Upload
others
View
2
Download
0
Embed Size (px)
Citation preview
Ekulizumab iSoliris®)
w leczeniu napadowej nocnej
hemoglobinurii
Suplement do wniosku
28 wrzesrtia 2016
Warszawa 2016
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
Spis tresci
1 Uwaga nr 1 4
2 Uwaga nr 2 9
3 Uwaga nr 3 10
4 Uwaga nr 4 11
5 Uwaga nr 5 12
6 Uwaga nr 6 13
7 Komentarz 1 14
3/14
Ekulizumab [Soliris®] - uzunetnienie
1 Uwaga nr 1
Analiza ekonomiczna nie zawiera oszacowania kosztu uzyskania dodatkowego roku zycia
skorygowanego o jakosc, wynikajqcego z zastqpienia technologii opcjonalnych, w tym
refundowanych technologii opcjonalnych, wnioskowanq technologiq (§ 5 ust. 2 pkt 2
Rozporzqdzenia). W zwiqzku z tym, analiza ekonomiczna nie spelnia §5 ust. 2 pkt. 3-7
Rozporzqdzenia.
Uprzejmie informujemy, ze analiz^ ekonomicznq uzupetniono o oszacowania kosztu
uzyskania dodatkowego roku skorygowanego o jakosc, wynikajqcego z zastqpienia
technologii opcjonalnych, w tym refundowanych technologii opcjonalnych,
wnioskowanq technologiq (§ 5 ust 2 pkt 2 Rozporzqdzenia) - oszacowania te
przedstawiono w niniejszym suplemencie.
Niemniej, jak podkreslono to w pierwotnie zfozonej dokumentacji, standardowa analiza
efektywnosci kosztow, w ktorej uzyto miar takich jak koszt uzyskania dodatkowego
roku skorygowanego o jakosc (koszt/QALY), nie powinna bye rozpatrywana jako
wtasciwa analiza dla oceny lekow w chorobach ultra-rzadkich, w tym szczegolnie w
kontekscie obowiqzujqcego progu efektywnosci kosztowej ustalonego na poziomie
125 955 PLN. Jak wskazuje Drummond i wsp. (Drummond MF, Wilson DA, Kanavos P,
Ubel P, Rovira J. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. Int J Technol
Assess Health Care. 2007;23(l):36-42.), uzycie standardowych progow efektywnosci
kosztowej moze dyskryminowac pacjentow z chorobami ultra-rzadkimi. Poniewaz leki
w chorobach ultra-rzadkich sq stosowane w mato licznych grupach pacjentow, z
definicji, wprowadzenie do uzycia komercyjnego tych lekow tqezy siq z wysokimi
kosztami zakupu tych lekow. Zatem opieranie decyzji o finasowaniu i udostqpnieniu
pacjentom tych lekow na standardowym pomiarze efektywnosci kosztowej, moze
prowadzic do zaniedbania populacji chorych z chorobami ultra-rzadkimi, co moze nie
bye w zgodzie z preferencjami spotecznymi. Na przykfad zgodnie z rezolucjq Parlamentu
Europejskiego nr 141/2000 (The European Parliament and of The Council of 16
December 1999 http://ec.europa.eu/health/files/eudralex/vol-
l/reg_2000_141/reg_2000_141_en.pdf), pacjenci cierpiqcy na choroby ultra-rzadkie
powinni miec zapewniony dostqp to opieki tej samej jakosci jak inni pacjenci. Stqd
prezentowane nizej wyniki kosztowej efektywnosci powinny bye rozpatrywane na tie
olbrzymiej przewagi klinicznej zastosowania ekulizumabu w porownaniu do
standardowej opieki (np. sredni przyrost o 11,9 QALY w analizowanych scenariuszach
analizy wrazliwosci), przyrost podobny do osiqganego w leczeniu atypowego zespofu
hemolityczno-mocznicowego, gdzie wedtug oceny National Institute for Health and Care
Excellence zostaf opisany jako "rzadko widziany dla nowych lekow" (ang. "rarely seen for
a new drug treatment') (Eculizumab for treating atypical haemolytic uraemic syndrome
[Internet]. National Institute for Health and Care Excellence; 2015. Report No.: HST1.
4/14
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
Dost^p: http://www.nice.org.uk/guidance/hstl). Dodatkowo wyniki ekonomiczne
powinny bye interpretowane przez pryzmat istotnosci niezaspokojonych potrzeb
pacjentow z PNH, umiarkowany wpiyw na budzet piatnika zwiqzany z refundacjq
ekulizumabu, a takze zgodnie z zasadami etyki mowiqeymi o zapewnieniu rownego
dost^pu do leczenia wszystkim pacjentom, niezaleznie od rzadkosci ich stanu
klinicznego (Rezolucja Parlamentu EuropejsKiego nr 141/2000).
W tabeli ponizej zestawiono wspoiczynniki ICUR oraz przedstawiono oszacowanie cen
progowych dla ekulizumabu, przy ktorych jest osiagany wspotczynnik optacalnosci
kosztowej na poziomie 125 955 PLN/QALY.
5/14
0) o W) o u a c a) o
cci w u
D u
c fl N U 5 a V3
<D fl rt
fl o 5/3 >. T3 u ^V3 o ■M i- rt
u ^C/3 o .1 •N rt
13 fl cc
'a? o
•M V3 T3 O a >> _N
13 s:
fl >»
0) -a H
ll!
Ill
CO I<
1^ CD
TO O & as
TO o & as _N
73 C <
00
oo
>. 'o T3
oo
o E<
& LO
-o biD
.2 "S 4>
u
o a N O S-H OS
ll!
Ill
CO o"
LO K
I >» o TO
LO CO
U Oh OS fi >. x* o S-I o u o
OS u I
>>
bD
CJ CO CQ O
"2 CD
>. •N CD N
OS fi 2 CD
CO VD
VD cK"
o
CD N Lh OS TO N
O LO + i c 'o TO
111
III
CO
CO CN
CD Lh CD SO >. xs o Lh o
40
>. _cj "3- CD N U
OS
>. so
biD
D X2 as 2 a N 3
OJ ^CJ ^00 o C N
a 44 CO
LO CO
o"
o o
o TO
LO
X3 o"
>. so -o W)
Dh CD N as Lh ^ c as 5 n 5 n ^ N O a, so 0)
"cT as Qh 44 CD
TO o
I
III
tC
0M o"
o TO
I
o 00*^
o LO >. c
-o bD
as 2 CD SO 40 cd as "S. 2
i ■* I s CD -O 44 TO as Cu >. w N QJ
CD SO O
CD 44 .2 '3. -m D CD Lh oo bD TO ^ o >
III
CO
X) co"^
o^-
O CN
3 TO
III
CO
CN
o CN +
bX)
o c N CD CD
S-( as
co"
ll
I
I
UT CO"
CO^ ub j—i CN
CO ltT
ltT I
DO
O ltT
o
CJ
c as
SO o 44 oo >. Q
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
Wartosci przedstawione w powyzszej tabeli odzwierciedlajq inkrementalne (zmian^ lub
A] wyniki stosowania ekulizumabu w porownaniu do BSC.
W tabeli ponizej przedstawiono wyniki (QALY i koszty) zwiqzane ze stosowaniem
ekulizumabu i BSC, ktorych iloraz roznic daje wartosci inkrementalne prezentowane
powyzej.
Prosimy o zwrocenie uwagi, ze podczas replikacji wynikow, zidentyfikowalismy
nieprawidlowe wartosci wykazane w tabeli 41 pierwotnego wniosku dla dwoch
scenariuszy. Wartosci te zostaiy korygowane i oznaczone gwiazdkq (*) w tabeli ponizej.
7/14
'S cu
OJ Oh =3 N P
I
o c/n
03
P W
CN o ro
VD
cn LO
0) o W) o a >. fl OJ o
w u
D u
c c >. N U * a 5/3
U ^5/3 o .1 •N rt
>. -2 13 c cc
OJ o rt •M V3
T3 O a >> _N
13 s
r4 pS "3 XJ H
co*^
o
xs o a 05
o & 05 ■M 00 X3 O a OS _N
73 c <
V£) VD 00 CN
LO
C0^
>. o
LO oo CO
VD
CO
LO >. c
-o CxD
3 3 03 N 03 03 3 cc "G 'u or •N N 03 5J S3 o 5—i
a a N O 5-h OS p OS as 03 3 03
§
CN CN av VD
CO
CN
00^
o vD
LO K
i >> o -TP
CO o CO
LO
oo"
o vd"
S-I a 05 P >, O S-, 0 p: cj p 6 >> "a
OS S-P D3 1 >. fl Lh tJ}
p "S
CTv CN O CN
VD o"
CO LO"
cC
CO
O
03 N S-, OS -a
o LO + i
JC IS -p
Ov CN O CN
VD o"
CO LO"
LO o" CN
CN co"
03 Lh 03 P >> D3 O Lh O
rP u >. _CJ a 03 N U rP OS N
>. P -O WD
P X3 OS B p _N 3
03 ^00 o p N
P Pi LO
LO CN
CO co"
CJv co"
CO l>r
CO
o o
>. 3
CO N< LO CN
Ov LO"
CTv co"
LO vd"
>. a
WD
03 P 03
P 03 0SJ OS 0) —'
!-L ^ ^ 03 (1) N P U 03 P4 V) as Tp si O tS3
P OS p N o a SJ o Lh
OV CN o CN
vD o"
CO LO"
cC
ID LO
P 3 TP
Ov CN O CN
VD o"
CO LO
VD co"
o LO
P -o WD
03 ■| s
h. 05 I ^ S. S N W Lh a .2
Pi § 03 .2; 'a or 03
p CS3 3 03 "3 p o
Ov CN O CN
VD o"
CN
oo"
CO cn"
o CN
3 TP
CTv CN O CN
vD o"
CO vd"
CO"
CN (3
O CN + i P Lh -O WD
s5/3 o p N U P
*•5/3 o 4—> 5-i 05
OV CO CTv CN
O CN
3 o-v"
Ov CN O CN
co" CO CN LO"
o co" CO
VD co"
CN co"
VD co"
CD LO" o^ LO
I CQ
LO"
o"
p 03 & o 4—' P o V3 Q
03 C £ OS U, a o a
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
2 Uwaga nr 2
Analiza ekonomiczna nie jest przeprowadzana w dwoch wariantach, w tym z perspektywy
wspolnej podmiotu zobowiqzanego do flnansowania swiadczen ze srodkdw publicznych i
swiadczeniobiorcy [§ 5. ust. 10 pkt2).
Nalezy podkreslic, ze wnioskowanie jest finasowanie ekulizumabu w ramach programu
lekowego i wydawanie leku chorych bezptatnie. Ultrarzadki charakter schorzenia i tym
samym leczenia, powoduje, ze wydatki z perspektywy chorego (ktore mog^ stanowiq
indywidualnie istotne obci^zenie), majq pomijalnie maty wptywu na wyniki i wnioski
analiz ekonomicznych. Stqd przyj^to zatozenie o braku roznic miedzy perspektywy
ptatnika, a perspektywy potyczony ptatnika i chorego - wyniki przedstawione z
perspektywy ptatnika, sy tozsame z wynikami z perspektywy potyczonej.
9/14
Ekulizumab [Soliris®] - uzunetnienie
3 Uwaga nr 3
Analiza podstawowa nie zawiera dokumentu elektronicznego, umozliwiajqcego
powtorzenie wszystkich kalkulacji i oszacowari, [...] [§ 5. ust.2 pkt 7). W szczegolnosci
wystqpujq rozbieznosci miqdzy arkuszem kalkulacyjnym, a informacjami w analizie
ekonomicznej w danych dotyczqcych rocznych kosztow podania i monitorowania.
Uprzejmie informujemy, ze w analizie ekonomicznej koszt monitorowania leczenia
ekulizumabem oszacowano na 2 337,60 PLN/rok, a jednostkowy koszt podania
ekulizumabu obliczono na 195,00 PLN/podanie.
W arkuszu kalkulacyjnym zaktadka „Primaiy I 0":
• w komorce „Q28" jest wpisany roczny koszt monitorowania leczenia,
• w komorce „Q28" jest wpisany koszt jednostkowy podania leku.
Wartosci raportowe w analizie eKonomicznej (patrz raoela 19 oraz rabeia 21,
odpowiednio dla kosztow podania i monitorowania) sq zgodne z wpisanymi
wartosciami w arkuszu kalkulacyjnym.
10/14
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
4- Uwaga nr 4
Analiza wpfywu na budzet nie zawiera wskazama aowodow spetnienia wymagari, o
ktorych mowa w art 15 ust 3 pkt 1 i 3 ustawy o refundacji (§ 6 ust. 5 Rozporzqdzenia] - w
szczegolnosci brak jest uzasadnienia dla wmoskowanych warunkow o utworzenie nowej,
odrqbnejgrypy limitowej.
Na podstawie An,. 15. 2. ustawy retundacyjnej: Do grupy limitowej kwalifikuje si^ lek
posiadajqcy t^ samq nazw^ mi^dzynarodowq albo inne nazwy mi^dzynarodowe, ale
podobne dziatanie terapeutyczne i zblizony mechanizm dziatania oraz srodek
spozywczy specjalnego przeznaczenia zjrwieniowego, wyrob medyczny, przy
zastosowaniu nast^pujqcych kryteriow:
1) tych samych wskazan lub przeznaczen, w ktorych sq refundowane;
2) podobnej skutecznosci.
Dla wmoskowej technologii nie zachodzi zadne z powyzszych przeslanek:
1) nie ma refundowane] technologii o tych samych wskazaniach jak ekulizumab;
2) nie ma refundowane] technologii o podobnej skutecznosci do ekulizumabu;
Nie jest dost^pna technologia, ktora oferuje podobny efekt lub podobny dodatkow>
efekt. Tym samvm wszystkie aspekty zwiqzane z lekiem (substancja czynna, postac,
droga podania, itp.) majq istotny wplyw na uzyskiwane korzysci kliniczne - art. 15 ust. 3
pkt 1 jest spetniony.
11/14
Ekulizumab [Soliris®] - uzunetnienie
5 Uwaga nr 5
Analizy, o ktorych mowa w art. 25 pkt 14 lit. c i art. 26 pkt 2 lit/, h-j ustawy a
refundacji, nie zawierajq danych osobowych autorow analiz [§ 8 pkt. 1-2
Rozporzqdzenia).
Zwracamy uwag^, ze ujawnianie personainych danych aurorow ananzy nie jest
/vymagane ustawq refundacyjn^ lub rozporzqdzeniem dotyczqcym minimalnych
^vymagah (§ 8 ust 2 Rozporzqdzenia odnosi siq do danych zrodtowych uzytych w
analizie, a nie do same] analizy). Informujemy, ze raport zostal przygotowany przez
zespoty pracujqce dla nastqpujqcych firm: Alexion, Medicus Economics oraz HealthQuest
Sp. z o.o. Sp. k.
12/14
Ekulizumab [Soliris®] - suplement
6 Uwaga nr 6
Analiza wpfywu na budzet nie zawiera wsmzania zrodta informacji dla zatozenia, ze
chorzy rozpoczynajpcy i przerywajqcy leczenie w danym roku bqdq stosowali leczenie
ekulizumabem srednio przez 6 miesiqcy w roku". Przyjcie takiego zatozenia nie jestzgodne
z zapisami projektu programu lekowego [§ 8 pkt. 2 Rozporzqdzenia).
Nalezy podkreslic, ze przyj^te zatozenie nie wynika z zapisow programu lekowego. Jest
rozwiqzaniem technicznym, ktore uwzgl^dnia sukcesywne rozpoczynanie leczenia przez
chorych w ciqgu danego roku. Jednoczasowe rozpoczynanie leczenia przez wszystkich
chorych w pierwszym dniu pierwszego miesi^cu refundacji, jest zalozeniem
nierealistycznym ze wzgl^du na organizacyjne i techniczne uwarunkowania.
Jest to zatem standardowa praktyka, ktora zaklada, ze przeci^tny pacjent otrzymuje
leczenie tylko za cz^sc roku, w ktorym rozpoczyna terapiq lub jq przerjrwa. W analizie
zostalo zalozone, ze rozktad prawdopodobienstwa rozpocz^cia i przerjrwa terapii jest
jednostajny, co powoduje, ze oczekiwany czasie stosowania ekulizumabu wynosi 6
miesi^cy.
13/14
Ekulizumab [Soliris®] - uzunetnienie
7 Xomentarz 1
Dodatkowo zwracam siq o przekazanie wszelkich niepublikowanych danych i informacji
wykorzystanych w analizach, w szczegolnosci pubhkacji "Assessment of Cost- Effectiveness
and Appophate Use Based on Outcomes Research Dossier for Eculizumab (Soliris®) for the
treatment of: Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria [PNH] for continuation of the
position in the NZa policy guideline Weesgeneesmiddelen [Orphan drugs], Final dossier,
June 2012", na podstawie ktSrej zostafy oszacowane uzytecznosci zdrowia.
Publikacja zastata dotqczona do dokumentacji tqcznie z niniejszym uzupetnieniem.
Zwracamy uwag^, ze dokument ma charakter poufny i nie powinna bye udost^pniana
publicznie.
14/14