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A CURA DI OSSERVATORIO FARMACI ORFANI
Abstract
Primo Incontro Pubblico Osservatorio Farmaci Orfani
Roma 16 Novembre 2016
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4deg Congresso Sifact Gli Attuali
Paradigmi Valutativi e
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I malati rari costano complessivamente 136 miliardilrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitaria16112016 in News
Ogni malato raro costa mediamente meno di un
trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave
ma i malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici
23 milioni Presentata al Senato la prima ricerca di
Ossfor lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani voluto da
Crea sanitagrave e Osservatorio malattie rare
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle sfide della sostenibilitagrave
Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagrave dellrsquoOssfor ndash
Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca
Crea Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata
Osservatorio Malattie Rare (Omar) I lavori di Ossfor hanno preso il via ufficialmente questa
mattina presso la Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del
settore Lrsquoevento egrave stato aperto dalla sen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la
presentazione dei dati della prima ricerca di Ossfor e un partecipato dibattito sul tema
ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo laquoIl nostro primo obiettivo saragrave
colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco Macchia
Osservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia
ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare
la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli importanti
investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano
valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle
terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivaraquo laquoQuello delle
malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa
quanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in
continua e rapida evoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente Crea Sanitagrave ndash Ci
eravamo giagrave resi conto in passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime
Aziende meno del 25 sono in grado di stimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con
malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendale Percepiscono sicuramente che
anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget
aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno
complessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare Ossfor e
quindi supportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la
cosa piugrave utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi
ed economici delle malattie rare se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in
carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaci orfani non potragrave mai essere efficiente con
danno tanto per i pazienti quanto per il Ssnraquo
La prima ricerca Ossfor ldquoAnalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai
criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i
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Panorama della Sanitagrave
Mensile di informazione amp analisi dei sistemi di Welfare
Reg Tribunale di Roma n 42988 del 23 luglio 1988
Direttore Responsabile Marco Magheri
SCE SC EDITRICE - SOCIETA COOPERATIVA
PIva e CF 13224141005 - n REA 1430819
Agitazione appropriatezza Arsenagravel Bartoletti budget cimocompetenze convegno direttore Direttore Generale dirittosanitario e-health economia Farmacovigilanza Fiaso FimmgFimp Fse Governo Grasselli isop italia Lorenzin managementmanager manualistica Napolitano Prevenzione Professioni Renziresponsabilitagrave risorse ruolo Salute Sanitagrave sanitagrave digitale
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dati della Prima Ricerca Ossfor relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle
malattie rare e ai criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo laquoIl primo dato che emerge ndash ha
spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di
CREA Sanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati
rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta La spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per un ammontare complessivo di euro 136
miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai
450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di
un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare
anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci
sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento
limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello
046 pari quindi a circa 270787 personeraquo Relativamente ai farmaci orfani la ricerca
Ossfor fa notare come il nostro Paese ldquoincentivi significativamente il settore aggiungendo
ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lrsquoesenzione dal payback
sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica
che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Drsquoaltra parte i
farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimento
richiede prezzi alti In effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che
correttamente il prezzo di rimborso negoziato da Aifa per i farmaci orfani egrave inversamente
proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazione stimata emerge che per un
farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000
abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso
annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget
impact a tante patologie croniche per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio
nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima
spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la
prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta La regolaritagrave evidenziata dalla
formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani
evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli dei
farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi
etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire
lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave
una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da
benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-
efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani
difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)rdquo
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
AgenSIR su01U
QUOTIDIANO ITA ENG
SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
DONARE FUTURO
MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
POLITICA
DIOCESI AMALFI-CAVA DErsquo TIRRENI LUNEDIgrave 21 UNINCONTRO SUL REFERENDUM COSTITUZIONALE1912
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EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
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AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
TERNI-NARNI-AMELIAx
SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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CHI SIAMO CONTATTI REDAZIONE PRIVACY NOTE LEGALI BILANCIO
Societagrave per lrsquoInformazione Religiosa - SIR Spa mdash Copyright copy 2016 - PIva 02048621003 - Via Aurelia 468 middot 00165 Roma - tel 066604841 middot fax 066640337
GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
SALUTE
FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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Newletter ADNKronos
Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
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copy 2014 Giuseppe Marra Communications IGN Testata giornalistica registrata [numero 478 del 7122004] - cancellati contattaci
Inviata a 28000 persone
17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httptwittercomshare
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
farmaci-
orfani2F)
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rare-aifa-
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rare-aifa-
disponibili-
a-
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con-
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
farmaci-
orfani)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httptwittercomshare
url=http3A2F2Fwwwpanoramait2Fscienza2Fsalute2Fmalattie-
rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente2F)
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente)
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rare-
donna-e-
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
0
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
ossfor-su-
farmaci-
orfani-
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rare-
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orfani-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
LINK UTILI
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ISTITUTO SUPERIORE DISANITArsquo
BAMBINO GESUrsquo
POLICLINICO TORVERGATA ROMA
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POLICLINICO UMBERTOI ROMA
OSPEDALE SANCAMILLOshyROMA
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
anziani AUTISMO
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwlasiciliaitnewssalute43013malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43059malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-aifa-disponibili-confronto-osservatorio-farmaci-orfani-00001 httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-donna-giovane-ossfor-identikit-paziente httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-ossfor-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-farmaci-orfani-anche-dati-osservatorio-avvia-studi-00001 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-531706 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-531735 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-531744 httpwwwmeteowebeu201611malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-losservatorio-avvia-gli-studi789320 httpwwwmasterlexitagenziemalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235326_malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235313_malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235328_malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-pazientehtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235338_malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwtribunapoliticawebitadn-kronoscronacamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-37443html httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388796-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388813-malattie_rare_donna_e_giovane_da_ossfor_l_identikit_del_pazienteaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388812-malattie_rare_ossfor_su_farmaci_orfani_troppi_falsi_mitiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388820-malattie_rare_aifa_disponibili_a_confronto_con_osservatorio_farmaci_orfaniaspx httpwwwolbianotizieit24ore-articolo-380254-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsardegnaoggiitadnkronos2016-11-16515c0054c3fd158efd909694666b433fMalattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_Osservatorio_avvia_studihtml httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-365848html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-365871html
httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
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I malati rari costano complessivamente 136 miliardilrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitaria16112016 in News
Ogni malato raro costa mediamente meno di un
trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave
ma i malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici
23 milioni Presentata al Senato la prima ricerca di
Ossfor lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani voluto da
Crea sanitagrave e Osservatorio malattie rare
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle sfide della sostenibilitagrave
Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagrave dellrsquoOssfor ndash
Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca
Crea Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata
Osservatorio Malattie Rare (Omar) I lavori di Ossfor hanno preso il via ufficialmente questa
mattina presso la Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del
settore Lrsquoevento egrave stato aperto dalla sen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la
presentazione dei dati della prima ricerca di Ossfor e un partecipato dibattito sul tema
ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo laquoIl nostro primo obiettivo saragrave
colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco Macchia
Osservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia
ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare
la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli importanti
investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano
valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle
terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivaraquo laquoQuello delle
malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa
quanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in
continua e rapida evoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente Crea Sanitagrave ndash Ci
eravamo giagrave resi conto in passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime
Aziende meno del 25 sono in grado di stimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con
malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendale Percepiscono sicuramente che
anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget
aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno
complessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare Ossfor e
quindi supportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la
cosa piugrave utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi
ed economici delle malattie rare se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in
carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaci orfani non potragrave mai essere efficiente con
danno tanto per i pazienti quanto per il Ssnraquo
La prima ricerca Ossfor ldquoAnalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai
criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i
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Panorama della Sanitagrave
Mensile di informazione amp analisi dei sistemi di Welfare
Reg Tribunale di Roma n 42988 del 23 luglio 1988
Direttore Responsabile Marco Magheri
SCE SC EDITRICE - SOCIETA COOPERATIVA
PIva e CF 13224141005 - n REA 1430819
Agitazione appropriatezza Arsenagravel Bartoletti budget cimocompetenze convegno direttore Direttore Generale dirittosanitario e-health economia Farmacovigilanza Fiaso FimmgFimp Fse Governo Grasselli isop italia Lorenzin managementmanager manualistica Napolitano Prevenzione Professioni Renziresponsabilitagrave risorse ruolo Salute Sanitagrave sanitagrave digitale
Sciopero settimanale sindacati Sivemp slider spesa StatiGenerali vaccini Veterinari
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17112016 - 19112016
Roma
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la salute di tutti La Persona
le Istituzioni i Professionisti
le Tecnologie
01122016 - 04122016
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Societagrave Italiana di Cardiologia
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Roma
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dati della Prima Ricerca Ossfor relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle
malattie rare e ai criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo laquoIl primo dato che emerge ndash ha
spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di
CREA Sanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati
rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta La spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per un ammontare complessivo di euro 136
miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai
450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di
un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare
anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci
sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento
limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello
046 pari quindi a circa 270787 personeraquo Relativamente ai farmaci orfani la ricerca
Ossfor fa notare come il nostro Paese ldquoincentivi significativamente il settore aggiungendo
ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lrsquoesenzione dal payback
sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica
che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Drsquoaltra parte i
farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimento
richiede prezzi alti In effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che
correttamente il prezzo di rimborso negoziato da Aifa per i farmaci orfani egrave inversamente
proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazione stimata emerge che per un
farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000
abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso
annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget
impact a tante patologie croniche per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio
nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima
spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la
prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta La regolaritagrave evidenziata dalla
formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani
evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli dei
farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi
etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire
lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave
una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da
benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-
efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani
difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)rdquo
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
AgenSIR su01U
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SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
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MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
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AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
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DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
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ROMAx
MILANOx
TERNI-NARNI-AMELIAx
SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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CHI SIAMO CONTATTI REDAZIONE PRIVACY NOTE LEGALI BILANCIO
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
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EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
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Newletter ADNKronos
Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
cronaca | politica | esteri | sport | regioni | tg adnkronos
De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
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SALUTE Scoperta italiana choc Dna alieno in un malato di leucemia acuta su 2 Cegrave del Dna alieno nelle cellule cancerose di oltre la metagrave dei malati di leucemia mieloide acuta una famiglia di tumori del sangue che solo in Italia fa registrare ogni anno 2 mila nuovi casi SALUTE Malattie Rare farmaci orfani anche di dati Osservatorio avvia studi Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale
LAVORO Torna il 3 dicembre Artigiano in fiera solidarietagrave uno dei fil rouge Saragrave la solidarietagrave uno dei fil rouge della ventunesima edizione di Artigiano in Fiera
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ECONOMIA Pediatra contro la disinformazione da social serve scienza semplice Oggi il medico il pediatra in particolare si deve misurare con un atteggiamento dei genitori che passa attraverso lrsquoacquisizione delle informazioni direttamente dai social network facili da reperire e semplici nei contenuti Il medico deve tenere conto di questo elemento e cercare di raccontare le storie della medicina in modo altrettanto semplice cosigrave da mettere i genitori davanti a delle responsabilitagrave E quanto sostiene Annunziata Di Palma primario del reparto di pediatria dellospedale Santa Chiara di Trento
FOTOGALLERY Roma al via i lavori di restauro dellElefantino del Bernini
REGIONI - LAZIO Raggi sul crollo di via della Farnesina Ipotesi fondi dal decreto terremoto
APP ADNKRONOS Adnkronos al via nuova App arriva la notizia seriale Non solo titoli e notizie tradizionali Adnkronos punta sulla notizia seriale con la nuova App disponibile su AppStore e GooglePlay
copy 2014 Giuseppe Marra Communications IGN Testata giornalistica registrata [numero 478 del 7122004] - cancellati contattaci
Inviata a 28000 persone
17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
farmaci-
orfani2F)
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti (httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti)
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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donna-e-
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lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
0
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
ossfor-su-
farmaci-
orfani-
troppi-
falsi-
miti2F)
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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1
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Pagina
Foglio
17-11-201620
Codic
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bbonam
ento
120736
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4deg Congresso Sifact Gli Attuali
Paradigmi Valutativi e
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I malati rari costano complessivamente 136 miliardilrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitaria16112016 in News
Ogni malato raro costa mediamente meno di un
trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave
ma i malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici
23 milioni Presentata al Senato la prima ricerca di
Ossfor lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani voluto da
Crea sanitagrave e Osservatorio malattie rare
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle sfide della sostenibilitagrave
Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagrave dellrsquoOssfor ndash
Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca
Crea Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata
Osservatorio Malattie Rare (Omar) I lavori di Ossfor hanno preso il via ufficialmente questa
mattina presso la Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del
settore Lrsquoevento egrave stato aperto dalla sen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la
presentazione dei dati della prima ricerca di Ossfor e un partecipato dibattito sul tema
ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo laquoIl nostro primo obiettivo saragrave
colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco Macchia
Osservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia
ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare
la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli importanti
investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano
valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle
terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivaraquo laquoQuello delle
malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa
quanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in
continua e rapida evoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente Crea Sanitagrave ndash Ci
eravamo giagrave resi conto in passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime
Aziende meno del 25 sono in grado di stimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con
malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendale Percepiscono sicuramente che
anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget
aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno
complessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare Ossfor e
quindi supportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la
cosa piugrave utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi
ed economici delle malattie rare se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in
carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaci orfani non potragrave mai essere efficiente con
danno tanto per i pazienti quanto per il Ssnraquo
La prima ricerca Ossfor ldquoAnalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai
criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i
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Panorama della Sanitagrave
Mensile di informazione amp analisi dei sistemi di Welfare
Reg Tribunale di Roma n 42988 del 23 luglio 1988
Direttore Responsabile Marco Magheri
SCE SC EDITRICE - SOCIETA COOPERATIVA
PIva e CF 13224141005 - n REA 1430819
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dati della Prima Ricerca Ossfor relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle
malattie rare e ai criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo laquoIl primo dato che emerge ndash ha
spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di
CREA Sanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati
rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta La spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per un ammontare complessivo di euro 136
miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai
450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di
un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare
anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci
sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento
limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello
046 pari quindi a circa 270787 personeraquo Relativamente ai farmaci orfani la ricerca
Ossfor fa notare come il nostro Paese ldquoincentivi significativamente il settore aggiungendo
ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lrsquoesenzione dal payback
sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica
che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Drsquoaltra parte i
farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimento
richiede prezzi alti In effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che
correttamente il prezzo di rimborso negoziato da Aifa per i farmaci orfani egrave inversamente
proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazione stimata emerge che per un
farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000
abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso
annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget
impact a tante patologie croniche per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio
nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima
spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la
prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta La regolaritagrave evidenziata dalla
formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani
evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli dei
farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi
etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire
lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave
una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da
benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-
efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani
difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)rdquo
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
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Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
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DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
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Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
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OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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Newletter ADNKronos
Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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copy 2014 Giuseppe Marra Communications IGN Testata giornalistica registrata [numero 478 del 7122004] - cancellati contattaci
Inviata a 28000 persone
17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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url=http3A2F2Fwwwpanoramait2Fscienza2Fsalute2Fmalattie-
rare-aifa-
disponibili-
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con-
osservatorio-
farmaci-
orfani2F)
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rare-aifa-
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rare-aifa-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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rare-
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paziente)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
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contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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Take 16 NOVEMBRE 2016
AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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4deg Congresso Sifact Gli Attuali
Paradigmi Valutativi e
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I malati rari costano complessivamente 136 miliardilrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitaria16112016 in News
Ogni malato raro costa mediamente meno di un
trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave
ma i malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici
23 milioni Presentata al Senato la prima ricerca di
Ossfor lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani voluto da
Crea sanitagrave e Osservatorio malattie rare
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle sfide della sostenibilitagrave
Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagrave dellrsquoOssfor ndash
Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca
Crea Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata
Osservatorio Malattie Rare (Omar) I lavori di Ossfor hanno preso il via ufficialmente questa
mattina presso la Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del
settore Lrsquoevento egrave stato aperto dalla sen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la
presentazione dei dati della prima ricerca di Ossfor e un partecipato dibattito sul tema
ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo laquoIl nostro primo obiettivo saragrave
colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco Macchia
Osservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia
ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare
la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli importanti
investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano
valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle
terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivaraquo laquoQuello delle
malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa
quanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in
continua e rapida evoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente Crea Sanitagrave ndash Ci
eravamo giagrave resi conto in passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime
Aziende meno del 25 sono in grado di stimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con
malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendale Percepiscono sicuramente che
anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget
aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno
complessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare Ossfor e
quindi supportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la
cosa piugrave utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi
ed economici delle malattie rare se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in
carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaci orfani non potragrave mai essere efficiente con
danno tanto per i pazienti quanto per il Ssnraquo
La prima ricerca Ossfor ldquoAnalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai
criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i
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16-11-2016
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Panorama della Sanitagrave
Mensile di informazione amp analisi dei sistemi di Welfare
Reg Tribunale di Roma n 42988 del 23 luglio 1988
Direttore Responsabile Marco Magheri
SCE SC EDITRICE - SOCIETA COOPERATIVA
PIva e CF 13224141005 - n REA 1430819
Agitazione appropriatezza Arsenagravel Bartoletti budget cimocompetenze convegno direttore Direttore Generale dirittosanitario e-health economia Farmacovigilanza Fiaso FimmgFimp Fse Governo Grasselli isop italia Lorenzin managementmanager manualistica Napolitano Prevenzione Professioni Renziresponsabilitagrave risorse ruolo Salute Sanitagrave sanitagrave digitale
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dati della Prima Ricerca Ossfor relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle
malattie rare e ai criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo laquoIl primo dato che emerge ndash ha
spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di
CREA Sanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati
rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta La spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per un ammontare complessivo di euro 136
miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai
450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di
un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare
anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci
sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento
limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello
046 pari quindi a circa 270787 personeraquo Relativamente ai farmaci orfani la ricerca
Ossfor fa notare come il nostro Paese ldquoincentivi significativamente il settore aggiungendo
ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lrsquoesenzione dal payback
sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica
che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Drsquoaltra parte i
farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimento
richiede prezzi alti In effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che
correttamente il prezzo di rimborso negoziato da Aifa per i farmaci orfani egrave inversamente
proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazione stimata emerge che per un
farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000
abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso
annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget
impact a tante patologie croniche per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio
nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima
spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la
prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta La regolaritagrave evidenziata dalla
formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani
evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli dei
farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi
etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire
lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave
una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da
benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-
efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani
difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)rdquo
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
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GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
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NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
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SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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CHI SIAMO CONTATTI REDAZIONE PRIVACY NOTE LEGALI BILANCIO
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
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FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
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FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
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EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
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PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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Newletter ADNKronos
Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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APP ADNKRONOS Adnkronos al via nuova App arriva la notizia seriale Non solo titoli e notizie tradizionali Adnkronos punta sulla notizia seriale con la nuova App disponibile su AppStore e GooglePlay
copy 2014 Giuseppe Marra Communications IGN Testata giornalistica registrata [numero 478 del 7122004] - cancellati contattaci
Inviata a 28000 persone
17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
farmaci-
orfani2F)
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rare-aifa-
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rare-aifa-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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rare-
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giovane-
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rare-
donna-e-
giovane-
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lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
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contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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POLICLINICO UMBERTOI ROMA
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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Take 16 NOVEMBRE 2016
AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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Panorama della Sanitagrave
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dati della Prima Ricerca Ossfor relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle
malattie rare e ai criteri di valutazione dei farmaci orfanirdquo laquoIl primo dato che emerge ndash ha
spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di
CREA Sanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati
rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta La spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per un ammontare complessivo di euro 136
miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai
450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di
un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare
anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci
sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento
limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello
046 pari quindi a circa 270787 personeraquo Relativamente ai farmaci orfani la ricerca
Ossfor fa notare come il nostro Paese ldquoincentivi significativamente il settore aggiungendo
ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lrsquoesenzione dal payback
sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica
che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Drsquoaltra parte i
farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimento
richiede prezzi alti In effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che
correttamente il prezzo di rimborso negoziato da Aifa per i farmaci orfani egrave inversamente
proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazione stimata emerge che per un
farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000
abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso
annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget
impact a tante patologie croniche per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio
nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima
spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la
prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta La regolaritagrave evidenziata dalla
formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani
evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli dei
farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi
etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire
lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave
una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da
benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-
efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani
difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)rdquo
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SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
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FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
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DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
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PADOVAx
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Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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Inviata a 28000 persone
17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
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con-
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farmaci-
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rare-aifa-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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HIV un anticorpo neutralizza quasi tutti i ceppi (httpwwwpanoramaitscienzasalutehiv-un-anticorpo-neutralizza-quasi-tutti-i-ceppi)
Botulismo cosegrave e come difendersi (httpwwwpanoramaitscienzasalutebotulismo-cosa-e-come-difendersi)
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Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente (httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente)
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti (httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti)
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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rare-
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donna-e-
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rare-
donna-e-
giovane-
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del-
paziente)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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Salute 19 mln italiani hanno perso i denti 1 su 4 non li sostituisce (httpwwwpanoramaitscienzasalutesalute-19-mln-italiani-hanno-perso-i-denti-1-su-4-non-li-sostituisce)
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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orfani-
troppi-
falsi-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwlasiciliaitnewssalute43013malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43059malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-aifa-disponibili-confronto-osservatorio-farmaci-orfani-00001 httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-donna-giovane-ossfor-identikit-paziente httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-ossfor-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-farmaci-orfani-anche-dati-osservatorio-avvia-studi-00001 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-531706 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-531735 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-531744 httpwwwmeteowebeu201611malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-losservatorio-avvia-gli-studi789320 httpwwwmasterlexitagenziemalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235326_malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235313_malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235328_malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-pazientehtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235338_malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwtribunapoliticawebitadn-kronoscronacamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-37443html httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388796-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388813-malattie_rare_donna_e_giovane_da_ossfor_l_identikit_del_pazienteaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388812-malattie_rare_ossfor_su_farmaci_orfani_troppi_falsi_mitiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388820-malattie_rare_aifa_disponibili_a_confronto_con_osservatorio_farmaci_orfaniaspx httpwwwolbianotizieit24ore-articolo-380254-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsardegnaoggiitadnkronos2016-11-16515c0054c3fd158efd909694666b433fMalattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_Osservatorio_avvia_studihtml httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-365848html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-365871html
httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
AgenSIR su01U
QUOTIDIANO ITA ENG
SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
DONARE FUTURO
MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
POLITICA
DIOCESI AMALFI-CAVA DErsquo TIRRENI LUNEDIgrave 21 UNINCONTRO SUL REFERENDUM COSTITUZIONALE1912
GIOVANI
EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
RIVISTE
AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
TERNI-NARNI-AMELIAx
SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
HOME CHIESA ITALIA EUROPA MONDO TERRITORI QUOTIDIANOFOTO E VIDEOV Cercaq
SIR AVVENIRE TV2000 RADIO INBLU FISC CTV Abbonato o FISC Entras
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16-11-2016
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Societagrave per lrsquoInformazione Religiosa - SIR Spa mdash Copyright copy 2016 - PIva 02048621003 - Via Aurelia 468 middot 00165 Roma - tel 066604841 middot fax 066640337
GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
SALUTE
FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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16-11-2016
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
ECONOMIA Ue raggiunto accordo su bilancio 2017 Per la prima volta lItalia si astiene Nelle prime ore del mattino il Consiglio e il Parlamento Europeo hanno raggiunto laccordo sul bilancio 2017 dellUnione europea un bilancio che riflette fortemente le principali prioritagrave politiche dellUe annuncia il Consiglio
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LAVORO Torna il 3 dicembre Artigiano in fiera solidarietagrave uno dei fil rouge Saragrave la solidarietagrave uno dei fil rouge della ventunesima edizione di Artigiano in Fiera
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
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Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
farmaci-
orfani2F)
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rare-aifa-
disponibili-
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disponibili-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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donna-e-
giovane-
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rare-
donna-e-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
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annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
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una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
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garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
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contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
AgenSIR su01U
QUOTIDIANO ITA ENG
SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
DONARE FUTURO
MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
POLITICA
DIOCESI AMALFI-CAVA DErsquo TIRRENI LUNEDIgrave 21 UNINCONTRO SUL REFERENDUM COSTITUZIONALE1912
GIOVANI
EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
RIVISTE
AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
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SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
SALUTE
FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
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SALUTE Scoperta italiana choc Dna alieno in un malato di leucemia acuta su 2 Cegrave del Dna alieno nelle cellule cancerose di oltre la metagrave dei malati di leucemia mieloide acuta una famiglia di tumori del sangue che solo in Italia fa registrare ogni anno 2 mila nuovi casi SALUTE Malattie Rare farmaci orfani anche di dati Osservatorio avvia studi Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale
LAVORO Torna il 3 dicembre Artigiano in fiera solidarietagrave uno dei fil rouge Saragrave la solidarietagrave uno dei fil rouge della ventunesima edizione di Artigiano in Fiera
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
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Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
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del-
paziente2F)
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rare-
donna-e-
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da-ossfor-
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paziente)
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
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paziente)
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
0
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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orfani-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
LINK UTILI
MINISTERO DELLASALUTE
ISTITUTO SUPERIORE DISANITArsquo
BAMBINO GESUrsquo
POLICLINICO TORVERGATA ROMA
ASL ROMAshyB
POLICLINICO UMBERTOI ROMA
OSPEDALE SANCAMILLOshyROMA
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
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DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
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NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
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SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
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OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
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Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
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farmaci-
orfani2F)
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rare-aifa-
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rare-aifa-
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orfani)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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donna-e-
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paziente2F)
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donna-e-
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donna-e-
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paziente)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwlasiciliaitnewssalute43013malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43059malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-aifa-disponibili-confronto-osservatorio-farmaci-orfani-00001 httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-donna-giovane-ossfor-identikit-paziente httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-ossfor-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-farmaci-orfani-anche-dati-osservatorio-avvia-studi-00001 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-531706 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-531735 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-531744 httpwwwmeteowebeu201611malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-losservatorio-avvia-gli-studi789320 httpwwwmasterlexitagenziemalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235326_malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235313_malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235328_malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-pazientehtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235338_malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwtribunapoliticawebitadn-kronoscronacamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-37443html httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388796-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388813-malattie_rare_donna_e_giovane_da_ossfor_l_identikit_del_pazienteaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388812-malattie_rare_ossfor_su_farmaci_orfani_troppi_falsi_mitiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388820-malattie_rare_aifa_disponibili_a_confronto_con_osservatorio_farmaci_orfaniaspx httpwwwolbianotizieit24ore-articolo-380254-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsardegnaoggiitadnkronos2016-11-16515c0054c3fd158efd909694666b433fMalattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_Osservatorio_avvia_studihtml httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-365848html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-365871html
httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
Codic
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
AgenSIR su01U
QUOTIDIANO ITA ENG
SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
DONARE FUTURO
MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
POLITICA
DIOCESI AMALFI-CAVA DErsquo TIRRENI LUNEDIgrave 21 UNINCONTRO SUL REFERENDUM COSTITUZIONALE1912
GIOVANI
EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
RIVISTE
AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
TERNI-NARNI-AMELIAx
SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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SIR AVVENIRE TV2000 RADIO INBLU FISC CTV Abbonato o FISC Entras
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16-11-2016
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
SALUTE
FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
ROMAx
PADOVAx
BENEVENTOx
Argomenti FARMACI MALATTIE RARE SALUTE Persone ed Enti
OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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16-11-2016
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Newletter ADNKronos
Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
ECONOMIA Ue raggiunto accordo su bilancio 2017 Per la prima volta lItalia si astiene Nelle prime ore del mattino il Consiglio e il Parlamento Europeo hanno raggiunto laccordo sul bilancio 2017 dellUnione europea un bilancio che riflette fortemente le principali prioritagrave politiche dellUe annuncia il Consiglio
SALUTE Scoperta italiana choc Dna alieno in un malato di leucemia acuta su 2 Cegrave del Dna alieno nelle cellule cancerose di oltre la metagrave dei malati di leucemia mieloide acuta una famiglia di tumori del sangue che solo in Italia fa registrare ogni anno 2 mila nuovi casi SALUTE Malattie Rare farmaci orfani anche di dati Osservatorio avvia studi Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale
LAVORO Torna il 3 dicembre Artigiano in fiera solidarietagrave uno dei fil rouge Saragrave la solidarietagrave uno dei fil rouge della ventunesima edizione di Artigiano in Fiera
ECONOMIA Terna in Sardegna laboratorio hitech Linvestimento nella regione arriva a 1 mld Per leccellenza tecnologica Terna punta sulla Sardegna e in particolare su Codrongianos in provincia di Sassari dove oggi il gruppo ha aperto per la prima volta il polo tecnologicamente piugrave avanzato dEuropa a supporto e protezione delle reti elettriche
ECONOMIA Pediatra contro la disinformazione da social serve scienza semplice Oggi il medico il pediatra in particolare si deve misurare con un atteggiamento dei genitori che passa attraverso lrsquoacquisizione delle informazioni direttamente dai social network facili da reperire e semplici nei contenuti Il medico deve tenere conto di questo elemento e cercare di raccontare le storie della medicina in modo altrettanto semplice cosigrave da mettere i genitori davanti a delle responsabilitagrave E quanto sostiene Annunziata Di Palma primario del reparto di pediatria dellospedale Santa Chiara di Trento
FOTOGALLERY Roma al via i lavori di restauro dellElefantino del Bernini
REGIONI - LAZIO Raggi sul crollo di via della Farnesina Ipotesi fondi dal decreto terremoto
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
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per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
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annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
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contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwlasiciliaitnewssalute43013malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43059malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-aifa-disponibili-confronto-osservatorio-farmaci-orfani-00001 httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-donna-giovane-ossfor-identikit-paziente httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-ossfor-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-farmaci-orfani-anche-dati-osservatorio-avvia-studi-00001 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-531706 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-531735 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-531744 httpwwwmeteowebeu201611malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-losservatorio-avvia-gli-studi789320 httpwwwmasterlexitagenziemalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235326_malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235313_malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235328_malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-pazientehtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235338_malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwtribunapoliticawebitadn-kronoscronacamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-37443html httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388796-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388813-malattie_rare_donna_e_giovane_da_ossfor_l_identikit_del_pazienteaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388812-malattie_rare_ossfor_su_farmaci_orfani_troppi_falsi_mitiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388820-malattie_rare_aifa_disponibili_a_confronto_con_osservatorio_farmaci_orfaniaspx httpwwwolbianotizieit24ore-articolo-380254-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsardegnaoggiitadnkronos2016-11-16515c0054c3fd158efd909694666b433fMalattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_Osservatorio_avvia_studihtml httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-365848html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-365871html
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CHI SIAMO REDAZIONE SCRIVICI AGENSIREU
Direttore Domenico Delle Foglie
Servizio Informazione Religiosa RSSu
Approfondimenti REFERENDUM COSTITUZIONALE TERREMOTO IN CENTRO ITALIA GMG2016 ATTENTATO A NIZZA PARROCCHIE APERTE TUTTI
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SOLIDARIETAgrave
DIOCESI PRATO VENERDIgrave IL VESCOVO INAUGURAldquoCASA AGARrdquo PER DONNE SENZA FISSA DIMORA1930
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MINORI NAPOLI VENERDIgrave SI PRESENTANO 5PROPOSTE DI MISURE URGENTI A TUTELA DELDIRITTO ALLA FAMIGLIA1921
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DIOCESI AMALFI-CAVA DErsquo TIRRENI LUNEDIgrave 21 UNINCONTRO SUL REFERENDUM COSTITUZIONALE1912
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EDUCAZIONE ALBANO (GARANTE INFANZIA) ldquoVABEN OLTRE LrsquoISTRUZIONE FORMALErdquo1911
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AVVENIRE ldquoLUOGHI DELLrsquoINFINITOrdquo IL NUMERO DINOVEMBRE DEDICATO ALLE ldquoSTORIE DEL SOLLEVANTErdquo1859
GIUBILEO MISERICORDIA
DIOCESI TERNI TORNIELLI (VATICANISTA) GIUBILEOldquoAVRAgrave PORTATO FRUTTO SE AVRAgrave RESO LECOMUNITAgrave CRISTIANE PIUgrave ACCOGLIENTIrdquo1857
16 novembre 2016 L
PRATOx
NAPOLIx
AMALFI-CAVA DE TIRRENIx
ROMAx
MILANOx
TERNI-NARNI-AMELIAx
SALUTE
Farmaci orfaniCiancaleoni Bartoli(Osservatorio Malattierare) ldquoci sono troppi falsimitirdquo16 novembre 2016 1818 6 03 02 05 04
Favorire la messa a punto di policy innovative capaci di
incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendo conto delle
sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e
allrsquoimplementazione di un sistema di gestione ottimale del
settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le
principali finalitagrave dellrsquoldquoOssforrdquo (Osservatorio farmaci orfani)
nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave
(Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della
testata Osservatorio malattie rare (Omar) I lavori di Ossfor
hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la
Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli
stakeholder del settore ldquoSui farmaci orfani ci sono troppi falsi
miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte
delle aziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore
dellrsquoOsservatorio malattie rare ndash Il numero crescente di terapie
dimostrano al contrario che non mancano ricerca e
investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle
difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora a
garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per
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GIUBILEO CHIUSURA
DIOCESI NOTO DON DI NOTO (VICARIO FORANEOAVOLA) ldquoLA PORTA SANTA Egrave E RIMANE SEMPREAPERTArdquo1843
SOCIETAgrave
FONDAZIONE CENTESIMUS ANNUS ROMA IL 19NOVEMBRE CONVEGNO SU ldquoLAVORO INNOVAZIONEE INVESTIMENTOrdquo1829
SALUTE
FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
SALUTE
FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
AVOLAx
ROMAx
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ROMAx
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PADOVAx
BENEVENTOx
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OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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De Luca contro Rosy Bindi Una infame da ucciderla Quello che fece la Bindi egrave stata una cosa infame da ucciderla Ci abbiamo rimesso lrsquo15 il 2 di voti Atti di delinquenza politica E non centra niente la moralitagrave era tutto un attacco al governo Renzi Lo ha detto Vincenzo De Luca presidente della Regione Campania
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LAVORO Torna il 3 dicembre Artigiano in fiera solidarietagrave uno dei fil rouge Saragrave la solidarietagrave uno dei fil rouge della ventunesima edizione di Artigiano in Fiera
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
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Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httptwittercomshare
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
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paziente2F)
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rare-
donna-e-
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da-ossfor-
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rare-
donna-e-
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
0
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
LINK UTILI
MINISTERO DELLASALUTE
ISTITUTO SUPERIORE DISANITArsquo
BAMBINO GESUrsquo
POLICLINICO TORVERGATA ROMA
ASL ROMAshyB
POLICLINICO UMBERTOI ROMA
OSPEDALE SANCAMILLOshyROMA
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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FARMACI ORFANI ROMA PRESENTATA OGGI LAPRIMA RICERCA SU UNrsquoANALISI ECONOMICADELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE1820
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FARMACI ORFANI CIANCALEONI BARTOLI(OSSERVATORIO MALATTIE RARE) ldquoCI SONO TROPPIFALSI MITIrdquo1818
SALUTE
SOLIDARIETAgrave ROMA UNO SPETTACOLO TEATRALEPER RACCOGLIERE FONDI A FAVORE DI ldquoSTAREACCANTO ndash AMICI DELLrsquoONCOLOGIA MEDICA DELPOLICLINICO GEMELLIrdquo1814
CONVIVENZA
EUROPA UNIVERSITAgrave DI PADOVA LUNEDIgrave ILSOCIOLOGO FRANCESE ALAIN TOURAINE PARLA DELRAPPORTO TRA ISTITUZIONI RELIGIOSE E POLITICHE1757
BENE COMUNE
DIOCESI BENEVENTO DOMANI NUOVOAPPUNTAMENTO DI ldquoCIVESrdquo SUL TEMA ldquoFARE
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OSSERVATORIO MALATTIE RARE Luoghi ROMA
copy Riproduzione Riservata16 novembre 2016
quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore
della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le
regioni sono preoccupate per i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo
deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e
sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare
sostenibilitagrave e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo
al superamento positivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di
conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un
confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha
spiegato Francesco Macchia dellrsquoOsservatorio Farmaci Orfani ndash
Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del
settore e contribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle
terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in
termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa
annuale a cui troppo spesso si guarda ndash compensando cosigrave gli
importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di
cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e
continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso
alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia
tardivardquo
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16-11-2016
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
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Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
confronto-
con-
osservatorio-
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rare-aifa-
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orfani)
16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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rare-
donna-e-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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Salute 19 mln italiani hanno perso i denti 1 su 4 non li sostituisce (httpwwwpanoramaitscienzasalutesalute-19-mln-italiani-hanno-perso-i-denti-1-su-4-non-li-sostituisce)
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
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regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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Adnkronos e-news 17 novembre 2016 - numero 1936 FATTI SOLDI | SALUTE | INTRATTENIMENTO | MAGAZINE | meteo | oroscopo
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httptwittercomshare
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente2F)
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
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rare-
donna-e-
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rare-
donna-e-
giovane-
da-ossfor-
lidentikit-
del-
paziente)
16 novembre 2016
0
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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farmaci-
orfani-
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rare-
ossfor-su-
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orfani-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
LINK UTILI
MINISTERO DELLASALUTE
ISTITUTO SUPERIORE DISANITArsquo
BAMBINO GESUrsquo
POLICLINICO TORVERGATA ROMA
ASL ROMAshyB
POLICLINICO UMBERTOI ROMA
OSPEDALE SANCAMILLOshyROMA
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
anziani AUTISMO
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PEDIATRIA pelle
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SANA ALIMENTAZIONE
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tessuto adiposo TUMORE
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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17112016 Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticati dalle Regioni
httpwwwtodayitcronacamalattieshyrareshycostoshycurehtml 12
Malattie rare cure in ritardo per 270mila pazienti dimenticatidalle RegioniCostano solo un miliardo di euro lanno appena l12 della spesa sanitaria ma hanno necessitagrave che non sempre vengonogarantite per il timore delle Regioni preoccupate per i tetti di spesa imposti
Redazione17 novembre 2016 0645
LrsquoItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livellocentrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupate per i tetti imposti Lo denuncia Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare LalsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave ma non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economicoDobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura
Per questo motivo nasce lrsquoOsservatorio Farmaci Orfani iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) edella testata Osservatorio Malattie Rare (Omar) Il primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara Polistena Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREASanitagrave Osservatorio Farmaci Orfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egrave corretta
La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 5006 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesasanitaria Si tratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato shy spiega ladottoressa Polistena shy La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se inItalia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket abbiano una incidenzadello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta adaccettare un costo atteso annuo della terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologie croniche per una patologia ultrashyrara consolo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente la seconda aziendarimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostraanche quanto in casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costoshyefficacia delletecnologie
Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire lrsquoaccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quellache egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellrsquoautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave(costoshyefficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave (anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfanidifficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili)
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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rare-aifa-
disponibili-
a-
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farmaci-
orfani2F)
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
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Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
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regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
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annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
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contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
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httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave
disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani
sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo
pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso
nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha
partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e
Osservatorio malattie rare
Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso
autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha
aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale
Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara
patologia che appartiene al gruppo delle immunode驕cienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa
terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni
Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una
ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese
sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a
terapia ecace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa
17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
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Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice
Laura Bianconi
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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17112016 Malattie rare Aifa disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyaifashydisponibilishyashyconfrontoshyconshyosservatorioshyfarmacishyorfani 24
Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di
dati attendibili - ha aermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti
anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere
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Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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donna-e-
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
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I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
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si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
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abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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16 novembre 2016
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Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente
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Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave
frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor -
lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea
Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo
l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un
paziente con due cronicitagrave
I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono
circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una
prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave giovanissimi e giovani
adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero
si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora
lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema
abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare
Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri
pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua
italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave
all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e
meno del costo di un paziente trapiantato
17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshydonnashyeshygiovaneshydashyossforshylidentikitshydelshypaziente 24
La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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troppi-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
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Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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17112016 Malattie rare donna e giovane da Ossfor lidentikit del paziente shy Panorama
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La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei
consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di
meno
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
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16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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orfani-
troppi-
falsi-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy La Sicilia
httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymitihtml 14
16112016 - 1530
Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati
di枪coltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa
mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o혱rire una fotograa
chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti
- fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di혱usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di枪coltagrave economiche di
molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
vericano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sda
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo
caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per denizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000
euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe
costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e枪cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signica
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione
rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave
regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-e枪cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli
investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di枪cilmente egrave una
questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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orfani-
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miti)
16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwlasiciliaitnewssalute43013malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43015malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwlasiciliaitnewssalute43059malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-aifa-disponibili-confronto-osservatorio-farmaci-orfani-00001 httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-donna-giovane-ossfor-identikit-paziente httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-ossfor-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwmilleunadonnaitsalutearticolimalattie-rare-farmaci-orfani-anche-dati-osservatorio-avvia-studi-00001 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-531706 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-531735 httpwwwilmeteoitnotizieitaliamalattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-531744 httpwwwmeteowebeu201611malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-losservatorio-avvia-gli-studi789320 httpwwwmasterlexitagenziemalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235326_malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-mitihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235313_malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studihtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235328_malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-pazientehtml httpwwwradioveronicaoneitadnkronos235338_malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfanihtml httpwwwtribunapoliticawebitadn-kronoscronacamalattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-37443html httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388796-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388813-malattie_rare_donna_e_giovane_da_ossfor_l_identikit_del_pazienteaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388812-malattie_rare_ossfor_su_farmaci_orfani_troppi_falsi_mitiaspx httpwwwsassarinotiziecom24ore-articolo-388820-malattie_rare_aifa_disponibili_a_confronto_con_osservatorio_farmaci_orfaniaspx httpwwwolbianotizieit24ore-articolo-380254-malattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_osservatorio_avvia_studiaspx httpwwwsardegnaoggiitadnkronos2016-11-16515c0054c3fd158efd909694666b433fMalattie_rare_farmaci_orfani_anche_di_dati_Osservatorio_avvia_studihtml httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwpadovanewsit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-365848html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente-365871html
httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 14
Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute)Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
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rare-
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falsi-
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16 novembre 2016
Panorama () Scienza (httpwwwpanoramaitscienza) Salute (httpwwwpanoramaitscienzasalute) Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti
(httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)ADNKRONOS (httpwwwpanoramaitautoreadnkronos)
Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi
miti Scarsi investimenti prezzi elevati di儇coltagrave di accesso sono elementi che
si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli
esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina
a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo o齙rire una fotogra嚘a chiara di un
settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali
per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione di齙usa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria
Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero
che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle di儇coltagrave economiche di molti
Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si
veri嚘cano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono
preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e
disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di
conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa s嚘da
La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla
regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il
problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla
rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per de嚘nizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento
richiede prezzi alti
16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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16112016 Malattie rare Ossfor su farmaci orfani troppi falsi miti shy Panorama
httpwwwpanoramaitscienzasalutemalattieshyrareshyossforshysushyfarmacishyorfanishytroppishyfalsishymiti 24
Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del
farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione
stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti
(ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro
inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro
annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata
potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata
una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni
distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-e儇cacia delle tecnologie
Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi signi嚘ca
garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata
empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria
contemperando innovativitagrave (costo-e儇cacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e
sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani di儇cilmente egrave una questione
impattante dati i numeri di pazienti eleggibili
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 13
NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LEMALATTIE RAREI malati rari costano complessivamente 136 miliardi lrsquoanno solo lrsquo12 della spesa sanitariaOgni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave mai malati rari lsquoesentirsquo sono 270787 e i pazienti cronici 23 milioniFavorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tenendoconto delle sfide della sostenibilitagrave Generare dati utili al confronto e allrsquoimplementazione di un sistema digestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare Sono queste le principali finalitagravedellrsquoOSSFOR ndash Osservatorio Farmaci Orfani nato da una iniziativa congiunta del centro di ricercaCREA Sanitagrave (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanitagrave) e della testata OsservatorioMalattie Rare (Omar) I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso laBiblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore Lrsquoevento egrave stato aperto dallaSen Laura Bianconi per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e unpartecipato dibattito sul tema ldquoquali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italiardquo
ldquoSui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delleaziende ndash ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellrsquoOsservatorio Malattie Rare ndash Ilnumero crescente di terapie dimostrano al contrario che non mancano ricerca e investimenti privati Ilvero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti paesi LrsquoItalia riesce ancora agarantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggiritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le regioni sono preoccupateper i tetti imposti La lsquoSostenibilitagraversquo deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure edisincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare ilmodo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamentopositivo di questa sfidardquo
ldquoIl nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poigenerare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder ndash ha spiegato Francesco MacchiaOsservatorio Farmaci Orfani ndash Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore econtribuire a realizzare un sistema dove lrsquoutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne ilritorno in termini di salute ndash prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guardandash compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale ifarmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accessoalle terapie limitando cosigrave i costi sanitari ed umani di una terapia tardivardquo
ldquoQuello delle malattie rare e dei farmaci orfani egrave un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisaquanto di un costante monitoraggio visto che lo scenario informativo egrave carente e in continua e rapidaevoluzione ndash ha detto Federico Spandonaro Presidente CREA Sanitagrave ndash Ci eravamo giagrave resi contoin passate nostre esperienze di ricerca che solo pochissime Aziende meno del 25 sono in grado distimare correttamente lrsquoimpatto dei pazienti con malattia rara sul budget e lrsquoorganizzazione aziendalePercepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisiil budget aziendale ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomenocomplessivamente intellegibile e quindi governabile In questa situazione creare OSSFOR e quindisupportare lo sviluppo di un sistema di ldquoEvidence based healthcarerdquo ci egrave sembrato la cosa piugrave utile dafare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rarese non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e lrsquoutilizzo dei farmaciorfani non potragrave mai essere efficiente con danno tanto per i pazienti quanto per il SSNrdquo
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
httpobiettivosalutetvitnasceshyossforshylosservatorioshysuishyfarmacishypershyleshymalattieshyrare 23
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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16112016 NASCE OSSFOR LrsquoOSSERVATORIO SUI FARMACI PER LE MALATTIE RARE | Obiettivo Salute dalla parte del cittadino
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LA PRIMA RICERCA OSSFOR ldquoANALISI ECONOMICA DELLrsquoIMPATTO DELLE MALATTIE RARE EAI CRITERI DI VALUTAZIONE DEI FARMACI ORFANIrdquo
Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani sono stati presentati anche i dati della PrimaRicerca OSSFOR relativa ad una ldquoanalisi economica dellrsquoimpatto delle malattie rare e ai criteri divalutazione dei farmaci orfanirdquo ldquoIl primo dato che emerge ndash ha spiegato Barbara PolistenaResponsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanitagrave Osservatorio FarmaciOrfani ndash egrave che la percezione di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli lsquoaltrirsquo pazienti non egravecorretta La spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a euro500626 per unammontare complessivo di euro 136 miliardi allrsquoanno pari cioegrave allrsquo12 della spesa sanitaria Sitratta di una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicitagrave emeno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari egravesimilare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sonooltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno al momento limitatamente a quelli chegodono di esenzione dal ticket abbiano una incidenza dello 046 pari quindi a circa 270787 personerdquo
Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivisignificativamente il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazioneinternazionale sia lrsquoesenzione dal payback sia un fast track per lrsquoapprovazione il problema egrave oggirappresentato dalla crisi economica che frena lrsquoaccesso dei farmaci innovativi ad alto costo allarimborsabilitagraveDrsquoaltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallrsquoinvestimentorichiede prezzi altiIn effetti studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato daAIFA per i farmaci orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili Dalla relazionestimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lrsquoAIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuodella terapia di circa euro 10000 inferiore sia per costo unitario che per budget impact a tante patologiecroniche per una patologia ultrashyrara con solo 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagarearrivava a euro 2000000 annui cifre come questa ultima spesso ldquospaventanordquo ma paradossalmente laseconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo diquello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta
La regolaritagrave evidenziata dalla formula dimostra quindi che lrsquoagenzia regolatoria ha effettivamente valutatoi farmaci orfani evitando scelte aprioristiche La relazione dimostra anche quanto in casi come quelli deifarmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindietiche) sulla semplice costoshyefficacia delle tecnologie
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AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
Take 16 NOVEMBRE 2016
AKS0002 7 ALT 0 DNA NAZ GLI APPUNTAMENTI DI OGGI = - - 3deg CONGRESSO MONDIALE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE (16-19 NOVEMBRE) Auditorium Antonianum ROMA - XXIII CONGRESSO NAZIONALE SICP (SOCIETA ITALIANA DI CURE PALLIATIVE) IL TEMPO DELLE CURE PALLIATIVE (16-19 NOVEMBRE) Centro congressi Ergife Palace Hotel via Aurelia 619 ROMA - CONVEGNO PAZIENTI CLINICIE ISTITUZIONI PER UN OBIETTIVO COMUNE ELIMINARE LHCV IN ITALIA Auditorium ministero della Salute lungotevere Ripa 1 ore 930 ROMA - PRIMO INCONTRO PUBBLICO DELLOSSERVATORIO FARMACI ORFANI A CURA DI CREA SANITA E OSSERVATORIO MALATTIE RARE Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini - Sala degli Atti Parlamentari piazza della Minerva 38 ore 930 ROMA - GIORNATA MONDIALE BPCO SPIROMETRIE GRATUITE A ROMA Galleria Alberto Sordi ore 11 ROMA - CONVEGNO GLI ITALIANI E LA PERDITA DEI DENTI IMPATTO ATTEGGIAMENTI E VISSUTO ATTUALE I RISULTATI DELLINDAGINE DOXA-AIOP Circolo della Stampa - Sala Bracco corso Venezia 48 ore 11 MILANO - INAUGURAZIONE DELLANNO ACCADEMICO CAMPUS BIO-MEDICO Aula magna del Trapezio via Alvaro del Portillo 21 ore 11 ROMA - INAUGURAZIONE BIBLIOTECA STORICA DI MEDICINA Palazzo Uffici (Aula seminterrato) Policlinico Milano via Francesco Sforza 28 ore 1130 MILANO - CONFERENZA STAMPA DI PRESENTAZIONE DI IN FARMACIA PER I BAMBINI QUARTA EDIZIONE Sala stampa Brigida - Palazzo Marino piazza della Scala ore 12 MILANO - CONFERENZA STAMPA TUMORE DEL RENE NEL 60 DEI PAZIENTI E SCOPERTO PER CASO Sala Borsa Merci piazza Risorgimento 23 ore 1330 AREZZO - LASSESSORE AL WELFARE DELLA REGIONE LOMBARDIA GIULIO GALLERA VISITA LOSPEDALE BASSINI DI CINISELLO BALSAMO Ospedale Bassini via Massimo Gorki 50 ore 1530 CINISELLO BALSAMO (MILANO)
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
MALATTIE RARE FARMACI ORFANI ANCHE DI DATI OSSERVATORIO AVVIA STUDI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Farmaci per le malattie rare orfani anche di dati Le informazioni in questo settore infatti hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor lOsservatorio farmaci orfani frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) Uno strumento che serviragrave ad avere una fotografia chiara ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati Il nostro primo obiettivo saragrave colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dellOssfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove lutilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale a cui troppo spesso si guarda - compensando cosigrave gli importanti investimenti necessari a sostenerlo Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando cosigrave i costi sanitari e umani di una terapia (RamAdnkronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1317 AKS0026 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI = Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Sui farmaci rari ci sono ancora troppi falsi miti Scarsi investimenti prezzi elevati difficoltagrave di accesso sono elementi che si associano comunemente a queste terapie Ma non sempre egrave cosigrave secondo gli esperti dellOssfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea sanitagrave e dallOsservatorio malattie rare che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati e le linee di sviluppo delle prossime ricerche Obiettivo offrire una fotografia chiara di un settore in cui frequentemente mancano informazioni e numeri che pure sono - hanno ricordato gli esperti - fondamentali per la gestione ottimale dei farmaci orfani e nel complesso delle malattie rare
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti-365860html httpwwwarezzowebit2016malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani-365878html httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-farmaci-orfani-anche-di-dati-osservatorio-avvia-studi-2 httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-donna-e-giovane-da-ossfor-lidentikit-del-paziente httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-ossfor-su-farmaci-orfani-troppi-falsi-miti httpwwwcataniaoggiit20161116malattie-rare-aifa-disponibili-a-confronto-con-osservatorio-farmaci-orfani httplavallenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpsionomagazinenetweekitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwalessandria7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbergamosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwbrescia7giorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwweuropa-initextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgazzettadelladdaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicantuitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledicomoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledierbaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledileccoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledimerateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornalediolgiateitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaledisondrioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwgiornaleditreviglioitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwilnuovolevanteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinastinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinbisenziosetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiantisetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinchiarinewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwincremasconewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinmanerbionewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwinromanonewsitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlamartesanaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwlasettimanadisaronnoitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmantovasetteitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwmilanopoliticaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwnuovaprovinciaitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwpavia7itextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsestonotizieitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwsettegiorniitextraadn-kronosleggiart-id352646 httpwwwvarese7initextraadn-kronosleggiart-id352646
Tra i falsi miti ad esempio egrave ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende - ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli direttore dellOsservatorio malattie rare - Il numero crescente di terapie dimostra il contrario ovvero che non mancano ricerca e investimenti privati Il vero problema oggi egrave rappresentato dalle difficoltagrave economiche di molti Paesi LItalia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati ma non sappiamo per quanto saragrave cosigrave Si verificano giagrave oggi ritardi legati al timore della spesa a livello centrale quanto territoriale percheacute le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti La sostenibilitagrave deve essere una virtugrave non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione con perdita di know how e sviluppo economico Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilitagrave e diritto alla cura E Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida La ricerca Ossfor mostra come il nostro Paese incentivi il settore aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia lesenzione dal payback sia un fast track per lapprovazione Ma anche in questo caso il problema egrave oggi rappresentato dalla crisi economica che frena laccesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilitagrave Daltra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dallinvestimento richiede prezzi alti (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431 AKS0027 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE OSSFOR SU FARMACI ORFANI TROPPI FALSI MITI (2) = (AdnKronos Salute) - Studi condotti qualche anno fa dimostrano che correttamente il prezzo di rimborso negoziato dallAgenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani egrave inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 05 pazienti per 10000 abitanti (ovvero piugrave di 3000 in Italia) lAifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10000 euro inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche
Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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Per una patologia ultra-rara con soli 5 casi sul territorio nazionale la disponibilitagrave a pagare arrivava a 2000000 di euro annui cifre come questa ultima spesso spaventano ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia che giagrave sarebbe costata una cifra modesta In casi come quelli dei farmaci orfani nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie Secondo le indicazione di Ossfor per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano che poi significa garantire laccesso dei pazienti alle innovazioni sembra quindi importante riprendendo quella che egrave una relazione rilevata empiricamente costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dellautoritagrave regolatoria contemperando innovativitagrave (costo-efficacia) dimensioni del mercato (e quindi possibilitagrave di ritorno dagli investimenti) e sostenibilitagrave Anche se siamo consci che questa ultima nel caso dei farmaci orfani difficilmente egrave una questione impattante dati i numeri di pazienti eleggibili (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1431
AKS0030 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE = Ogni malato raro costa come uno con 2 cronicitagrave e meno di un trapiantato Roma 16 nov (AdnKronos Salute) - Giovane e donna Sono le caratteristiche piugrave frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dellOssfor - lOsservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanitagrave (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanitagrave) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) - che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati secondo cui i malati rari costano complessivamente 136 miliardi lanno solo l12 della spesa sanitaria Ogni paziente raro costa circa 5 mila euro in media meno di un trapiantato e poco piugrave di un paziente con due cronicitagrave I malati rari - ha spiegato Barbara Polistena responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanitagrave - sono circa lo 046 della popolazione cioegrave meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti Sono piugrave femmine che maschi con una prevalenza delle dello 053 contro lo 036 Si concentrano principalmente in due fasce detagrave
giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
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giovanissimi e giovani adulti dai 40 ai 49 anni In totale i nostri malati sono circa 270 mila ma si tratta di una chiara sottostima percheacute il numero si riferisce solo alle persone esenti che rappresentano solo una parte di questi malati in molti non hanno ancora lesenzione Perfezionare questi numeri egrave importante secondo la ricercatrice percheacute per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili nessun sistemi puograve essere gestito in assenza di informazioni chiare (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0031 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE DONNA E GIOVANE DA OSSFOR LIDENTIKIT DEL PAZIENTE (2) = (AdnKronos Salute) - Emerge - ha aggiunto Polistena - che la percezione comune di un costo dei malati rari molto piugrave elevato rispetto agli altri pazienti non egrave corretta Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia la spesa media annua italiana per un malato raro egrave pari a 500626 euro per un ammontare complessivo di 136 miliardi di euro allanno pari cioegrave all12 della spesa sanitaria Una cifra molto vicina ai 450020 euro che si spendono per una persona con due cronicitagrave e meno del costo di un paziente trapiantato La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari - ha concluso - egrave similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per etagrave Cambiano perograve i numeri se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici quelli rari sono molto di meno (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1520 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare
il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0042 7 QMR 0 DNA NAZ
MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI = Roma 15 nov (AdnKronos Salute) - LAgenzia italiana del farmaco egrave disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con lOsservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticitagrave che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nellautorizzazione di questi medicinali Lo ha assicurato il presidente dellAifa Mario Melazzini che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor lOsservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanitagrave e Osservatorio malattie rare Melazzini ha ricordato limpegno di Aifa in tema di malattie rare Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani egrave sempre pieno percheacute le richieste non sono molte ha aggiunto il presidente dellente regolatorio nazionale (segue) (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609 AKS0043 7 QMR 0 DNA NAZ MALATTIE RARE AIFA DISPONIBILI A CONFRONTO CON OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (2) = (AdnKronos Salute) - Recentemente egrave stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro lAda-Scid una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate Colpisce bambini che prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni Grazie alla ricerca indipendente un altro degli strumenti di Aifa abbiamo riconosciuto una terapia cellulare frutto di una ricerca tutta italiana che potragrave rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini quelli che vengono colpiti nel nostro Paese sono 20 in Europa Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia Una malattia orfana per cui si egrave trovata un a terapia efficace e mirata Un numero piccolo ma la nostra soddisfazione egrave immensa Anche lindustria ha salutato favorevolmente il lavoro dellOssfor Cegrave interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca
in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto Allincontro di oggi hanno partecipato tra gli altri Federico Spandonaro presidente Crea e la senatrice Laura Bianconi (RamAdnKronos Salute) ISSN 2499 - 3492 16-NOV-16 1609
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