FARMACOECONOMÍA Y ÉTICA CLÍNICA - Instituto de Bioética 9 Farmacoe… · Unidad 9. Curso On line de Ética Clínica en Atención Primaria. - 1 - Co py ri g ... subjetiva de los

Instituto de Bioética y Ciencias de la Salud

Unidad 9. Curso On line de Ética Clínica en Atención Primaria.

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FARMACOECONOMÍA Y ÉTICA CLÍNICA

Roberto Garuz Bellido

Director de Atención Primaria (Servicio Aragonés de Salud)

Master en Salud Pública y Administración Sanitaria (CUSP. UAM)

Especialista en Medicina Familiar y Comunitaria

TABLA DE CONTENIDOS

1. OBJETIVOS ...........................................................................................................................................2

2. CLARIFIQUEMOS IDEAS: CONCEPTOS .......................................................................................3

3. LO QUE DEBEMOS SABER ...............................................................................................................9

4. ALGUNAS CUESTIONES PRÁCTICAS..........................................................................................19 CASO 1: ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD.....................................................................................................19 CASO 2: ANÁLISIS COSTES-UTILIDAD ................................................................................................21 CASO 3: ANÁLISIS UMBRAL ..................................................................................................................23 CASO 4: ANÁLISIS MARGINAL..............................................................................................................24 5. RECAPITULANDO.............................................................................................................................26



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1. Objetivos

• Al terminar esta sección usted debe ser capaz de conocer los

fundamentos que establecen una relación entre los principios

éticos y la eficiencia.

• Al terminar esta sección usted debe ser capaz de conocer y

distinguir los distintos tipos de evaluación económica existentes.

• Al terminar esta sección usted debe ser capaz de realizar una

lectura crítica mínima de artículos relacionados con la evaluación

económica de tecnologías sanitarias o medicamentos.



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2. Clarifiquemos ideas: conceptos

www.redcaspe.org/herramientas/ggeneral.htm

Tecnologías Sanitarias: Según la definición de la OMS son “los

instrumentos y equipos, procedimientos médicos y quirúrgicos, fármacos y

sistemas de organización y provisión de servicios sanitarios además de

cualquier medida orientada a promover la salud, prevenir, diagnosticar,

tratar o aliviar la enfermedad así como rehabilitar a los enfermos y/o

incapacitados”.

Eficiencia: Efecto esperado sobre la salud en relación con los recursos

invertidos. La eficiencia ha sido definida como “la producción de los bienes y

servicios que la sociedad valora más al menor coste social posible”

Coste de Oportunidad: El verdadero coste de una decisión clínica,

servicio o producto A es el valor de la mejor alternativa que no se puede

llevar a cabo por utilizar los recursos en la alternativa A. Los recursos

consumidos en un proyecto no estarán disponibles para otros proyectos.

También, puede definirse, cómo los potenciales rendimientos que de una

tecnología sanitaria o fármaco podrían haberse obtenido en el caso de haber

sido aplicado a otro mejor curso alternativo. Se definen en términos de los

costes asociados a la oportunidad sacrificada como consecuencia de la

asignación de recursos a la actividad asignada. Hacen referencia a los

beneficios o valores perdidos en la mejor opción u oportunidad a la que se

renuncia a cambio de poseer un bien, llevar a cabo una acción o, en

general, hacer una elección.

Eficacia: Efecto esperado o beneficio de una tecnología o fármaco en

condiciones ideales, que habitualmente tienen lugar en un ensayo clínico

(con pacientes seleccionados según criterios de inclusión y exclusión más o

menos estrictos, una vigilancia estrecha del cumplimiento terapéutico, un

riguroso control de la evolución del paciente y un mayor número de pruebas

diagnósticas que en condiciones reales).

Efectividad: Efecto esperado en condiciones reales, magnitud en la

que una tecnología sanitaria ó fármaco mejora los resultados para los

pacientes en la práctica clínica. Como se trata del uso de una tecnología

www.redcaspe.org/herramientas/ggeneral.htm



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sanitaria en condiciones menos rigurosas que las del ensayo clínico,

generalmente la efectividad es menor que la eficacia.

Ejemplo: Un fármaco antihipertensivo ha demostrado una eficacia (EF)

del 76%. A la consulta del médico acude el 80% de la población adulta (P),

la precisión diagnóstica (PD) es del 90% y cumplen el tratamiento

correctamente el 60% (CT). De esta forma la efectividad (E) del fármaco

será:

E = EF×P×PD×CT = 0,76×0,8×0,9×0,6=0,328 → 32,8%

Calidad de Vida: Bienestar social, fisiológico, mental, intelectual y

general de las personas.

Utilidad: Efecto esperado sentido por el individuo o valoración

subjetiva de los estados de salud (calidad de vida).

Beneficio: Resultado de una intervención medido en valor monetario.

Tipos de Costes y/o Beneficios:

Costes Tangibles: Aquellos con valor monetario (p.ej., el coste de los

fármacos)

Costes Intangibles: Por su propia naturaleza, no tienen precio de

mercado establecido. Intentan medir el coste del dolor o del sufrimiento.

Son costes difícilmente cuantificables por lo que su inclusión en un análisis

fármaco económico es excepcional (el dolor, la ansiedad, el sufrimiento).

Costes Directos: Son los derivados de los servicios médicos y se

clasifican en “médicos” (relacionados con el fármaco y el cuidado médico e

incluyen los costes del fármaco, pruebas diagnósticas, consultas, coste de

tratamiento de los efectos adversos, hospitalización, etc.) y “no médicos”

(transporte al hospital, servicios sociales, fisioterapia, cuidados en casa,

etc.).

Costes Indirectos: Los relacionados con cambios en la capacidad

productiva del individuo, fundamentalmente la pérdida de días de trabajo.

Costes Fijos: Costes que no varían con la actividad, pero pueden

variar con el paso del tiempo (equipamiento, salarios...). Costes que

permanecen constantes para cualquier volumen de producción.



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Costes Variables: Costes que varían con la actividad o volumen de la

producción (reactivos, personal extra...)

Coste Medio: Coste en el que se incurre por cada unidad producida

como resultado de toda la inversión o actividad. Se calcula dividiendo el

coste total entre las unidades producidas.

Coste Marginal: Coste extra o adicional de producir una unidad más.

Beneficio Marginal: Beneficio adicional obtenido como resultado de

la inversión o actividad adicional.

Evaluación Económica: Conjunto de técnicas que proporcionan

información sobre los costes, beneficios y consecuencias sobre la salud de

las tecnologías sanitarias. Se usan para identificar cuál de varias

alternativas produce mejores resultados sobre la salud con los recursos

disponibles. Estas técnicas están diseñadas para determinar la eficiencia

relativa de alternativas diagnósticas y/o terapéuticas. Hay distintos tipos de

evaluaciones económicas:

Análisis Coste-Eficacia y Coste-Efectividad. Forma de análisis

económico en el que los costes se miden en términos monetarios y los

resultados se expresan como eficacia (ensayo clínico) o efectividad

(condiciones reales de la práctica clínica).

Apropiado cuando los beneficios de las terapias que se comparan

pueden medirse en las mismas unidades. Se calcula un cociente en el que

en el numerador figuran las unidades monetarias (recursos humanos,

materiales, fármacos, pérdidas laborales...) y en el denominador las

unidades naturales de morbilidad (infecciones evitadas), mortalidad (años

de vida ganados), incapacidad (días de baja evitados), resultados

intermedios (disminución de mm de Hg en hipertensos, de mg por dl de

glucemia en diabéticos, etc.).

Son el tipo de análisis más utilizado, debido fundamentalmente a que

la medida de los beneficios se realiza en unidades de morbilidad y

mortalidad “habituales” para el profesional sanitario. Su principal

inconveniente es que su uso se limita a la comparación de tratamientos

similares.



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El resultado debe expresarse en términos de incrementos, mediante el

cociente del incremento de costes dividido por el incremento de la eficacia o

efectividad, ya que es la mejor forma de considerar simultáneamente todas

las alternativas comparadas.

En este tipo de análisis no siempre se elige la alternativa más

económica o la más eficaz, sino que pueden darse distintas posibilidades:

una alternativa es más cara y su beneficio es menor, es más cara y su

beneficio es mayor, etc. Lo más frecuente es que una de las alternativas

sea más efectiva que otra, pero sea también más cara. Por ello se calculan

los incrementos de costes respecto a los de efectividad para valorar si el

beneficio extra compensa el coste adicional.

Ventajas: Permite la comparación de alternativas de distinta

naturaleza, siempre que los efectos esperados sobre la salud de todas ellas

vengan expresados en unidades comunes (años de vida ganados, días de

incapacidad evitados, etc…). Permite la medición de resultados intermedios

(mm de Hg, glucemia,…).

Desventajas: Imposibilidad de comparar alternativas que tengan

efectos distintos. No incorpora la calidad de vida.

Minimización de Costes: Se trata de un caso particular de los anteriores

tipos de análisis. Es el tipo de análisis más sencillo y se utiliza cuando la

efectividad clínica en las distintas terapias es idéntica. Por lo tanto es suficiente

comparar los costes de cada una de las alternativas y elegir aquella con menor

coste. Deben presentarse datos que justifiquen la igualdad de las alternativas

comparadas en cuanto a los beneficios.

Ventajas: sencillez de uso y rapidez de cálculos.

Desventajas: Las efectividades de diferentes alternativas difícilmente

son iguales. No informa sobre si los costes exceden o no el valor monetario

de los efectos. No es posible hacer comparaciones con otros proyectos de

diferente naturaleza.

Análisis Coste-Utilidad: Otro tipo particular de análisis coste-

efectividad. Forma de evaluación económica de más reciente aplicación en

el sector sanitario, mediante la que se trata de identificar y cuantificar los



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costes y los resultados de procedimientos alternativos para alcanzar un

mismo objetivo (mejora de la calidad de vida apreciada por los propios

pacientes). Los costes vienen expresados en términos monetarios y las

consecuencias (utilidades percibidas y valoradas subjetivamente por los

usuarios, que siempre tratan de resultados finales) se miden en términos de

calidad de vida percibida o periodos de tiempo ajustados por calidad.

El ejemplo más representativo es el AVAC (años de vida ajustados por

calidad). También puede ser el CVAA (calidad de vida ajustada a los años).

Debe utilizarse cuando: la calidad de vida es el resultado más

relevante. Existen pequeñas diferencias de supervivencia entre las

alternativas que se comparan. Existen varios tratamientos alternativos

efectivos para atender enfermedades crónicas. La terapia objeto de análisis

es útil para reducir mortalidad, pero resulta claramente nociva y genera

morbilidad adicional.

Inconvenientes: falta de metodología bien definida, lo que hace que

en dependencia del método utilizado, varíen los resultados.

Análisis Coste-Beneficio: Tanto los costes del tratamiento como los

resultados se expresan en unidades monetarias. En este tipo de análisis se

elegirá el fármaco en el que el índice coste/beneficio sea menor.

• Ventaja: Comparabilidad con otras alternativas extrañas al

sector sanitario o para comparar varios fármacos (o

intervenciones) cuyos resultados se expresan en términos

diferentes.

• Inconveniente: Necesidad de valorar en términos monetarios la

vida humana, el sufrimiento, la ansiedad, etc., y los posibles

problemas éticos, lo que limita considerablemente su empleo.

• Es un tipo de análisis económico desacreditado en el sector

sanitario, pero no debería desaprovecharse su potencial.

Análisis de Sensibilidad: Proceso analítico en el que se examinan

cómo cambian los resultados del estudio cuando se modifican los valores de

ciertas variables relevantes.



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Tasa de Descuento: Procedimiento para calcular los costes o

beneficios monetarios que ocurren en distintos períodos de tiempo al objeto

de actualizarlos en el presente.

La expresión algebraica empleada es del tipo:

C0/(1+r)t + C1/(1+r)t+1 + C2/(1+r)t+2 + …. Cn/(1+r)t+n,

donde el numerador contiene el valor monetario del coste o beneficio, r

es la tasa de descuento aplicada (0.05 ó 5% en los países anglosajones) y t

es el tiempo en que se produce el coste o beneficio (el año “t” actual es

igual a 0, el año siguiente es “t+1”….). Los efectos sobre la salud (años de

vida ganados) pueden ser actualizados con el mismo método, pero al

ofrecer distinto valor a los años ganados en el presente que en el futuro

genera controversia, para evitarla, se propone la presentación en estos

casos, de los índices coste-efectividad, etc. diferenciados (con los efectos

descontados y sin descontar).

Fármacoeconomía: Evaluación económica de medicamentos.

Ensayo Clínico Controlado: Es un diseño de estudio en el que los

sujetos son aleatoriamente asignados a dos grupos: uno recibe el

tratamiento que se está probando (grupo experimental) y el otro recibe un

tratamiento alternativo (grupo de comparación o control). Los dos grupos

son seguidos para observar cualquier diferencia en los resultados. Así se

evalúa la eficacia del tratamiento.

Validez: Se refiere a la solidez o rigor de un estudio en relación con el

grado de aproximación a la “verdad” de sus resultados. Un estudio es válido

si el modo en el que ha sido realizado hace que los resultados no estén

sesgados, es decir, nos da una “verdadera” estimación de la efectividad

clínica.

NHS Centre for Reviews and Dissemination (University of York): Contiene bases de datos relacionadas con efectividad (DARE), estudios

económicos (NHSEED) e informes de oficinas de evaluación de tecnologías

sanitarias (HTA). http://agatha.york.ac.uk/welcome.htm



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3. Lo que debemos saber

ÉTICA MÉDICA1,2

Para enmarcar el contexto de la evaluación económica de tecnologías

sanitarias y de la farmacoeconomía conviene empezar con la formulación

de dos principios generales de los servicios de salud: primero, el acceso a la

atención sanitaria es un derecho de todos los ciudadanos que no debe

depender de la riqueza o del salario del individuo; y segundo, el objetivo de

los servicios de salud es maximizar el impacto sobre la salud de la población

con los recursos que la sociedad pone a disposición de los servicios de

salud. La asunción de estos dos principios tiene una implicación ética

inmediata: es ético ser eficiente y es no ético ser ineficiente, porque ser

ineficiente significa que dedicamos recursos de la sociedad en actividades

que no producen beneficio o producen un beneficio menor que si esos

recursos se dedicaran a otras actividades.

Como los recursos son limitados, el hecho de optar por mucho de la

alternativa A, implica que tenemos que optar por menos de la alternativa B.

Este fenómeno se produce tanto a nivel macro (sistema de salud) como a

nivel micro (médico-paciente). El problema de elegir en un contexto de

recursos limitados a nivel médico-paciente ha sido acertadamente señalado

por Williams3: “...ésta es la atormentada realidad que existe bajo la tensión

entre la libertad clínica y la responsabilidad social...”. Estos hechos sugieren

que en una era de recursos limitados y múltiples opciones es necesario que

la evaluación incluya perspectivas no sólo clínicas, sino también económicas

y éticas. Con estas perspectivas entrelazadas y complementarias, es

fácilmente entendible que el énfasis en prestar una atención eficiente (e.g.,

coste-efectiva) es consistente con atención excelente. Una atención

sanitaria más eficiente implica mejor atención para un paciente individual y

1 Pablo Lázaro y de Mercado. Desarrollo, innovación y evaluación de tecnología médica. Informe SESPAS, 1998. . http://www.sespas.es/ind_lib02.html 2 Ortún V, Rodríguez F. De la efectividad clínica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-388.

3 Williams A. Economía sanitaria: ¿el fin de la libertad clínica? Br Med J (edición española) 1989; vol. IV:66-71.



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aumenta la disponibilidad de recursos para mejorar la atención de la

población en su conjunto.

Desde Hipócrates, la ética de la práctica médica se basa en seis

principios éticos: preservar la vida, aliviar el sufrimiento, no hacer daño,

decir la verdad al paciente, respetar la autonomía del paciente y tratar a los

pacientes con justicia. Estos principios pueden ser resumidos en tres:

beneficencia, autonomía y justicia. Según el principio de beneficencia

(preservar la vida, aliviar el sufrimiento, no hacer daño), los beneficios para

el paciente derivados de la aplicación de una tecnología deben ser

superiores a sus riesgos. La aplicación de cualquier tecnología conlleva

cierto riesgo para el paciente, pero si los esperados beneficios son mayores

que los probables riesgos no se plantea conflicto ético en el principio de

beneficencia. El problema es que antes de aplicar la tecnología a un

paciente concreto, los riesgos y beneficios son, en el mejor de los casos,

conocidos sólo en términos probabilísticos. De tal forma que en el

principio de beneficencia se configura el binomio proporcionado /

desproporcionado, que expresa que debe existir una proporción razonable

entre los probables riesgos y beneficios. En este principio ético el decisor

clave es el médico, que es quien conoce el balance entre riesgo y beneficio

para el paciente.

El principio de autonomía (incluye los principios hipocráticos de decir la

verdad al paciente y de respetar su autonomía) indica que hay que informar

adecuadamente al paciente y respetar su decisión en cuanto a la aplicación

de la tecnología. En algunas ocasiones, por ejemplo, cuando el paciente

tiene problemas de consciencia, el acto positivo de aceptar la aplicación de

un procedimiento puede no ser posible. En estos casos, dado que no es

posible la “aceptación reflexiva,” algunos autores sugieren como criterio la

decisión basada en el “no rechazo”. Uno de los aspectos clave en la

aplicación del principio de autonomía es la natural variabilidad en las

decisiones de los pacientes. Dos pacientes con la misma condición clínica y

enfrentados a la aplicación de la misma tecnología pueden optar por

decisiones diferentes. Por ejemplo, un paciente puede preferir un

procedimiento de alto riesgo si existe cierta probabilidad de aumentar su



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supervivencia, y otro paciente puede preferir permanecer en su situación

actual sin enfrentarse al riesgo del procedimiento. De esta forma se

configura el binomio ordinario / extraordinario, que de alguna manera

evalúa la medida en que la aplicación de una tecnología es un proceso

ordinario o extraordinario para un paciente concreto y también que lo que

es ordinario para un paciente puede ser extraordinario para otro. En el

principio de autonomía, el decisor es, en teoría, el paciente. Sin embargo,

en la mayoría de los casos el paciente no suele disponer de información

suficiente y apropiada para tomar su decisión. En consecuencia o deja la

decisión en manos del médico, o bien decide a través de la información y

consejos del médico, de manera que en la práctica es el médico, o su

influencia, quien tiene el papel relevante en el principio de autonomía

(relación de agencia).

Según el principio de justicia, una actuación no es ética si no es

equitativa, es decir si no está accesible para todos aquellos que lo

necesiten. Un aspecto ético fundamental en el acceso a las tecnologías

médicas efectivas es asegurar la disponibilidad para todos los ciudadanos

sin ningún tipo de discriminación. En el principio de justicia se configura el

binomio eficiencia / equidad que, a nivel de la relación médico-paciente,

significa que intentar la eficiencia en un paciente concreto, puede

comprometer el acceso de otros pacientes a la misma tecnología. El médico,

en su afán por aportar el mejor y máximo cuidado a un paciente concreto,

puede, inadvertidamente, estar evitando la disponibilidad de recursos para

otro paciente que necesite ése u otro cuidado. De tal forma que, aunque en

teoría, el decisor clave en el principio de justicia es la persona responsable

en la asignación de recursos, la cantidad y tipo de los recursos aplicados a

uno u otro paciente depende en gran parte del médico.

Esta exploración, desde perspectivas de la ética, subraya la

importancia y responsabilidad del médico en el uso de la tecnología médica

o de la prescripción de un determinado fármaco (de la misma forma que

ocurría desde la perspectiva socioecononómica con el fenómeno de la

relación agencia). Pero a la vez enfatiza la gran responsabilidad de los que

toman decisiones en política de salud y en asignación de recursos, puesto



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que deben propiciar el desarrollo de procedimientos efectivos (principio de

beneficencia), informar a los pacientes y ciudadanos y promover su

participación (principio de autonomía) y desarrollar un sistema equitativo

(principio de justicia).

La evaluación de tecnología no es la panacea para resolver los

problemas del centro de salud, hospital, o sistema de salud, pero las

perspectivas clínicas, socioeconómicas, y éticas que aporta pueden ayudar a

clarificar el uso apropiado de la tecnología. La ética, la economía, la

medicina, la epidemiología clínica, y otras disciplinas pueden ayudar a

comprender y resolver los conflictos de interés que pudiesen surgir entre

médicos, pacientes y sociedad en el uso de los recursos dedicados a la

atención de la salud y, consecuentemente, en el uso de la tecnología

médica.

EVALUACIÓN ECONÓMICA4,5

La evaluación clínica de una tecnología sanitaria o de un fármaco y su

posible interés terapéutico se basan en la comparación de sus efectos

beneficiosos y perjudiciales, de forma que el fármaco se utilizará si los

primeros son suficientemente importantes para compensar la aparición de

los segundos. Sin embargo al lado de la evaluación clínica tradicional, a la

hora de elegir un fármaco u otro, cada día resulta más importante

considerar otro tipo de factores, tales como su coste.

La farmacoeconomía trata de determinar qué fármaco es más eficiente

o, lo que es lo mismo, cuál produce mejores resultados para la salud según

los recursos invertidos, una vez identificados, medidos y comparados los

costes, riesgos y beneficios. Según esa definición, y contrariamente a lo que

podría suponerse, en una evaluación Farmacoeconomía no se considera

exclusivamente el coste de los fármacos comparados, sino que se trata de

relacionar dichos costes con los efectos obtenidos sobre la salud, es decir se

4 Drummond MF , Stoddart GL , Torrance GW . Métodos para la Evaluación Económica de los Programas de Atención de la Salud. Ed. Díaz de Santos, 1991.Madrid. 5 Sacristán JA, Soto J, Reviriego J, Galende I. Farmacoeconomía: el cálculo de la eficiencia. Med Clin (Barc) 1994; 103:143-149.



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comparan sus eficiencias. De esta forma, dentro de la evaluación global de

un medicamento podemos distinguir la evaluación clínica, basada en la

eficacia-efectividad y en la seguridad, y la evaluación Farmacoeconomía,

basada en la eficiencia, donde además se incluye el cálculo de los costes.

Cualquier método que aporte información sobre los costes y/o los

efectos de un medicamento podrá ser utilizado como base para realizar una

evaluación Farmacoeconomía. Se pueden obtener datos sobre eficacia y

seguridad de un fármaco a través de ensayos clínicos, estudios

epidemiológicos, bases de datos, revisiones de la literatura, meta-análisis,

opinión de expertos, etc. Algunos de estos mismos métodos (p.ej., ensayos

clínicos) pueden ser utilizados para obtener información directa sobre los

costes de un tratamiento, pero otras veces será necesario recurrir a

suposiciones y construcción de modelos de “simulación” basados en datos

“indirectos”, fundamentalmente opinión de expertos y datos de la literatura.

El ensayo clínico se sigue considerando la mejor forma de obtener

datos válidos acerca de la eficacia y seguridad de los fármacos y, por ello,

también se considera a menudo como el método natural para realizar

análisis económicos. Aunque la evaluación económica puede ser realizada

durante cualquiera de las fases de un ensayo clínico, es más apropiada

durante las fases III y IV. Los resultados obtenidos en la fase III pueden ser

de ayuda para decidir la inclusión del fármaco dentro del sistema de

reembolso, o para orientar sobre su precio, y en la fase IV la información se

obtendrá en unas condiciones más reales.

Algunos de los motivos que dificultan la realización de evaluaciones

económicas dentro de un ensayo clínico son: alto coste, datos no requeridos

en la mayoría de los países, falta de aceptación entre los investigadores,

interés secundario para muchos investigadores y dudas sobre la capacidad

de estos estudios económicos para modificar los hábitos de los médicos. Por

ello, no es aconsejable incluir estudios económicos en los ensayos clínicos

de forma indiscriminada, sino sólo en determinadas ocasiones y cuando

realmente sean necesarios, fundamentalmente cuando se trate de fármacos

que consumirán una gran cantidad de recursos (p. ej., muy costosos o de



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amplio uso), o cuando exista una gran diferencia de costes entre las

opciones evaluadas.

Los pasos a seguir para realizar una evaluación Farmacoeconomía

son6:

1. Definición del objetivo del estudio: Es necesario que exista una pregunta

bien definida, en la que se especifiquen claramente las alternativas

comparadas y la perspectiva (a quién interesará la respuesta a la

pregunta planteada: al conjunto de la sociedad, a los usuarios de un

servicio, a la industria farmacéutica, etc.).

Es necesario establecer previamente las características de los pacientes

que se incluirán en el estudio: edad, sexo, tipo (ambulatorios u

hospitalizados), así como de los criterios diagnósticos de enfermedad,

los subtipos, la gravedad, etc., ya que la falta de control de estos

factores puede suponer una enorme variación en los costes y en los

resultados de la aplicación de un tratamiento.

2. Análisis de las alternativas: El objetivo de una evaluación económica es

tomar una decisión entre varias alternativas, teniendo en cuenta todas

aquellas alternativas relevantes en relación con el fármaco de estudio,

habitualmente las alternativas que estén siendo utilizadas en la práctica

habitual, las más eficientes y en ocasiones, la alternativa de “ no hacer

nada”.

La utilización de árboles de decisión o modelos de tratamiento es de

gran ayuda para representar gráficamente las distintas alternativas. El

análisis de decisión se basa en el cálculo de las distintas probabilidades

de éxito con las diferentes alternativas, junto con el cálculo de sus

costes. Aunque no es un requisito indispensable para realizar un estudio

farmacoeconómico, la representación de las alternativas y la utilización

de análisis de decisión es altamente recomendable.

6 Estandarización de algunos aspectos metodológicos de los análisis coste-efectividad y coste-utilidad en la evaluación de tecnologías y programas sanitarios. Guías de práctica clínica e informes de evaluación 1994 (Anexo). Dirección General de Aseguramiento y Planificación Sanitaria. Ministerio de Sanidad y Consumo.



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3. Análisis de la perspectiva: En un estudio farmacoeconómico la

perspectiva dependerá del punto de vista considerado (paciente,

sociedad, hospital, autoridades sanitarias o comités terapéuticos). La

perspectiva deberá estar justificada según la pregunta planteada y, a su

vez, determinará el tipo de análisis a utilizar. Se recomienda utilizar la

perspectiva social amplia.

4. Medida de los beneficios: Los beneficios son el resultado de una

intervención medido en valor monetario. Suele traducir el consumo

evitado de los recursos gracias al efecto beneficioso de la intervención o

fármaco. La medida de los beneficios puede realizarse prospectivamente

(ensayos clínicos u otros) o retrospectivamente (datos de la literatura,

opinión de expertos u otros), aunque lo más frecuente es que se realice

de forma mixta. Cuando no se disponga de datos sobre los beneficios

será necesario recurrir a la construcción de modelos basados en

suposiciones, con lo que habrá que analizar las limitaciones que tendrán

los resultados obtenidos de esta manera.

5. Medida de los costes: También se realiza según la perspectiva empleada,

incluyendo todos aquellos costes que se consideren relevantes. De esta

forma, desde la perspectiva del hospital no será necesario incluir el coste

del tratamiento una vez que el paciente ha sido dado de alta y, sin

embargo, ese mismo coste deberá ser incluido si la perspectiva

empleada es la del paciente o la de la sociedad. Los costes siempre se

expresan en términos monetarios.

La medida de los costes puede hacerse de forma prospectiva,

retrospectiva o basarse en modelos que utilicen ambos tipos de

información. Idealmente deben reflejar los costes de producción, aunque

en ocasiones no queda otro remedio que acudir al mercado y, tanto en el

caso de los costes como en el de los beneficios (si están medidos en

términos monetarios), si ocurren en el futuro (p. ej., un año después del

inicio del estudio), deben estar ajustados al valor del momento en que

se realice el análisis aplicando la correspondiente tasa de descuento.



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6. Análisis de los resultados: Los efectos sobre la salud pueden expresarse

de forma diferente: en unidades clínicas habituales (disminución de mm

de Hg de presión arterial, % de muertes evitadas, años de vida

ganados...) o mediante procedimientos encaminados a medir “estados

de salud” (calidad de vida o años de vida ajustados por calidad [AVAC]).

Aunque lo ideal es medir siempre los resultados finales, como años de

vida ganados por unidad de coste neto, este proceso puede requerir

estudios demasiado largos, motivo por el que frecuentemente se miden

variables intermedias que reflejen, en la medida de lo posible, el

resultado final. En este caso es necesario asegurarse que esas variables

son relevantes y representativas del efecto final.

Los resultados deben expresarse en términos de incrementos de coste o

de efectividad de una alternativa sobre otra u otras.

Esto hay que diferenciarlo del análisis marginal: el coste o beneficio

extra o adicional de producir una unidad más.

Puesto que los efectos adversos pueden intervenir en los resultados

(empeoramiento de la calidad de vida o haciendo necesaria la

interrupción de la terapia o su sustitución) y en los costes

(hospitalización, medidas diagnósticas extras, etc.) debería especificarse

si se han tenido en cuenta a la hora de realizar el análisis.

Cuando la evaluación económica se realice en el contexto de un ensayo

clínico, habrá que considerar los aspectos metodológicos habituales en

un ensayo clínico: aleatorización, pérdidas en el seguimiento, test

estadísticos adecuados... Además, puesto que los estudios

farmacoeconómicos pretenden analizar lo que ocurre en la vida real, el

tipo de análisis más idóneo será “por intención de tratar”, en el que se

incluyen a todos los pacientes aleatorizados que han firmado el

consentimiento informado independientemente de que hayan finalizado

el tratamiento o no.

7. Análisis de sensibilidad (suposiciones, limitaciones y posibles sesgos):

Trata de valorar la solidez de las conclusiones del estudio cuando se



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modifica el valor de las variables cuyo valor se ha asumido previamente

(p.ej., suposiciones de los costes). El análisis se considerará sólido si las

modificaciones realizadas en las variables más importantes no producen

un cambio en los resultados. Puede tener una utilidad adicional para

realizar un cálculo aproximado cuando los pacientes estudiados difieren

de los que serán tratados en la práctica clínica (distinta gravedad,

distintas dosis, etc.)

También deben discutirse las limitaciones que podrían suponer asumir

variables de valoración intermedias o igualdad de los beneficios en los

estudios de minimización de costes. Además debe justificarse la

exclusión del análisis de variables importantes y, en caso de hacerlo,

analizar la repercusión que dicha exclusión podría tener sobre los

resultados. Por último se indicará claramente el origen de los datos, es

decir, si han sido obtenidos de forma prospectiva o retrospectiva,

especificando la fuente correcta: Ensayo clínico, datos de la literatura,

etc., y las posibles limitaciones derivadas de cada uno de estos métodos.

8. Conclusiones: Es el último paso del estudio farmacoeconómico. Las

conclusiones deben estar justificadas (validez interna) y ser

generalizables (validez externa). Tendrán validez interna, si tras haber

realizado de forma correcta todo el análisis, podemos decir que son

válidas para los pacientes que se han incluido en el estudio. Si además

son extrapolables a todos los pacientes que tengan unas características

similares, se dirá que el estudio tiene validez externa, que en realidad es

el objetivo principal de estos estudios.

TOMA DE DECISIONES

Conceptualmente la toma de decisiones se refiere a cualquier proceso

mediante el cual un clínico, un experto o una institución adoptan una

determinada resolución ante un problema concreto, eligiendo la opción más

conveniente de entre todas las disponibles. Evidentemente, la perspectiva

es importante, porque las decisiones de los profesionales y gestores

sanitarios se fundamentan en el conocimiento de los fenómenos clínicos y



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en los recursos disponibles; mientras que las decisiones de los pacientes se

basan en su conceptualización acerca de las consecuencias del resultado

potencial que se puede derivar para ellos mismos o para sus familias.

La toma de decisiones en base a la eficiencia tiene sentido tanto en el

caso de asignaciones de recursos por la administración sanitaria como por

los profesionales asistenciales. Hay que tener en cuenta que una de las

razones de los análisis económicos es precisamente elegir la opción más

eficiente, que no siempre coincide con la más económica o con la más

efectiva.

Si los costes no fueran un problema, debería buscarse la mayor

efectividad posible en cada intervención individual porque el óptimo

coincidiría con el máximo. Sin embargo, esto va contra la equidad y el

principio de justicia al carecer de suficientes recursos para proporcionar la

máxima calidad a cada enfermo, ya que ello reduciría innecesariamente los

recursos disponibles para atender otras necesidades del enfermo y para

atender a otros enfermos.



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4. Algunas cuestiones prácticas

Caso 1: Análisis Coste-Efectividad

Se pretende comparar dos estrategias terapéuticas dirigidas a la

erradicación del H. Pylori en úlcera gástrica o duodenal: Opción A) terapia

cuádruple durante siete días (omeprazol, metronidazol, tetraciclina y

subcitrato de bismuto) seguida de la Opción B durante siete días en caso de

fracaso. Opción B) OCA durante siete días (omeprazol, amoxicilina y

claritromicina) seguida de la Opción A durante siete días en caso de fracaso.

La Opción A tiene un coste medio por caso tratado de 233,7 Euros y la

Opción B de 268,2 Euros. La efectividad en erradicar el H. Pylori es del

72,9% (IC 95%: 58,2%-84,7%) para la Opción A y del 91,8% (IC 95%:

80,4%-97,7%) para la Opción B. La diferencia de efectividad arroja una

ventaja para la Opción B del 18,9% (IC 95%: -33,3% a -4,2%)7.

Determinar cuál de las dos alternativas es más eficiente.

1. Determinar cuál de las dos alternativas es la más eficiente, tiene

la mejor relación de coste por efecto.

2. Determinar cuál es el ratio marginal, es decir, cuál es el coste

adicional a que asciende conseguir una unidad más del efecto

considerado (años de vida ganados) si se emplea la alternativa

más efectiva.

Tratamiento Costes-Euros

Coste medio de tratar un caso

Efectos-%

(Infecciones evitadas)

Índice Coste/Efectividad

Euros x infección evitada

Opción A 233,7 72,9% 320,6 Euros

Opción B 268,2 91,8% 292,1 Euros

7 Gomollón f, Valdeperez J, Garuz R, Fuentes J, Barrera F, Malo J, Tirado M, Simón MA. Análisis coste-

efectividad de dos estrategias de erradicación de Helicobacter pylori: resultados de un estudio prospectivo

y aleatorizado en atención primaria. Med Clin (Barc) 2000;115:1-6.



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*Coste por infección evitada: Costes/efectos.

Ratio Coste-EfectividadA = 6,320729,0

7,233==

A

A

EfectoCoste

Euros por infección

evitada

Ratio Coste-EfectividadB = 1,292918,0

2,268==

B

B

EfectoCoste

Euros por infección evitada

Ratio marginal = R´ = 5,182729,0918,0

7,2332,268=

−−

=−−

AB

BA

EfectoEfectoCosteCoste

Euros por

infección evitada adicional provocada por la Opción B

Conclusiones:

1. El tratamiento más efectivo (Opción B) es aquél con el que se

consiguen mayores efectos, mientras que el tratamiento menos

costoso es la Opción A. Después de realizar el análisis coste-

efectividad encontramos que el tratamiento B, aunque es mas

caro, es el más eficiente, ya que es el que tiene menor coste por

infección evitada o erradicada.

2. El coste adicional de la Opción B queda ampliamente

compensado por el exceso de efectividad de la misma opción.



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Caso 2: ANÁLISIS COSTES-UTILIDAD

Se dispone de dos alternativas farmacológicas (A) y (B) para atender

una determinada enfermedad crónica, cuyos medios (para todo el proceso)

ascienden respectivamente, a 14.000 y 8.900 euros.

Además se sabe que las consecuencias de estas intervenciones

sanitarias son las siguientes:

Opción (A): La supervivencia neta es de 10 años; y la calidad de vida es

(por término medio y dentro del rango 0-1) de 0,65 durante los

primeros nueve años, se va reduciendo de forma progresiva y constante

hasta el fallecimiento.

Opción (B): La supervivencia neta es de 15 años; la calidad de vida es

de 0,70 como promedio durante el primer semestre, momento a partir

del cual se va reduciendo progresivamente hasta alcanzar el nivel de

0,60 prácticamente al final de su vida.

Determinar cuál de las dos alternativas es (en cada caso) más útil y

más eficiente:

OPCIÓN A:

00,10,20,30,40,50,60,7

1 2 3 4 5 6 7 8 9 10Años

Cal

idad

de

vida

Utilidad = (calidad de vida) × (tiempo con esa calidad) + (calidad vida ×

tiempo restante / 2)

Equivale a vivir 6,175 años con

una calidad de vida de 1



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Utilidad: ( ) ( )2

91065,0965,0 −×+× = 5,85+0,325 = 6,175 ⇒

Ratio medio = R = 175,6000.14

=UtilidadCoste

=2.267 euros/1 AVAC

OPCIÓN B:

0,55

0,65

0,75

0,85

0,95

1,05

0 3 6 9 12 15Años

Cal

idad

de

vida

Cálculo de la Utilidad: ( ) ( )2

5,141,05,146,05,07,0 ×+×+× = 0,35+8,7+0,725 =

9,775

Ratio medio = R = 775,9900.8

=UtilidadCoste

= 910 euros/1 AVAC

Ratio marginal =

R’=( )( ) 6,3

1,5175,6775,9

267.2910 de de −

=−−

=UtilidadDiferenciaCostesDiferencia

= -1,42

Conclusiones:

La alternativa más útil es la opción B, ya que la que consigue mayor

cantidad de años de vida ajustados por calidad. Cuando realizamos el

análisis coste-utilidad podemos que ver que la opción B vuelve a ser la más

eficiente, ya que es el que menor coste tiene por cada año de vida ajustado

a la calidad (AVAC). Al realizar el ratio marginal observamos que la opción B

es la dominante, ya que se ahorra dinero al utilizarla en relación con la

opción A.



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A continuación presentamos dos ejemplos de utilidades

incorporadas a los distintos tipos de análisis económico: el análisis

umbral y el análisis marginal.

Caso 3: ANÁLISIS UMBRAL

Siguiendo con el ejemplo del tratamiento erradicador dirigido al H.

Pilory. Se desea conocer que nivel de efectividad debería alcanzar la Opción

A de tratamiento, ó también que costes debería reducir para igualarse en

eficiencia a la Opción B:

Tratamiento Costes-Euros

Coste medio de tratar un caso

Efectos-%

(Infecciones evitadas)

Índice Coste/Efectividad

Euros x infección evitada

Opción A 233,7 72,9% 320,6 Euros

Opción B 268,2 91,8% 292,1 Euros

La solución a la primera cuestión es

Ratio Coste-EfectividadA = 1,2927,233==

xEfectoCoste

A

A

x= 0,80 o 80%

Ratio Coste-EfectividadA = 1,292729,0

==x

EfectoCoste

A

A

x= 212, 9 Euros

Conclusiones:

Valores superiores al 80% de efectividad de la Opción A hacen de esta

la estrategia de tratamiento más eficiente. Igualmente una reducción

en el coste de la misma Opción A a niveles inferiores a 212,9 Euros por

caso tratado hacen de esta la estrategia de tratamiento más eficiente.



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Caso 4: ANÁLISIS MARGINAL

La prueba de sangre oculta en heces realizada por medio del test del

guayaco sirve para detectar precozmente los tumores de colon, sigma y

recto. La siguiente tabla se exponen el número de casos de cáncer de colon

detectados y costes del cribaje con la realización secuencial del test de

sangre en heces en 10.000 individuos, es decir, en función del número de

determinaciones realizadas.

Determinar cuál es el número más adecuado de determinaciones para

realizar el cribaje.

Número de test Número de casos detectados

Coste total en euros*

Coste medio en euros**

1 65,9469 77.511 1.175

2 71,4424 107.690 1.507

3 71,9003 130.199 1.811

4 71,9385 148.116 2.059

5 71,9417 163.141 2.268

6 71,9420 176.331 2.451

* Coste total: coste del test en 10.000 individuos, más enema de bario en

los positivos, en euros.

** Coste total dividido por el número de casos verdaderos positivos

Número de test Casos adicionales detectados Coste adicionales Coste marginal por

caso detectado*

1 65,9469 77.511 1.175

2 5,4955 30.179 5.492

3 0,4579 22.509 49.157

4 0,0382 17.917 469.031

5 0,0032 15.025 4.695.313

6 0,0003 13.190 43.966.667



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* El coste marginal es el coste adicional dividido por los casos adicionales

detectados.

Conclusiones: Al analizan los costes marginales observamos que el coste adicional de

detectar un caso si se realizan 4 determinaciones es de 469.031 euros,

mientras que si sólo realizamos tres determinaciones el coste por cada caso

detectado adicional disminuye a 49.157 euros, por ello podemos

recomendar tres tests de la prueba del guayaco como la estrategia de

screening más adecuado.



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5. Recapitulando

• La ética de la práctica médica se basa en cuatro principios éticos: no

hacer daño, beneficiencia (perservar la vida y aliviar el sufrimiento),

respetar la autonomía del paciente y tratar a los pacientes con

justicia.

• Según el principio de justicia, una actuación no es ética si no es

equitativa, es decir si no está accesible para todos aquellos que lo

necesiten. En el principio de justicia se configura el binomio eficiencia

/ equidad que, a nivel de la relación médico-paciente, significa que

intentar la eficiencia en un paciente concreto, puede comprometer el

acceso de otros pacientes a la misma tecnología. El médico, en su

afán por aportar el mejor y máximo cuidado a un paciente concreto,

puede, inadvertidamente, estar evitando la disponibilidad de recursos

para otro paciente que necesite ése u otro cuidado.

• La evaluación socio-económica ó Farmacoeconomía trata de

determinar qué fármaco es más eficiente o, lo que es lo mismo, cuál

produce mejores resultados para la salud según los recursos

invertidos, una vez identificados, medidos y comparados los costes,

riesgos y beneficios. Según esa definición, y contrariamente a lo que

podría suponerse, en una evaluación Farmacoeconomía no se

considera exclusivamente el coste de los fármacos comparados, sino

que se trata de relacionar dichos costes y otros, relacionados con el

consumo de recursos sanitarios y no sanitarios, con los efectos

obtenidos sobre la salud.

• Los pasos a seguir para realizar una evaluación socio-económica son:

1. Definición del objetivo del estudio (pregunta bien definida).

2. Análisis de las alternativas (a través de árboles de decisión).

3. Análisis de la perspectiva (recomendada la perspectiva social,

más amplia).

4. Medida de los beneficios (efectos sobre el ahorro de recursos –

monetarios-).



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5. Medida de los costes (efectos sobre el consumo de recursos –

monetarios-).

6. Aplicación de la tasa de descuento social si los costes o

beneficios monetarios se producen en períodos de tiempo más

allá del año actual.

7. Análisis de los resultados (efectos sobre la salud, análisis

marginal).

8. Análisis de sensibilidad (supuestos, limitaciones y posibles

sesgos del estudio).

9. Conclusiones (validez interna y validez externa)

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FARMACOECONOMÍA Y ÉTICA CLÍNICA - Instituto de Bioética 9 Farmacoe… · Unidad 9. Curso On line de Ética Clínica en Atención Primaria. - 1 - Co py ri g ... subjetiva de los