Lazio Network for Translational Medicine

and Cancer Biotherapies

Carmela Rozera

Persona Qualificata FaBioCell

Dipartimento di Ematologia Oncologia e Medicina Molecolare Istituto Superiore di Sanità - Roma

Lazio Network for Translational Medicine

and Cancer Biotherapies

Officine autorizzate alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs)

Farmaci costituiti da cellule o tessuti sottoposti a manipolazioni estensive, che ne alterino le caratteristiche biologiche, fisiche o strutturali rispetto alle cellule/tessuti originali o destinati ad un uso non omologo. Sono costituiti da più classi di prodotti non omogenei:

Prodotti di terapia genica Prodotti di terapia cellulare somatica Prodotti di ingegneria tissutale Prodotti combinati con un dispositivo medico

Lazio Network for Translational Medicine

and Cancer Biotherapies

Officine autorizzate alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs)

Direttiva 2001/20/CE concernente il ravvicinamento delle disposizioni legislative, regolamentari ed amministrative degli Stati membri relative all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione della sperimentazione clinica di medicinali ad uso umano.

Decreto legislativo 24 giugno 2003 n° 211, Attuazione della direttiva 2001/20/CE relativa all’applicazione della buona pratica clinica nell’esecuzione delle sperimentazioni cliniche di medicinali per uso clinico. In vigore da: 01/01/2004

Regolamento CE N. 1394/2007 del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate

Roma

•FaBioCell – ISS

•Officina Farmaceutica OPBG

•Advent Srl

Monza Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica S. Verri - Ospedale San Gerardo

Bergamo

Laboratorio di Terapia Cellulare G. Lanzani Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII

Milano

• MolMed S.p.A.

• Cell Factory Ospedale Maggiore

• Unità Produttiva Terapie Cellulari Istituto Besta

• Terapia Tissutale Ospedale Niguarda

•Areta international Srl

Bologna Cell Factory Istituto Ortopedico Rizzoli

Meldola, Forlì Laboratorio di Terapia Cellulare Somatica IRST

Modena

Holostem Terapie avanzate

Terni Fondazione Cellule Staminali Ospedale Santa Maria

Venezia

Fondazione banca degli occhi Veneto Onlus

Pavia Cell factory e Centro Medicina Rigenerativa Policlinico San Matteo

Rete delle GMP facilities della Regione Lazio

Obbiettivo della rete: integrare e valorizzare competenze e risorse pubbliche e private creando sinergie al fine di far acquisire alla Regione Lazio efficacia e competitività nel settore dello sviluppo clinico dei PMTA.

Censimento: verifica dell’esistenza di cell factory autorizzate o in fase di allestimento.

Vantaggi:

condivisione di procedure di produzione e metodi di controllo qualità, che svolgono un ruolo chiave nella manipolazione a scopo terapeutico di specifiche popolazioni cellulari, al fine di ottimizzare l’uso delle risorse disponibili e facilitare i processi di convalida;

possibilità di verifica, mediante audit reciproci, della conformità alle GMP del Sistema di Qualità applicato a tutte le attività delle officine;

realizzazione di sinergie di competenze in grado di accelerare l’iter di autorizzazione dei processi e delle sperimentazioni cliniche;

creazione dei presupposti per sperimentazioni multicentriche.

FaBioCell –Istituto Superiore di Sanità

Dipartimento di Ematologia, Oncologia e Medicina Molecolare

Persona Qualificata: Dott.ssa Carmela Rozera

Autorizzazione AIFA: Febbraio 2011

Officina Farmaceutica Ospedale Bambino Gesù Persona Qualificata : Dott. Marco Dieci

Autorizzazione AIFA: 2016

UP Medicina Rigenerativa, Policlinico Umberto I

DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina Rigenerativa

Persona Qualificata : Prof.ssa Cinzia Marchese

Richiesta di attivazione sito AIFA: Luglio 2014

UP Terapie Cellulari, Policlinico Umberto I

DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina Rigenerativa

Persona Qualificata : Prof.ssa Marianna Nuti

Ispezione AIFA: Giugno 2015

Le GMP facilities nella regione Lazio

Le GMP facilities nella regione Lazio

STUDI CLINICI in corso:

Phase I clinical study of adoptive immunotherapy by infusion of autologous NaturalNatural Killer Killer CellsCells (NK) (NK) after enrichment and expansion in patients with Philadelphia (Ph)+ Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) ( in collaboration with Policlinico Umberto I, Sapienza University of Rome).

Phase I clinical study of cell therapy with IFNIFN--DC DC in association with Rituximab in indolent non Hodgkin lymphoma patients (in collaboration with Sant’Andrea Hospital, Sapienza University of Rome).

STUDI CLINICI conclusi:

Phase I clinical study of immunotherapy with IFNIFN--DCDC in association with chemiotherapy in advanced melanoma patients (in collaboration with Istituto Dermopatico dell’Immacolata and Sant’Andrea Hospital, Sapienza University of Rome).

Le GMP facilities nella regione Lazio

Le GMP facilities nella regione Lazio

Strimvelistm: terapia genica per il trattamento di bambini con ADA-SCID. Prodotto della ricerca dei ricercatori del San Raffaele Theleton, coordinati da Alessandro Aiuti, sviluppato e prodotto a MolMed in collaborazione con GSK che ne ha curato l’immissione in commercio (autorizzazione condizionata all’immissione in commercio 26/05/2016).

Zalmoxix®: linfociti T geneticamente modificati con un gene suicida inducibile per il trattamento di pazienti post trapiantoaplo-identico. Farmaco di terapia genica sviluppato e prodotto interamente a MolMed (autorizzazione condizionata all’immissione in commercio 17/02/2015). Holoclar®: colture di cellule staminali limbari per la rigenerazione della cornea. Prodotto da Holostem Terapie Avanzate S.r.l. è uno spin-off universitario, nato nel 2008 grazie al prezioso connubio tra le capacità scientifiche di ricercatori di fama mondiale, come Michele De Luca e Graziella Pellegrini, lo spirito innovativo dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia e le capacità industriali di Chiesi Farmaceutici S.p.A., una delle principali aziende farmaceutiche italiane (autorizzazione condizionata all’immissione in commercio 17/02/2015).

Lazio Network for Translational Medicine

and Cancer Biotherapies

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and Cancer Biotherapies

La produzione di Farmaci Innovativi per Terapie Avanzate è oggi un settore in forte sviluppo in svariati ambiti terapeutici, dall’immunoterapia dei tumori alla medicina rigenerativa.

La normativa corrente, sebbene abbia inizialmente rallentato l’applicazione clinica dei risultati della ricerca alla clinica, è stata concepita a garanzia della qualità dei prodotti e nell’interesse della salute dei pazienti.

La cooperazione tra mondo accademico, clinici, esperti in campo regolatorio ed industria può rendere più semplice il trasferimento al letto del malato dei risultati della ricerca traslazionale. È, pertanto, auspicabile incentivare e promuovere iniziative di collaborazione a beneficio dei pazienti e della salute pubblica.

Grazie dell’attenzione!