, którzy chcą po-znać tradycję wypieku toruńskiego piernika,historię miasta, średniowieczną kulturęi język, i to wszystko przedstawione w nie-zwykłej atmosferze i z humorem, serdeczniezachęcamy do odwiedzenia tego interesu-jącego miejsca. My tam byliśmy i piernikiwypiekliśmy. Na koniec jeszcze tylko pysznyobiad w staropolskiej gospodzie i pełnipozytywnych wrażeń wyruszyliśmy w drogępowrotną do Łodzi i Kalisza.

Mogę śmiało powiedzieć, że ta wspólnawyprawa przedstawicieli kół z Kalisza i Łodziwzbogaciła nas o kolejne wrażenia i dała nammożliwość dalszego, lepszego poznania sięnawzajem. Dlatego też wszystkim tym, którzyprzyczynili się do jej zorganizowania i dopil-nowali jej poszczególnych elementów,a szczególnie naszej kochanej Basi Ćwikle,składam wielkie podziękowania. Do zoba-czenia na następnym wyjeździe!

Robert PrencelŁódzkie Koło Terenowe PSCH

U góry: koleżanki i koledzy z kołakaliskiego dostali swój list czeladniczy opodobnej treści.Po lewej: podczas zwiedzania Torunia.

Dalsze zdjęcia na następnej stronieÜ

15

Takimi meleksami można zwiedzać To-ruń.

Pamiątkowe zdjęcie członków koła kali-skiego i łódzkiego zrobione w Toruniu.

Bez tematów tabu

Jak zapewne pamiętacie, ubiegłoroczneobchody Dnia Chorych na Hemofilię zwracałyjuż swoim nagłówkiem ( )szczególną uwagę na kobiety ze skazamikrwotocznymi; nota bene w Poznaniu też wubiegłym roku wykorzystaliśmy tę okazję, bypokazać kobiece oblicze hemofilii. Echodyskusji poruszonych przy okazji tamtejogólnoświatowej uroczystości wybrzmiałodonośnie podczas tegorocznej konferencjiWFH w Glasgow. Szczególnie poruszającybył wykład dr Claire McLintock z AucklandCity Hospital (Nowa Zelandia). Analizującpostrzeganie kobiet w różnych kulturachświata w czasie menstruacyjnym, drMcLintock dotknęła wielu mitów kulturowychobecnych także w naszym kraju, choć niewymieniła go z nazwy. Tym, którym bliska jestznajomość historii Polski z czasów jejwyjątkowej wielokulturowości (por.

Olgi Tokarczuk), nieobcym za-pewne będzie traktowanie kobiety w okresiemenstruacji jako istoty nieczystej, która niepowinna nie tylko np. wchodzić do kościoła(ten motyw zakazu znajdziemy w wielukulturach), ale też np. nie powinna piec ciasta(ten wątek do dziś funkcjonuje w wielurejonach naszego kraju, wystarczy popytaćetnologów). Przy głębszej analizie kulturo-wego postrzegania procesu menstruacjiw przekroju chronologicznym widać raczejalienację i odsuwanie kobiety na margines niżzrozumienie, że jest to dla jej organizmuproces dość obciążający, szczególnie gdy

Usłyszmy ich głos

KsięgiJakubowe

w grę wchodzą tzw. krwotoczne miesiączkiu nosicielek hemofilii. W kuluarach jednaz uczestniczek kongresu też będąca nosi-cielką zdradziła mi, że w tym trudnym czasiepo prostu podaje sobie czynnik VIII,rekombinowany oczywiście, i jest regularnąpacjentką swojego ośrodka w USA.

Zaskakująca tematyczną otwartością byłasesja poświęcona seksualności u pacjentówchorujących na skazy krwotoczne. Ku memuzdumieniu nie był to jeden wykład, lecz kilka,na dodatek cieszących się sporą popularno-ścią i znajdujących kontynuację w dyskusji.Poruszono nie tylko kwestie płci kulturowej,homoseksualizmu czy masturbacji z per-spektywy rozwoju człowieka i w kontekścieróżnych kultur czy religii, ale przede wszyst-kim całkiem szczegółowo przeanalizowanosposoby zapobiegania urazowości w sytu-acjach buduarowych. Zupełnie jakby oddaćgłos Starowiczowi, Długołęckiej i Wisłockiej,jednocześnie wprowadzając ich uprzedniow kwestie szczególnej kruchości ludzichorujących na skazy krwotoczne. Zwróconoprzy okazji uwagę na rolę seksuologaw ośrodkach referencyjnych (sic!). Ta sesjapo raz kolejny pokazała, jak można podmio-towo potraktować pacjenta, pamiętając, żejest przede wszystkim istotą czującą i wraż-liwą, jak każdy zdrowy człowiek. I po razkolejny potwierdziła się stara lingwistycznazasada:

Bernadetta Pieczyńska

granice mojego języka są granicamimojego świata.

* * *

16

Międzynarodowa akcja tłumaczeniowa

Podczas konferencji w Glasgow zostałamzaproszona do udziału w międzynarodowymprzedsięwzięciu tłumaczeniowym

(HemoKT), dzięki któremu, obokangielskiego, francuskiego, hiszpańskiegoi portugalskiego, język polski będzie kolejnymjęzykiem (pierwszym z Europy Wschodniej),w jakim dostępne będą, m.in. na kanałachYouTube, materiały o hemofilii. Projekt jestszeroko zakrojoną akcją, dotyczy sporejliczby filmów o hemofilii, z różnych obszarówtematycznych związanych z tą skaząkrwotoczną. Ideą przewodnią projektu jestprzekazanie pacjentom prostym, niemedy-cznym językiem ważnych informacji o tej

Inter-national Haemophilia Knowledge TranslationProject

„królewskiej” chorobie. Wybrana przezautorów programu formuła prezentacji i vlogaw stylu pacjenci–pacjentom narzuca pewneuproszczenia, zarówno w obszarze termi-nologii, jak i w formie przekazu. Wydaje mi sięjednak, że taki właśnie sposób przekazywaniaważnych medycznych treści osobom, które naco dzień nie mają do czynienia z medycyną,może okazać się trafiony i potrzebny.

Bernadetta PieczyńskaLink do całego przedsięwzięcia:https://www.hemokt.com/Link do pierwszego polskiego filmiku tej akcjina kanale YouTube:https://www.youtube.com/watch?v=_6g3PeVmqRY

Kolejne pożytki z jednego procenta

W poprzednim Biuletynie informowaliśmy,że Stowarzyszenie zakupiło dla InstytutuHematologii i Transfuzjologii stół dlarehabilitacji, który będzie wykorzystywanyprzez chorych na hemofilię po wszczepieniuendoprotezy. W czerwcu br. doszedł do tegokolejny sprzęt zakupiony przez PSCH:przyrząd do ćwiczenia ruchu w stawie

kolanowym i biodrowym o nazwieArtromot.Żadna złotówka przekazywana na rzecz

naszego Stowarzyszenia nie zostaniezmarnowana, a przekazanie jednego pro-centa przy rozliczaniu PIT nie wiąże się z ża-dnymi wydatkami.

(as)

Gratulujemy kolegom z Francji

Czytelników Biuletynu z pewnościąucieszyła informacja o nagrodzie dla naszegoprezesa, Bogdana Gajewskiego, wręczonapodczas konferencji w Glasgow. Wartojednak wspomnieć, że kilka dni wcześniej,21 maja br., ważną nagrodę – InternationalFrank Schnabel Volunteer Award (Między-narodową Nagrodę dla Wolontariuszy im.Franka Schanbela – Frank Schnabel toKanadyjczyk chory na hemofilię, który byłzałożycielem WFH w 1963 r.) otrzymał prezesFrancuskiego Stowarzyszenia Chorych naHemofilię, Thomas Sannié. FrancuskieStowarzyszenie od lat śledzi nasze zmaganiao poprawę jakości leczenia chorych nahemofilię i pokrewne skazy krwotoczne,umożliwiając także publikację na łamachswojego periodyku o bardzo dużym zasięgu wświecie frankofońskim „Hemophilie etmaladie de Willebrand” okresowych relacjiz postępu w opiece medycznej nadpacjentami chorującymi na skazy krwotocznew Polsce. Serdecznie gratulujemy, szczegółydotyczące nagrody dostępne są tu:

https://news.wfh.org/wfh-international-frank-s c h n a b e l - v o l u n t e e r -award/#.WwPSX4Uu0d4.facebook

Bernadetta Pieczyńska

Autorka notatki z Thomasem Sannié,prezesem francuskiego StowarzyszeniaChorych na Hemofilię.

17

BIULETYN INFORMACYJNY Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Do użytku wewnętrznego.

OpracowałAdam Sumera. Współpraca: Zdzisław Grzelak, Robert Prencel.

Korespondencję prosimy kierować pod następujący adres: Łódzkie Koło Terenowe Polskiego

Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię przy Klinice Hematologii UM,

im. M. Kopernika, ul. Pabianicka 62, 93-513 Łódź.

Nasz kontakt internetowy: rpren2@gmail.com.

Strona Stowarzyszenia: www.hemofilia.org.pl

Wojewódzkie Wielospecjalistyczne

Centrum Onkologii i Traumatologii

18

Zmiana adresu fundacji Redemptoris Missio

Jedną z możliwości wykorzystaniaosprzętu, jaki pozostaje nam przy podawaniuczynnika (nieużytych motylków, strzykawekczy gazików nasączonych alkoholem), jestprzekazywanie go fundacji RedemptorisMissio, która niesie pomoc najuboższym

mieszkańcom świata, szczególnie w Afryce.Ostatnio Fundacja zmieniła adres i

(as)

aktualniekorzysta z lokalu przy ul. Junikowskiej 48,60–163 Poznań.