희귀의약품 소식 - web.kodc.or.krweb.kodc.or.kr/pdf_file/vol.40.pdf · 셋째, 우수한 의약품 개발을 지원하여 제약산업 의 경쟁력을 끌어올리겠습니다

2009년Vol.40

정부브리핑

2010년도 의약품안전관리정책방향2010년도 의약품안전관리정책방향

희귀의약품지정에관한 규정중 개정고시희귀의약품지정에관한 규정중 개정고시

희귀의약품 신규허가희귀의약품 신규허가

제23회‘약의 날’기념 행사 개최제23회‘약의 날’기념 행사 개최

선선천성 제7응고인자 결핍혈우병환자의천성 제7응고인자 결핍혈우병환자의노보세븐주 무상공급노보세븐주 무상공급

희귀난치성질환 정보제공 확대 희귀난치성질환 정보제공 확대

희귀의약품 유통현황 조사결과희귀의약품 유통현황 조사결과

희귀의약품 통합(갱신) 지정 고시희귀의약품 통합(갱신) 지정 고시

희귀의약품뉴스

KODC가 만드는 희귀의약전문잡지

희귀의약품 소식희귀의약품 소식

KODC가 만드는 희귀의약전문잡지Contents 희귀희귀의약품 소식의약품 소식희귀희귀의약품 소식의약품 소식2009년 12월 통권 제40호

◎ 정부브리핑

+04 +19 +22

◎ 희귀의약품뉴스

◎ 신약정보

◎ 기획연재

◎ 질환특집

◎ 희귀난치성질환모임소개

◎ 민원모음

◎ 나눔소식

2010년도 의약품안전관리정책방향 04

희귀의약품지정에관한 규정중 개정고시희귀의약품 신규허가제23회‘약의 날’기념 행사 개최 암환자 본인부담율 12월 1일부터 인하 선천성 제7응고인자 결핍 혈우병환자의 노보세븐주 무상공급HIV치료제 푸제온주 무상공급면역억제제 써티칸정 무상공급글리벡캅셀 복용환자 현금지원상황희귀난치성질환 정보제공 확대 희귀의약품 유통현황 조사결과희귀의약품 통합(갱신) 지정 고시

0606 070707080808080909

루게릭병 진행억제제 유스 뉴로솔루션 의학정보 불응성 및 재발성 급성전골수성 백혈병환자를 위한 트리세녹스 의학정보AIDS환자 치료제 트루바다정 의학정보AIDS환자 치료제 비리어드정 의학정보악성신경교종의 수술시 악성조직의 시각화를 위한 글리올란 의학정보

12 14161718

희귀난치성질환의 치료 기술 개발 - 글 삼성서울병원 소아청소년과 진동규교수 19

희귀난치질환의 증상 및 치료법(소뇌위축증과 운동실조증)소뇌위축증환자체험수기

2225

한국펭귄회 26

희귀성의약품관련 민원모음 27

의약품구입 및 공급절차안내센터보유 의약품 목록 희귀의약품센터 후원회 가입안내

313235

발행인 어준선｜편집인 이상열발 행 한국희귀의약품센터인쇄인 우공식｜인 쇄 반도기획인쇄발행일 2009년 12월 31일등록일자 2000년 4월 10일등록번호 강남바00034주 소 서울시 강남구 역삼동 701번지 서울상록회관 2층전 화 02) 508-7316~8FA X 02) 508-7319한국희귀의약품센터 이메일 주소 [email protected] 한국희귀의약품센터인터넷 홈페이지 주소 http://kodc.or.kr※ 이책에 실린 기사와 사진의 무단전재, 복사를 금합니다.

04

정부브리핑 2010년도 의약품안전관리정책방향

KOREA ORPHAN CENTER

식품의약품안전청 의약품안전국장 장병원

희귀·난치성 질병을 극복하기 위해 애쓰고 계시는

여러분! 안녕하십니까? 다사다난했던 기축(己丑)년이

지나고, 희망찬 경인(庚寅)년 새해가 밝았습니다. 지난

한해 동안 많은 어려움과 도전을 극복하기 위한 여러분

모두의 노고에 감사와 격려의 말씀을 드리며, 올 한

해도 건강과 행복이 가득하시길 기원합니다.

2010년, 세계 경제는 점차 회복되고 있음에도 불구

하고 국내 의약품시장은 생명과학의 발전, 제네릭시장

의 경쟁 격화, 다국적제약사 직접진출 확대 등의 내·

외부적인 도전에 직면해 있습니다. 또한 신종플루 등

새로운 위험(Risk)요인이 등장하고 있어 국민이 믿고

안심할 수 있는 전문적인 의약품 안전관리정책이 그

어느 때보다 중요한 시점입니다.

또한 맞춤의학분야(personalized medicine)의 등장,

소비자 권익 확대로 인해 의약품 관련정보 및 서비스에

대한 소비자의 관심이 날로 늘어나고 있어, 이에 대한

체계적인 정책대응이 필요합니다.

이러한 상황인식을 통해 식약청은“국민에 안심, 산업에

활력, 국가에 품격”이라는 큰 정책방향을 설정하고,

다음과 같은 정책들을 추진할 계획입니다.

첫째, 소비자에게 제공하는 정보의 질과 수준을 향상시키

겠습니다.

의약품 오·남용 방지를 위해 의약품 부작용 정보제공

방식을 라벨, 온라인 등으로 다양화하고, 「가정비치

의약품 안전사용 매뉴얼」을 연차적으로 개발하여 보급

하겠습니다.

또한 소비자와 의약전문인을 대상으로 한 의약품 적정

사용정보(DUR) 제공을 연차적으로 확대해 나가겠습니다.

중·장기적으로는 이러한 의약품 사용정보를 총괄하는

「On-line 의약정보도서관」개설을 추진하겠습니다.

2010년도 의약품 안전관리 2010년도 의약품 안전관리 정책방향 정책방향

05희귀약품 소식 2009 겨울호

www.kodc.or.kr

희귀약품희귀약품희귀약품희귀약품귀 99 겨울호 겨울호05희귀약품 소식 2009 겨울호

www.kodc.or.kr

둘째, 의약품 안전 및 공급관리망을 더욱 촘촘히

하겠습니다.

식약청은 현재 단일제를 대상으로 하고 있는

생물학적동등성시험을 단계적으로 복합제까지

확대해 나갈 예정입니다. 또한 부작용정보

관리강화를 위해 「의약품안전정보관리원」

설립을 추진해 나가겠습니다.

또한 의료상 필수의약품의 공급중단 사태에

대비하기 위해“공급관리의약품”을 지정하고,

공급중단시 정부에 신속하게 알릴 수 있게 하는

등 제도개선을 검토하겠습니다.

마약·오남용우려의약품 등의 안전관리를 위해

마약류 원료물질 신고제 및 임시마약류 지정

제도, 마약류 유사체 관리제도 등의 도입도

추진하겠습니다.

셋째, 우수한 의약품 개발을 지원하여 제약산업

의 경쟁력을 끌어올리겠습니다.

우수하고 품질좋은 의약품 공급기반을 구축

하기 위해, 의약품 우수제조·품질관리기준(GMP)

적용을‘10년 원료의약품 및 의약외품으로

확대하고, 의약품 기준·규격 선진화 작업을

‘10년에 마무리할 예정입니다.

또한 저탄소 녹색성장의 정부정책 기조에 따라

온실가스 배출 저감화를 추진하는 제약업체를

에코파마(Eco-Pharma)로 지정하여 인센티브를

부여하는 방안을 검토하고, 제약산업과 IT기술의

컨버전스 등 제약산업의 신성장동력화를 추진

해 나갈 계획입니다.

또한 국내 제약산업의 해외 수출경쟁력 강화를

위해 “수출 희망업체 모의 사전실사(Good

Visiting Program)” 등 현장중심의 컨설팅

서비스를 다양하게 제공하겠습니다.

넷째, 의약품 허가심사의 효율화를 추진하겠습니다.

美 식품의약청(FDA) 해외전문가 등을 초청,

제약업체 및 식약청 직원을 대상으로 한 교육

프로그램 개설을 추진하겠습니다.‘10년 식약청

오송이전에 대비하여 온라인 허가심사 시스템

구축을 준비하고 있으며,

또한‘08.11월 인상된 의약품 민원 수수료를

활용하여 심사관 등 전문인력을 지속적으로

채용, 허가심사 서비스의 신속성, 다양성, 전문

성을 더욱더 제고하겠습니다.

다섯째, 정책고객의 소리를 폭넓게 수용하겠습니다.

학계, 제약업계를 아우르는「의약품발전협의체」

를 보다 내실있게 운영하면서 건의사항을 정책에

지속적으로 반영하겠습니다.

또한 제약업계 관계자를 중심으로 구성되어

있는 의약품 안전정책 모니터단을 주부/대학생

등으로 확대하여 다양한 소통채널을 구축하는데

힘쓰겠습니다.

식약청은 소비자와 국민에게 두터운 신뢰를

확보하고, 보건산업에 활력을 불어넣는 새로운

식약청의 모습으로 변화해 가는 길목에 있습

니다. 경인년 새해에도 변함없는 애정으로,

때로는 질책으로 지켜봐 주시면 감사하겠습

니다. 새해 복 많이 받으시기 바랍니다.

● 제품명 : 레블리미드캡슐 5mg(2009.12.28허가)

- 적응증 : 골수이형성증후군 환자에서

수혈의존적 빈혈 치료

- 성분명 : 레날리도마이드

- 업소명 : 세엘젠(유)


- 적응증 : 골수이형성증후군 환자에서

수혈의존적 빈혈 치료




- 적응증 : 다발성골수종



희귀의약품 지정 기준 중 금액기준 개정(제2조 제1호)

▶ 지정 한도액을 연간 총 수입실적 150만불(미화)

이하이거나 연간 국내 총 생산실적 15억 이하로

금액 상향 조정함

신규지정 4성분

●희귀의약품지정에관한규정중개정 고시

식품의약품안전청은 중앙약사심의위원회의 자문

을 거쳐 희귀의약품지정에관한규정을 약사법

제26조, 제34조, 같은법시행규칙 제13조의2

제2항제9호, 제23조제1항 및 제26조의 규정에

의한 희귀의약품지정에관한규정중 다음과 같이

신규로 지정고시(식품의약품안전청고시 제2009-

162호 및 제2009-221호) 하였다.

●희귀의약품 신규허가

식품의약품안전청은 레블리미드캡슐 5mg 등

4개 희귀의약품을 아래와 같이 수입허가 하였다.

동 의약품들은 건강보험약가가 고시되면 해당

업소가 정상적으로 공급할 예정이다.

※ 희귀의약품 지정 기준(종전 규정)

국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하이며

적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지

아니한 질환에 사용되는 의약품으로서 원칙적

으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 백만불

(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이

10억원 이하.

준(종전전 규 규정)정)정)

가가 20,000명 이하이며

체의약품이 개발되지

는 의약품으로서 원칙적

● 연번 131번 : 에쿨리주맙 - 대상질환 : 발작성혈색소뇨증● 연번 132번 : 삼산화비소

- 대상질환 : 재발한 또는 불응성의 급성전골

수성백혈병● 연번 133번 : 엠트리시타빈·테노포비어

디소프록실 푸마레이트

- 대상질환 : 다른 항 레트로바이러스제

(비뉴클레오시드 역전사효소 억제제

또는 단백분해효소 억제제)와 병용

하여 성인의 HIV-1 치료● 연번 134번 : 테노포비어 디소프록실 푸마레이트

- 대상질환 : 다른 항 레트로바이러스제와 병용

하여 성인의 HIV-1 치료

06

희귀의약품뉴스 희귀의약품뉴스

KOREA ORPHAN CENTER

새소식

희귀의약품 뉴스희귀의약품 뉴스


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●제23회‘약의 날’기념 행사 개최

보건복지가족부 식품의약품안전청이 후원하고

대한약사회 등 7개 단체가 공동주최하는 제23

회‘약의 날’기념행사가 11월 18(수)일 잠실롯

데호텔 3층 크리스탈볼룸에서 개최됐다. 이날

행사는‘제약 유통세미나’,‘의약품안전정책세

미나’를 통해 의약품분야 현안 및 정책의 향후

전망에 대한 학술적 논의가 다양하게 이루어졌

으며, 의약품안전정책세미나에서는‘희귀질환자

의 안전한 의약품사용을 위한 한국희귀의약품

센터’의 역할에 대해 한국희귀의약품센터 이상

열소장의 주제 발표를 비롯하여 7개 주제에 대해

발표가 이루어졌다.

또한 어준선 한국제약협회 회장은 약의 날 기념

식에서“희귀질환으로 고통 받고 경제적으로도

어려운 환자를 돕기 위한 뜻있는 일을 우리

약업인들이 하자”고 제안하여 즉석에서 모금

된 700만원(제약협회 200만원, 약사회100만원,

도매협회 100만원, 수출입협회 100만원, 다국적

의약산업협회 100만원, 안국약품 100만원)의

성금을 동 센터에 전달했다.

또한, (주)젠자임코리아(대표 신용회) 및 서울

국도라이온스클럽(회장 유희선)에서도 희귀난

치성질환자의 후원금으로 각각 100만원을 동

센터에 기탁했다.

●암환자 본인부담율 12월 1일부터 인하

보건복지가족부는 12월 1일부터 진료비 부담

이 커 경제적으로 어려움을 겪고 있는 암 환자의

본인부담률을 인하하였다.

국무회의에서 의결된‘국민건강보험법 시행령

일부개정령안’에 따르면 암환자의 의료비 부담

을 경감하기 위해 입원 및 외래 진료 때 본인

부담률이 현행 요양급여비용총액의 100분의

10에서 100분의 5로 인하됐다．지난해 기준

우리나라 암진료 환자는 약 67만명에 달한다.

●선천성 제7응고인자 결핍 혈우병환자의

노보세븐주 무상공급

보건복지가족부장관 소속하의 건강보험정책 심의

위원회는 2009년 7월 제13차 회의에서 약제급여

조정위원회 의결사항인‘노보세븐주 60KIU’약가

상한금액 인상 및 한국노보노디스크제약사의

20억원 상당의‘노보세븐주’무상공급을 최종

의결하였다.

이에 보건복지가족부의 협조 요청에 따라 우리

센터는‘노보세븐주’의 무상공급분을 접수하고

관련 절차를 처리하는 업무를 2009년 12월 10일

부터 시작하여 현재 2명의 환자가 혜택을 받고

있다.


- 적응증 : 다발성골수종



●●●제제품제제 명명 :: 레레레블레블레블리리미드

- 적적적적적응응응응응증증증증 : 다발성골

-- 성성성 성 성분분명분명분명 : 레날리도

- 업업소명소명 : 세엘젠젠((


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08

희귀의약품뉴스 희귀의약품뉴스

KOREA ORPHAN CENTER

현재 동 의약품의 무상공급 대상자는 국민

건강보험공단이 지정한 선천성 제7응고인자 결핍

혈우병 환자 12명에게 지정요양기관을 통해 공급

할 예정이다.

●HIV 치료제 푸제온주 무상공급

국내 HIV환자의 불편을 줄이고 적절한 치료기회

를 제공하기 위해 센터는 국내 HIV감염 환자 중

기존 항레트로바이러스 치료에 실패하거나 내성

으로 HIV복제를 나타내며 경제적으로 열악하여

동 제제를 투여 받을 수 없는 환자를 대상으로

푸제온주를 무상 공급하고 있으며 현재 4명의

환자가 혜택을 받고 있다.

※ 의약품을 공급 받고자 할 경우 전문의의 진단을

받아 처방전 (한국희귀의약품센터양식)과 환자

무상지원요청서를 동 센터로 제출하여 공급

받을 수 있다.

●면역억제제 써티칸정 무상공급

한국 노바티스사가 면역억제제인 써티칸정

(성분명:에베로리무스)을 동 센터에 기증하였다.

동 의약품은 신장이식을 받은 환자로서 동제

제로 국제 임상 중인 환자 중에서 임상 기간이

끝나도, 계속 동 제제의 복용이 필요로하나,

현재 비보험인 관계로 환자들의 경제적 부담

으로 약복용이 어려운 실정인 환자에게 무료

공급하고 있으며 현재 102명의 환자가 혜택을

받고 있다.

●글리벡캅셀 복용환자 현금 지원상황

건강보험 또는 의료급여를 적용 받아 만성골수

성백혈병(CML)환자 및 위장관 기저 종양(GIST)

환자 등“글리벡캅셀”을 투여 받는 환자에

대하여 2003년 2월 1일 조제분 부터 본인부담

약제비중 최대 10%에 해당하는 금액을 지원하고

있다. 동 지원기금은 한국노바티스사에서 부담

하고, 지급업무는 우리 센터가 수행하고 있다.

2009년 12월 29일 현재 총 지급건수는 84,681건

으로서 환자수는 3,597명, 지급액은 27,049,247

천원으로 집계되었다.

●희귀난치성질환 정보제공확대

질병관리본부 희귀난치성질환센터에서는 헬프

라인(http://helpline.cdc.go.kr)에 신규 희귀

질환 정보를 추가하여 이에 따라 헬프라인에서

확인할 수 있는 희귀질환 정보는 기존 507개

에서 621개로 확대되었다.

동 헬프라인은 질병정보 제공 뿐만 아니라 온

라인 상담실, 의료비 지원사업 안내, 통계 및

역학 정보 제공, 질환 등록 요청 등 이용자 편

의 중심으로 다양한 정보를 제공하고 있다.

희귀난치성질환자들의 진료 상담을 위한 희귀

난치성질환 지역거점병원은 올해에도 3개 지역

(경상권-인제대학교 부산백병원, 충청권-충남

대학교병원, 호남권-화순전남대학교병원)이 선정

되었으며, 지속적인 지원으로 지방 환자에게 도움

을 주고자 한다.


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희귀약품희귀약품희귀약품희귀희귀약품귀약품희귀약품희귀약품귀약귀약품귀약품품품품품품품품품귀약품약품희희귀약품품품귀약약품희 99 겨겨겨울호겨울울호울호겨울겨겨 호겨울겨09희귀약품 소식 2009 겨울호

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●희귀의약품 유통현황 조사결과

우리 센터는 희귀의약품 지정 및 허가를 받아

공급하고 있는 52개 희귀의약품업체를 대상으로

희귀의약품의 유통현황을 조사하였다.

조사한 결과에 의하면 2009년 9월30일 기준 희귀

의약품 총 128개성분 213품목 중 정상 유통되고

있는 품목은 88개성분 161개 품목이고, 비유통

품목은 <별표1>과 같이 40개성분 52개 품목으로

나타났다.

●희귀의약품 통합(갱신) 지정고시

희귀의약품지정에 관한 규정 제5조의 규정에

의거 식품의약품안전청장은 한국제약협회, 한국

의약품수출입협회로부터 보고된 전년도 희귀의

약품 생산(수입)실적을 토대로 중앙약사심의위

원회 자문을 거쳐 1년마다 희귀의약품을 통합

(갱신)지정토록 정하고 있다

2008년도 생산(수입)실적이 100만불(10억원)을

초과한 성분(제제)은 총 10개 성분(제제)로서 중앙

약사심의위원회 자문을 거쳐 2009. 12.31일 자로

통합(갱신)지정 (식약청고시 2009- 221호)된

주요 내용은 기존 132개 성분중 신약허가 전환

절차가 완료된“로피나비어·리토나비어(칼레

트라정: (주)한국애보트 )”1개 성분을 지정 해제

하고, 수입실적이 100만불을 초과하였더라도

현재까지 대체의약품이 없어 희귀의약품 지정

해제시 희귀질환자 치료에 차질이 발생할 수

있음을 고려해‘인체흉선세포로 면역시킨 레빗트

의 항흉선면역글로부린 (치모글로부린주사)’등

9개 성분을 재지정하였다.

이에 따라 통합(갱신)지정 품목은 신규지정 3성

분을 포함하여 총 134개 성분으로서 그 내역은

<별표2>와 같다.

희귀의약품 뉴스

10

희귀의약품뉴스 비유통 희귀의약품 현황

KOREA ORPHAN CENTER

비유통 희귀의약품 현황 ※ 총 40개 성분 / 총 52개 제품 (2009년 9월 30일 기준)

8

14

15

41

44

63

86

32

129

2

12

38

46

48

49

62

68

69

80

1

103

108

116

118

13

23

26

27

28

29

44

48

63

71

73

81

107

109

111

112

7

3

13

6

23

7

2

10

5

16

허가

취하

수입미허가

생산

중단

수입

예정

수요

부족

● 호스안틸휴먼림포싸이트면역글로부린

● 건조흉선400mg에해당하는

치무스로부터얻은펩타이드

● 신선한흉선1.2g에해당하는

동결건조된흉선200mg

● 다클리주맙

● 비라셉트산

● IgM고함유 사람면역글로불린

● 에팔리주맙

● 알러젠추출물

● 엘트롬보팍

● Tetanus/Diphtheria/Streptococcus/Tuberculin/

Proteus/Candida/Trichophyton Ag

● 암사크린

● 글리아델웨이퍼

● 스타부딘

● 사람 싸이토메갈로바이러스 면역글로불린

● 에노시타빈

● 헤민

● 로피나비어/리토나비어

● 인도메타신나트륨주

● 아타자나비어

● 프로티렐린

● 구연산실데나필

● 5-아미노레불리닉엑시드염산염

● 암브리센탄

● 미글루스타트

● 우베니맥스

● 디다노신





● 비라셉트필름코팅정250밀리그람

● 사람 싸이토메갈로바이러스

면역글로불린

● IgM고함유 사람면역글로불린

● 글라티라머아세테이트

● 이뮤노시아닌

● 엔푸버타이드

● 다루나비어

● 마라비록

● 사크로시다제

● 트리벡테닌

* 림포글로부린

* 치무스에이엠주사

* 치무스에이엠정

* 제나팍스주25mg/5ml

* 넬피나비어메실레이트

* 펜타글로빈주사액 20ml

* 랍티바주

* 알로스탈프릭 피부단자검사액

* 레볼레미드정25mg, 50mg

* 물티-테스트

* 암시딜주사75mg

* 카무스틴 이식정

* 제리트캅셀15mg, 30mg, 40mg

* 싸이토겜주사

* 선라빈주

* 판헤마틴주

* 노비르액, 칼레트라액

* 인도신1밀리그람주

* 레야타즈캅셀100mg

* 렐레팍트 TRH주사 0.2mg

* 레바티오정

* 알라센스산

* 볼리브리스정5mg, 10mg

* 자베스카캡슐100mg

* 베스타틴캡슐10mg, 30mg

* 바이덱스정 25mg, 100mg

바이덱스EC서방캅셀 125mg, 250mg

* 티로신에스주사-트리트먼트코오스 G~J

* 티로신에스주사-컨트리뉴에이션코오스-G~J

* 알라박에이치디엠콘티뉴에이션코오스

* 알라박에이치디엠트리트먼트코오스

* 넬피나비어메실레이트

* 메갈로텍주사20ml

* 펜타글로빈주사액 50ml

* 코팍손주

* 이뮤코텔주1mg, 10mg

* 푸제온주90mg/ml

* 프레지스타정300mg

* 셀센트리정150mg, 300mg

* 수크레이드액

* 욘델리스 0.25mg 1.00mg

사유 성분수 제품수 연번 비유통 의약품 성분명 비유통 의약품 제품명

<별표1>


www.kodc.or.kr

67686970717273747576777879808182

83

84858687888990919293949596979899100101102103104105106107108109110111112113114115116117118119120121122123124125126127128129130131132133134


희귀의약품뉴스희귀의약품지정 현황

희귀의약품지정 현황<별표2>

67686970717273747576777879808182

83

84858687888990919293949596979899100101102103104105106107108109110111112113114115116117118119120121122123124125126127128129130131132133134

프로티렐린

Tetanus / Diphtheria / Streptococcus / TuberculinProteus / Candida / Trichophyton Ag디팔미토일포스파티딜콜린 활성화된 혈액응고 제9인자 복합체Anti-D(Rho) 면역글로불린 압식시맙인체흉선세포로 면역시킨 레빗트의 항흉선면역글로부린호스안티휴먼림포싸이트면역글로부린정제 OKT3 단일클론항체(농축)Microfibrillar Collagen Hemostat 1gMicrofibrillar Collagen Hydrochloride 70×35×1mm암사크린우베니맥스건조흉선 400mg에 해당하는 치무스로부터 얻은 펩타이드신선한 흉선 1.2그람에 해당하는 동결건조된 흉선 200mg엘-아스파라기나제클라드리빈비스쿰알붐(아종:말리, 프락시니) 추출엑스비스쿰알붐(아종:아비에티스, 쿠에르쿠스) 추출엑스클로드론산디나트륨사수화물테니포사이드시조피란디다노신잘시타빈리토나비어알러젠 추출물알러젠 추출물(유럽집먼지진드기 : Dermatophagoides Pteronyswsinus아메리카집먼지진드기 : Dermatophagoides Farine)알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림)알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림)알러젠 추출물알러젠 추출물알러젠 추출물알러젠추출물초산란레오타이드이미글루세라제집먼지진드기 정제추출물인산플루다라빈카무스틴 이식정무수네비라핀, 반수네비라핀혈액응고인자 Ⅶa(유전자재조합)다클리주맙 알데스류킨(재조합인터류킨-2)Oprelvekin(Interleukin-11)넬피나비어메실레이트재조합인간상피세포성장인자(외용제)스타부딘펜토산폴리설페이트나트륨사람 싸이토메갈로바이러스 면역글로불린에노시타빈에데트산칼슘디소디움초산소마토렐린초산코르티코렐린Cyanide Antidote Package(아질산나트륨주사/치오황산나트륨주사/아질산아밀흡입제)Tetragydrobiopterin레피루딘사퀴나비르베카플라민인터페론베타-1a세트로렐릭스퀴누프리스틴/달포프리스틴초산데스모프레신헤 민IgM 고함유 사람면역글로불린헤마토포르피린유도체단트롤렌나트륨주5-하이드록시트립토판

아바카비어인도메타신나트륨 주겜투주맵오조가마이신글라티라머아세테이트티로트로핀알파이뮤노시아닌라스부리카제Anti D(Rho) 면역글로불린아갈시다제 베타슈도모나스 에이루지노사 세균 정제 세포벽단백질간시클로버팔리비주맙아타자나비어엔푸버타이드발간시클로버라로니다제

사람혈액응고제8인자(폰빌레브란트 인자로서 125IU이상, 250IU이상, 500IU이상)페그비소만트에팔리주맙일로프로스트시베레스타트나트륨수화물[90Y]이브리투모맙튜세탄페닐부틸산나트륨디아족사이드알렘투주맙탈리도마이드염산트리엔틴아지시티딘메칠아미노레불린산다사티닙오말리주맙리포좀시타라빈페닐아세트산나트륨·안식향산나트륨알글루코시다제알파데시타빈구연산실데나필닐로티닙갈설파제이두설파제다루나비어5-아미노레불리닉엑시드염산염마라비록플루오시놀론아세토니드사크로시다제트라벡테딘템시롤리무스라다클로린펜토스타틴암브리센탄초산아연미글루스타트덱스라족산우르소데스옥시콜린산자기유래지방세포포토디타진메톡살렌레날리도마이드트레프로스티닐 소디움클로파라빈루피나마이드미글루스타트엘트롬보팍플레릭사포르디곡신면역팹에쿨리주맙삼산화비소엠트리시타빈·테노포비어 디소프록실 푸마레이트테노포비어 디소프록실 푸마레이트

1

2

34567891011121314151617181920212223242526

27

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53

54555657585960616263646566

연번 연번성분(일반명) 성분(일반명)

12

신약정보 루게릭병 진행억제제 유스 뉴로솔루션 의학정보

KOREA ORPHAN CENTER

유스 뉴로솔루션

루게릭병 진행억제제

제품명

유스 뉴로솔루션 70ml

(Yoo’s neurosolution)

원료의약품 분량

- 유스 뉴로솔루션 1병(70mL) 중

주성분: 우르소데옥시콜린산(KP)

1.75g

효능·효과

근위축성측삭경화증(ALS) 환자에서 병의

진행을 늦추어 준다.

개발경위 및 특장점

웅담의 성분으로 운동신경보호 작용이

탁월한 UDCA를 세계 최초로 뇌 척수

액에 보내는 유일한 전 세계 특허제품인

“유스 뉴로솔루션”은 인간의 질병 중

가장 잔인하고 파괴적인 난치성 루게릭병

진행을 억제하는 치료제입니다. UDCA의

치료효과를 뇌 질환에 적용하기 위해

그동안 유스팜은 치료제가 없는 루게릭,

헌팅턴, 파킨슨, 뇌졸중, 망막변성, 그리고

척추손상들과 같은 퇴행성 신경 질환

들의 동물 모델을 사용하여 다양한 동물

실험을 진행한 결과 담즙산 UDCA는

공통적으로 뛰어난 항세포사멸효과, 항염

효과, 그리고 신경 보호 효과를 보였다.

하지만 UDCA와 같은 담즙산은 뇌혈관

장벽(BBB) 을 통과하지 못한다는 것이

발견되었고, 장-간 순환약물로서의 한계

와 불용성(용해도:4mg/L)으로 인해

뇌, 폐, 심장, 근육, 피부, 뇌척수에서

검출되지 않았다. 치료제로서 이런 한계

를 갖고 있는 UDCA를 수용액의 말토

텍스트린의 나선형 구조안의 공간에

UDCA를 삽입시켜 새로운 비공유성,

소화성 분자구조인 유스솔루션을 탄생

시켰다.

유스솔루션은 UDCA의 수용성 용·해도

가 2만배 이상 증가하고 모든 pH에서

청정 용액으로 존재한다. 유스솔루션은

경구 투여 하며, 투여 후 사람의 뇌척

수액에서 상당 양의 순수 UDCA 분자를

확인 했다. 유스솔루션은 경구 투여에

의해 순수 UDCA 분자를 뇌에 보낸 세계

최초의 UDCA 제품이다. 그동안 각종

동물임상에서 획기적인 치료효과를 보인

UDCA는 유스솔루션을 통해 뇌조직은

물론 뇌척수액, 심장, 시신경계 등의

질환 치료에 충분한 양이 분포될 수 있음

으로써 루게릭 임상시험 결과처럼 헌팅톤,

파킨슨, 알쯔하이머, 다발성 경화증,

심장질환, 뇌졸중, 퇴행성 망막질환,

척수손상, 그리고 희귀 신경질환 등을

치료할 수 있는 새로운 세계를 열었다.


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질병정보

루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 사

멸하는 질환으로 운동신경세포가 점차적으

로 파괴되는 특징을 보인다. 임상 증상은

서서히 진행되는 사지의 쇠약 및 위축으로

시작하고, 병이 진행되면서 결국 호흡근 마

비로 수년 내에 사망에 이르게 되는 치명적

인 질환이다. 일 년에 10만 명당 약 2~3명

에게서 루게릭병이 발병하는 것으로 알려

져 있다. 루게릭 병은 50대 후반부터 발병

이 증가하며, 남성이 여성에 비해 1.4~2.5

배 정도 더 발병률이 높다.

루게릭병의 발병 원인은 아직 밝혀져 있

지 않지만 전체 루게릭병 환자의 약5~10%

는 가족성 근육위축경화증으로 알려져 있

고, 산발성 루게릭병에서는 흥분세포독성

(excitotoxicity)에 의한 세포자멸사(apop-

tosis, 세포가 유전자의 제어를 받아 스스

로 죽는 현상)가 중요하게 작용할 것으로

생각되고 있다.

신경전도검사 및 근전도검사를 통해 루게

릭병을 확진할 수 있다. 루게릭병과 유사

한 증상이 나타날 수 있는 다른 신경 병

증 혹은 근육병의 가능성을 배제하기 위

하여 뇌 또는 경추부의 자기공명영상 촬영

(MRI), 근육 생검 등을 시행할 수 있다.

1. Clifford J. Steer and Walter C. Eicow. Tauroursodeoxycholic acid, a bile acid, is neuroprotective in a

transgenic animal model of Huntington’s disease, PNAS, Aug. 6, 2002; 99(16):10673.

2. Roda A. et al. Pharmacokinetics of ursodeoxycholic acid in rat, Pharmacol Res., May, 1991; 23(4):327-35

3. YH Hong et al. Oral Yoo Solution (Ursodeoxycholic Acid) Therapy in ALS: a Double-Blind, Randomized,

Placebo-controlled, Crossover Trial for 8 Months, Oct., 2008; 27차 통합 대한신경과학회

참고자료

14

신약정보 불응성 및 재발성 급성전골수성 백혈병환자를 위한 트리세녹스 의학정보

KOREA ORPHAN CENTER

제품명

트리세녹스 주(Trisenoxide)


삼산화비소(Arsenic Trioxide)

10mg/10mL

효능·효과

불응성 또는 retinoid 및 anthracycline

화학요법에 재발한 급성전골수성 백혈병

환자로서 t(15;17) 전좌 또는 PML/RAR-

alpha 유전자 발현의 존재가 특징인 급성

전골수성 백혈병 환자의 관해유도 및

공고요법.

개발경위 및 작용기전

비소화합물은 오래전부터 의약품으로서의

사용되어 왔으며 1865년에 만성골수성

백혈병(chronic myelocytic leukemia;

CML)에서 백혈구수증가를 조절하는

약제로 보고된 후 항백혈병 요법의 주

약제로 사용 되었으나 CML 치료를 받은

환자에서 만성 비소중독이 보고된 후

사용이 감소하였다. 중국은 전통의학에

비소제가 사용되고 있었으며 1960년대

부터 경험적으로 비소가 특정 백혈병(후에

급성전골수성백혈병; Acute Promyelocytic

Leukemia, APL로 판명)에 유효함이

알려졌고, 1990년대에 중국의 한 의과

대학에서 삼산화비소에 의한 APL치료

법이 전 세계에 알려지게 되었다.

이후 1997년부터 미국에서 ATRA(all rans

retinoic acid) 및 안트라사이클린계 항암

제에 불응성인 APL환자 또는 치료 후에

재발한 APL환자를 대상으로 삼산화비소

의 안전성 및 유효성을 평가하기위한

임상시험을 실시한 결과 85% (34/40예)

의 높은 관해율을 얻었고, 이 성적을 근거

로 2000년 미국, 2002년 유럽, 2004년

일본에서 의약품으로 승인되었다.

APL의 치료는 ATRA와 안트라사이클린계

계 항암제 병용이 표준요법이다. 그러나

새로 진단된 APL환자의 약 10%는 ATRA

표준요법에 불응성이고 이 표준요법으로

완전관해에 도달했다 하더라도 이 중

약 20∼30%는 재발하고 이러한 환자들은

ATRA에 내성을 나타낸다.2)

ATRA를 포함한 표준요법에 불응성이

거나 ATRA 치료 후 재발한 APL의 치료

에는 세포자멸을 유도하는 arsenic trioxide

(ATO), CD33 표적치료제인 gemtuzumab

ozogamicin(GO) 및 조혈모세포 이식이

사용된다. 재발한 APL의 치료는 2차관

해에 도달한 후 조혈모세포이식을 실시

하는 것이 일반적이다.

삼산화비소는 급성전골수성 백혈병에서

특징적으로 나타나는 PML-RAR α융합

유전자 및 그 단백산물에 대한 작용에

불응성 및 재발성 급성전골수구성 백혈병 치료제

트리세녹스 주트리세녹스 주

법이 전 세계에 알려지게 되었다.

이후 1997년부터 미국에서 ATRA(all rans

retinoic acid) 및 안트라사이클린계 항암

제에 불응성인 APL환자 또는 치료 후에

재발한 APL환자를 대상으로 삼산화비소

의 안전성 및 유효성을 평가하기위한

임상시험을 실시한 결과 85% (34/40예)

의 높은 관해율을 얻었고, 이 성적을 근거

로 2000년 미국, 2002년 유럽, 2004년

일본에서 의약품으로 승인되었다.

APL의 치료는 ATRA와 안트라사이클린계

계 항암제 병용이 표준요법이다. 그러나

새로 진단된 APL환자의 약 10%는 ATRA

표준요법에 불응성이고 이 표준요법으로

완전관해에 도달했다 하더라도 이 중

약 20∼30%는 재발하고 이러한 환자들은

ATRA에 내성을 나타낸다.2)

ATRA를 포함한 표준요법에 불응성이

거나 ATRA 치료 후 재발한 APL의 치료

에는 세포자멸을 유도하는 arsenic trioxide

(ATO), CD33 표적치료제인 gemtuzumaab

ozogamicin(GO) 및 조혈모세포 이식이식이식이

사용된다. 재발한 APL의 치료는 2차관차

해에 도달한 후 조혈모세포이식을 을 을 을 실시실시실

하는 것이 일반적이다.

삼산화비소는 급성전골수성 성 백혈백혈백혈백혈백혈백 병에병에서 서

특징적으로 나타나는 PMLML-RRARAR α α융합융합

유전자 및 그 단백산물에 에 대한한 작 작용에용에에


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의하여 암세포의 아포토시스를 유도하는 것

으로 알려져 있다. 다수의 연구에서 삼산

화비소는 ATRA-antracycline 표준요법에

불응성이거나 재발한 환자의 치료에 완전관

해율이 80-90%에 이르고 이들 환자의 70-

80%에서 분자 관해(molecular remission)

에 도달하는 등1,3-6) 반응율이 높으며 대부

분의 환자에서 경증 또는 중등도의 부작용

만을 일으키는 비교적 안전하고 효과적인

APL치료제로 보고되고 있다.3,7) 특히 조

혈모세포 이식을 고려 할 경우 반응율이

높고 골수억제와 출혈경향 등 부작용이 적

어서 재발한 환자에 있어서 삼산화비소로 2

차 관해에 도달 한후 조혈모세포 이식을 시

행하는 것이 현재 일반적인 치료전략으로 알

려져 있다.8)

질병정보

급성전골수구성백혈병 (acute promyelocytic

leukemia, APL)은 성인의 급성골수성

백혈병(Acute myelocytic leukemia, AML)

중 약 10%~15%를 차지하며 FAB(French-

A merican British)의 분류상 M3에 해당

하는 AML의 아형으로 분류된다. 그러나

다른 AML과 구분되는 독특한 질환으로서

15번, 17번 염색체 전좌[t (15;17) trans-

location]의 염색체이상)과 PML-RAR

alpha(Promyelocytic leukemia-retinoic

acid receptor alpha) 유전자가 특징적으로

발견된다. 전형적으로 출혈경향을 나타내며

대부분의 환자에서 혈액응고 장애인 파종

성혈관내응고(disseminated intravascu-

lar coagulation, DIC)가 동반 되어 초기에

출혈로 인한 사망율이 높은 편이다.

의하여 암세포의 아포토시스를 유도하는 것

으로 알려져 있다. 다수의 연구에서 삼산

화비소는 ATRA-antracycline 표준요법에

불응성이거나 재발한 환자의 치료에 완전관

해율이 80-90%에 이르고 이들 환자의 70-

80%에서 분자 관해(molecular remission)

에 도달하는 등1,3-6) 반응율이 높으며 대부부

분의 환자에서 경증 또는 중등도의 부부작용작용

만을 일으키는 비교비 적 안전안전전전하고하고하고하고하고 효 효 과적과적과과 인 인

APL치료제로 보고되고되 있있있있다.다다다 3,73,7,7777)))) 특 특특특특히히히히 히 조조

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높고 골수억억억억억제와제와제와제와제와 출 출출혈경혈경혈경경향 등 등 부작부작작용이용이용 적

어서 재 발한 환환환환환자에자자자에자 있 있어서어서어서 삼 삼산화산화비소비소비소비비 로 로 2

차 관해관해에 에 에에 에 도달도달도도도달 한 한 한후 후 후 조혈혈조혈모세모세포 이식이식이식을 을 시시

행하는 는 것이것이것것 현현재 재 일반일반일반적인적적인적적인 치 치 치료전료전료전략으략으략으략으략략 로 로 로 알알

려려져려져 있 있있다.다.다 8)8)8)

질병정보보

급성전골수구성백혈병 (acute promyelocytic

leukemia, APL)은 성인의 급성골수성

백혈병(Acute myelocytic leukemia, AML)

중 약 10%~15%를 차지하며 FAB(French-

A merican British)h)의 의 분류상 M3에 해당

하는는 AAMLML의의 아형으로 분분류된다. 그러나

다른다른 AML과 과 구분분되는되는 독 독특한특한 질환으로서

1515번,번, 177번 번 염색염색체 체 전좌전좌[t[t ( (1515;1; 7)) ttrans-

loloccac titioonn]의]의 염 염색체색체이상이상)과과 PPMLML-RARAR

alala pphpha((PPrPromomyeyelolocycytit c leukemia-retetini oic

acaca iidid rrecececeptoor alpha) 유전자가 특징적징 으로으로

발견발견발견된다된다된다. 전형전 적으로 출혈출혈출 경향경향을 을 나타나타내며내며

대부대부대부분의분의분 환환자에자에서 서 혈액혈액응고응 장애인애인 파파종종

성혈성혈성혈관내관내관내내응고응고(d(disi seminated intravavasccu-u-

lalarrr cooc agagagulation, DIC)가 가 동반반 되되어 초초기기에에

출혈출혈출혈혈혈로 로 인한 사망율이 높은높은 편 편이다.

1. Leoni F, et al. Arsenic trioxide therapy for relapsed acute promyelocytic leukemia: a bridge to transplantation. Haematologica 87:485-489, 20022. Fenaux P, Chomienne C, Degos L. Treatment of acute promyelocytic leukemia. Best Pract Res Clin Haematol 14:153-174, 20013. Sehn Z-X, Chen G-Q, Ni J-H, et al. Use of arsenic trioxde(As2O3) in the treatment of acute promyelocytic leukemia(APL): II Clnical efficacy and pharmacokinetics in relapased pateints. Blood 1997; 89:3354-33604. Soignet SL, Maslak P,Wang Z-G, et al. Complete remission after tratment of acute promyelocytic leukmia with arsenic trioxide. N Eng J Med 1998; 339: 1341-13485. Steven L. Soignet et al. United States Multicenter Study of Arsenic Trioxide in Relapsed Acute Promyelocytic Leukemia. J Clin Oncol 19:3852-3860. 20016. Chao et al. Studies on Treatment of Acute Promyelocytic Leukemia with Arsenic Trioxide: Remission Induction, Follow-up and Molecular Monitoring in 11 Newly Diagnosed and 47 Relapsed Acute Promyelocytic Leukemia Patients. Blood 94: 10; 3315-3324, 19997. Zhang TD, Chen GQ, Wang ZG, Wang ZY, Chen SJ, Chen Z. Arsenic trioxide, a Therapeutic agent for APL. Oncogene 20:7146-7153, 20018. Tallman MS. Treatment of relapsed or refractory acute promyelocytic leukemia. Best Pract Res Clin Haematol. 2007 Mar;20(1):57-65.

참고자료

16

신약정보 AIDS환자 치료제 트루바다정 의학정보

KOREA ORPHAN CENTER

제품명트루바다정(Truvada)


- 1정 중 주성분 :

테노포비어 디소프록실 푸마레이트

(Tenofovir Disoproxil Fumarate) 300mg

엠트리시타빈(Emtricicitabine) 200mg

효능·효과

HIV-1 감염치료.

다른 항 HIV 치료제와 병용한다.

작용기전

두 성분 모두 뉴클레오사이드 역전사효소

억제제(NRTI). HIV(인간면역결핍바이러스)가

증식하는데 필요한 역전사효소를 억제함으로서

바이러스의 증식을 막음.


트루바다정은 NRTI계 약물인 테노포비어

300mg와 엠트리시타빈200mg의 복합제로

미국에서 2004년 최초 허가를 받은 후 전

세계 100여국에서 사용되고 있다. 테노포

비어, 엠트리시타빈의 각 성분은 트루바다

정이 나오기 전 단일제로 미국에서 2001년,

2003년 허가를 받은 후 전세계적으로 널리

사용되고 있었다. 각 성분은 바이러스억제

효과, 내약성, 사용편리성이 우수하며 NRTI와

관련된 독성이 적은 편이다. HIV-1의 감염

치료는 기본적으로 2 NRTI와 NNRTI(비뉴

클레오사이드 역전사효소제) 또는 PI(단백

효소저해제)의 요법이 사용되는데 이중 2

NRTI의 처방구성으로 테노포비어+엠트리

시타빈의 조합은 전세계적으로 HIV-1감염

치료에서 최우선으로 권장되는 요법이다.

바이러스 억제효과, 독성 프로 파일, 사용

편리성 등이 종합적으로 평가되어 선정된

것이다. 트루바다정은 이 두 약물을 1일 1정

만으로 복용이 가능하게 하여 환자의 복용

순응도가 더욱 증가되는 효과를 가져올 수

있다.

질병정보

에이즈(Acquired Immuno Deficiency Syndrome:

후천성면역결핍증)는 HIV에 감염되어 나타

나는 진행성 증후군으로 HIV(Human Im-

munodeficiency Virus)는‘인간면역결핍

바이러스’로 에이즈를 일으키는 원인 병원체

이다. HIV에 감염되면 면역을 담당하는 세포

를 찾아내어 면역세포 내에서 증식을 하면서

면역세포를 파괴시켜 우리 몸의 면역체계가

손상되고, 그 정도가 어느 수준을 넘게 되면

단순한 감염증에도 면역체계가 제대로 기능을

하지 않아 치명적인 감염증이나 암을 일으

키게 된다. HIV감염인이 에이즈환자로 진행

되기까지 이 바이러스는 인체의 면역체계를

손상시키게 된다.

AIDS 치료제

트루바다정트루바다정

1 Antiretroviral therapy for HIV infection in adults and adolescent, WHO 20062 Guideline for the use of antiretroviral agents in HIV-1 infected adults and adolescents, 2008, Department of Health and Human Services (DHHS)3 British HIV Association Guidelines for the treatment of HIV-1 infected adults with antiretroviral therapy 20084 The European AIDS Clinical Society (EACS) 가이드라인

참고자료


www.kodc.or.kr


신약정보AIDS환자 치료제 비리어드정 의학정보

제품명 비리어드정(Viread)


- 1정 중 주성분 :

테노포비어 디소프록실 푸마레이트

(Tenofovir Disoproxil Fumarate) 300mg

효능·효과

HIV-1 감염치료.

다른 항 HIV 치료제와 병용한다.

작용기전

뉴클레오사이드 역전사효소 억제제(NRTI).

HIV(인간면역결핍바이러스)가 증식하는데

필요한 역전사효소를 억제함으로서 바이러스

의 증식을 막음.


비리어드정은 미국에서 최초로 2001년 허가

를 받은 후 전세계 60여국에서 판매되고 있다.

바이러스억제효과가 뛰어나고 독성이 적고

용법이 간편하여 전세계적으로 많이 사용

되고 있다. HIV-1의 감염치료는 기본적으로

2 NRTI와 NNRTI(비뉴클레오사이드 역전사

효소제) 또는 PI(단백효소저해제)의 요법이

사용되는데 이중 2 NRTI의 처방구성으로

테노포비어+엠트리시타빈 또는 라미부딘의

조합은 전세계적으로 HIV-1감염 치료에서

최우선으로 권장되는 요법이다.

바이러스 억제효과, 독성 프로파일, 사용편리

성 등이 종합적으로 평가되어 선정된 것이다.

또한 테노포비어는 NRTI 약물 중독성이적은

편으로 다른 NRTI 약물의 부작용 발생시

대부분의 경우 테노포비어로 스위치하여

사용할 수 있으며, 기존 NRTI 약물과 다른

내성 발생 기전을 가져 기존 요법의 바이러스

억제 실패시 대안이 될 수도 있다.

또한 테노포비어정은 반감기가 길어 1일 1정

복용이 가능하기 때문에 요법을 단순화시켜

환자의 복약순응도를 높이고 치료의 실패의

위험을 감소시킨다.

질병정보

에이즈(Acquired Immuno Deficiency Syndrome:

후천성면역결핍증)는 HIV에 감염되어 나타

나는 진행성 증후군으로 HIV(Human Immu

nodeficiency Virus)는‘인간면역결핍바이러스’

로 에이즈를 일으키는 원인 병원체이다.

HIV에 감염되면 면역을 담당하는 세포를

찾아내어 면역세포 내에서 증식을 하면서

면역세포를 파괴시켜 우리 몸의 면역체계가

손상되고, 그 정도가 어느 수준을 넘게 되면

단순한 감염증에도 면역체계가 제대로 기능을

하지 않아 치명적인 감염증이나 암을 일으

키게 된다. HIV감염인이 에이즈환자로 진행

되기까지 이 바이러스는 인체의 면역체계를

손상시키게 된다.

AIDS 치료제

비리어드정비리어드정

1 Antiretroviral therapy for HIV infection in adults and adolescent, WHO 20062 Guideline for the use of antiretroviral agents in HIV-1 infected adults and adolescents, 2008, Department of Health and Human Services (DHHS)3 British HIV Association Guidelines for the treatment of HIV-1 infected adults with antiretroviral therapy 20084 The European AIDS Clinical Society (EACS) 가이드라인

참고자료

18

신약정보 악성신경교종의 수술시 악성조직의 시각화를 위한 글리올란 의학정보

KOREA ORPHAN CENTER

글리올란글리올란

악성신경교종 수술시 악성조직의 시각화를 위한

1. Summary of Product Characteristics of Gliolan2. Scientific discussion of EMEA for Gliolan http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/gliolan/H-744-en6.pdf

제품명 글리올란 경구현탁용 분말(Gliolan)

원료의약품 분량1 바이알 중 5-아미노레블리닉 액시드 1.17g

(염산 5-아미노레블리닉 액시드 1.5g에 해당)

이 포함

효능·효과

글리올란은 성인에게 악성 신경교종(WHO

grade III, IV)의 수술 시 악성조직의 시각

화를 위해 사용 된다.

개발경위 및 작용기전신경교종 수술은 많은 경우에 종양과 정상

조직 사이에 명확한 구분이 없어 수술중에

악성 조직을 가시화 하는 것은 매우 도움이

된다. 수술 중에 종양의 가시화를 향상시키는

방법으로 뉴로네비게이션과 수술 중 영상화

(초음파, MRI, CT) 기법이 사용 되어 왔다.

현재 수술의 표준요법은 백색광 하에서 가능

한 많은 종양을 제거 하는 것으로 완전 제거

율이 약 30-40% 정도이다. 광역학적 진단

적인 방법 또한 사용되어 왔으나 지금까지

연구 된 물질 들(테트라사이클린, 메틸렌

블루, 포토프린 과 같은 반합성 포르피린)은

낮은 민감도와 부작용으로 인한 바람직하지

않은 이익/위험 비율을 보였다.

아미노레블리닉엑시드염산염(5-ALA HCl)은

세포내에서 대사 되어 형광 분자 프로토포르

피린(fluorescent molecule protoporphyrin;

PPIX)을 형성하는 전구 약물이다. 청색광

(λ=400-410nm) 하에서 활성화 되면, 선택

적으로 종양 조직에 축적 된 PPIX는 적자

색광을 발산한다. 이것이 수술 중 종양 제거

의 길잡이 역할을 한다.

질병정보신경교종은 중추신경계 내에 위치하는 자리,

연령, 성별, 성장 가능성, 침윤정도, 형태

학적 특징, 진행 경향, 치료에 대한 반응

등에 있어 다양하게 나타나는 이형의 그룹

이다. 성인에서 가장 흔하게 나타나는 종류는

역형성별세포종(anaplastic astrocytoma:AA),

역형성 핍지 교세포종(anaplastic oligodendro

glioma:AO), 다형성아교모세포종(glioblastoa

multiforme: GBM)과 같은 별세포성(astro

cytic)과 핍지교세포성(oligodendrocytic) 고

등급 또는 악성 종양이다.

원발성 뇌종양에 대한 WHO 분류체계에서

GBM은 grade IV astrocytoma로 분류되고

있으며, 매우 악성으로 증식하여 뇌로 스며들고,

가끔 증상을 나타내기 전에 커지기도 한다.

GBM은 전체 두개내 종양의 약 12~15%를

차지하고 전체 별세포 종양의 50~60%를

차지하여 아교세포의 종양 중 가장 흔하고

가장 악성으로 볼 수 있다. 발생율은 대부

분의 유럽 국가들과 북미 국가들에서 매년

100,000명 당 약 2-3명으로 보고된다.

참고자료


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기획연재 희귀난치성질환의 치료 기술 개발

희귀 난치성질환의 치료 기술 개발

국내 및 국외 희귀의약품의 개발 현황 및 임상 시험에 관하여

삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수

희귀질환은 질환의 희귀성 때문에 질병에 대한

임상적 이해가 부족하고, 대부분은 진단이

어렵고 치료제가 개발되지 않은 경우가 많다.

희귀질환의 99%는 치료약이 없고, 있다고 해도

가격이 아주 비싸다. 현재까지 세계적으로

개발된 희귀질환 치료제는 오직 200~300 여

개에 불과하다.

희귀 질환 치료제는 소위 희귀의약품(Orphan

Drug)이라 불린다.‘희귀의약품’이라는 명칭

은 제약업계가 희귀질환 치료제의 개발 및

제품출시를 거의 하지 않거나 아예 관심을

기울이지 않았기 때문이 붙여졌다. 희귀 질환

은 환자 수가 적어 치료제 개발 및 제품화에

대한 기업의 투자 대비 수익률이 낮기 때문에

제약업계에서 개발을 꺼리게 된다. 더욱이

신약 개발 및 제품 출시에 10년 이상이 걸려

기업의 입장에서 이익이 거의 없는 희귀의약

품의 시장 출시를 단념 하는 경우가 많다.

‘희귀의약품’개발에 제약업계에서 관심을

가지기 시작한 것은 미국에서 희귀의약품 특별

법(Orphan Drug Act)이 제정된 1983년 이후

이다. 이 특별법은 희귀의약품 개발회사에

세금 감면 혜택을 주고 7년간 시장 독점권을

부여하며 희귀의약품 연구를 장려하고 인센

티브를 제공하는 것을 골자로 하고 있다.

2007년 미국의 연구개발 제약협회(Pharma

ceutical Research and Manufactures of

America, PhRMA)와 국립희귀질환 기구

(National Organization of Rare Disease, NORD)

및 유전질환 환자와 가족들의 단체인 유전자

연대 (Genetic Allliance)에서 발표한 보고서

에 따르면 이 법이 시행된 이후 1983년부터

2007년 까지 미국 식품의약품안전청(Food and

Drug Admistration, FDA)에 1,793건의 희귀

의약품 개발 관련 연구가 신청되어 있으며 322개

의 신약이 FDA 승인을 받았다.

이는 희귀의약품 특별법 시행 이전인 1980년대

초까지 개발된 희귀질환 치료제가 10 여 개에

불과했던 것에 견주면 실로 놀라운 발전이라

하겠다.

보고서에는 미국의 제약회사들이 임상시험을

진행 중이거나 FDA의 승인을 기다리고 있는

약물들에 대하여 자세히 설명되어 있다.

희귀 난치성 질환은 일반인구 2000명당 1명 이하로 드물게 나타나는 질환을 말하며 현재 전 세계적으로

이미 알려진 6000~8000 여 개의 희귀질환들이 있고 매년 새로운 희귀질환들이 밝혀져 그 숫자는

계속 증가하고 있다. 국내에는 현재 질병관리본부에서 조사된 107종의 희귀 난치성 질환이 의료비 지원

대상으로 지정되었고 48만여 명의 환자가 있을 것으로 추정된다. 희귀질환은 드문 유전대사질환, 신경

계질환, 드문 종양 등이 대표적이다.

20

기획연재 희귀난치성질환의 치료 기술 개발

KOREA ORPHAN CENTER

미국에는 국립 희귀질환 기구(NORD, http://

www.rarediseases.org/) 이외에도 National

Institutes of Health (NIH) 산하 희귀질환

연구소(NIH office of Rare Disease Research,

http://rarediseases.info.nih.gov/), 식품의약품

안전청 내의 희귀의약품 개발기구(Office of

Rare Disease Research, FDA, http://www.

fda.gov/)와 같은 희귀질환 및 치료제에 관련된

국가 기구들이 운영되어 있다.

이러한 기구들은 각각의 홈페이지를 통해 희귀

질환에 대한 질병정보를 제공하고, 데이터베

이스를 구축하고 있으며 환우회를 홍보하고

있다. 더욱이 새로운 진단법이나 치료약의

개발 현황 및 임싱시험 진행 정보를 자세하게

소개하고 있다. 실제로 미국 FDA 홈페이지

에는 희귀의약품 연구 신청 건이 계속 업데이트

되어 연구 대상질환과 치료제에 대한 정보가

공개되어 있으며 2009년 12월 현재 2106건의

희귀질환 치료제 임상시험이 등록되어 있다.

유럽의 경우를 살펴보면, 2000년 이후 유럽

연합(EU)에서 법규 제정을 통해 제약사들의

희귀질환 약물개발을 위한 연구 개발 사업

(R&D)을 장려하기 시작했다. 유럽연합의 이

같은 움직임으로 800 여 개 이상의 신약허가

신청서가 제출됐으며 30 여 개 기업들이 40 여

개 이상의 희귀의약품 시판을 승인 받았다.

희귀의약품을 시장에 출시하는 기업들은 정부

에서 혜택을 받는데, 희귀의약품 제품에 대한

규제는 정상적인 특허보호에 부가적으로 10년

동안 시장독점권을 승인해 유

럽 희귀 질환치료제 시장은

현재 전세계 시장에서 약22-

24%에 해당하는 것으로 추정된

다고 한다. 미국의 NORD와 비슷

하게 유럽에는 Orphnet 이라

는 기구가 있으며

홈페이지 (http://www.orpha.net/) 를 통해 6000

여 개에 달하는 희귀질환에 대한 질환 정보를 제

공하고 응급처치법, 전문 클리닉, 환우회에 대

해 소개하고 있으며 희귀의약품의 개발 현황과

최신 동향에 대해 소식을 업데이트 하고 있다.

한편, 국내에는 2004년 11월 질병관리본부

에서 희귀 난치성 질환의 보다 효율적인 국가

관리기반 조성을 위하여 희귀난치성 질환센터를

설립하고 이와 연계하여 체계적이고 전문적인

정보를 제공하도록 희귀난치성질환 헬프라인

홈페이지 (http://helpline.cdc.go.kr)를 구축

하였다. 희귀난치성 질환 헬프라인에는 400여

종의 희귀 난치성 질환에 대한 정보가 제공

되어 있으며 전문병원 및 의료비지원사업 등을

안내하고 있다.

또한 보건복지가족부 지정 희귀질환 진단치료

기술연구사업단이 2008년 발족되었다.

사업단은 우선 국내 희귀질환의 종류와 환자

현황을 파악 하고 임상과 연구를 연계해서

표준화된 진료 지침을 개발하기 위하여 국내


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여러 연구진과 협력하여 희귀 난치성 질환의

진단과 치료법 개발을 위한 연구를 다양하게

진행하고 있다. 2009년 4월에는 식품의약품

안전청 내 식품의약품 안전평가원(http://www.

nitr.go.kr/)을 신설하고 신기술 의료기기 및

신약 등 의약품 제품화 기술지원을 위한 제품화

지원 센터를 운영하고 있다.

의약품제품화 지원센터(http://helpdrug.kfda.

go.kr/)에서는 의약품 허가와 관련된 연구 기획,

상담, 허가관련 교육을 시행하여 신약개발을

목표로 R&D 과제를 수행하는 연구자에게 도움

을 주고 있다. 또한 의약품허가지원 정보지를

2009년 여름 창간호를 시작으로 발간하여 의약품

허가 및 임상시험 관련 품목 현황, 지정기관

공고현황, 국외 동향 등을 소개하고 있다.

국내에는 미국이나 유럽과 같은 희귀의약품

특별법이 제정되어 있지 않으며 제약회사에서

희귀의약품 개발을 위한 연구에 투자를 하기가

어려운 것이 현실이다. 의약품허가지원 정보지

2009년 가을호에 의하면 2009년 4월부터 9월

까지 한국 식품의약품안전청에 등록된 의약품

허가 및 임상시험 관련 품목의 대부분은 당뇨병

이나 고혈압과 같은 비교적 흔한 질병에 대한

치료제이고, 희귀난치성 질환 치료제는 거의

전무하다. 같은 기간에 승인된 임상시험은 총

60 여 건에 이르며 이 중 희귀질환과 관련된

임상시험은 드문 종양에 대한 임상시험이 3건

가량 있을 뿐이다.

그러나, 이렇게 불리한 국내 실정에도 불구하고

국내 제약 바이오 업체에서 희귀의약품 개발을

위한 노력을 하고 있으며 루게릭병 진행 억제

제가 국내 바이오제약 기업에 의해 개발되어

2009년 7월 식약청의 판매 승인을 받았다.

이 밖에도 고셔병, 파브리병, 크론씨병, 만성골

수성 백혈병, 헌터증후군 등을 대상으로 치료제

개발을 위한 연구가 활발하게 진행되고 있다.

최근 유전체의 이해와 과학연구 기술의 발전

으로 바이오약물의 개발이 비약적으로 발전

하고 있다. 수년 내에 특정 유전질환을 대상으로

하는 새로운 약물들이 더 많이 개발될 것으로

예상된다. 향후 희귀 난치성질환의 연구 및

환자 관리의 효율성을 높이고 치료제 개발을

위해서는 정부차원의 적극적 지원이 필요하다.

희귀난치성 질환과 치료제에 대한 기초 및

임상 연구는 성과를 얻을 때까지 오랜 시간을

필요로 하지만 이러한 연구와 노력을 통해

환자에게 좀 더 나은 치료를 제공 할 수 있고,

국내 바이오테크놀로지(BT) 산업도 성장할 수

있을 것이다. 우리 나라도 미국이나 유럽의

경험을 거울 삼아 적극적으로 희귀질환 치료

제의 연구 개발을 지원하고 장려한다면 희귀

질환 환자들에게 큰 희망이 될 것이다.

22

질환특집 희귀난치질환의 증상 및 치료법

KOREA ORPHAN CENTER

소뇌위축증(Cerebellar atrophy)과

운동실조증(Ataxia)

□운동실조증이란 ?

운동실조증(ataxia)은 질병이 아닌 증상입니다.

즉 동작이 서투르고, 동작 간의 협조가 안된다

(loss of coordination)는 뜻 입니다. 운동실

조증은 손가락과 손, 팔 다리, 몸 전체, 그리고

말하기(speech)와 눈 움직임(eye movement)

등 우리의 일상적 운동 능력에 영향을 끼칩

니다. 다양한 내과적, 신경과적 원인으로 인해

이런 협조운동의 상실이 일어납니다.

운동실조증은 협조중추(coordination center)인

소뇌(cerebellum)의 기능 상실 때문에 생깁니다.

소뇌란 대뇌의 뒤쪽에, 척수가 두개골로 들어

가는 위치에 위치한 뇌 조직입니다. 소뇌는

팔의 움직임, 눈동자 운동, 몸통의 안정성,

균형 잡기 및 걸음걸이를 조절하는 뇌 조직

입니다. 몸의 여러 곳에서 오는 감각 정보를

받아들이고, 대뇌에서 지시된 운동명령을 잘

조화시켜 몸의 각 부분으로 전달하는 역할을

합니다. 대뇌에서 어떤 운동을 하고자 명령이

떨어지면, 소뇌는 대뇌의 명령과 몸의 여러 곳

에서 오는 현장 정보를 잘 조합하여 가장 적절

한 운동 제안서를 다시 대뇌에 보내고, 대뇌는

그 정보를 바탕으로 최종적 운동명령을 내린

다고 합니다. 또한 순간순간 변하는 몸의 상황

에 맞추어 잘못된 운동신호를 대뇌로 보내어

운동 명령을 교정하는 역할도 합니다. 따라서

이러한 감각정보와 운동을 순식간에 잘 조화

시키려고, 소뇌의 신경세포들은 서로서로 잘

연결되고, 아주 충실하고 풍부한 네트워크로

구성 되어 있습니다.

□소뇌위축증이란?

소뇌에 병이 생겨 소뇌가 작아지는 병을 소뇌

위축증(cerebellar atrophy)이라고 합니다.

소뇌가 작아진다는 것은 소뇌를 구성하는 세포

들이 줄어들기 때문입니다. 결국 이 질환의

주된 증상은 운동실조증입니다.

소뇌에는 여러 가지 종류의 신경세포가 있습

니다. 그 중 조롱박세포(퍼킨제세포 Perkinje

cell)는 그중 크고 복잡한 기능을 가진 세포로,

몸의 여러 곳에서 오는 정보를 수집하고, 그

정보를 잘 통합하는 능력이 있습니다. 이 세포

가 특히 여러 손상에 취약합니다. 독성물질,

약물, 그리고 특정 유전질환들이 이 세포에

손상을 주거나 세포를 죽임으로써, 소뇌의 기능

이상을 나타냅니다. 그 밖에 소뇌의 신경세포로

과립세포(granule cell)가 있는데, 이 세포의

정상적 발달을 방해하는 유전병이 발견 되었

으며, 이로 인해 소뇌기능의 이상을 보입니다.

아래의 표는 소뇌에 이상을 초래하는 질환들

이며, 이들 질환에 의해 소뇌는 위축되는데,

특히 다계통위축증(multi-system atrophy,

MSA)과 척수소뇌실조증(spino-cerebellar

ataxia, SCA)이 대표적 질환입니다.

고려대학교 안암병원 신경과박건우 교수


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□진단을 위한 검사들

실조증은 증상이지 질병이 아니라는 것을 기억

하시기 바랍니다. 만약 동작이 서툴고 팔이나

양쪽 다리를 움직일 때 협조가 잘 안 되거나,

발음이 정확하지 않다면, 그리고 술에 취한 듯한

걸음걸이를 보인다면 전문의와 상의 하십시오.

진단 과정은 우선 어떻게 증상이 시작 되었는지,

증상이 점점 나빠지는 지, 또 다른 증상들이

있는 지 등 실조증에 관련된 질문으로 시작

합니다. 또한 소뇌기능검사를 포함하는 신체

검사, 보행검사등을 실시하여 소뇌에 이상이

있는지를 확인 합니다. 이후 MRI 나 CT를 이용한

영상의학적 검사, 핵의학검사, 근전도검사,

자율신경검사 및 혈액검사를 시행하여 표에

나와 있는 다양한 원인 중 어떤 질환에 해당

되는가를 감별진단 합니다.

가족 중에 비슷한 증상을 보이는 사람이 있으면

유전자 검사를 합니다. 그러나 모든 원인 유전

자에 대한 검사는 실시 할 수 없어, 그 중 빈도가

많은 다음 질환들에 대해 검사를 합니다.

SCA-1, SCA-2, SCA-3, SCA-6, SCA-7, SCA-8

그리고 DRPLA(dentate-rubro-pallido-luysian

atrophy)에 대한 검사가 현재 가능합니다.

□유전성 실조증의 특징

성인기에 증상이 시작되는 유전성 실조증은

보통 한쪽 부모로부터 유전되는“상염색체 우성

유전(autosomal dominant)”입니다. 척수소뇌

실조증(SCA)이 해당됩니다.

우성 유전 실조증의 경우 실조증 유전자가 하나

라도 물려받은 자녀는 실조증이 유전됩니다.

상염색체 우성 질병이 있는 부모에게서 태어난

자녀가 결함이 있는 유전자를 물려 받아 그 질병

을 앓게 될 확률은 50% 입니다. 변형된 유전자

(altered gene)를 갖고 태어난 사람은 결국

실조증의 증상이 나타나게 됩니다. 그러나 정상

유전자만 두개를 물려 받으면 실조증도 유전

되지 않고 정상 유전자만을 다음 세대에 물려

1. 유전성이 아닌 실조증

1) 갑자기, 급성으로 나타나는 경우

머리 외상 / 뇌경색 / 뇌출혈 / 뇌종양

선천적 기형(뇌의 뒷부분의 기형)

감염 후(심각한 바이러스 감염 후)

특정 약물이나 독극물 중독

(술, 발작 치료제)

심장이나 호흡기 발작 후

2) 점차적, 만성과정을 거쳐 나타나는 경우

갑상선 기능 저하증

특정 비타민의 결핍(비타민 E, 비타민 B12)

난소암, 폐암 등과 관련된 독성작용

독극물 중독(중금속, 발작 치료제,

심한 알코올중독,특정 항암제)

선천적 기형(뇌의 뒷부분의 기형)

다발성 경화증 / 매독

다계통위축증(MSA)

2. 유전성 실조증

1) 상염색체 우성 유전 실조증 (SCA)

1형; 실조증 이외에 마비나 치매가 있는 경우

척수소뇌실조증(SCA) 1,2,3,4,12,16,17

DRPLA(dentate-rubro-pallido-

luysian atrophy)

2형; 실조증과 색소성 황반변성이 있는 경우

척수소뇌실조증(SCA) 7

3형; 실조증만 있는 경우

- 척수소뇌실조증(SCA) 5,6,8,11,14,15,22

실조증과 간질이 있는 경우

- 척수소뇌실조증(SCA) 10

실조증이 조기 발현하고 정신지체가

있는 경우

- 척수소뇌실조증(SCA) 13

간헐성 실조증

2) 상염색체 열성 유전 실조증

프리드라이히 실조증(Friedreich’s ataxia)

모세혈관확장 실조증

무베타지방단백혈증

비티민 E 결여성 실조증

표 1. 소뇌에 이상을 초래하는 질병들

24

질환특집 희귀난치질환의 증상 및 치료법

KOREA ORPHAN CENTER

주게 됩니다.

반면“상염색체 열성 유전”유형이 있습니다.

프리드라이히 운동실조증(Friedreich’s Ataxia)

이 그 대표적인 예입니다. 상염색체 열성 유전

실조증은 부모 모두 변형된 유전자를 가지고

있을 때만 유전 됩니다. 즉, 변형된 유전자가

하나만 있으면 신경학적 증상이 나타나지 않고

열성 유전자를 자녀에게 물려 주기만 하여 보인자

(carrier)라 합니다. 부모 모두 변형된 유전자를

가지고 있어야만 자녀가 그 질병을 앓게 되는

것입니다. 부모 모두 보인자인 아이는 실조증을

일으키는 유전자를 두 배로 물려 받습니다. 이

사람은 실조증이 생길 것이고 질병 유전자를

모든 후세에게 전해 주게 됩니다.

유전학자와 의사들은 보통 가계도(family tree)

를 보고실조증이 우성인지 열성인지 또는 어떤

방법으로 유전되는 지 알 수 있습니다. 환자가

앓고 있는 실조증이 어떻게 유전되느냐에 따라서

친척이나 자녀가 장차 실조증 증상을 보이게

될 지 알 수 있기 때문에 가족력을 알아 보는

것은 상당히 중요한 일입니다.

□진단을 한 후 무엇을 하나요?

유전성이 아닌 실조증의 경우 그 원인 질환의

치료를 하면 증상이 완화됩니다. 그러나 다계

통위축증과 같이 질병이 지속적으로 진행되는

경우도 있습니다. 이 경우 자율신경계이상으로

인한 저혈압, 뇨실금등에 대한 증상적 치료를

시도하여 삶의 질을 개선 할 수 있습니다.

유전성 실조증의 진행을 완화시키거나 느리게

하는 방법은 아직 없습니다. 경직되는 것에 대해

서는 스트레칭이나 열요법 그리고 baclofen 이나

diazepam 같은 항경직성 약물이 도움이 됩니다.

불안이나 우울증세 또는 수면 장애가 있다면

약물 치료가 도움이 될 수 있습니다. 먹는 것이

불충분 하다면 비타민제를 먹도록 권유합니다.

비타민E제가 실조증의 진행을 느리게 한다고

입증되지 않았지만 많은 실조증 환자들이 비타민

E제를 복용하고 있습니다.

운동을 시작하는 것도 좋다고 합니다. 근육의

힘과 균형을 유지하기 위해서 운동요법도 처방

합니다. 지팡이와 성인용 보행기 등 보조기구가

보행을 위해 필요합니다. 집안에는 손잡이와

경사로, 그리고 변기를 높게 설치하는 것 등

보조장치를 합니다. 옷을 손쉽게 입도록 후크를

달고, 혼자서 식사할 수 있도록 하는 보조기구도

도움이 됩니다. 말더듬증이 있는 사람에게는

언어치료와 글씨를 쓸 수 있는 도구나 컴퓨터로

된 보조기구 등이 도움이 됩니다.

시간이 지날수록 모든 유전성 실조증과 다계통

위축증은 진행합니다. 따라서 실조증으로 진단

받은 사람은 도움이 점점 더 늘어납니다. 질병의

진행 속도는 개인에 따라서 다릅니다.

소뇌위축증은 수 많은 합병증을 동반하는 만성

질병 이므로, 환자는 질병이 진행하며 나타나는

신경학적 변화와 문제들을 지속적으로 관찰하며

도와줄 의사를 정해야 합니다. 그리고 그 의사로

부터 유전상담, 재활 치료 (물리치료, 작업치료,

언어치료), 사회 보장 서비스(social service)등

적절한 전문가를 필요할 때 소개 받도록 합니다.


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질환특집소뇌위축증환자체험수기

원인 모르게 어지러워 집에 얘기

하고 옛부터 전해오는 가정의학

으로 치료를 했으나 되지 않아

병원으로 가기로 결정하고 2003년

9월 강북삼성병원에 가니까 MRI

결과 소뇌위축증 이란다.

처음에는 이런 병도 다 있구나

별로 대수롭지 않게 생각해서 1년

정도 손을 놓고 있었다가 나중에

알고보니 그것이 아니었다. 아주

무서운 질환이었으니까 말이다.

그때야 이것 저것 치료를 해보았

지만 별 소득이 없었다.

그래도 한의원에서 2년 동안 한약

과 이틀에 한번씩 침을 놓았다.

지금 생각해 보면 그때 한의원

에서 효과를 좀 본 것 같다.

질환에 좋다는 치료를 다 해보았

지만 호전이 되지 않고 더욱 더

증세가 심해졌다. 치료하는 약이

없다고 하는 바람에 병원만 이동

하게 되었다.

자꾸만 불편해지는 몸을 보면서

하늘을 쳐다보고 원망만 한다.

내 스스로 하나도 할 수 없다는

자괴감! 몸을 조금 이동해도 남의

도움을 받아야 된다.

내 대신 살림을 책임져야 하는

부인을 볼 때 미안한 마음이 뼈에

사무친다. 남들은 신랑 잘 만나

호강하며 생활을 영위하는데....

병과 같이 생활하면서 절대로 스트

레스를 받으면 안 된다. 사회 생활

하면서 스트레스를 안 받을 수는

없지만 그래도 절대로 받지 말아야

한다. 이 병은 계속 진행형이라

한번도 좋아지는 법이 없다. 소

뇌가 자꾸만 줄어드는 질환이라

어디가 더 나쁜지 알 수 없다.

대표적으로 발음장애, 어지러움,

몸의 균형을 잡지 못한다. 신경이

자꾸만 쇠퇴하여 나중에는 몸을

가눌 수 없고 결국 식물인간이

된다. 미세한 운동이 되지 않으니까

걸음걸이가 잘 안되고 다리에

쥐가 나는 등 이 밖에 여러 가지

증세가 있다. 환자의 고통은 이루

말할 수 없이 크다.

결론적으로 말해서 환자분에게

전하고 싶은 말은 스트레스를

받지 말고 열심히 운동을 하라는

것 외에는 특별한 방법이 없다.

그래도 꿈과 희망을 접으면 절대로

안 된다. 세상의 내일 일은 모른다.

지금은 몸의 균형을 잡지 못해

훨체어에 의존해야 된다.

생을 마감한다는 생각에 슬픔에

빠져 든다. 나도 언제 건강한

사람처럼 활발하게 행동할 수

있을까 꿈을 꿔본다.

나는 나을수 있다고 최면을 걸어

보지만 그것도 잠깐 이내 마음이

돌아눕는다.

모든 것을 포기해야 되나 너무도

아깝다. 아직도 해야 할 일을 다

하지 못했는데....

인생은 한번 왔다가 한번 가는데....

살아있는 동안 알차게 생활하

려고 노력 해보지만 마음대로

되지 않는다.

나의 생각대로 되는 것이 하나도

없다. 나의 주장이 먹혀들지 않는다.

절친한 사람들이 하나 둘씩 배신

하는 것 같다. 내가 왜 이렇게

살아야 되나 슬픈 생각이 한없이

주위를 맴돈다.

지금은 시간만 기다리는 사람으

로만 전락해 버렸다. 인생을 즐

겁게 살아야 되는데....

치료약이 없는 상태라 심적으로

많은 부담이 된다. 오늘도 내일도

기약할 수 없는 상태라 참 마음이

우울하다....

언젠가는 치료약이 나오겠지...

마음의 위안을 달래면서 하루를

또 견딘다. 그래도 난 다른 환자에

비해 상태가 양호한 편이라 그것

으로 위안을 삼는다. 환우회 일을

맡으면서 어려움에 처한 환자들을

많이 접한다. 희귀·난치병으로

고생하시는 분을 정부가 나서서

도와주었으면 오죽 좋을까....

하루하루 몸의 상태가 틀리는

지라 나는 과연 무엇을 해야 되겠

는가 그냥 멍하니 하늘만 쳐다

본다. 하필이면 내가 왜? 그러나

누구를 원망하랴 나의 업보인걸.

세월이 흘러 몇 년이 지났건만

나에게 돌아오는 것 절망뿐 그

무엇도 소용이 없었다. 남은 것은

상처뿐이요 절망의 연속이다.

그래도 좀 도움이 된다는 건강

보조식품은 구하기도 어렵고 보험

적용이 안되니까 값도 비싸다.

이제는 혼자서 천장만 쳐다보며

온종일 산다.

나는 누구일까 나는 왜 이렇게

있을까 나는 옛날처럼 살 수 있

을까. 아버지의 가치를 회복 할까

가장으로서 위치와 명예를 회복

할 수 있을까 이 모든 것이 일장

춘몽 같다.

오늘도 고민에 빠져있다. 스트레스

는 우리 질환의 최대의 적 이란다.

웃으면서 살아야 되는데 그것이

잘 안된다.

치료약이 내일 개발될지 모레가

될지 아니면 10년 뒤가 될지 누구

도 단정을 내리지 못한다.

날씨도 마음도 모든 것이 춥다.

글| 이종근

소뇌위축증 환자체험수기

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희귀난치성질환모임소개 한국펭귄회

KOREA ORPHAN CENTER

희귀난치성질환모임소개

▶ 설립목적한국펭귄회는 관절염(류마티즘) 환우들의 모임으로 환우들의 고통과 문제를 함께

나누고, 교육과 상담, 소모임, 소식지 등을 통해 관절염을 극복하는데 필요한 올바른

의료정보와 새로운 치료방법, 환우들의 권익 주장 등의 다양한 서비스를 제공함으

로써 환우들의 삶의 질 향상은 물론 가족들의 고통을 이해하고 올바른 의료정보를

나누며 친목을 도모하기 위해 창립되었다.

▶ 연혁2001년 관절염 환우회‘펭귄회’ 출범, 창립 총회 및 사무실 개설.

2002년 정기모임, 홈페이지 개설.

2003년 정기 총회 및 제 2 대 회장 취임

2004년 정기 총회, 류마티즘 환우회 정기모임, 류마티스123 캠페인 참여

2005년 정기 총회 및 건강강좌, 소모임

2006년 정기 총회 및 건강강좌, 건강여행

2007년 정기 총회 및 건강강좌, 우리들의 이야기 소모임

2008년 정기 총회 및 건강강좌 및 제 3대 회장 취임, 류마티스관절염 환자와

가족의 수기공모집을 발간, 여류사랑 캠페인 참여, 류마티스123 캠페인

참여, 건강여행.

2009년 정기 총회 및 건강강좌, 기자간담회 참여, 희귀난치성질환 연합회와 협동

하여 생물학적 제제의 보험기간 연장 및 혈청양성 류마티스관절염의 산정

특례 포함.

연락처02-2071-6795

[email protected]

후원 계좌번호신한은행140-006-182825예금주 펭귄회

한국펭귄회 홈페이지www.kpenguin.org

▶ 주요사업1. 환우들의 삶의 질 향상과 권익보호

관절염을 극복하는 데 필요한 정보를 나누고 치료의 길을 넓혀 고통받는 환우

들에게 올바른 치료의 길을 찾게 하고 있으며, 새로운 치료효과에 대한 소식을

나누고자 힘쓰고 있으며 우리들 삶의 질 향상과 권익보호를 위한 활동 전개

2. 지역별 환우회 모임 활성화

정기모임, 소모임, 초청강연을 통한 새로운 치료에 대한 정보를 제공

3. 상담사업

전화상담과 방문상담, 인터넷 상담을 운영함으로써 환우들의 고통과 어려움을

나누고 올바른 치료정보 제공

4. 관절염 관련 각종 문헌 자료 수집

관절염에 관한 다양한 자료들을 수집하여 환우들에게 제공

5. 소식지 발간

년 2회 정기적으로 소식지(‘아름과 나눔’) 발간


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민원모음희귀성의약품관련 민원모음

Permethrin(제품명: Acticin )

옴감염 치료제인 동 의약품은 국내 미수입 제품

이며 미국 Mylan사 제품이 있으므로 긴급히 필요한

경우 자가치료용 의약품으로 시·도지사 또는 우리

센터의 추천을 받아 구입할 수 있음. 자가치료용

의약품으로 수입할 경우 세금 18.8%(관세+부가세)

와 운송비가 부과된 가격으로 공급이 됨.

Amsacrine(제품명 : Amsidine injection )

급성골수성 백혈병 치료제인 동 의약품은 국내

미수입 제품이며 미국 Goldshield사 제품이 있으

므로 긴급히 필요한 경우 자가치료용 의약품으로

시·도지사 또는 우리 센터의 추천을 받아 구입

할 수 있음. 자가치료용의약품으로 수입할 경우

세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과된 가격

으로 공급이 됨

Hydroxypropyl cellulose(제품명 : Lacrisert )

안구건조치료제인 동 의약품은 국내 미수입 제품

이며 미국 Aton사 제품이 있으므로 긴급히 필요한


센터의 추천을 받아 구입할 수 있음. 자가치료용의

약품으로 수입할 경우 세금 18.8%(관세+부가세)와

운송비가 부과된 가격으로 공급이 됨.

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Sargramostim(제품명 : Leukine )

급성골수성 백혈병 치료제인 동 의약품은 국내

미수입 제품이며 미국 Berlex사 제품이 있으므로

긴급히 필요한 경우 자가치료용 의약품으로 시·

도지사 또는 우리 센터의 추천을 받아 구입할 수

있음. 자가치료용의약품으로 수입할 경우 세금

18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과된 가격으로

공급이 됨.

의약품관련 민원모음 등재 의약품관련 민원모음 등재

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민원모음 희귀성의약품관련 민원모음

KOREA ORPHAN CENTER

Cevimeline HCl(제품명: Evoxac )

쇼그렌증후군(Sjogren’s syndrome) 치료제인 동

의약품은 국내 미수입 제품이며 미국 Daiichi Sankyo

사 제품이 있으므로 긴급히 필요한 경우 자가치료용

의약품으로 시·도지사 또는 우리 센터의 추천을

받아 구입할 수 있음. 자가치료용의약품으로 수입

할 경우 세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가

부과된 가격으로 공급이 됨.

Ribavirin(inhalation solution)(제품명: Virazole )

유소아의 respiratory syncytial virus(RSV)에

기인한 중증 하부 호흡기도 감염 치료제인 동 의약

품은 국내 미수입 제품이며 미국 Valent사 제품이

있으므로 긴급히 필요한 경우 자가치료용 의약품

으로 시·도지사 또는 우리 센터의 추천을 받아

구입할 수 있음. 자가치료용의약품으로 수입할

경우 세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과된

가격으로 공급이 됨.

Ioithyronine(제품명 : Triostat )

갑상선기능저하증 치료제인 동 의약품은 국내 미

수입 제품으로 미국 X-Gen사 및 JHP Pharma

ceutical사 제품이 있으므로 긴급히 필요한 경우

자가치료용 의약품으로 시·도지사 또는 우리 센터의

추천을 받아 구입할 수 있음. 자가치료용의약품

으로 수입할 경우 세금 18.8%(관세+부가세)와

운송비가 부과된 가격으로 공급이 됨.

Teriparatide acetate(제품명: Parathar )

부갑상선기능저하 및 가(성)부갑상선 기능저하증의

감별 진단에 사용하는 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Sanofi Aventis사 제품이 있으므로





공급이 됨.

Aminolevulinic acid(제품명: Gliolan )

악성 신경교종(WHO grade III, IV)의 수술 시

악성 조직의 시각화를 위해 사용에 사용하는 동

의약품은 국내 미수입 제품이며 독일 Photonamic사

제품이 있으므로 긴급히 필요한 경우 자가치료용





Plerixafor(제품명 : Somavert )

말단비대증 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Pharmacia and Upjohn사 제품이






Beclomethasone(제품명 : orBec )

이식편대숙주병(graft-versus-host disease)

치료제인 동 의약품은 국내 미수입 제품이며 미국

DOR Pharma사 제품이 있으므로 긴급히 필요한





Etoposide phosphate

(제품명: Etopophos Injection )

소세포폐암 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Baxter Healthcare사 제품이 있으

므로 긴급히 필요한 경우 자가치료용 의약품으로

시·도지사 또는 우리 센터의 추천을 받아 구입

할 수 있음. 자가치료용의약품으로 수입할 경우

세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과된 가격

으로 공급이 됨.

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Ganciclovir(제품명 : Vitrasert )

거대세포바이러스망막염 치료제인 동 의약품은

국내 미수입 제품이며 미국 Bausch&Lomb사






Natalizumab(제품명 : Tasabri )

다발성경화증 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Biogen사 제품이 있으므로 긴급히

필요한 경우 자가치료용 의약품으로 시·도지사

또는 우리 센터의 추천을 받아 구입할 수 있음.

자가치료용의약품으로 수입할 경우 세금 18.8%(관세+

부가세)와 운송비가 부과된 가격으로 공급이 됨.

Ibuprofen(제품명 : Pedea )

신생아의 동맥관열림증 치료제인 동 의약품은 국내

미수입 제품이며 프랑스 Orphan Euroupe사 제품이




경우 세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과

된 가격으로 공급이 됨.

Cytomegalovirus Immune Globulin Intravenous

(Human)(CMV-IGIV)(제품명 : Cytogam )

거대세포바이러스질환 예방에 사용하는 동 의약

품은 국내 미수입 제품이며 미국 CSL Behring사






Panitumab(제품명 : Vectibix )

전이성결장직장암 치료제인 동 의약품은 국내

미수입 제품이며 미국 Amgen사 제품이 있으므로





공급이 됨.

C1 esterase inhibitor(human)(제품명 : Cinryze )

유전성 혈관부종 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Lev Pharmaceuticals사 제품이






Eltromopag olamine(제품명 : Promacta )

혈소판감소증 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품으로 미국 GSK사 제품이 있으므로 긴급히

필요한 경우 자가치료용 의약품으로 시·도지사

또는 우리 센터의 추천을 받아 구입할 수 있음.

자가치료용의약품으로 수입할 경우 세금 18.8%

(관세+부가세)와 운송비가 부과된 가격으로

공급이 됨.

Bendamustine HCl(제품명 : Trenda injection )

만성림프구성백혈병 및 무통성 B세포 비호지킨

림프종 치료제인 동 의약품은 국내 미수입 제품이며

미국 Cephalon사 제품이 있으므로 긴급히필요한





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민원모음 희귀성의약품관련 민원모음

KOREA ORPHAN CENTER

Trabectedin(제품명 : Yondelis )

안트라사이클린 및 이포스포마이드 치료요법에

실패했거나, 이들 약제투여가 부적합한, 진행된

연조직 육종 치료제인 동 의약품은 한국 얀센사

(☎02-2094-4673)에서 판매 중임.

Protivelin(제품명 : Relefect )

TSH 진단시약인 동 의약품은 국내 미수입 제품

이며 미국 Aventis사 제품이 있으므로 긴급히 필요한





Tigecycline(제품명 : Tygacil )

복합성 피부 및 피부조직감염, 복합성 복부내

감염 치료제인 동 의약품은 한국와이어스사

(☎02-3468-7000)에서 판매중임.

Baclofen(제품명 : Lioresal inthrathecal injection )

중증 만성 강직 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 스위스 Norvatis사 제품이 있으므로





공급이 됨.

Hemin(제품명 : Panhematin )

포르피린증 치료제인 동 의약품은 국내 미수입

제품이며 미국 Ovation Pharamaceutical사 제품이




경우 세금 18.8%(관세+부가세)와 운송비가 부과

된 가격으로 공급이 됨.

Rotigotine(제품명 : Neupro )

파킨슨병 치료제인 동 의약품은 국내 미수입 제품이

며 독일 Schwarz사 제품이 있으므로 긴급히 필요한





Decitabin(제품명 : Dacogen )

골수이형성 치료제인 동 의약품은 한국얀센

(☎02-2222-0900)에서 판매중임

Dasatinib(제품명 : Sprycel )

선행치료에 저항성이나 불내성을 가진 림프구성

만성골수성백혈병 치료제인 동 의약품은 한국

BMS(주)(☎02-3404-1300)에서 판매중임.

Omalizumab(제품명 : Xolair )

중증의 지속성 알레르기성 천식 치료제인 동 의약

품은 한국 노바티스사(☎02-768-9000)에서 판매

중임.

Ranibizumab(제품명 : Lucentis )

노인 황반변성 치료제인 동 의약품은 국내 한국

노바티스사(☎02-768-9064)에서 판매 중임.

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나눔소식의약품구입 및 공급절차안내

우리 센터는 시장성과

채산성 등의 이유로

의약품의 제조 및 수입

업소가 생산 또는 수입

을 하지 않아 공급이

되지 않고 있는

희귀의약품(희귀성 비

유통 의약품 등 포함)을

직접 수입하거나 관련

업소로 하여금 대행수입

토록 하여 다음절차에

따라 공급을 하고 있습

니다.

■공급대상 의약품● 적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 희귀질환자 치료용 의약품●「수입요건확인면제대상물품중의약품등수입추천요령」(식약청 고시) 제2조 제1항 제1호에 규정한 자가치료용의약품(미화 2천 달러 이하) : 구입대행

■의약품 공급 신청절차● 의약품도매업소, 병원, 약국(건강보험 약가가 고시된 품목) 정기적으로 공급을 받고자 하는 업소는 센터의 소정서식에 의한 의약품거래 계약을 체결하고 구입량 신청 ※ 구비서류 : 사업자등록증 사본 1부, 법인인감증명서 1통● 환자 의약품 구입을 센터에 신청하고자 하는 경우 다음의 서류를 구비하여 주시기 바랍니다.

1. 수입허가 전문의약품 (건강보험약가 고시 품목 등) / 처방전 1부(진단서 불가) 2. 수입허가 생략의약품 (자가치료용의약품, 수입허가절차 생략의약품) ※ 최초구입시 (1) 의료법시행규칙 제12조의 규정에 의한 진단서 1부 (2) 의료법시행규칙제15조의 규정에 의한 처방전 1부 (3) 의약품구입동의서 1부 (별지서식, 우리 센터 홈페이지에서 다운로드) ※ 추가구입시 (1) 의료법시행규칙 제15조의 규정에 의한 처방전 1부 ※ 유의사항 구비서류(1)항과 (2)항의 경우 해당법령에서 정하는 사항이므로 기재사항이 미비된 서류로는 해당 의약품을 신청할 수 없으므로 유의하시기 바랍니다. ※ 신속한 공급을 요할 경우에는 먼저 팩스(02-508-7319)로 보낸 후 원본을 우송

■의약품 대금 납부● 의약품거래계약 체결업소 공급거래계약에 따라 지정계좌로 납부 ● 환자 - 센터 지정 은행계좌 (국민은행 360-01-0024-815, 예금주 : 한국희귀의약품 센터)로 통지된 의약품 대금을 사전 입금 - 신용카드로 지급할 경우에는 우리 센터를 방문하여 신용결재

■의약품의 배송● 의약품의 종류, 수량, 긴급 여부 등에 따라 택배, 특송으로 발송 ※ 택배 또는 특송요금은 수요자가 약품수령시 지급● 수요자가 우리 센터를 방문할 경우 직접 인도

의약품 구입의약품 구입 및 공급절차 안내

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나눔소식 센터보유 의약품 목록

KOREA ORPHAN CENTER

센터센터보유의약품목록Diazoxide(제품명 : 아이벡스프로글리셈현탁액 )● 효 능 · 효 과 : 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증의 치료 ● 생 산 회 사 : 미국 IVAX Research, Inc ● 규격 및 포장 : 50㎎/㎖, 30㎖/병● 건강보험수가 : 215,220원/병

Dantrolene Sodium(제품명 : 단트롤렌20㎎주짋)● 효 능 · 효 과 : 악성고열증, 악성증후군 치료제● 생 산 회 사 : 독일 Proter & Gamble사● 규격 및 포장 : 20㎎/바이알● 건강보험수가 : 57,710원/바이알

5-하이드록시 트립토판(제품명 : 5-에이치티피캅셀짋)● 효 능 · 효 과 : BH4(테트라하이드로비옵테린)가 결핍된

비정형성 페닐케톤뇨증의 치료 ● 생 산 회 사 : 대만 중국화학제약사● 규격 및 포장 : 100㎎ 50캅셀/병 ● 건강보험수가 : 41,600원/병

테트라하이드로비옵테린(제품명 : 테트라하이드로비옵테린정짋)● 효 능 · 효 과 : 테트라하이드로비옵테린의 결핍으로

야기된 비정형페닐케톤뇨증의 치료● 생 산 회 사 : Schiricks Laboratories, Swizerland● 규격 및 포장 : 10㎎/T(10T/Plate), 50㎎/T(10T/Plate)● 건강보험수가 : 10㎎= 2,012원/T, 50㎎=9,000원/T

Phenoxybenzamine(제품명 : Dibenyline짋) ● 효 능 · 효 과 : 갈색세포종 ● 생 산 회 사 : 영국 Goldshield사● 규격 및 포장 : 10㎎ 30캅셀/Pack● 공 급 가 격 : 27,540원/pack

Amyl nitrite, Sodium nitrite, Sodium thiosulfate(제품명 : Cyanide Antidote Package짋)● 효 능 · 효 과 : 시아나이드중독, 시안산 중독의 해독제 ● 생 산 회 사 : 미국 Taylor사● 규격 및 포장 : 1kit당 1회 사용을 위한 팩으로 아질산나트륨

주사액(30㎎ 2앰플),치오황산나트륨주사액

(25g 1 바이알), 아질산아 흡입제(0.3㎖

12앰플)가 들어 있음.● 공 급 가 격 : 437,670원/팩

우리 센터는 시장성과 채산성

등의 이유로 의약품의 제조

및 수입업소가 생산 또는

수입을 하지 않아 공급이

되지 않고 있는 희귀의약품

(희귀성 비유통 의약품 등

포함)을 직접 수입하거나 관련

업소로 하여금 대행수입토록

하여 다음절차에 따라 공급을

하고 있습니다.


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Sulfadiazine(제품명 : Sulfadiazine짋)● 효 능 · 효 과 : 말라리아, 톡소플라즈마증 등의

감염증● 생 산 회 사 : 미국 EON Labs● 규격 및 포장 : 500㎎ 100정/병● 공 급 가 격 : 214,300원/병

Cabergoline(제품명 : Dostinex짋) ● 효 능 · 효 과 : 뇌하수체종양● 생 산 회 사 : 이탈리아 Pfizer사● 규격 및 포장 : 0.5㎎ 8정/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약3만원/병

Tetrabenazine(제품명 : Xenazine짋)● 효 능 · 효 과 : 헌팅톤 무도병● 생 산 회 사 : 영국 Cambridge● 규격 및 포장 : 25㎎ 1정● 공 급 가 격 : 2,718원/정

공수병백신(제품명 : Verorab짋)● 효 능 · 효 과 : 공수병 예방● 생 산 회 사 : 프랑스 아벤티스파스퇴르● 규격 및 포장 : 0.5㎖/바이알● 공 급 가 격 : 63,000원/바이알

공수병 인면역글로불린(제품명 : Kamrab짋)● 효 능 · 효 과 : 공수병 예방● 생 산 회 사 : 이스라엘 Kamada● 규격 및 포장 : 300IU/바이알● 공 급 가 격 : 240,000원/바이알

Pyrimethamine(제품명 : Daraprim짋)● 효 능 · 효 과 : 톡소플라즈마증● 생 산 회 사 : 미국 DSM사● 규격 및 포장 : 25㎎ 100정/병● 공 급 가 격 : 79,300원/병

5-Fluorouracil(제품명 : Efudex짋)● 효 능 · 효 과 : 질이형성증● 생 산 회 사 : 캐나다 ICN사● 규격 및 포장 : 5% 40g tube/ea● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약7만원/개

Flucytosine(제품명 : Ancobon짋)● 효 능 · 효 과 : 크립토코쿠스성 수막염치료제● 생 산 회 사 : 미국 ICN사● 규격 및 포장 : 250㎎ 100캅셀/병,

500㎎ 100캅셀/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약 300만원/병(250㎎),

약 500만원/병(500㎎)

Rifampin(제품명 : Rifaldin I.V.짋)● 효 능 · 효 과 : 결핵● 생 산 회 사 : 스위스 Aventis사● 규격 및 포장 : 600㎎/바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약1만원/바이알

Isoniazid(제품명 : Tebesium-s짋) ● 효 능 · 효 과 : 결핵● 생 산 회 사 : 독일 Hefa Pharma사● 규격 및 포장 : 100㎎ 12amp/pack● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약4만원/팩

Probenecid(제품명 : Probenecid짋) ● 효 능 · 효 과 : 만성 통풍● 생 산 회 사 : 미국 Mylan사 ● 규격 및 포장 : 500㎎ 100정/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약 10만원/병

Floxuridine(제품명 : Floxuridine짋)● 효 능 · 효 과 : 소화기암의 간전이● 생 산 회 사 : 미국 Bedford사● 규격 및 포장 : 500㎎/바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약 40만원/바이알

Zidovudine(제품명 : Retrovir짋) ● 효 능 · 효 과 : AIDS산모의 출산● 생 산 회 사 : GSK● 규격 및 포장 : 10㎎/㎖(시럽), 20㎖/바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약 10만원/병(시럽)

약 6만원/바이알(주사)

Foscarnet sodium(제품명 : Foscavir짋) ● 효 능 · 효 과 : CMV 망막염● 생 산 회 사 : Astra Zeneca사● 규격 및 포장 : 6g 250㎖/병● 공 급 가 격 : 약 13만원/병

Paromomycin(제품명 : Humatin짋) ● 효 능 · 효 과 : 아메바증● 생 산 회 사 : 스위스 Pfizer 사● 규격 및 포장 : 250㎎ 16캅셀/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약7만원/병

Succimer(DMSA)(제품명 : Chemet짋) ● 효 능 · 효 과 : 납중독● 생 산 회 사 : 미국 Ovation 사● 규격 및 포장 : 100캡슐/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약 120만원/병

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나눔소식 센터보유 의약품 목록

KOREA ORPHAN CENTER

Doxorubicin(제품명: Doxil짋) ● 효 능 · 효 과 : 전이성 유방암● 생 산 회 사 : 미국 Ortho Biotech 사● 규격 및 포장 : 20mg/바이알, 50mg/바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약 170만원/바이알(20mg),

약400만원/바이알(50mg)

Cinacalcet(제품명: Sensipar짋) ● 효 능 · 효 과 : 이차성부갑상선기능항진증● 생 산 회 사 : 미국 Amgen 사● 규격 및 포장 : 30mg/정, 30정/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약 60만원/병

Betaine anhydrous(제품명 : Cystadane짋) ● 효 능 · 효 과 : 호모시스틴뇨증● 생 산 회 사 : 호주 Orphan Australia● 규격 및 포장 : 180g Power/병● 공 급 가 격 : 313,019원/병

Epineprin Auto-injector(제품명 : Epipen짋) ● 효 능 · 효 과 : 아나필락시스의 응급처치● 생 산 회 사 : 미국 DEY● 규격 및 포장 : 0.15㎎/kit (소아용)

0.3㎎/kit (성인용)● 공 급 가 격 : 0.15㎎/kit (소아용) 98,350/kit

0.3㎎/kit (성인용)

구입시 가격에 의함. 약10만원/kit

Erwina L-asparaginase(제품명 : Erwinase짋) ● 효 능 · 효 과 : 급성 림프성 백혈병● 생 산 회 사 : 프랑스 OPI사● 규격 및 포장 : 10,000IU / 바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약70만원/바이알

PEG L-asparaginase(제품명 : Oncaspar짋) ● 효 능 · 효 과 : 급성 림프성 백혈병● 생 산 회 사 : 독일 Medac사● 규격 및 포장 : 3,750IU / 바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약200만원/바이알

Tenofovir(제품명 : Viread짋) ● 효 능 · 효 과 : HIV 감염● 생 산 회 사 : 미국 Gilead사● 규격 및 포장 : 300㎎ 30정 / 병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약100만원/병

Cidofovir(제품명 : Vistide짋) ● 효 능 · 효 과 : CMV 망막염● 생 산 회 사 : 미국 Gilead사● 규격 및 포장 : 375㎎ / 바이알● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약130만원/바이알

Demeclocycline(제품명 : Ledermycin짋) ● 효 능 · 효 과 : SIADH● 생 산 회 사 : 영국 Gold Shield사● 규격 및 포장 : 150㎎ 28캡슐/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약7만원/병

Mitotane(제품명 : Lysodren짋) ● 효 능 · 효 과 : 수술이 불가능한 기능성,

비기능성 부신피질 종양● 생 산 회 사 : 이탈리아 브리스톨-마이어스 스퀴브● 규격 및 포장 : 500㎎ 100정/병● 공 급 가 격 : 321,000원/병

Procarbazine(제품명 : Natulan짋) ● 효 능 · 효 과 : 뇌종양● 생 산 회 사 : 프랑스 Sigma-tau사● 규격 및 포장 : 50㎎ 50cap/병● 공 급 가 격 : 구입가격에 의함. 약 25만원/병

Anakinra(제품명 : Kineret짋) ● 효 능 · 효 과 : 연소형류마티스관절염,

성인병스틸시병● 생 산 회 사 : 미국 Amgen 사● 규격 및 포장 : 0.67ml,28개/팩● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약 230만원/팩

Mycophenolate Mofetil(제품명 : Cellcept짋) ● 효 능 · 효 과 : 심장, 신장, 간장 이식시 거부반응 예방● 생 산 회 사 : 미국 로슈● 규격 및 포장 : 500㎎ 4바이알/팩(주사),

200mg/ml(시럽)● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함.

약40만원/pack(주사),

약130만원/병(시럽)

Natamycin(제품명 : Natacyn짋) ● 효 능 · 효 과 : 항진균성 안과용제● 생 산 회 사 : 미국 Alcon사● 규격 및 포장 : 15㎖/병● 공 급 가 격 : 구입시 가격에 의함. 약30만원/병

희귀의약품센터 후원회가입안내 및 지원안내


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나눔소식희귀의약품센터 후원회 가입안내

희귀의약품센터 후원회희귀의약품센터 후원회가입안내 및 지원안내가입안내 및 지원안내

우리 센터는 희귀질환 치료에 경제적 어려움을 겪고 있는 환자에게 약품구입비 등을 지원하기 위해“후원회”를 운영하고 있으니 적극적인 후원 등 관심 부탁드립니다.

우리 센터는 모금된 한도내에서

희귀질환 치료에 경제적 어려움을

겪고 있는 환자에게 약품구입비

등을 지원하고자 하니 지원받고자

하시는 분은 우리 센터에 신청하여

주시기 바랍니다.

▶ 지원대상

국민기초생활보장법 제2조

제2호의 규정에 의한 수급권자

중 의료급여를 받는자

▶ 지원금액

환자1인당 연간1백만원 이내

▶ 지원신청서류

진단서1부, 진료비영수증1부,

국민기초생활보장법에 의한

증빙서류 1부

※ 지원신청서식은 우리 센터 홈페

이지의 서식다운로드를 이용하

시기 바랍니다.

후원금 지원 신청안내

후원금 지원 신청안내

후원회원│후원금을 납부하는 개인회원과 단체회원으로 구성

● 개인회원 : 월 1구좌 이상, 연 10구좌 이상 납부하는 개인● 단체회원 : 월 10구좌 이상, 연 50구좌 이상 납부하는 기관

또는 단체 ● 1 구좌 : 2,000원

※ 후원금을 납부하는 개인회원과 단체회원은 기부금에 대한 세금

혜택을 받으실 수 있습니다

가입방법● 온라인 입금 : 다음의 시중은행 및 우체국에 개설된 센터

계좌로 온라인 입금

국민은행 360-01-0024-548 신한은행 389-01-104897

기업은행 065-037076-04-015 우리은행 119-199179-13-001

농협중앙회 366-17-007361 우체국 014159-0030163

※ 온라인을 이용하실 분은 지정계좌에 입금하여 주시고, 후원회

가입신청서를 한국희귀의약품센터에 우편으로 송부하시거나 전화

또는 FAX 로 연락하여 주시기 바랍니다.

● 자동이체 : 후원회원께서 이용하는 은행의 자동이체신청서에

온라인 계좌번호를 적어 제출하시면 원하시는 기간

동안 약정하신 금액이 자동으로 이체됩니다. ● 지로입금 : 희귀의약품 소식지에 동봉된 지로용지 이용

가입 특전세금감면 후원회 가입자에게는 후원회 회원증을 우송해 드립

니다.우리 센터가 발행하는 소식지를 우송해 드립니다.

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