CAR-T 迎收获期，中国成全球产业焦点pg.jrj.com.cn/acc/Res/CN_RES/INDUS/2018/4/11/0894300c-f426-47c7-aa00-a... · 年6 岁的Emily Whitehead 作为全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童，参与了宾夕法尼亚

请务必阅读正文后的重要声明部分

[Table_IndustryInfo] 2018 年 04 月 11 日强于大市(维持)

证券研究报告•行业研究•医药生物

创新药系列报告

CAR-T 迎收获期，中国成全球产业焦点

投资要点西南证券研究发展中心

[Table_Author]

[Table_Author] 分析师：朱国广

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联系人：张祝源

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邮箱：[email protected]

[Table_QuotePic] 行业相对指数表现

数据来源：聚源数据

基础数据

[Table_BaseData] 股票家数 281

行业总市值（亿元） 41,165.80

流通市值（亿元） 40,366.19

行业市盈率 TTM 38.57

沪深 300 市盈率 TTM 13.5

相关研究

[Table_Report] 1. 医药行业周报（4.2-4.8）：医药为贸易

战最佳避风港，把握结构化牛市

(2018-04-08)

2. 医药行业：国务院发布仿制药框架政

策，看好国内优质药企进口替代及行业

集中度提升机会 (2018-04-04)

3. 医药行业 2018 年 4 月投资策略：医药

板块显著结构性牛市，重配子行业龙头

(2018-04-02)

4. 医药行业周报（3.26-4.1）：医药指数持

续创新高，把握医药结构化牛市

(2018-04-01)

[Table_Summary] CAR-T 市场销量预测：我们预计随着安全性水平的提升和适应症的拓展，

CAR-T 疗法有望前移成为血液瘤前线疗法，全球 CAR-T 细胞治疗血液瘤市场

或近 300 亿美元，中国市场或达 100 亿人民币。同时，CAR-T 在实体瘤治疗

方面一旦有所突破，即有望斩获全球千亿美元实体瘤市场。

2017 年为细胞免疫产业元年，海外产品上市，CFDA 政策落地。2017 年，美

国 FDA 批准诺华的 Kymriah 和吉利德（Kite）的 Yescarta 上市。同年 11 月

30 日，CFDA 颁布《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》，指导 CDE

对中国 CAR-T 治疗药品临床试验申报进行受理，截至 2018 年 4 月，12 家公

司的 15 个 CAR-T 产品的临床试验申报获得受理，其中南京传奇已经获得临床

批件。12 月 22 日，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》正式发布，我

们预测前期拥有高质量非注册人体试验结果的企业有望在未来 2年内完成临床

试验，最快 2020 年将会有 CAR-T 产品被批准国内上市。

CAR-T 为生物药新贵，产业活力十足，大额投资频现。CAR-T 作为新兴的生

物技术，有可能完全治愈某些癌症，成为癌症免疫疗法的生力军。CAR-T 公司

不断发掘新靶点、研究通用型疗法，力图降低成本、开拓 CAR-T 新适应症，

获得更大市场份额。吉利德、新基、辉瑞、强生等传统医药巨头看好 CAR-T，

通过大额投资相继进入 CAR-T 领域，吉利德 119 亿美元收购 CAR-T 领军公司

Kite，新基 90 亿美元收购 Juno。

中国 CAR-T 弯道超车，为全球产业焦点。截至 2018 年 4 月，中国有 158 个

在 Clinicaltrials 上注册的试验，以微弱差距仅次于美国，排名全球第二，大幅

领先欧洲和日本。中国公司不仅在靶向 CD19、CD20 的传统 CAR-T 临床试验

中成绩不菲，治疗新适应症的靶向 BCMA、GPC3 CAR-T 研发进度也处于全

球领先地位，已成为全球 CAR-T 产业焦点。

投资策略与重点关注个股：参考临床研究成果及产业化能力，我们重点推荐安

科生物（300009）、复星医药（600196）、智飞生物（300122）和金斯瑞生物

科技（1548.HK）四家上市公司。

风险提示：药物研发失败风险、政策变化风险、替代疗法出现的风险。

重点公司盈利预测与评级

[Table_Finance] 代码名称

当前

价格

投资

评级

EPS（元） PE

2017A 2018E 2019E 2017A 2018E 2019E

300009 安科生物 26.91 买入 0.39 0.53 0.73 69 51 37

600196 复星医药 45.08 买入 1.27 1.56 1.82 36 29 25

300122 智飞生物 33.3 买入 0.27 0.84 1.26 123 40 26

1548.HK 金斯瑞 27.00 增持 0.02 0.02 0.02 227 145 123

数据来源：公司公告，西南证券（注：金斯瑞当前价格为港元，EPS 为美元）

-8%

-2%

5%

12%

19%

25%

17/4 17/6 17/8 17/10 17/12 18/2 18/4

医药生物沪深300



目录

1 CAR-T 打开百亿美元市场，迎十年黄金时代 .................................................................................................................... 1

1.1 白血病康复奇迹鼓舞 CAR-T 疗法，2017 年正式通过 FDA“安检” ............................................................................. 1

1.2 2017 年为 CAR-T 商业化元年，产业将迎来黄金十年 ..................................................................................................... 2

1.3 适应症拓展+疗法前移至前线，CAR-T 将攫取更大市场份额 ......................................................................................... 4

1.4 CAR-T 有望实现技术突破，或斩获千亿美元实体瘤市场 ............................................................................................... 7

2 海外 CAR-T 产品集中获批风头正盛................................................................................................................................ 10

2.1 CAR-T 三大全球标杆企业竞争格局转变 ......................................................................................................................... 10

2.2 新适应症成 CAR-T 新秀决斗场—Bluebird 和南京传奇.................................................................................................. 14

2.3 异体回输 CAR-T 或异军突起占据技术高地 .................................................................................................................... 15

3 中国 CAR-T 进入黄金时代：政策变革+技术突破 ........................................................................................................... 17

3.1 中国政策瓶颈已无，行业迎来重生 ............................................................................................................................... 17

3.2 首批临床试验获受理，CAR-T 将迎来新药研究申请获批潮 ......................................................................................... 18

3.3 中国 CAR-T 研究项目为欧洲两倍，仅次美国位居世界第二 ........................................................................................ 19

4 CAR-T 成就细胞免疫时代传奇 ......................................................................................................................................... 20

4.1 过继细胞疗法历经 30 余年研究，集大成者 CAR-T 进入收获期 .................................................................................. 20

4.2 CAR-T 细胞疗法从第一代到第三代的飞跃 ..................................................................................................................... 22

5 CAR-T 储运、生产、产业化模式初具雏形 ...................................................................................................................... 23

5.1 以确保 CAR-T 产品质量为核心，规范生产工艺及存储运输 ........................................................................................ 23

5.2 CAR-T 产业利润预计将向少数厂商及医院富集 ............................................................................................................. 24

5.3 星状双模式并存——中国 CAR-T 未来商业模式预测 .................................................................................................... 25

6 CAR-T 产业活力十足，大额投资频现 .............................................................................................................................. 27

6.1 CAR-T 过往大额投资频现中国面孔 ................................................................................................................................. 27

6.2 CAR-T 进入商业化萌芽期，巨头和新兴 Biotech 合作升级 ........................................................................................... 29

7 投资策略与重点关注个股 ............................................................................................................................................... 32

7.1 安科生物（300009）：精准医疗龙头企业 ..................................................................................................................... 35

7.2 复星医药（600196）：仿创结合，研发即将进入收获期 ............................................................................................. 36

7.3 智飞生物（300122）：三联苗+四价 HPV，公司业绩步入爆发时期 ........................................................................... 37

7.4 金斯瑞生物科技（1548.HK）：CAR-T 疗法研发领先的全球基因合成服务龙头 ......................................................... 38

8 附录 ................................................................................................................................................................................. 39



图目录

图 1：CAR-T 技术癌症革命代言人 .............................................................................................................................................. 1

图 2：全球血液瘤市场销量（百万美元） ................................................................................................................................. 3

图 3：中国血液瘤市场销量（百万人民币） ............................................................................................................................. 4

图 4：全球在研 CAR-T 试验项目分布 ....................................................................................................................................... 19

图 5：CAR-T 细胞结构 ................................................................................................................................................................ 20

图 6：三代 CAR-T 技术发展过程 ............................................................................................................................................... 22

图 7：Gilead（Kite）美国商业模式 .......................................................................................................................................... 26

图 8：CAR-T 进入合作投资阶段 ................................................................................................................................................ 29

图 9：制药公司在 CAR-T 领域的投资合作关系 ....................................................................................................................... 31



表目录

表 1：两款上市 CAR-T 的比较 ..................................................................................................................................................... 1

表 2：20 大抗肿瘤药的全球销量和美国销量 ............................................................................................................................ 2

表 3：全球 CAR-T 市场预测 ......................................................................................................................................................... 3

表 4：中国 CAR-T 市场预测 ......................................................................................................................................................... 4

表 5：CAR-T 治疗血液瘤在研靶点 .............................................................................................................................................. 5

表 6：海外主要 CAR-T 研发上市公司 CD19 管线进展对比 ....................................................................................................... 5

表 7：抗 CD19 CAR-T 研发方向 .................................................................................................................................................... 6

表 8：CD19、BCMA 适应症和主要研发公司.............................................................................................................................. 7

表 9：各公司靶向 BCMA CAR-T 试验进度 .................................................................................................................................. 7

表 10：CAR-T 治疗实体瘤在研靶点 ............................................................................................................................................ 8

表 11：海外实体瘤临床试验进展 ............................................................................................................................................... 9

表 12：国内治疗实体瘤的主要在研靶点及其代表机构 ........................................................................................................... 9

表 13：诺华主要 CAR-T 研发管线 ............................................................................................................................................. 10

表 14：诺华 CTL019 治疗 ALL 和 DLBCL（NHL）试验数据汇总 .............................................................................................. 11

表 15：Kymriah（受试患者 81 人）治疗新适应症 r/rDLBCL 最新临床数据 .......................................................................... 11

表 16：Gilead（Kite）主要 CAR-T 研发管线 ............................................................................................................................. 11

表 17：Yescarta（受试患者 108 人）治疗 r/r DLBCL 最新随访数据 ...................................................................................... 12

表 18：新基（Juno）主要 CAR-T 研发管线 .............................................................................................................................. 13

表 19：JCAR017（受试患者 65 人）治疗 DLBCL 临床数据 ..................................................................................................... 14

表 20：BLUE 主要 CAR-T 研发管线 ............................................................................................................................................ 15

表 21：bb2121（受试患者 21 人）治疗 r/r MM 临床数据 ..................................................................................................... 15

表 22：Cellectis 主要 UCART 研发管线...................................................................................................................................... 16

表 23：CFDA 生物细胞制品政策及实施措施 ........................................................................................................................... 17

表 24：中国 CAR-T 生物制品类受理品种目录 ......................................................................................................................... 18

表 25：自体免疫细胞治疗技术的发展 ..................................................................................................................................... 21

表 26：TIL、eTCR、CAR 差异比较 ............................................................................................................................................. 21

表 27：国内外 CAR-T GMP 细胞制备中心 ................................................................................................................................ 23

表 28：CAR-T 的商业模式 .......................................................................................................................................................... 25

表 29：CAR-T 细胞治疗重大事件 .............................................................................................................................................. 27

表 30：白血病的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司.......................................................................................................... 30

表 31：淋巴瘤的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司.......................................................................................................... 30

表 32：骨髓瘤的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司.......................................................................................................... 31

表 33：国内细胞治疗相关标的一览 ......................................................................................................................................... 32

表 34：全球白血病 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 ............................................................................................................. 39

表 35：中国白血病 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 ............................................................................................................. 40

表 36：全球多发性骨髓瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 .................................................................................................. 41

表 37：中国多发性骨髓瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 .................................................................................................. 41

表 38：全球淋巴瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 ............................................................................................................. 42

表 39：中国淋巴瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测 ............................................................................................................. 43


请务必阅读正文后的重要声明部分 1

1 CAR-T 打开百亿美元市场，迎十年黄金时代

1.1 白血病康复奇迹鼓舞 CAR-T 疗法，2017 年正式通过 FDA“安

检”

2010 年 Bill Ludwig 成为宾夕法尼亚大学第一位接受 CAR-T 细胞治疗的患者。2011

年，宾大在《新英格兰医学杂志（NEJM）》上公布了三位受试患者的临床试验研究结果。2012

年 6 岁的 Emily Whitehead 作为全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童，参与了宾夕法尼亚

大学一项 CAR-T 治疗儿童急性淋巴细胞白血病的研究，奇迹般获得了新生。如今，五年过

去了，原本已无药可治的 Emily 依然健康地活着，俨然成了 CAR-T 技术的“代言人”。

图 1：CAR-T 技术癌症革命代言人

数据来源：西南证券整理

Emily 接受注射的是诺华当时在研的 CAR-T 产品 Kymriah（ tisagenlecleucel，

CTL019），2017 年 8 月 30 日，该药物成为 FDA 批准的首款基因疗法，也是全球范围内批

准的首款 CAR-T 疗法，用于治疗罹患 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的 25 岁以

下二次或多次复发患者。另外，2017 年 4 月诺华获得美国 FDA 颁发的 Kymriah 用于治疗复

发或难治性（r/r）弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的突破性疗法认定。

吉利德（Kite）的 Yescarta（axi-cel，KTE-C19）于 2017 年 10 月 18 日成为 FDA 批

准的第二款 CAR-T 疗法，用于治疗罹患特定类型的大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，

这些患者曾接受了至少两次其他治疗但没有出现缓解，或是疾病出现复发。欧美地区 DLBCL

患者数量庞大，在美国，DLBCL 的发病率占非霍奇金淋巴瘤的 1/3，Yescarta 是首款针对该

疾病的 CAR-T 疗法。

表 1：两款上市 CAR-T 的比较

Kymriah Yescarta

所属公司诺华 Gilead（Kite）

获批时间 2017 年 8 月 30 日 2017 年 10 月 18 日

适应症 25 岁以下 B-ALL 成人 DLBCL

第二代 CAR-T 共刺激分子 4-1BB（效果更加持久温和） CD28

定价 47.5 万美元 37.3 万美元

活性成分鼠源抗 CD19 单链抗体片段（scFv）、CD8 铰链和

跨膜结构域融合至 4-1BB和CD3-zeta的胞内信号

鼠源抗 CD19 单链可变片段（scFv）连接至 CD28 和

CD3-zeta 的共刺激结构域



Kymriah Yescarta

传导结构域

报批数据

样本量 63 101

制备成功率 100% 91%

缓解率 ORR=82.5%，CR=63% ORR=72%，CR=51%

安全事故无两例脑水肿死亡

数据来源：公司官网，西南证券整理

1.2 2017 年为 CAR-T 商业化元年，产业将迎来黄金十年

2017 年为 CAR-T 获批元年。目前 CAR-T 细胞产品的市场渗透率较低，但随着新适应

症的开拓、基于良好的安全性数据前移至抗癌更前线，我们预计 CAR-T 产业将迎来十年的

高速增长期。

1.2.1 在研血液瘤适应症全球销量或近 300 亿美元

结合 Cancer Statistics 2010 年到 2018 年公布的美国血液瘤年新增患者人数，假设未来

十年内新增患者人数仍延续 2010 到 2018 年的增长趋势，淋巴瘤、骨髓瘤、白血病的新发

增速分别为 1%、4%、4%。

参考上市 CAR-T Kymriah 和 Yescarta，单人单次输注费用分别为 47.5 万美元和 37.3

万美元。我们综合考虑 CAR-T 的研发、生产、质控、物流成本，适用患者的数量，现有 CAR-T

产品的定价，二线疗法的定价，患者年龄以及 CAR-T 疗效，我们认为美国 CAR-T 平均单人

单次输注费用为 35 万美金。

表 2：20 大抗肿瘤药的全球销量和美国销量

药品代表企业适应症全球销量（百万美元）美国销量（百万美元）

Mabthera 罗氏淋巴瘤 6487 3789

Avastin 罗氏转移性结直肠癌 5905 2984

Herceptin 罗氏乳腺癌 5568 2571

Opdivo 百时美施贵宝黑色素瘤、非小细胞肺癌 4077 2565

Glivec 诺华慢性粒细胞白血病 3144 1338

Alimta 礼来恶性胸膜间皮瘤 2160 1087

Imbruvica 艾伯维白血病、淋巴瘤 2117 1526

Ibrance 辉瑞乳腺癌 2022 1994

Sprycel 百时美施贵宝白血病 1844 1071

Velcade 武田多发性骨髓瘤 1607 616

Perjeta 罗氏晚期（转移性）乳腺癌 1590 925

Tasigna 诺华慢性髓性白血病 1410 650

Yervoy 百时美施贵宝恶性黑色素瘤 1403 1145

Afinitor 诺华肾细胞癌 1384 727

Erbitux 默克转移性结直肠癌 1348 578

Keytruda 默克黑色素瘤 1243 711



药品代表企业适应症全球销量（百万美元）美国销量（百万美元）

Abraxane 新基乳腺癌 1012 630

Sutent 辉瑞胃肠间质瘤和晚期肾细胞癌 981 1023

Tarceva 罗氏非小细胞肺癌 939 538

Kadcyla 罗氏转移性乳腺癌 748 316

合计 46989 26784

全球销量/美国销量 1.75

数据来源：药智，西南证券整理

由于前 20 大抗肿瘤药的全球销量是美国销量的 1.75 倍，所以我们认为全球血液瘤市场

是美国市场的 1.75 倍。依据上述假设，我们预计 2027 年全球血液瘤 CAR-T 销售额可达 278

亿美元。其中白血病 91 亿美元，骨髓瘤 58 亿美元，淋巴瘤 129 亿美元。详细预测计算过程

请见正文后附表。

表 3：全球 CAR-T 市场预测

2017E 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

全球白血病销量（百万美元） 9 61 294 992 2260 4052 5891 7416 8237 8648 9081

全球骨髓瘤销量（百万美元） 0 0 0 64 257 900 1801 3061 4592 5510 5786

全球淋巴瘤销量（百万美元） 25 172 542 1169 2715 4870 7618 9839 11481 12330 12947

全球血液瘤销量（百万美元） 34 233 836 2226 5232 9822 15309 20316 24309 26489 27814

数据来源：NCCN，Cancer Statistics 2010-2018，西南证券整理

图 2：全球血液瘤市场销量（百万美元）

数据来源：NCCN，Cancer Statistics 2010-2018，西南证券整理

1.2.2 在研血液瘤适应症中国市场达百亿人民币

以《Cancer Statistics in China 2015》中 2015 年中国血液瘤新增患者人数为基础数据，

参考美国淋巴瘤、骨髓瘤、白血病新发患者数年增速约 1%、4%、4%。

与海外相比，中国 CAR-T 研发成本低，血液瘤患者人数多，综合考虑国内 CAR-T 的研

发、生产、质控、物流成本，适用患者人数，二线疗法的定价，患者年龄以及 CAR-T 疗效，

我们认为国内 CAR-T 的平均价格为 20 万人民币。



我们预测 2027 年 CAR-T 血液瘤中国市场为 100 亿人民币，其中白血病 38 亿人民币，

骨髓瘤 6 亿人民币，淋巴瘤 55 亿人民币。详细预测计算过程请见正文后附表。

由于中国 CAR-T 起步较晚，预计整体上市时间在美国之后，但接下来十年毫无疑问会

是 CAR-T 产业的黄金十年。我们预计 2020 年国产 CAR-T 会上市销售。

表 4：中国 CAR-T 市场预测

2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

中国白血病销量（百万人民币） 15 105 361 902 1805 2876 3515 3825

中国骨髓瘤销量（百万人民币） 6 26 77 192 326 490 588 617

中国淋巴瘤销量（百万人民币） 34 155 484 1248 2496 4039 5080 5508

中国血液瘤销量（百万人民币） 55 286 922 2342 4627 7405 9182 9950

数据来源：NCCN，Cancer Statistics in China 2015，西南证券整理

图 3：中国血液瘤市场销量（百万人民币）

数据来源：NCCN，Cancer Statistics in China 2015，西南证券整理

1.3 适应症拓展+疗法前移至前线，CAR-T 将攫取更大市场份额

CAR-T 是肿瘤免疫疗法未来的发展趋势。血液瘤市场容量不容小觑，如果在维持缓解率

的基础上，进一步提高安全性水平，CAR-T 将有望提至更前线，攫取更大的血液瘤市场份额。

全球一流 CAR-T 研发药企在技术突破创新和扩大市场规模上都制定了一系列计划：

在技术突破创新方面：研发药企积极探索新靶点、适应症、共刺激域（CD28/4-1BB）

以及病毒转染技术（逆转录病毒转染/慢病毒转染），研发二代、三代 CAR-T；

在扩大市场规模方面：开辟海外市场，开展二/三线治疗血液瘤临床试验等。

迄今最长 CAR-T 治疗随访数据支持 CAR-T 提至更前线

2018年1月，纪念斯隆•凯特琳癌症研究中心（MSKCC）在《新英格兰医学杂志（NEJM）》

上披露了最新研究成果：利用 19-28zCAR-T 对 53 名成人难治性复发性 B 细胞急性淋巴细胞

白血病（B-ALL）患者进行了临床试验，并进行了为期五年半的随访，结果显示完全缓解率

为 83%，中位生存期 12.9 个月。



更重要的是，治疗前疾病负荷较轻（异常增生的原始细胞<5%）的患者中，CAR-T 治疗

有效率更加显著，中位生存期达到了 20.1 个月，超过 1/3（35%）疾病负荷较轻的患者在被

确诊五年之后仍然存活，这意味着 ALL 是有可能被治愈的。文章作者 Jae Park 博士明确表

示“CAR-T 未来有望成为一线疗法，而不是历经失败最后的希望。”

探索靶点上的技术突破是 CAR-T 扩展适应症的最重要因素

目前，治疗血液瘤的靶点至少有 16 个，其中 CD19、BCMA、CD20、CD22、CD30、

CD33、CD38、CD123、CD138、Lewis Y 是临床试验中的常用靶点。

表 5：CAR-T 治疗血液瘤在研靶点

靶点适应症

血液肿瘤

（还包括靶点 ROR1R、

NKG2D-ligands、light chain）

CD19 B-ALL、CLL、FL、DLBCL

CD22 FL、NHL、DLBCL、B-ALL

CD20 CD20+ve 恶性肿瘤

ROR1 CLL、SLL

lgκ CLL、低级 B 细胞恶性肿瘤

CD30 HL、NHL

CD123 AML

CD33 AML

LeY AML

CD138 MM

BCMA MM

CD38 MM

CD5 SLL、DLBCL

数据来源：Clinicaltrials，西南证券整理

1.3.1 翘楚靶点 CD19 成绩斐然，尚有成长空间

CD19作为目前治疗血液瘤最成熟的靶点，深受海内外药企的青睐。目前两款获批CAR-T

皆为 CD19 靶点，诺华、Gilead（Kite）、CELG（Juno）、Cellectis 等全球细胞治疗龙头公

司都布局了CD19 CAR-T管线。截至 2017年 7月，中国在ClinicalTrials注册了 121个CAR-T

临床试验，其中 57 个是以 CD19 为靶点。

表 6：海外主要 CAR-T 研发上市公司 CD19 管线进展对比

公司合作机构在研 CAR-T 药物适应症研发进程治疗效果

CELG（Juno）

纪念斯隆-凯特琳癌症纪念中

心、弗雷德·哈金森癌症研究

中心、西雅图儿童医院、

Celgene

JCAR015 成人 r/r ALL 叫停 5 例脑水肿死亡事故

JCAR014

联合依鲁替尼

(Ibrutinib)CLL, B 细

胞恶性肿瘤

I 期 CR=64%（7/11）

Liso-cel NHL，r/r DLBCL II 期 CR=85%（11/13）

诺华美国宾夕法尼亚大学、费城儿

童医院 CTL-019 儿童及成人 r/r ALL 获批上市 CR=93%（55/59）

Gilead（Kite） NCI、Genentech KTE-C19 r/r DLBCL 获批上市 CR=55%（12/22）



公司合作机构在研 CAR-T 药物适应症研发进程治疗效果

Cellectis

维尔康奈尔医学院、MD 安德

森癌症中心、GOSH、Servier、

Pfizer

UCART19 r/r ALL I 期 CR=83%


新型 CD19 CAR-T 潜力巨大：药效提升、成本降低。大量临床试验数据显示 CD19 CAR-T

细胞治疗急性白血病及淋巴瘤有很强疗效，减轻不良反应是未来广泛应用 CD19 CAR-T 细胞

的关键。为增强有效性、保证安全性、降低生产成本，CD19 CAR-T 目前正经历一系列改良

和升级：

第二代 CD19 CAR-T 将更加安全。加入自杀开关，控制肿瘤微环境中 T 细胞浓度，防

止 CAR-T 持续作用下产生细胞因子释放综合征。

第三代 CD19 CAR-T 将具有更强的特异性。通过联合刺激等办法，解决异质性问题，提

高 CAR-T 对肿瘤细胞的肿瘤识别度。

第四代 CD19 CAR-T 将可实现自动化批量生产，生产成本将大大降低。通过多能干细胞

诱导获得通用型 CAR-T，以工业级的标准进行提前制备，并且不受患者自身 T 细胞质量的

影响。

表 7：抗 CD19 CAR-T 研发方向

第一代 CD19 CAR-T 第二代 CD19 CAR-T 第三代 CD19 CAR-T 第四代 CD19 CAR-T

研发成熟时间 2017 2018/2019E 2020/2021E ——

药物/特征 Kymriah/Yescarta（已上市）

CTL119

/KTE-C19(human)

/JCAR017

CD19 combinations

e.g.CD19+CD22 or

CD19+CD20

+检查点抑制+免疫细胞受

体激动剂

诱导多能干细胞→现货

CAR-T

技术突破高度特异性和亲和力

利用自杀开关、激活开关、布

尔开关，加强双特异性抗体的

信号设计，调节 CAR-T 持久

度、范围、活性

联合刺激，加入检查点抑

制剂，调节肿瘤微环境

利用多能诱导干细胞

（iPSC），增加抗原抗体的

亲和度，有效防止移植抗

宿主病及宿主抗移植病

数据来源：《cell therapies》，西南证券整理

1.3.2 多发性骨髓瘤空白市场吸引 CAR-T 巨头追捧 BCMA 靶点

多发性骨髓瘤（MM）属于第二常见的恶性血液肿瘤。目前 MM 还是一种基本无法治愈

的疾病，只能延长患者的生存期，而 CD19 靶点却几乎不在 MM 肿瘤细胞上表达。此时 BCMA

靶点作为一种极为重要的B细胞生物标志物，它的RNA只在多发性骨髓瘤细胞中高度表达，

因此 BCMA 是一个非常重要的免疫疗法靶点。

近期，以 BCMA 为靶点的 CAR-T 疗法报道出一系列可喜的数据，使得 BCMA CAR-T

瞬间成为焦点。BCMA 靶点的数据表现优异，其治疗适应症与 CD19 不同，且目前还没有靶

向 BCMA 的 CAR-T 疗法获得 FDA 审批，吸引了众多公司挖掘这一空白市场。



表 8：CD19、BCMA 适应症和主要研发公司

CD19 BCMA

本质 B 淋巴细胞标志物

主要适应症 r/r B-ALL；r/r DLBCL r/r MM

药物上市进展诺华 Kymriah；吉利德 Yescarta 多个处于临床阶段， Bluebird 的 bb2121 获 FDA 突破性疗法认定


BCMA CAR-T 初步研究获可喜成绩

以 CD19 靶点为基础的 CAR-T 三巨头——诺华、吉利德（Kite）、CELG（Juno），已

经开始了 BCMA 靶点的研发，并纷纷进入了 I 期临床。新晋黑马 Bluebird、Poseida 都在发

力 BCMA 靶点。中国的南京传奇也跻身全球顶尖技术行列，以 BCMA 为靶点的 CAR-T 疗法

已获 CFDA 新药研究申请受理，并获强生首付款 3.5 亿美元共同研发及开拓全球市场。

表 9：各公司靶向 BCMA CAR-T 试验进度

在研 CAR-T 药物阶段状态

诺华 MCM998 Phase I 临床效果显著

吉利德（Kite） KTE-585 Phase I FDA 批准 IND 申请

CELG（Juno） JCAR020 Phase I 携手礼来首推 BCMA CAR-T 联合疗法

Bluebird bb2121 Phase I

和新基合作；r/r ORR=94%（17/18）；获 FDA 突破性疗法认

定和 EMA 的 PRIME 资格

bb21217 Phase I 2017 年 9 月 20 日进入临床试验阶段

Poseida P-BCMA-101 Phase I ——

南京传奇 LCAR-B38M 临床许可申请 ORR=98%（39/40）

数据来源：公司公告，西南证券整理

1.4 CAR-T 有望实现技术突破，或斩获千亿美元实体瘤市场

考虑到 CAR-T 靶点对应的实体瘤适应症广泛，且可与化疗手术等传统疗法结合使用防

范肿瘤的复发与转移。一旦 CAR-T 治疗实体瘤在技术上有所突破，即有望斩获千亿美元实

体瘤市场。诺华和 Gilead（Kite）正在研究实体瘤 CAR-T，一些初创公司比如比利时的

Celyad 和休斯敦的 Bellicum Pharmaceuticals 也在研究实体瘤 CAR-T。Celyad 在进行结

肠直肠癌 CAR-T 试验，Bellicum 正在进行胰腺肿瘤 CAR-T 试验，预计 2018 年会有初步结

果。由于 CAR-T 在治疗实体瘤方面还存在一定的技术桎梏，预计不会很快在临床上应用。

1.4.1 CAR-T 治疗实体瘤适用靶点种类众多

截至目前为止，临床在研的 CAR-T 项目涉及靶点至少 45 个，其中针对实体瘤的靶点约

为 33 个（部分靶点与血液瘤重合）。主要实体瘤靶点有磷脂酰肌醇蛋白聚糖（GPC3），间皮

素（mesothelin），表皮生长因子受体(EGFR)，上皮细胞粘附因子（EpCAM）。



表 10：CAR-T 治疗实体瘤在研靶点

靶点适应症

实体瘤

（还包括靶点 EphA2、VEGFR2、

MART1）

PSMA 前列腺癌

Mesothelin 恶性胸膜间皮瘤、胰腺癌、转移性胰腺（导管）腺癌、上皮性卵巢癌、恶性上皮

性胸腺间皮瘤，卵巢癌

FAP 间皮瘤

EGFRvIII 胶质母细胞瘤（GBM）

EGFR 恶性 GBM

CEA 大肠癌、乳腺癌、胃癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、肝癌

CD171/L1CAM 神经母细胞瘤

GD2 成神经细胞瘤，骨肉瘤，黑色素瘤，成神经细胞瘤，肉瘤

Glypican-3 晚期肝细胞癌

HER2 肉瘤、成胶质细胞瘤、多形性胶质母细胞瘤

IL-13 GBM

MUC16 卵巢癌

ROR1 ROR1+ve NSCLC、TNBC

EpCAM 肝细胞瘤、胃细胞瘤、乳腺癌、结肠癌、胰腺癌、前列腺癌

MUC1 肝细胞癌、非小细胞肺癌、胰腺癌、三阴性乳腺癌

CD133 肝癌、胰腺癌、脑肿瘤、乳腺癌、卵巢癌、大肠癌、急性髓系和淋巴系白血病

NY-ESO-1 NSCLC、GBM、肺癌、肉瘤

GPC3 晚期肺癌、胃癌、乳腺癌

MUC1 乳腺癌

PSCA 前列腺癌

MG7 胃癌

c-met 大肠癌

CD70 胶质母细胞瘤

IL13Rα2 人脑 GBM

LeY 肺癌

MAGEA3 胰腺癌、肺癌、胃癌、乳腺癌

HPV16-E6 宫颈癌、头颈癌

WT NSCLC、恶性间皮细胞瘤

CAIX 胃癌

DMF4 乳腺癌、肺癌、卵巢腺癌、胰腺癌、膀胱癌


1.4.2 努力限制“脱靶”毒性，实体瘤试验研究热情高涨

CAR-T 治疗实体瘤的难点在于多数实体瘤靶点在正常组织细胞中也同样存在，很容易出

现“脱靶效应”，学界和生物创新药公司正设法从两个方面限制脱靶毒性：一是靶向组织外，

肿瘤微环境局部给药；二是发掘只有肿瘤细胞具备但在健康组织中不存在的靶点。



世界各国已经发表了许多关于 CAR-T 细胞治疗实体瘤的初步报告，这些试验还需要更

大的样本容量和更长的随访时间来获得更多试验数据。

表 11：海外实体瘤临床试验进展

公司项目靶点适应症临床进展

Novartis LFX821 EGFRvIII 胶质母细胞瘤 I 期

NIU440 Mesothelin 卵巢癌，间皮瘤 2017H1 第一位病人入组

CELG（Juno）

JCAR024 ROR-1 ROR1+ve NSCLC, TNBC I 期

L1CAM CAR L1CAM 成神经细胞瘤 I 期

JCAR020 MUC16 卵巢癌 I 期

Gilead（Kite） EGFRvIII EGFRvIII 成胶质细胞瘤 I/II 期


在众多靶点中 EGFRvIII 被认为是 CAR-T 治疗实体瘤最有希望的靶点，因为该靶点被发

现只存在于肿瘤环境中，并且在胶质母细胞瘤上高度表达，一些靶向 EGFRvIII 的 CAR-T 已

进入了临床试验阶段。

中国也涌现了一批有代表性的临床机构和生物制药公司推进 CAR-T 治疗实体瘤的临床

试验。

表 12：国内治疗实体瘤的主要在研靶点及其代表机构

适应症试验数量代表性机构

GPC3 肝细胞癌 10 上海科济生物医药公司

Mesothellin 转移性胰腺癌、上皮性卵巢癌、上皮性恶性胸膜间皮瘤、恶性间皮瘤、

胰腺癌、卵巢肿瘤、三阴性乳腺癌、子宫内膜癌 6

深圳免疫基因治疗研究院、中国人民解

放军总医院

EpCAM 肝细胞瘤、胃细胞瘤、乳腺癌、结肠癌、胰腺癌、前列腺癌 4 安科生物

GD2 神经母细胞瘤、肉瘤、非神经母细胞瘤 3 上海优卡迪、深圳免疫基因治疗研究院

HER-2 晚期骨肉瘤、多形性胶质母细胞瘤、HER-2 阳性肿瘤 3 中国人民解放军总医院

EGFR 头颈部癌、晚期 EGFR、阳性肿瘤、恶性脑胶质瘤 3 上海国际医学中心

EGFRvIII 胶质母细胞瘤 2 三博脑科医院首都医科大学

MUC1 肝细胞癌、非小细胞肺癌、胰腺癌、三阴性乳腺癌 3 苏州博生吉

CEA 大肠癌、乳腺癌、胃癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、肝癌 1 第三军医大学西南医院

CD133 肝癌、胰腺癌、脑肿瘤、乳腺癌、卵巢癌、大肠癌、急性髓系和淋巴

系白血病 1 中国人民解放军总医院

NY-ESO-1 非小细胞肺癌 1 广州呼吸疾病研究所




2 海外 CAR-T 产品集中获批风头正盛

2.1 CAR-T 三大全球标杆企业竞争格局转变

CELG（Juno）、诺华、Gilead（Kite）曾是 CAR-T 产业的三大巨头。在初期，由三家

著名医学研发机构联合建成的 Juno 最被资本界看好。首轮融资近两亿美元，创造了 CAR-T

生物制药公司的融资神话，其管线研发进程一路领先。但由于其领军在研药物 JCAR015 临

床试验先后导致五名患者死于脑水肿，Juno 于 2017 年 3 月正式宣布放弃处于临床二期的

JCAR015 项目，使其失去首批上市的竞争机会，掉出 CAR-T 第一梯队。

CAR-T 三巨头现有竞争格局：2017 年下半年，诺华和 Kite 的 CAR-T 产品已通过 FDA

的审批上市，成功领跑；Juno 将重心转移到 Liso-cel（JCAR017）和 JCARH125（计划开

展联用 Gamma Secretase 抑制剂靶向 BCMA CAR-T 试验）上，已失去了与诺华、Gilead

（Kite）争夺市场容量的先发优势，但是 Juno 技术积累依旧深厚，现被 Celgene 收购。

2.1.1 诺华拓展 Kymriah 适应症，力求打开新市场

诺华（Norvatis）是首家有 CAR-T 产品获批的公司，也是第一家用 CAR-T 进行全球临

床试验的公司。2012 年诺华与宾夕法尼亚大学（U Penn）合作研发并斥资 2000 万自建了

一所高级细胞治疗中心，开始 CAR-T 治疗血液瘤方面的研究。

表 13：诺华主要 CAR-T 研发管线


Novartis

CTL019 CD19 ALL，CLL，DLBCL 2017 年 8 月 30 日 ALL 获批

MCM998 BCMA 多发性骨髓瘤 I 期

LFX821 EGFRvIII 胶质母细胞瘤 I 期

NIU440 Mesothelin 卵巢癌，间皮瘤 2017H1 第一位病人入组

MIH911 CD123 AML 首次在人类身上试验

CTL119 CD19 r/r CLL，ALL I 期


拥有首个上市 CAR-T 产品的公司。2017 年 8 月 30 日，全球首个靶向 CD19 治疗 25

岁以下急性淋巴细胞白血病（ALL）的 CAR-T 产品经 FDA 审批在美正式上市。

潜力在研靶点众多。诺华拥有包括 CTL119、CD19 CAR-T、CTL019 在内的靶向 CD19

的在研 CAR-T 产品，以及用于治疗 AML 的 CD123 CAR-T、治疗实体瘤的间皮素 CAR-T、

治疗多发性骨髓瘤的 BCMA CAR-T 和治疗胶质母细胞瘤的 EGFRvIII CAR-T。

具备规模生产能力。诺华在新泽西的 Morris Plains 建立 GMP 细胞制备工厂 17000 平方

米，生产规模远超同水平细胞免疫公司，临床研究期间共生产超过 250 个批次。

已获得医保支持。诺华已经与美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心达成协议，联邦医

疗保险支付方将覆盖患者一个月以内 Kymriah 治疗费用，具体支付费用按单次注射一个月后

效果支付。



表 14：诺华 CTL019 治疗 ALL 和 DLBCL（NHL）试验数据汇总

ALL DLBCL（NHL）

发布时间数据结果发布时间数据结果

2014/12/6 ASH2014 年会 I 期；CR=92%（36/39），半年后 25 例患

者（25/36）维持缓解 2015/6/1 ASCO2015 年会 ORR=50%（6/12）

2015/12/7 ASH2015 年会 II 期；CR=93%（55/59）,1 年生存率 79%，

1 年无复发生存率 55% 2015/12/6 ASCO2015 年会

II 期；ORR=47%（7/15）,PFS 为 3

个月

2016/12/3 ASH2016 会议 II 期；CR=83% 2016/6/6 ASCO2016 年会 II 期；CR=40%（6/15）

2017/6/4 ASCO2017 年会 II 期；CR=82% 2017/12/6 ASH2017 会议 II 期；ORR=53%，CR=40%

数据来源：诺华官网，西南证券整理

诺华在 2017 年 12 月亚特兰大召开的第 59 届美国血液病学会（ASH）年会上发布了上

市 CAR-T 产品 Kymriah 治疗新适应症 r/r DLBCL 的试验结果：客观缓解率高、维持缓解能

力出色。从上表中可看出，诺华的这款 CAR-T 的 ORR=53%，CR=40%，并且可以长时间

维持缓解（单次输注 3 个月后 ORR=38%，6 个月后 ORR=37%）。Kymriah 具备长期缓解这

种高致死率血癌的能力，并且具备相对出色的安全性。

表 15：Kymriah（受试患者 81 人）治疗新适应症 r/rDLBCL 最新临床数据

总体缓解率(ORR) 完全缓解率(CR 率) 部分缓解率(PR 率)

53% 40% 13%

单次输注 3 月后缓解率 38% 32% 6%

单次输注 6 月后缓解率 37% 30% 7%

总体中位生存期未到达

细胞因子释放综合征 58%的患者发生了 CRS，其中 23%的患者达到 3/4 级

神经系统不良反应 21%的患者发生该不良反应，其中 12%的患者达到 3/4 级

数据来源：诺华官网，西南证券整理

针对同一适应症 r/r DLBCL，诺华的试验数据虽不及 Gilead（Kite）获批 CAR-T 产品

Yescarta Zuma-1 的延长试验数据结果，但是日后一旦成功拓展 Kymriah 适应症，诺华不仅

拥有美国 ALL 市场，还将瓜分 Gilead 现有的美国 DLBCL 市场。长期来看，诺华和 Gilead

在 NHL 市场上必然会出现直接竞争关系。

2.1.2 Gilead（Kite）完善 Yescarta，显著延长患者生存期

Gilead（Kite）与美国国家癌症研究所（NCI）与美国国立卫生研究院（NIH）都建立了

广泛的合作关系。其主要研发产品有 CAR-T 与 TCR-T 两个系列，其中 CAR-T 细胞制品

Yescarta 已获批上市。

表 16：Gilead（Kite）主要 CAR-T 研发管线


Gilead（Kite） Axicabtagene Ciloleucel

CD19 PMBCL&TFL II/III 期

CD19 惰性 NHL,MZL,FL II 期

CD19 DLBCL(PD-L1 mAb) I/ll 期

CD19 r/r DLBCL; EAP




r/r PMBCL; r/r TFL

CD19 DLBCL(PD-L1 mab) I/II 期

KTE-C19

CD19 MCL ll 期

CD19 成人 ALL l/ll 期

CD19 儿童 ALL l/ll 期

CD19 CLL Pre-IND

Humanized ant-CD19(2nd Gen) CD19 血液瘤 I 期

Humanized anti-CD19

Control CAR (3rd Gen) CD19 血液瘤 Pre-IND

anti-EGFRvIII CAR EGFRvIII 成胶质细胞瘤 I/II 期

KTE-796 (anti-CLL-Control CAR) CLL-1 AML Pre-IND

KTE-585 BCMA 多发性骨髓瘤 2017 年 8 月 10 日通过 IND，近期进入 I 期


拥有美国首个治疗 DLBCL 的 CAR-T 产品。2017 年 10 月 18 日，诺华 CAR-T 获批不

足两个月，Gilead Yescarta 作为全球首个治疗 r/r DLBCL 的 CD19 CAR-T 产品经 FDA 审批

在美正式上市。

联合治疗或成技术突破新趋势。Kite Pharma 与罗氏协议合作，利用罗氏的 PD-L1 抑制

剂 atezolizumab 增强 KTE-C19 的活性，以获得更好的治疗效果。

治疗效果显现，口碑良好。Yescarta 自 10 月份获批上市不足两月，美国已有 6 位 DLBCL

晚期患者接受 CAR-T 自体T 细胞输注治疗，目前正在进行有效性观察未出现严重不良反应。

据授权配发 Yescarta 的 18 家美国医院统计，等候 CAR-T 治疗的患者已有 200 余位。

表 17：Yescarta（受试患者 108 人）治疗 r/r DLBCL 最新随访数据


82% 58% 24%

单次注射一年后缓解率 42% 40% 2%

总体中位生存期预计 15.4 个月

细胞因子释放综合征 12%的患者达到 3/4 级

神经系统不良反应 31%的患者达到 3/4 级

数据来源：Kite 官网，西南证券整理

ZUMA-1 的长期随访数据证实 Yescarta 的疗效显著（ORR=82%，CR=58%）且持续缓

解时间长（单次注射一年后 ORR=42%，PFS=15.4 个月）。这些在传统治疗下只能生存 6

个月的 DLBCL 晚期患者，在接受 Yescarta 治疗一年后仍有一半以上患者存活，中位生存期

预计 15.4 个月。

2.1.3 Liso-cel 为潜在 Best in Class，或助新基（Juno）走出失败阴霾

Juno Therapeutics, Inc是一家主要研发CAR-T和TCR-T细胞疗法的小型生物制药公司，

原细胞疗法三巨头之一（JCAR015 夭折之前）。在该领域，CELG（Juno）多次开发出具有



颠覆性的创新药物，如今领军在研药物 Liso-cel（JCAR017）有望凭借卓越的安全性成为潜

在 best-in-class，以 90 亿美元价格被 Celgene 收购。

表 18：新基（Juno）主要 CAR-T 研发管线


CELG（Juno）

JCAR015 CD19 B 细胞 ALL，r/r ALL II 期终止

Liso-cel

CD19 r/r CLL I/II 期

CD19 r/r DLBCL II 期

CD19 NHL II 期

JCAR017 CD19 ALL I 期

JCARH125 BCMA 多发性骨髓瘤 I 期

JCAR018 CD22 r/r ALL I 期

JCAR016 WT1 AML，MDS，CML I/II 期

WT1 NSCLC，恶性间皮细胞瘤 I/II 期

JCAR023 L1CAM(CD171) r/r 成神经细胞瘤 I 期

JCAR014 CD19 联合依鲁替尼(ibrutinib)CLL I 期

CD19 B 细胞恶性肿瘤 I 期

JCAR014

Durvalumab CD19,PD-1 r/r NHL I 期

JCAR024 ROR-1 NSCLC，乳腺癌 I 期

JCAR020 MUC16，IL-12 卵巢癌 I 期

—— LEY 肺癌 I 期


明星产品 JCAR017 临床数据出挑。单次输注 3 个月后，15 名采用高剂量 JCAR017 治

疗的患者中，11 名完全缓解（CR=74%），安全性得到很大改善。JCAR017 已获得美国食品

和药物管理局（FDA）授予治疗 r/r 侵袭性大 B 细胞 NHL 的突破性药物资格，同时该药也被

欧洲药品管理局（EMA）授予治疗 r/r 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）PRIME 资格。

同研发和临床机构密切合作：1）同临床机构合作：Juno 自成立伊始就是媒体和资本市

场的宠儿，被认为是肿瘤免疫疗法的领跑者，和知名的纪念斯隆-凯特林癌症研究中心、弗雷

德·哈金森癌症研究中心以及西雅图儿童医院三家机构均有合作。明星药物 JCAR017 在八家

研究机构/医院/大学均设有临床试验点，针对 NHL 患者开展多中心实验；2）同研发机构合

作：与 CELG，FATE 和 EDIT 均建立了合作关系。2016 年 4 月，Juno 与药明康德成立药明

巨诺，合作开发 CAR-T 技术，借助药明康德的研发平台和中国市场，有望打造中国领先的

细胞治疗公司；3）2018 年 1 月，以 90 亿美元价格被 Celgene 收购，这是 CAR-T 行业中

继 Gilead 收购 Kite 后又一大额并购事件。



表 19：JCAR017（受试患者 65 人）治疗 DLBCL 临床数据


单次输注 3 月后缓解率 65% 54% 11%

单次输注 6 月后缓解率 —— 42% ——

低剂量组（6 千万细胞）

（n=38；3 个月可用样本为 33；6 个月可用样本为 24）

核心高剂量组（1 亿细胞）

（n=27；3 个月可用样本为 19；6 个月可用样本为 14）

单次输注 3 月后缓解率 61% 45% 16% 74% 68% 6%

单次输注 6 月后缓解率 —— 38% —— —— 50% ——

总体中位生存期未到达 9.2 个月

细胞因子扩散综合征 3% 0%

神经系统不良反应 21% 7%


Juno 和 Celgene 合作的多中心 1 期临床试验，测试了 Liso-cel（JCAR017）的安全性、

药代动力学以及抗肿瘤效果。传统疗法治疗下安全性风险极高、预后极差的弥漫性大 B 细胞

淋巴瘤（DLBCL）患者，接受 CAR-T 疗法单次注射 3 个月后 ORR=74%，CR=68%。高剂

量核心组的安全性数据尤其出众，无细胞因子扩散综合征病例，注射 6 个月后 14 名患者中

仅一名受试患者出现神经毒性不良反应。

Liso-cel 最新的安全性和耐受性数据展示了 JCAR017 潜在同类最佳（best-in-class）

的潜力。该药已获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗 r/r 侵袭性大 B 细胞 NHL 的

突破性疗法认证，同时也被欧洲药品管理局（EMA）授予治疗 r/r 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤

（DLBCL）PRIME 资格。

2.2 新适应症成 CAR-T 新秀决斗场—Bluebird 和南京传奇

随着临床数据逐步披露，BCMA 靶点成为近期 CAR-T 研发最大亮点。

Bluebird 和南京传奇的竞争格局：新基以一线疗法和三线疗法占据半数以上 MM 市场，

2013 年投资 Bluebird CAR-T 产品逾十亿美元。强生拥有 MM 的一、四线疗法药物，2017

年 12 月以 3.5 亿美元首期付款携手南京传奇在全球范围内开发、销售南京传奇在研新药

LCAR-B38M。至此，强生、南京传奇以及新基、Bluebird 在全球争夺 MM 市场的序幕正式

拉开。有强生和新基的加持，我们预计未来 Bluebird 的 bb2121、bb21217 和南京传奇的

LCAR-B38M 将成为 CAR-T 治疗 MM 的领军产品。

我们预测 Bluebird bb2121 用于四线治疗 MM 最快在 2020 年上市。虽然 2017 年年底南

京传奇的 LCAR-B38M 的临床试验申请才获 CDE 受理，但是公司前期积累了大量优质临床

试验数据（ORR=98%），研发周期有望缩短。考虑中美受试患者招募效率的差异，我们预计

南京传奇有望最快于 2020 年完成确认性临床试验并获批国内上市。在强生的助推下，

LCAR-B38M 将有望在 MM 全球市场占据领先优势。

Bluebird Bio 是一家位于美国麻省的生物制药公司。2015 年 6 月，Bluebirdbio 与

Celgene 开始了在三年期内专注于开发以 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 为靶点的产品候选物

的合作研发。如今的 Bluebird 已经占据了 BCMA CAR-T 研发领域的领导地位。



试验计划：提线+加强疗效。我们预计 Bluebird 将在 2018 年完成 bb2121 一期试验，开

展 bb2121 四线治疗 MM 的二期试验以及三线治疗 MM 的一期试验。2018 年还将继续推进

bb21217 一期临床试验。

表 20：BLUE 主要 CAR-T 研发管线


Bluebird/Celgene bb2121 BCMA 多发性骨髓瘤 II 期

Bluebird bb21217 BCMA 多发性骨髓瘤 I 期


特色靶点 CAR-T，有望首批进入 MM 市场。目前，CD19 CAR-T 的适应症包括 B 细胞

白血病和非霍奇金淋巴瘤，但是对多发性骨髓瘤的治疗效果却不明显。海内外细胞免疫公司

的资源主要集中在 CD19 靶点的研究上，市场上还没有有效治疗 MM 的 CAR-T。然而 BCMA

是治疗 MM 的理想靶点，Bluebird 在该领域处于国际一流水平，有望首批进入 MM 市场。

试验数据受到广泛关注和认可。bb2121 凭借优异的一期有效性和安全性数据，获得了

美国 FDA 颁发的突破性疗法认定和欧洲药品管理局（EMA）授予的 PRIME 资格。

基于独特 CAR-T 构造，具备出色的安全性。bb2121 整个临床试验中，没有出现剂量限

制性毒性。

表 21：bb2121（受试患者 21 人）治疗 r/r MM 临床数据

客观缓解率(ORR) 完全缓解率(CR 率) 较好的部分缓解率(VGPR 率) 部分缓解率（PR）

94% 56% 33% 38%

单次输注 3 月后缓解率 100% 27% —— 73%

总体中位生存期未到达

细胞因子释放综合征 58%的患者发生了 CRS，其中 23%的患者达到 3/4 级

神经系统不良反应 21%的患者发生该不良反应，其中 12%的患者达到 3/4 级


如果现阶段末线受试患者招募顺利，BLUE 将实现 2018 年的试验计划：开展 bb2121

三线治疗。2018 年的试验计划对 bb2121 试验的安全性而言是一个巨大的挑战，这也体现了

BLUE 对现有试验成果和研发制造过程的信心。

2.3 异体回输 CAR-T 或异军突起占据技术高地

Cellectis 通过利用公司专有的 Talen 基因编辑技术开发同种异体 CAR-T，直接将来源

于非患者供体的 T 细胞进行改造用于多个患者的治疗。该方法与自体移植 (autologous) 方

法不同，自体回输 CAR-T 是改造患者的 T 细胞用于患者自身肿瘤的治疗，包括诺华、Gilead

（Kite）和 CELG（Juno）在内的 CAR-T 行业第一梯队均采用的是自体移植方法。若这

一技术得到广泛的开发和应用，CAR-T 领域将迎来巨大变革。

自体移植与异体移植 CAR-T 竞争格局：

http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649967486&idx=3&sn=168f82adb838a3951b6a8637fbdad7ab&chksm=82e9cdfeb59e44e8d787dc7599e7d50d0a830e98ea3b2362c899feb775f0d7413ca73501a3a8&scene=21#wechat_redirect



若异体 CAR-T 研发成功，抽取一份健康捐赠者的 T 细胞，即可制备 500份 CAR-T 制品，

成本将极大程度降低，单例治疗价格可能下降到 5-10 万美金，生产效率也会大幅提升，

CAR-T 疗法领域也将迎来变革。

我们预测在白血病领域异体CAR-T机遇与挑战并存。在CAR-T研发领域，通用型CAR-T

技术壁垒高，少数几个研发通用型 CAR-T 的公司（如 Endocyte）在技术和审批进度上都不

足以与 Cellectis 竞争。但异体 CAR-T 若想在白血病市场上战胜诺华，还需克服严重的不良

副作用，以现有的产品安全性指标来看，我们预计完善异体 CAR-T 将是一个长期的过程。

表 22：Cellectis 主要 UCART 研发管线


Cellectis

UCART19 CD19 ALL I 期

UCART123 CD123 BPDCN、AML I 期

UCART22 CD22 B-ALL、B-NHL Pre-IND

UCARTCS1 CS1 MM Pre-IND

UCART38 CD38 T-ALL Pre-IND


Cellectis 在 2017 年 12 月 ASH 大会公布了 UCART19 治疗儿童 ALL 一期试验的最新临

床结果：有效性数据良好 CR=83%，但是 UCART19 存在很大的安全性风险：71%的受试患

者发生了细胞因子释放综合征，一人在注射 15 天后死于神经毒性不良反应。Cellectis 的

UCART38 一期试验也出现两位患者在注射后死亡，但是 UCART19 和 UCART38 试验中三

位患者都不是死于移植抗宿主病，说明：1）到目前为止同种异体 T 细胞移植技术是具备可

行性的；2）Cellectis 还要完善 1 期试验，确定最适剂量，提高试验安全性指标。

综合分析 UCART38 和 UCART19 一期试验安全性和有效性数据，在治疗儿童 ALL 这一

适应症上，Cellectis 距其竞争对手诺华还有很大差距，但是 Cellectis 异体 CAR-T 疗法生

产更快、来源更广、成本更低。UCART 作为细胞免疫产业异体技术的突破，前景仍然十分

光明。



3 中国 CAR-T 进入黄金时代：政策变革+技术突破

3.1 中国政策瓶颈已无，行业迎来重生

2009 年国家卫生部发布一系列政策，免疫细胞疗法被列入第三类医疗技术加以规范，

2011 年、2012 年被纳入国家重点支持和发展产业。但是在 2016 年 5 月，因魏则西事件全

面叫停，同年 12 月《细胞制品研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》颁布，CFDA 加快

了生物细胞类制品改革的步伐。至 2017 年 11 月，在《治疗用生物制品注册受理审查指南（试

行）》的指导下，中国 CAR-T 治疗药品临床试验申报开始受理，国内 CAR-T 公司临床进度

竞赛正式开始。

表 23：CFDA 生物细胞制品政策及实施措施

时间（年/月/日）机构政策实施措施

2009/3 国家卫生部《首批允许临床应用的第三类医疗技术

目录》卫生部将部分免疫细胞治疗纳入第三类医疗技术进行准入管理

2009/5 国家卫生部《医疗技术临床应用管理办法》免疫细胞治疗技术需加以严格控制管理，其安全性、有效性需经

规范的临床试验研究进一步验证

2009/6 国家卫生部《自体免疫（T 细胞、NK 细胞）治疗技

术管理规范》

针对免疫细胞领域，制定了详细的技术规范，包括免疫细胞技术

的范围、临床应用机构要求、人员要求、应用标准、硬件要求等

2011 科学技术部《国家“十二五”生物技术发展规划》

将“针对恶性肿瘤等重大疾病，开展一批靶向基因治疗、细胞治

疗、免疫治疗等前瞻性的生物治疗技术的突破来带动重点产品的

研发，加快生物治疗技术应用于临床治疗的速度”作为未来发展

重点

2012 国务院办公厅《关于印发<生物产业发展规划>的通

知》

将抗肿瘤药物、治疗性疫苗、细胞治疗等列为重要发展和重点支

持的产业

2015/6 国家卫计委《关于取消第三类医疗技术临床应用准

入审批有关工作的通知》决定取消第三类医疗技术临床准入审批

2016/12/16 CFDA 《细胞制品研究与评价技术指导原则

（征求意见稿）》将细胞治疗纳入药品管理审批

2017/10/23 CFDA 《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗可按照药物进行申报

2017/11/30 CFDA 《治疗用生物制品注册受理审查指南

（试行）》

12 月 11 日，生物制品注册受理审查指南试行。首例 CAR-T 疗

法受理

2017/12/22 CFDA 《细胞治疗产品研究与评价技术指导原

则》基本实现细胞免疫治疗由“第三类医疗技术”向“药品”监管的过渡

数据来源：卫计委，CFDA，西南证券整理

2017 年 12 月 22 日，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》正式发布。指导原则特

别对安全性研究、致瘤性/致癌性研究、质量控制、生产过程等事项做出了解释及要求，彰显

CFDA 对于细胞治疗安全性的审慎态度。

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》试验要求与美国 FDA 类似，兼具中国现阶

段特点，极大利好在研项目：1）临床试验设计与美国 FDA 政策相似：解读中第 14 条表示

细胞治疗临床试验设计与传统临床试验不同，可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶



段，这将极大减少临床试验所需时间；2）结合中国实际情况：解读中第 12、13 条表示可以

有条件地免除非临床试验、接受非注册临床试验数据，这将极大加速我国细胞治疗产品的上

市步伐。因为目前中国很多在研细胞治疗项目为已开展人体实验的非注册临床试验，如果临

床数据可以被有条件采纳，并豁免部分非临床试验，这将大大提前国内在研细胞治疗产品的

上市日程。

此次政策的主要获益项目包括干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑。目前，CAR-T 细

胞治疗在中国的临床研究数目居全球第二，作为中国与国际差距最小的生物技术之一，我们

预计 CAR-T 项目在此政策中获益最多。

3.2 首批临床试验获受理，CAR-T 将迎来新药研究申请获批潮

表 24：中国 CAR-T 生物制品类受理品种目录

受理号药品名称药品类型申请类型注册分类企业名称承办日期优先审评

CXSL1700201 LCAR-B38M CAR-T 细胞自

体回输制剂治疗用生物制品新药 1 南京传奇生物科技有限公司 2017/12/11 技术审评

CXSL1700122 抗 CD19 分子嵌合抗原受体修

饰的自体 T 淋巴细胞注射液治疗用生物制品新药 1

成都银河生物医药有限公司；

北京马里诺生物科技有限公

司；四川大学

2017/12/21 优先审评

CXSL1700193 抗人 CD19 T 细胞注射液治疗用生物制品新药 1 上海恒润达生生物科技有限公司 2017/12/25 优先审评

CXSL1700203 靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌

合抗原受体修饰的自体 T 细胞治疗用生物制品新药 1 科济生物医药（上海）有限公司 2017/12/28 优先审评

CXSL1700216 靶向 CD19 自体嵌合抗原受体

T 细胞输注剂治疗用生物制品新药 1 博生吉安科细胞技术有限公司 2018/01/08 ——

CXSL1800002 JWCAR029（CD19 靶向嵌合

抗原受体 T 细胞）治疗用生物制品新药 1 上海明聚生物科技有限公司 2018/01/12 ——

CXSL1800005

白介素 6 分泌功能敲减的靶向

CD19 自体基因编辑 T 细胞注

射液

治疗用生物制品新药 1 上海优卡迪生物医药科技有

限公司 2018/01/31 ——

CXSL1800006

白介素 6 分泌功能敲减的靶向

CD19 自体基因编辑 T 细胞注

射液


限公司 2018/01/31 ——

CXSL1800008

程序死亡受体 1 敲减的靶向

CD19 嵌合抗原受体工程化 T

细胞注射液


限公司 2018/02/06 ——

CXSL1800009

程序死亡受体 1 敲减的靶向

CD269嵌合抗原受体工程化T

细胞注射液


限公司 2018/02/06 ——

CXSL1800013 多抗原自体免疫细胞注射液治疗用生物制品新药 1 恒瑞源正生物技术有限公司 2018/02/06 ——

CXSL1800017 IM19 嵌合抗原受体T 细胞注射液

（IM19CAR-T细胞注射液）治疗用生物制品新药 1 北京艺妙医疗科技有限公司 2018/02/13 ——

CXSL1800019 抗人 CD19 T 细胞注射液治疗用生物制品新药 1 上海恒润达生生物科技有限公司 2018/02/22 ——

CXSL1800021 pCAR-19B 细胞自体回输制剂治疗用生物制品新药 1 重庆精准生物科技有限公司 2018/02/26 ——

CXSL1800020 ICT19G1 治疗用生物制品新药 1 斯丹赛生物科技有限公司 2018/03/01 ——

数据来源：CDE，西南证券整理



国内 CAR-T 制品迎来新药研究申请获批潮。《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》

11 月底发布，一个多月内五个 CAR-T 药品相继获得了新药研究申请审批受理。2017 年 12

月 11 日，金斯瑞子公司南京传奇靶向 BCMA 新药研究申请获 CDE 受理，成为国内首个获

受理的 CAR-T 项目；截止 2018 年 4 月 2 日，银河生物、恒润达生、科济生物、博生吉安科、

明聚生物、优卡迪生物、艺妙医疗等 11 家公司的 14 个靶向 CD19 新药研究申请也相继获得

了 CDE 受理。

其中，只有金斯瑞一家获得了临床批件，银河生物、恒润达生、科济生物于 2018 年 1

月 29 日拟被纳入国家食药监总局 CDE 官网新的优先审评的名单，并于 2018 年 3 月 12 日

获批临床。其他 CAR-T 制品尚未开始审评或仍处在审评进程当中。我们预测已开展高质量

非注册人体试验的企业有望在未来 2 年内完成临床试验，最快 2020 年将会有 CAR-T 产品被

批准国内上市。

3.3 中国 CAR-T 研究项目为欧洲两倍，仅次美国位居世界第二

截至 2018 年 4 月，在 Clinicaltrials 上注册过的中国 CAR-T 细胞产品的研究项目共 158

个，超过欧洲两倍，仅次于美国试验项目 166 个，位居全球第二。

图 4：全球在研 CAR-T 试验项目分布


自 2016 年 12 月起，CFDA 加速生物细胞制品审批政策的落地，以金斯瑞，安科生物，

复星医药为代表的中国创新药企业对细胞免疫疗法研发热情高涨。中国 CAR-T 在吸取海外

经验与教训的基础上模仿创新，后发优势明显，近年来飞速发展，研发项目在质量、数量上

跻身国际第一梯队。

2017 年 12 月，强生旗下杨森支付金斯瑞子公司南京传奇 3.5 亿美元先期资金，获得在

全球共同开发和推广 LCAR-B38M 的许可，2018 年 1 月，博生吉安科与德国美天旎签署合

作备忘录。我们认为，这只是全球合作竞争的开始，未来将有更多此类全面互赢合作开发在

中国的 CAR-T 领域展开。



4 CAR-T 成就细胞免疫时代传奇

嵌合抗原受体 T 细胞（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T）能

够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活 T 细胞增殖和杀伤能力。这种 CAR-T 细胞可以在实

验室中大量培养，之后回输患者体内以杀灭肿瘤细胞。具有更高的肿瘤免疫特异性，能对肿

瘤细胞产生长期的特异性免疫作用。

图 5：CAR-T 细胞结构

来源：JUNO 官网、西南证券整理

CAR-T 治疗流程包括分离、修饰、扩增、回输、监控五个步骤，从提取患者细胞到 CAR-T

细胞回输进患者体内大约需要大约 3 周左右：

分离：从癌症病人血液中分离出免疫 T 细胞。

修饰：用基因工程技术给 T 细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活 T 细胞的嵌

合抗体，即制备 CAR-T 细胞。

扩增：体外培养，大量扩增 CAR-T 细胞。

回输：把扩增好的 CAR-T 细胞回输到病人体内。

监控：严密监护病人，控制不良反应。

4.1 过继细胞疗法历经 30 余年研究，集大成者 CAR-T 进入收获期

肿瘤免疫治疗是指通过免疫系统达到对抗癌症目的的一种生物学治疗方式，是手术、化

疗、放疗之外最有前景的新型肿瘤治疗模式。肿瘤免疫疗法的治疗目的是为了激发并增强机

体的免疫功能，增强肿瘤微环境内的抗肿瘤免疫力，以达到控制并杀灭肿瘤的作用。

历经 30 多年的研究，ACT 疗法共经历了 6 个代次。免疫细胞按研发时序包括淋巴因子

活化杀伤细胞（lymphokine activated killer cells，LAK）、肿瘤浸润淋巴细胞（tumor infiltrating

lymphocyte，TIL）、细胞因子诱导杀伤细胞（cytokine-induced killer，CIK）、自然杀伤细胞

（natural killer cell，NK）、细胞毒性 T 淋巴细胞（cytotoxic lymphocyte,CTL）、树突细胞

（dendritic cell，DC）、树突细胞-细胞因子诱导杀伤细胞（dendritic cells-cytokine induced

killer，DC-CIK）、CAR-T、T 细胞抗原受体（T cell receptor, TCR）。



表 25：自体免疫细胞治疗技术的发展

代次名称细胞产生特异性国内应用现状

第一代 LAK 淋巴因子诱导产生非特异淘汰

第二代 TIL 从肿瘤组织中分离出的淋巴细胞特异少

第三代 CIK NK 样 T 淋巴细胞非特异多

NK 机体重要免疫细胞非特异多

第四代 CTL T 细胞以及分泌细胞因子特异少

第五代 DC 抗原呈递细胞特异多

DC-CIK NK 样 T 淋巴细胞和抗原呈递细胞混合培养特异多

第六代 TCR-T 插入能够提呈肿瘤抗原的 TCR 的 T 细胞特异未来发展趋势

CAR-T 删除淋巴细胞，收集、调整、培养病人肿瘤周围已具有抗肿瘤活性的 T 细胞特异未来发展趋势


相比于其他 ACT 疗法，CAR-T 具备高度特异性和亲和力。CAR-T 突破了 TIL、eTCR

的技术瓶颈，具备许多独有的临床治疗优秀特质，因此受到细胞免疫领域的广泛关注。

表 26：TIL、eTCR、CAR 差异比较

TIL eTCR CAR

靶点未知已知已知

病毒转导无有有

克隆类型多克隆单克隆单克隆

MHC MHC 限制性 MHC 限制性非 MHC 限制性

实体瘤治疗适用适用目前不适用

培育时间 4-6 周 2-3 周 2 周

使用剂量（细胞数） 100 亿-1500 亿 10 亿-100 亿 1000 万-1 亿

安全事故未发生安全事故脱靶效应细胞因子释放综合征；神经毒性

数据来源：《cell therapies》，西南证券整理

TIL、TCR、CAR 存在很多共性，比如三种疗法都是采取免疫细胞自体回输，正式治疗

前都需要去除淋巴细胞，治疗过程中都不需要做干细胞衍生。但是，CAR-T 细胞在临床治疗

上的优势可以从与 TIL 和 TCR 的差异性表现出来：

CAR-T 细胞不受 MHC 限制，临床应用首选

TIL 和 TCR 需要特定的主要组织相容性复合体（MHC）与患者的免疫类型匹配，因此

该疗法在临床应用上受到一定程度的限制。CAR-T 克服了 MHC 限制性，从而更有效地杀伤

具备抗原特异性的肿瘤细胞，更适合临床研究与应用。同时，由于不依赖 MHC 分子，减少

了由于肿瘤降低 MHC 分子表达而造成的免疫逃逸。

CAR-T 细胞使用剂量比 TIL、TCR 下降 2-3 个数量级，培养时间大幅缩短

由于 CAR-T 细胞治疗靶点明确，具有高度识别肿瘤表面抗原的特异性，同时克服了 MHC

限制性，从而在同样的治疗效果下，单次输注只需要 1000 万-1 亿的细胞数量，远远少于

TCR10 亿-100 亿/TIL100 亿-1500 亿的细胞输注量。同等治疗效果下将 T 细胞体外培育周期

缩短至 2 周，大幅节约了时间成本。



CAR-T 细胞兼具高速扩增性和存续持久性

临床数据表明 T 细胞的扩增与持续期是 CAR-T 治疗中获得肿瘤有效清除的关键因素。

回输的 T 细胞有扩增能力，能够持续存在，并且对肿瘤细胞具有记忆性。

在癌症治疗领域，CAR-T 已经取得瞩目成绩并且还有很大上升空间

CAR-T 细胞疗法的新靶点、新适应症还在不断拓展中，在克服不良反应和治疗实体瘤方

面也已经有了新进展。

4.2 CAR-T 细胞疗法从第一代到第三代的飞跃

1989 年，以色列 Zelig Eshhar 教授在 PNAS 上开创性地将识别肿瘤相关抗原（TAA）

的抗体用基因工程的方法人为地表达在 T 细胞表面，使得 T 细胞获得两个新的特征：第一是

不受 MHC 限制，第二是 T 细胞具备类似抗体识别抗原的能力。30 年来 CAR-T 经过三代演

进：第一代只有 T 细胞刺激因子，没有共刺激因子；第二代只有单个共刺激因子；第三代则

拥有两个共刺激因子，对 CAR 的有效性有显著提高。

图 6：三代 CAR-T 技术发展过程

数据来源：文献调研，医麦客，西南证券整理

第一代 CAR 由识别肿瘤表面抗原的单链抗体（single chain fragment variable，scFv）

和免疫受体酪氨酸活化基序（immunoreceptor tyrosine-based activation motifs，ITAM，通

常为 CD3-ζ和 FcεRIγ）组成。早期的实验证明了 CAR-T 的可行性，然而第一代 CAR 只能

引起短暂的 T 细胞增殖和较低的细胞因子分泌，不能提供长时间的 T 细胞扩增信号和持续的

体内抗肿瘤效应。依照 T 细胞活化的双信号学说，T 细胞的激活和增殖需要共刺激信号；第

二代、第三代 CAR 引入了共刺激分子信号序列（costimulatory molecule，CM），旨在提高

T 细胞的细胞毒活性、增殖性与存活时间，促进细胞因子的释放。



5 CAR-T 储运、生产、产业化模式初具雏形

作为一种高端定制细胞疗法，CAR-T 的技术门槛不仅存在于研发阶段，对生产存储和临

床应用也有极高的要求。只有保证高质量的生产运输和临床应用，才能使癌症患者获得最佳

治疗，CAR-T 公司才能将技术转化成企业利润。

5.1 以确保 CAR-T 产品质量为核心，规范生产工艺及存储运输

由于短期内尚无法制备通用型 CAR-T，已获批的 CAR-T 都是依赖自体转导的细胞产品，

所以每个患者所需 CAR-T 制品都要进行单批次生产，每一批次 CAR-T 制品的生产都需要从

患者T 细胞抽取开始。决定这一疗法能否被广泛接受的主要因素包括 CAR-T 疗法的安全性、

有效性和标准化。制备过程中，血液收集、T 细胞分离和获取、病毒制备、CAR-T 生产、保

存等技术的标准化要求都会影响产品质量。

5.1.1 细胞制品放行检测——质控检测至关重要

CAR-T 车间一般包括生产单元、储存单元、质控检测单元等，其中最重要的环节就是质

控监测。CAR-T 细胞单一批次生产成本约 1.5 万美元，而分析质控成本则可高达 5 万美元，

对 CAR-T 细胞制品分析质控主要监控五个方面：效价、转染效率、鉴别、T 细胞亚群、安

全性。

效价监控：检测 T 细胞的激活程度。

转染效率监控：检测质粒拷贝数（VCN/cell）和 CAR 表达水平。

鉴别：保证 CAR-T 细胞制品源于患者自身 T 细胞。

T 细胞亚群监控：T 细胞也包含不同亚群，如 CD4 T 细胞、CD8 T 细胞、记忆性 T

细胞等，具备不同的生物学功能。CAR-T 的每一生产批次都要检测 T 细胞亚群组成比例。

安全性监控：主要是围绕慢病毒载体的安全性考量，也包括常规的内毒素、支原体

和无菌检测。

由于细胞制品是活细胞，必须在尽可能短的时间内完成抽血、分离、激活、转染、扩增、

制剂、放行、冷藏、运输和给药，不能像传统进口药一样直接在美国生产后转运到中国，因

此中国的 CAR-T 细胞生产商必须建立自己的生产质量管理体系，这种需求也催生了国内细

胞产业化生产的发展，国内 CAR-T 细胞产品的药品生产质量管理规范（GMP）认证在向欧

美标准看齐，许多研发企业已经建造了符合 GMP 标准的细胞制备中心：

表 27：国内外 CAR-T GMP 细胞制备中心

公司/机构选址 GMP 细胞制备工厂简介

诺华新泽西 Morris Plains 17000 平方米，临床研究期间生产超过 250 个批次，供应全美 33 个癌症中心

Gilead（Kite）加州毗邻洛杉矶国际机场 4000 平方米，可保证 5000 份/年的制备供应量，供应全美 18 个癌症中心

复星凯特上海张江 2000 平方米，实验室年生产细胞能力可满足 500 名癌症患者的临床需要

西比曼上海、无锡、北京 3000 平方米，与 GE 医疗以及赛默飞建立联合实验室

安科博生吉合肥原工厂 2000 平方米，与德国默天旎共建新厂

科济生物上海张江 3100 平方米



公司/机构选址 GMP 细胞制备工厂简介

金斯瑞南京传奇南京 3900 平方米

优卡迪生物上海张江海南海药在海南博鳌合作共建新厂

上海细胞治疗工程技术研究中心上海可容纳 200 个细胞制备单元，年治疗量至少 5000 人次


5.1.2 CAR-T 产业链依赖可靠的冷链物流服务

从提取 T 细胞到最终给患者回输自体 CAR-T 细胞，通常需要 3 周时间。T 细胞需要先

从医院运输到药厂的生产中心，经过基因改造、扩增、质控、质检放行，再把合格的 CAR-T

细胞运输回医院。

CAR-T 是一种活细胞药物，相比传统药物对整个储存运输条件提出了更高的要求，否则

一旦出现细胞死亡或者活力降低，不仅损失了治疗费用，更耽误了患者的治疗时机，因此冷

链运输以及低温存储在这一过程中扮演着不可或缺的角色。同时，由于 CAR-T 的未来商业

模式很可能是一中心覆盖多区域，细胞冷链物流就显得更为重要。冷冻储运生命活性物质的

核心工作包括运营维护、设备校准、液氮计量冲注、真空检测、质检品控、运前复检、途中

全程监控、数据采集储存、途中意外管理等等。

海外 CAR-T 现有物流方式：

1）CryoPort 公司专门为生物活性物质提供整套的国际冷链物流服务。诺华、Gilead（Kite）、

Bluebird、Bellicum 等 CAR-T 公司纷纷与低温物流公司 CryoPort 建立了合作关系；

2）部分 CAR-T 公司拥有内部物流团队，这种自给自足的物流方式缺乏专业性，最终通

常被冷链物流公司吸收整合。

5.2 CAR-T 产业利润预计将向少数厂商及医院富集

随着国内 CAR-T 制品政策落地以及临床试验的有效性初步展现，大量药企甚至非药企

争相布局，但是由于临床应用 CAR-T 细胞治疗癌症对制备技术和医疗资源有很高的门槛，

所以具备生产能力的厂商和具备治疗经验的医院数量将十分有限。

5.2.1 CAR-T 为高端 C to B 定制疗法, 工艺制备难度将提高厂商进入门槛

CAR-T 疗法属于技术导向型 C to B 高端定制疗法。在制备方面存在很高的技术壁垒，

掌握 CAR-T 生产技术的厂商数量十分有限：

1）每个患者的 CAR-T 细胞制品都要进行单批次生产，厂商要根据不同患者的适应症和

病程进行个性化治疗，同时保证细胞制品的安全性、质量及批次稳定性；

2）体外培育杀瘤活性好、增殖能力高具备特异性免疫的自体 T 细胞，对 CAR-T 细胞制

备的成功率提出了很高的要求；

3）CAR 基因通过病毒质粒转染整合到 T 细胞基因中，转染效率会严重影响 CAR-T 细

胞产品质量，病毒转染技术难度较大。



5.2.2 渠道资源预计将集中于三级医院

CAR-T 细胞疗法的渠道资源将主要集中在三级甲等医院。提供 CAR-T 细胞医疗服务的

医院数量受临床使用难度、患者自发选择和有限的适应症数量三方面的限制：

从医疗机构出发，技术门槛高

作为癌症治疗的新方法，CAR-T 还存在许多诸如神经毒性、细胞因子释放综合征在内的

安全性风险，个别病例不良反应高达 3-4 级，这要求医院对不良反应有较好的监控能力；

CAR-T 细胞疗法现阶段处于末线治疗，适用病人多为病情危机的干细胞移植复发患者，无法

等待多个细胞制备周期（一般>2 周），需要医院提供优异的医疗资源保证单次治疗的成功率。

医院方面若要保证高质量的治疗水平和监控水平，就需要大量具有专业知识和相关临床经验

的医生，全国能够满足这些高技术门槛的优质医疗资源主要集中在三级甲等医院。

从患者角度出发，青睐知名医院

因肿瘤疾病致死率极高且治疗费用不菲，在经济能力允许范围内，患者多倾向于前往医

疗资源丰富的知名三级甲等医院更受患者青睐。

5.3 星状双模式并存——中国 CAR-T 未来商业模式预测

我们预测 CAR-T 疗法的未来商业化（即生产厂商对癌症中心的供给关系和地理位置）

可能存在五种模式。

表 28：CAR-T 的商业模式

单一中心共置生产模式星状模式经销模式传统医药公司模式区域性星状模式

CAR-T生产中心数量 1 1（最多 2-3）个 1-多个 1 （最多 2-3）个区域内 1（最多

2-3）个

提供 CAR-T 治疗的

癌症中心数量 1 数量较少较多个很多个区域范围内较多个

优点

1)全方位监控；

2)物流便捷；

3)中等开销 ,较低监管负

担,降低商业复杂度；

4)癌症中心的声誉可以带

来充盈资本

1)中等花销，较低监管

负担，降低商业复杂度；

2)初期可控；

3)生产可扩大；

4)更高的市场把控

1)通过商品化过程

对治疗开发进行监

控；

2)较低资金需求；

3)低成本下维持质

量；

4)下属经销商资产

去风险化

1)传递高额回报；

2)该模式受医疗行

业认可

1）物流便捷；

2）便于治后监控与

护理；

3）降低治疗的时间

成本；

4）各区域相互独

立。问题产品不会

造成全国范围影响

缺点

1)病人数量有限，不易扩

大；

2)市场把控不足；

3)治后监控和护理效果不

佳

1)供货链复杂；

2)不同病人的细胞制品

物料差异；

3)不便治后监控和护理

1)较低经济收益；

2)需要依靠合适下

属经销中心的发展；

3)质量监控有限。

不适宜自体 T 细胞

治疗

各区域之间数据的

流通性较差

数据来源：Commercialisation of CAR T-cell therapies: business model spectrum.Drug Discov Today，西南证券整理



5.3.1 美国现有 CAR-T 商业模式——星状模式

星状模式是指由一个生产中心提供治疗细胞的供应服务，接受 CAR-T 细胞供应的癌症

中心呈星状分布在全国范围内。

图 7：Gilead（Kite）美国商业模式

数据来源：Kite Konnect，西南证券整理

截至 2018 年 1 月，诺华以单一生产中心向全国 33 家癌症治疗中心提供 CAR-T 制品，

吉利德（Kite）以单一生产中心的形式向全国范围内 18 家癌症治疗中心提供 CAR-T 细胞供

应服务。癌症中心收集患者的自体 T 细胞，所有 CAR-T 细胞都由生产厂商供应，然后冷链

运送到癌症中心为病人输注。

5.3.2 国内 CAR-T 产业预计有两种商业模式并存

截至 2018 年 2 月，中国已有 151 项 CAR-T 试验在 ClinicalTrials.gov 上被报道或注册,

试验正在中国各地医院开展，主要是北京（30 项）、上海（22 项）、广州（20 项）和重庆（15

项）等地主流医院。像金斯瑞、安科博生吉、复星凯特等企业的在研产品都极有希望获批上

市，届时国内会涌现多家 CAR-T 细胞生产厂商。

我们预期 CAR-T 细胞疗法的渠道资源主要分布在两类医院：一类是三级甲等医院，另

一类是与 CAR-T 研发机构共同开展临床试验的合作医院。

就第一类而言，它们具备足够的技术能力，只是缺少相关临床经验，在选择 CAR-T 细

胞供应商时，除了细胞运输成本，同厂商交流技术问题和治后监控的及时性也将是这类医院

的重要考量依据，所以他们在选择范围内更倾向于选择地理位置较近的供应商；就开展临床

试验的医院而言，它们已经具备了使用 CAR-T 治疗技术临床经验这一优势，因此将成为合

作厂商的首要争取目标，如：安科博生吉和武警安徽总院（同属安徽地区），科济生物和上

海市长海医院（同属上海地区）等都极有可能待获批后携手合作。

BCMA CAR-T 产品为代表的具先发优势的独家品种将呈星状模式



金斯瑞显著先发优势将促使 BCMA CAR-T 市场成为寡占市场。金斯瑞南京传奇的在研

CAR-T 产品主要靶向 BCMA，和世界一流细胞免疫技术进展同步，在国内是唯一一家获得

CFDA 临床试验申请受理的公司。该公司预计将领先于国内其他公司获批首个 CAR-T 产品，

凭借先发优势获得市场大部分渠道资源，形成以金斯瑞为单一生产中心的全国范围内星状模

式。

CD19 CAR-T 产品为代表的热门品种将呈区域性星状模式

国内第一批靶向 CD19 CAR-T 细胞产品处于同一研发进度。自 2016 年 12 月，CFDA

发布关于《细胞制品研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》后，中国生物细胞制品政策

的改革在紧锣密鼓的推进，但是政策相对技术发展的滞后性导致大批靶向 CD19 的 CAR-T

产品同处于第一批接受临床试验受理的起跑线上。

全国各个区域内将形成独立的星状模式。我们预期第一批 CD19 CAR-T 将集中上市，届

时会呈现出稳定的区域性星状商业模式，即以北京、上海、广州、重庆等主要城市为中心将

全国划分成多个区域，每个区域都由单一的生产厂商供应区域内数家提供 CD19 CAR-T 治疗

的医疗服务机构。CD19 CAR-T 厂商将为其辐射范围内区域的医疗机构提供治疗细胞，医疗

机构再将患者体外培育的自体 CAR-T 细胞输送给血液肿瘤患者。

6 CAR-T 产业活力十足，大额投资频现

在 CAR-T 研发领域中，处于领先地位的是诺华（Novartis），其进入临床试验阶段的

CAR-T 产品治疗的适应症包括白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌等。诺华的主要竞争对手为

吉利德（2017 年 8 月 28 日收购生物技术新贵 Kite Pharma）。诺华、Bluebird、Cellectis 等

公司自主研发 CAR-T，除此之外 Gilead、Celgene、辉瑞、Servier 也通过投资进入 CAR-T

领域。

6.1 CAR-T 过往大额投资频现中国面孔

表 29：CAR-T 细胞治疗重大事件

公司与机构时间投资事项投资内容

诺华/宾夕法尼亚大学 2012 年 8 月

获得宾大 CD19 所有权，斥资 2000 万美元成立细

胞疗法研究中心，成为全球首个综合性的 CAR-T 细

胞疗法开发中心

开发抗肿瘤 CAR-T 细胞疗法

Celgene/Bluebird Bio 2013 年 3 月新基支付未披露的首付款和每个产品最高 2.25 亿

美元及其它收益开发抗肿瘤 CAR-T 细胞疗法

Juno 2013 年 12 月

全球领先的生物医疗领域投资机构 ARCH Venture

Partners 和 Alaska Permanent Fund 在 Juno 首轮

融资中投资 1.2 亿美元

福瑞德·哈金森癌症研究中心、纪念斯隆-

凯特琳癌症中心、西雅图儿童研究机构三

家著名医学研究机构联合成立 Juno

Servier/Cellectis 2014 年 2 月 Servier 支付后者 1000 万美元首付款和每个产品最

高 1.4 亿美元及其它收益

开发靶向CD19和5个固体肿瘤的CAR-T

细胞疗法

辉瑞/Cellectis 2014 年 6 月双方签署高达 29 亿美元协议辉瑞宣布进入 CAR-T 细胞治疗领域

Bluebird Bio/Pregenen 2014 年 7 月蓝鸟生物 1.56 亿美元收购 Pregenen 进一步奠定 CAR-T 领域的地位



公司与机构时间投资事项投资内容

强生/Transposagen 2014 年 11 月强生公司向 Transposagen 公司提供每种疗法 3 亿

美元的里程碑资金强生宣布进军 CAR-T 领域

安进/Kite Pharma 2015 年 1 月安进预付 6000 万美元，与 Kite Pharma 展开合作，

用于研发新的肿瘤免疫疗法

安进的肿瘤靶标和 Kite 的工程化自体细

胞治疗平台可以借助此次合作深度整合

阿斯利康/Juno 2015 年 4 月签订新合作协议

Juno 开发的 CD19-CAR-T 和

MedImmune的MEDI4736 PD-L1抑制剂

联合治疗 NHL

Celgene/Juno 2015 年 6 月 Celgene 向 Juno 支付 10 亿美元，其中包括 1.5 亿

美元现金和 910 万股

Celgene 负责在北美以外地区的 CAR-T

研发和商业化，并向 Juno 支付销售提成

罗氏/Kite 2016 年 3 月签订新合作协议利用罗氏 PD-L1 抑制剂增强 Kite

KTE-C19 的活性

Celgene/Juno 2016 年 4 月 Celgene 以 5000 万美元深化与 Juno

的合作合作研发 CD19 CAR-T

Juno/药明康德 2016 年 4 月 Juno 与药明康德联合成立药明巨诺，各持股 50%

Juno 在研产品达到开发里程碑后，药明

巨诺有权选择产品在中国进行开发和销

售

Juno/Redox Therapies 2016 年 7 月 Juno 以 1000 万美元+里程碑费用收购美国生物医

药公司 Redox Therapies

获得其小分子药物 vipadenant 作为

CAR-T 疗法联合治疗成分

Kite/复星医药 2017 年 1 月

复星医药出资 2,000 万美元，Kite Pharma 以其产

品及专有技术独家使用权作价 2,000 万美元，各占

合营企业 50%股权

复星凯特拟在中国引进Kite Pharma公司

的 CAR-T 治疗产品 KTE-C19

Gilead/Kite 2017 年 8 月 Gilead 119 亿美元收购 Kite 获得CAR-T产品KTE-C19及其它在研药

物

强生/金斯瑞（南京传奇） 2017 年 12 月

强生旗下杨森支付金斯瑞子公司南京传奇 3.5 亿美

元先期资金，获得在全球共同开发和推广

LCAR-B38M 的许可

在大中华区，Janssen 与南京传奇将以

30/70 比例分摊成本和收益。在全球其他

地区，按 50/50 分摊

新基/Juno 2018 年 1 月新基与 JUNO 达成合并协议，新基以 90 亿美元（87

美元/股）收购 Juno

获得CAR-T产品JCAR017及其它在研药

物

安科生物/默天旎 2018 年 1 月安科生物参股公司博生吉安科与德国默天旎签署合

作备忘录

博生吉安科与默天旎公司在合肥建设基

于 CliniMACS Prodigy 和 MACSQuant

的全自动 CAR-T 细胞制备工厂

科济生物/德清佐力科健 2018 年 3 月德清佐力科健出资 1000 万美元，科济生物 preC 轮

融资 6000 万美元 CAR-T 领域

药明巨诺 2018 年 3 月淡马锡、红杉资本中国基金、元明资本领投、元禾

原点等 CAR-T 领域


从 2012 年开始，CAR-T 领域出现了大量国内外大型制药企业并购、投资的热点事件。

制药巨头的投资目的随着时间的推移出现了变化：

http://quote.cfi.cn/quote_300009.html



1）CAR-T 研发萌芽：2012 到 2013 年，诺华、CELG（Juno）等研发机构选择与大学

或研究院合作开展临床试验，作为首批商业试水者开始介入细胞疗法研究；

2）CAR-T 崭露头角：2014 到 2015 年，辉瑞、新基、Servier 等多家制药巨头纷纷投

资生物科技公司，进入 CAR-T 细胞治疗领域；

3）CAR-T 产业成熟：2016 到 2017 年，在这一阶段出现了已上市或较为成熟的 CAR-T

产品，大规模的投资、并购事件愈加频繁。在中国市场需求的驱动下，国内涌现了一批研发

技术一流的 CAR-T 公司，海外 CAR-T 巨头也纷纷携手中国本土药企力图将成熟 CAR-T 产

品在中国转化落地。

图 8：CAR-T 进入合作投资阶段


近期，CAR-T 投资、合作与并购事件更加频繁，数额巨大（大多超过 1 亿美元）。不仅

ARCH Venture Partners、Alaska Permanent Fund 等基金和医疗领域投资机构纷纷积极参

与新兴生物技术公司的融资活动，大型药企也在其优势领域参股或并购潜在竞争对手。

6.2 CAR-T 进入商业化萌芽期，巨头和新兴 Biotech 合作升级

治疗血液瘤疾病的一、二线核心药物（除专利过期药物）的主要研发公司赛诺菲、安进、

新基、强生、罗氏，以及日本武田之间形成鲜明的竞争关系，瓜分血液瘤市场份额。由于新

药研发生产的高昂固定成本，并且进一步开发已覆盖适应症的技术壁垒和经济成本相比于拓

展新适应症更低，所以一旦有药物成功获批上市，制药公司会用尽一切办法占据已覆盖适应

症的更大市场份额：

1）布局同一疾病不同阶段疗法。Celgene 在治疗 MM 的来那度胺获批后，又推出泊马

度胺卡位三线疗法，一举获得 MM 市场 50%以上销售额；

2）不断研发有更好疗效的新药。2011 年 FDA 批准了罗氏的美罗华注射剂作为治疗复

发性难治性滤泡性淋巴瘤的一线疗法，1202 例 FL 患者的临床试验数据显示,罗氏 Gazyva

方案的疾病进展或死亡风险与MabThera方案相比显著降低了 34%，2017年 11月获FDA 批

准用于治疗未经治疗的滤泡性淋巴瘤患者。



表 30：白血病的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司

适应症亚型类型疗法公司药品

白血病

B-ALL

现有治疗药物一线赛诺菲 Clolar

二线安进 Blincyto

新兴 CAR-T 制品 CAR-T 管线

诺华 Kymriah

CTL119

Gilead（Kite） KTE-C19

CELG（Juno）

JCAR014

JCAR015

JCAR017

JCAR018

Cellectis UCART19

B-AML

现有治疗药物

一线 Jazz Vyxeos

二线新基 Azacitidine

强生 Decitabine


诺华 MIH911

Gilead（Kite） KTE-796

CELG（Juno） JCAR016

Cellectis UCART123

数据来源：NCCN，公司官网，Clinicaltrials，西南证券整

表 31：淋巴瘤的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司


淋巴瘤

DLBCL

现有治疗药物

一线罗氏 Mabthera

二线

强生 Darzalex

新基 Revlimid

武田 Velcade


诺华 CTL019

Gilead（Kite） Yescarta


FL 现有治疗药物

一线罗氏 Mabthera

Gazyva

二线

强生 Darzalex

新基 Revlimid

武田 Velcade

新兴 CAR-T 制品 CAR-T 管线 Gilead（Kite） Axicabtagene Ciloleucel

数据来源：NCCN，公司官网，Clinicaltrials，西南证券整理



表 32：骨髓瘤的一、二线疗法和 CAR-T 疗法对应公司


骨髓瘤 MM

现有治疗药物

一线新基 Lenalidomide

二线

强生 Bortezomib

武田

安进 Carfilzomib


诺华 MCM998

Gilead（Kite） KTE-585


Bluebird bb2121

bb21217

Poseida P-BCMA-101

南京传奇 LCAR-B38M

数据来源：NCCN，公司官网，Clinicaltrials，西南证券整理

目前掌握国际前沿技术的 CAR-T 生物技术公司多为小型公司。除了世界三大药企之一

的诺华和已被吉利德收购的 Kite，其他 CAR-T 前沿公司市值都在百亿美元以下，包括国内

金斯瑞子公司南京传奇在内，这些 CAR-T 研发公司往往具备尖端技术和出色的临床管线，

但都存在研发生产资金短缺、销售推广经验不足的问题。

一方面，CAR-T 产品正处于导入期，临床表现良好但是缺乏资金支持。另一方面，争夺

已涉猎适应症市场对血液瘤一、二线核心药物药企而言至关重要。综合以上两方面，在互利

共赢的基础上，以传统血液瘤巨头为代表的大型药企或与 CAR-T 公司达成合作协议。这类

投资合作也说明了血液瘤领域传统药巨头对 CAR-T 治疗血液瘤效果有很好的预期。

图 9：制药公司在 CAR-T 领域的投资合作关系

数据来源：公司官网，生物谷，西南证券整理



7 投资策略与重点关注个股

在 CAR-T 细胞攻克肿瘤领域，主要有以下几种类型：

1）积极同海外一流创新药公司展开合作，如药明巨诺（Juno Therapeutics 和药明康德

合资公司）、复星凯特（Kite Pharma 和复星医药合资公司）等；

2）国内制药公司通过投资参股生物技术公司涉足 CAR-T 行业，比如安科博生吉（安科

生物与博生吉合作子公司）；

3）生物技术公司的控股子公司从事 CAR-T 业务，比如金斯瑞（金斯瑞附属子公司南京

传奇生物）；

4）本土新兴创新创业企业：如恒瑞达生，华道生物。

表 33：国内细胞治疗相关标的一览

代码公司名具体布局情况进度和现状

600196.SH2196.HK 复星医药与 Kite Pharma 公司合作，引进 CAR-T 治疗产品 KTE-C19，在中国大

陆、香港及澳门开拓癌症 T 细胞免疫疗法市场产品美国获批

1548.HK 金斯瑞生物科技附属公司南京传奇生物科技自 2014 年底研发 CAR-T 产品，一款靶向

BCMA 的 CAR-T 疗法 LCAR-B38M 于 2017 年取得突破成绩

临床申请受理中，预计 2018

年初提交美国 IND

300009.SZ 安科生物参股苏州博生吉医药科技有限公司，博生吉技术覆盖CAR-T、CAR-NK、

NK、CTL、TCM 细胞治疗等领域临床研究中

300122.SZ 智飞生物持有精准生物5%股权，精准生物的CAR-T细胞治疗产品准备申请PCT

国际专利，技术上已经达到国内领先、国际一流水平

已具备向 CFDA 申请临床

试验条件

300181.SZ 佐力药业参股公司科济生物 2015年在上海交大附属仁济医院开展了全球首个肝

癌细胞的 CAR-T 细胞临床实验临床申请受理中

300238.SZ 冠昊生物与北京大学合作成立北昊公司，参与进行 CAR-T 项目技术研发和产业化临床研究中

600645.SH 中源协和参股深圳北科生物，主要业务为干细胞存储，同时拥有 CIK、NK、TIL、

DC-CIK 和 CAR-T 等免疫细胞治疗技术临床研究中

300016.SZ 北陆药业

参股中美康士 51%股权，产品主要包括 CIK、DC 瘤苗、DC-CIK、CTL

细胞，技术储备包括 NK 细胞、TIL 细胞、多靶点 CTL 细胞、微移植、

Car-T、PD1 抗体等

临床研究中

000806.SZ 银河生物参股江苏得康生物 60%股权，得康生物主营 DC、CIK、DC-CIK、CIK、

NK、T 细胞治疗

临床研究中,CAR-T 产品临

床试验获受理

002605.SZ 姚记扑克

参股上海细胞治疗工程技术研究中心 22%股权，业务覆盖细胞治疗、

细胞冻存、基因检测、医疗大数据等，细胞治疗方面开展 DC、DC-CTL、

TIL 临床治疗，开发了 hiCAR-T、PNA-T 和 PIK-T 等细胞治疗技术

临床研究中

300147.SZ 香雪制药

与国家千人计划特聘专家、中科院广州生物医药与健康研究院研究员、

国家呼吸病重点实验室教授李懿博士共同创立香雪生命科学研究中心

（XLifeSc），同时与解放军第 458 医院合作建立特异性 T 细胞治疗新

技术临床研究中心

临床研究中

002038.SZ 双鹭药业子公司辽宁迈迪生物 51%股权，公司主营体外诊断试剂并提供免疫细

胞治疗相关业务，技术涉及 CIK、DC、NK、CTL，免疫细胞生物治疗临床研究中




技术已经获得专利，累计为 4 万余人次肿瘤患者提供治疗

300247.SZ 乐金健康加码中盛溯源，制备临床治疗级人类诱导多功能干细胞研发和制备中

NASDAQ: CBMG 西比曼生物第一个在美国纳斯达克上市的中国细胞生物医药科技公司。靶向 EGFR

的 CBM-EGFR.1 在实体瘤上得到应答，属世界一流技术临床试验中

860541.XME 普瑞金生物

公司以 CAR-T 细胞免疫治疗和纳米抗体生物药研发为主要发展方向，

分别在北京和深圳建有研发、生产基地及羊驼养殖基地。科研设备投资

达 5000 万元，细胞工厂总面积约 3500 平方米

CAR-T CD19 产品进入临

床试验阶段

—— 优卡迪生物

成立于 2015 年 2 月，专注于治疗血液肿瘤的 CAR-T 技术和产品的开

发。与宾大 Carl June 团队和国内多家著名大型三甲医院血液科的临床

研究中心合作

治疗 CNSL 和 B-ALL 两类

白血病的 CD19 CAR-T 正

进行临床试验申请

—— 吉凯基因

吉凯基因已与长海医院血液科合作开展 CD19-CART 治疗复发难治

B-ALL, CLL 和 B-NHL 的临床试验研究，美国 clinical trial 注册的临床

试验号为：NCT02672501

CD19-CART 的临床试验已

招募受试者 14 名

—— 药明康德 Juno 与药明康德成立药明巨诺合作开发 CAR-T 技术有权选择 Juno 产品线在中

国进行开发和商业化

—— 恒瑞源正江苏恒瑞医药集团和深圳源正细胞合资创办专注于免疫细胞治疗

—— 恒润达生恒润达生已布局多项 CAR-T 细胞研发产品线，靶向 CD-19、CD-22，

涉及 r/r MM、B-ALL，B 细胞淋巴瘤等适应症

CD-19、CD-22 靶点进入临

床一期；其他靶点药物有待

进入大规模临床试验

—— 华道生物 CAR-T 细胞免疫治疗项目立项以来，已建有 2 个 gmp 级生产车间。已

完成 30 余例 CD19-CAR-T 治疗 ACL 和 NHL 的临床试验临床试验中

—— 斯丹赛在细胞治疗、干细胞和基因编辑等领域申报了 30 余项美国、中国、以

及 PCT 发明专利。与多家三甲医院开展多中心临床试验临床试验中

—— 波睿达自公司 2014 年 9 月成立，已成功注册 3 个CAR-T 治疗BCL 的临床试验临床研究中

—— 艺妙神州国内为数不多能够做到从质粒生产、慢病毒载体制备、CAR-T 细胞制

备、质量研究等全过程自主研发的公司临床研究中

—— 颐昂生物

是由美国优瑞科、中源协和和西藏思源生物联合投资成立的高新技术企

业，公司专注于细胞免疫治疗技术特别是 CAR-T 技术的临床研究、新

药申报及产业化

临床研究中

—— 湖南昭泰医疗

昭泰集团在全国性的学术大会上公布具有完全自主知识产权 CAR-T 疗

法的临床研究成果，并将推动自主研发的 CAR-T 疗法在中国、新西兰、

美国等国家的临床研究

临床试验中

—— 河北森朗生物森朗生物由美国西雅图 Fred-Hutchinson 癌症研究中心高级科学家李

建强博士回国创立

我国首例双靶点

CD19+CD22 CAR-T 治疗

白血病临床试验成功案例

—— 上海润诺生物 CRO 公司，主要负责 CAB-CAR-T 技术的动物临床试验

已完成动物临床试验，且试

验数据与美国 F1 Oncology

提供效果数据一致

—— 安徽未名细胞治疗 2014 年 12 月 9 日,安徽未名细胞治疗有限公司(未名细胞)与美国贝勒

医学院细胞与基因治疗中心进行合作，引进当今最新的细胞治疗技术，

与安医大二附院、安徽省立

医院等四十多家三甲医院




建立了完整的靶向性 CAR-T、VST 及相关细胞技术的肿瘤细胞治疗体

系

开展 CAR-T 临床研究，为

140 余名肿瘤患者实施了临

床治疗

—— 苏州爱康得生物

苏州爱康得生物医学技术有限公司是由多名制药领域海归技术人员和

细胞治疗行业精英组成、专注于免疫细胞治疗的高新技术企业，公司

CAR-T 细胞治疗技术已提交多项专利申请，为项目的开展提供技术保

障

中国首例报道的人源化

CD19 CAR-T 治疗白血病

临床试验成功案例

—— 荣泽生物荣泽生物与浙江大学合作，研究内容涉及 CRISPR/Cas9 在细胞基因编

辑中的应用、多靶点 CAR-T 与 TCR-T 等方面的技术开发进入临床研究阶段

—— 康爱瑞浩生物

康爱生物自有的 CAR-T（CD19-CAR-T、CD20-CAR-T），多靶点复合

抗原负载 T 细胞技术（MTCA-CTL）等多项免疫细胞专利技术，蕴含

着强大的潜力。

与中国医学科学院肿瘤医

院陆续开展临床试验

—— 邦耀生物

与华东师范大学共同组建了“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，利用

其在 CRISPR/Cas9 等基因编辑领域的强大优势和 CAR-T 细胞治疗研

发团队，对 CAR-T 技术进行了一系列的创新改造

启动与中南大学附属湘雅

医院系统合作开展的

UCART 的系列临床研究


我们将参考制药企业 CAR-T 业务的三个方面（资金，核心技术，渠道资源）及主营业

务情况，推荐国内 CAR-T 产业优秀标的：

投资

充足资金作为研发保障。一些小型生物公司或刚起步的 CAR-T 研发公司，如果不靠融

资很难维持后续的研发和临床费用。相较而言，通过与海外公司合资建立子公司或参股生物

技术公司进入 CAR-T 领域的国内大型药企，这类公司一般营收稳定，投入研发资金雄厚，

比如复星医药与 CAR-T 巨头 Kite Pharma 共建合资公司复星凯特，安科生物、金斯瑞、智

飞生物也分别参股国内掌握 CAR-T 前沿技术的生物技术公司博生吉、南京传奇、精准生物。

细胞制品重资产：厂房建设与设备配置。由于细胞制品是活细胞，必须在尽可能短的时

间内生产出高质量的 CAR-T 细胞制剂。因此中国的 CAR-T 细胞生产商必须建立自己的生产

质量管理体系，国内 CAR-T 细胞产品的药品生产质量管理规范（GMP）认证在向欧美标准

看齐，复星凯特、安科博生吉、金斯瑞南京传奇已经分别建成了 2000、1000、3900 平方米

符合 GMP 标准的细胞制备中心，安科生物与德国默天旎签署合作备忘录，将有助于提高博

生吉安科 CAR-T 细胞技术的产品研发、生产、质量控制的水平，提高安科博生吉的产品竞

争力。

技术

专业人才引导 CAR-T 公司发展方向。CAR-T 公司作为技术导向型公司，需要有临床经

验的人负责 CAR-T 研发工作，比如智飞精准生物的负责人钱程教授，是第三军医大学病理

研究所生物治疗研究室主任，长期致力于癌症发生的分子机制及临床应用研究。安科博生吉

董事长杨林教授是美国 Rochester 大学/George Whipple Cancer Lab 癌症生物学专业博

士后以及 MD Anderson Cancer Center 癌症生物学专业博士后，具有 CAR-T 治疗血液瘤及

实体瘤多年临床经验。



掌握 CAR-T 核心技术和专利。只有真正掌握核心技术，才能在众多 CAR-T 公司中脱颖

而出。比如智飞生物已经围绕相关核心技术申请了 10 项国家发明专利，并准备申请 PCT 国

际专利。在技术上已经达到国内领先、国际一流水平。复星凯特有望将全球最前沿的 CAR-T

产品 Yescarta 在中国转化落地。

特色靶点带来发展机遇。CD19 虽然是治疗白血病和淋巴瘤的优质靶点，但是对多发性

骨髓瘤无效。市场上研究 CD19 靶点的公司很多，金斯瑞南京传奇凭借 BCMA CAR-T 治疗

多发性骨髓瘤，抢占这一空白市场，晋级全球第一梯队。

渠道资源

临床医院奠定合作基础。大型药企和许多医院都有临床合作关系。就开展临床试验的医

院而言，它们已经具备了使用 CAR-T 治疗技术临床经验，这奠定了在临床应用中 CAR-T 公

司和临床试验医院后续合作的基础，如安科博生吉的临床试验医院武警安徽总院、安医大二

附院、安徽省立医院，它们将很有可能和安科博生吉在 CAR-T 获批上市后继续合作。

7.1 安科生物（300009）：精准医疗龙头企业

安科生物是一家以生物医药产业为主的具有自主创新能力的国家级高新技术企业，长期

致力于细胞工程、基因工程等生物技术产品的研究、开发和核心技术能力的构建。

CAR-T 细胞治疗技术领先

安科参股公司博生吉，由美国 MD 安德森研究中心归国教授杨林领导，致力于肿瘤免

疫细胞治疗技术与产品的研发，在实体瘤的 CAR-T 细胞治疗技术处于领先地位。公司已成

功开发出具有国际一流技术水平的CAR-T、CAR-NK 细胞技术平台，构建了CD19、CD138、

CEA、HER-2 等多个靶点的 CAR，并已证明对多种恶性肿瘤细胞均有良好的杀伤作用。

博生吉的首个 CAR-T 细胞治疗靶点为 CD19，主要治疗白血病，已对 21 例患者开展了

科研研究，缓解率达 92%，疗效显著且安全性好；产业化进度靠前，已完成 GMP 和质控工

艺；CD19 CAR-T、CD7 CAR-NK、MUC1 CAR-T 等众多产品均将陆续申报。我们预计安

科生物将成为国内第一批成功申报 CAR-T临床的企业，获批临床试验有助于提升公司估值。

另外，博生吉通过自主研发的 CD19 单克隆抗体基因序列，构建了可以特异性地识别

CD19 肿瘤抗原分子的新一代 CAR，并发现其对套式淋巴瘤细胞具有极强的杀伤能力。目前，

博生吉已成功开发出基于新型慢病毒系统以及非病毒的转座子/转座酶系统的新一代 CAR-T

技术，建立了一流的 aAPC 技术和相应的 CAR-T 细胞制备体系，拥有完善的全套 CAR-T 治

疗技术平台，可以为广大临床单位的临床试验提供技术保证。

生物制剂产品丰富

公司的生物制品在研项目聚乙二醇化重组人生长激素注射液、注射用重组人 HER2 单克

隆抗体和冻干重组人角质细胞生长因子-2 均已进入临床 III 期试验阶段，研发进度国内领先。

另外，公司的聚乙二醇化重组人干扰素α2b 注射液也已进入 I 期临床阶段，且有多款药物处

于临床验证或申请审批阶段。



盈利预测与投资建议

预计 2018-2020 年 EPS 分别为 0.53 元、0.73 元、1.04 元，维持“买入”评级。考虑

到下半年公司重磅产品生长激素水针生产申报和 CAR-T 临床申报有望获批，参考国内创新

药企业估值，给予 2018 年 65 倍 PE，目标价 34.45 元。

风险提示

生长激素收入增速或低于预期的风险；新产品获批进度或低于预期的风险；CAR-T 研

发进度或低于预期的风险；市场估值波动风险。

7.2 复星医药（600196）：仿创结合，研发即将进入收获期

复星医药在生物制药、医疗健康服务及医药流通领域皆为国内龙头。

细胞疗法及单抗平台领先

与 Kite Pharma 公司合作，成立子公司复星凯特，引进 CAR-T 治疗产品 KTE-C19(商

品名为 Yescarta)及国际前沿 CAR-T 研发技术。复星凯特正在全面推进美国 Kite Pharma

获 FDA 批准的第一个产品 KTE-C19 的技术转移、制备验证等工作，Yescarta 将可能成为第

一个在中国实现转化落地获批的海外细胞治疗产品，该产品技术相对成熟，成功获批后将为

公司价值带来大幅提升。

复星医药抓住全球医药产业的前沿领域，如打造全国领先的生物类似药研发平台、与全

球细胞免疫治疗先锋 Gilead（Kite）合作打造免疫治疗产业平台。同时公司注重新药的引进

和开发，子公司复宏汉霖用 2000 万美元从 Kolltan 引入新型肿瘤单抗药物 KTN0216 的开发

权，在 2016 年也与韩国 AbClon 签署协议，获得新抗体药物知识产权和商业化权利。

医疗健康服务龙头

在医疗健康服务领域，目前公司控股的医院核定床位 3000 多张，预计在三年内将达到

1 万张。在医疗设备领域创新合作研发“达芬奇机器人”，有望在医疗机器人领域获得收益流。

参股国内最大医药分销物流公司

在分销物流领域，复星医药参股投资的国药控股经过 10 余年的发展，已成为中国最大

的药品生产商、医疗保健产品分销商及领先的供应链服务提供商，拥有并经营中国最大的药

品分销及配送网络。公司已在这些领域站稳跟脚，并进入投资回报期。


预计 2018-2020 年 EPS 分别为 1.56 元、1.82 元、2.11 元，新产品研发推进和精准医

疗布局将有望推动公司估值提升，维持“买入”评级。

风险提示

药品招标降价的风险、药品研发进度或低于预期的风险、外延并购整合或低于预期的风

险。



7.3 智飞生物（300122）：三联苗+四价 HPV，公司业绩步入爆发

时期

智飞生物是我国本土综合实力最强的民营生物疫苗供应和服务商。主营业务为疫苗、生

物制品的研发、生产和销售，市场领域主要为二类疫苗市场。公司在疫苗产品的宣传推广上

名列疫苗行业前茅，构建了国内同行业规模最大、覆盖最广、深入最终端的疫苗营销网络体

系。公司的核心竞争力主要体现为强大的技术研发能力、卓越的市场营销能力、良好的品牌

影响力和优秀的管理能力。

参股重庆精准生物，CAR-T 已具备申请临床试验条件

智飞生物持有精准生物 5%的股权。由重庆精准生物技术有限公司(精准生物)自主研发、

用于治疗白血病的 CAR-T细胞治疗产品正向国家食品药品监督管理总局申请临床试验批件，

并有望在进入大规模临床试验之后 2-3 年上市。

精准生物首席科学家钱程教授称，目前，他们已经对肿瘤治疗的十几种靶点展开了研究，

其中 CAR-T 细胞疗法对 B 系急性淋巴细胞白血病的缓解率高达 91%，首批受试患者有 35

人，采用 CAR-T 细胞进行了试验性治疗，其中 32 名已经出院，截至目前没有复发。而且公

司已经围绕相关核心技术申请了 10 项国家发明专利，并准备申请 PCT 国际专利。在技术上

已经达到国内领先、国际一流水平。

四价 HPV 疫苗已报批签发，2018 年放量可期

公司代理的默沙东的 4 价 HPV 疫苗，明确了 2017 年 9 月至 2021 年 6 月的基础采购计

划，其中 2017-2021 年分别为 5.42 亿、13.72 亿、17.84 亿、22.30 亿和 6.17 亿元。考虑

到目前国内适龄女性近 3 亿人，增量 900 万人，考虑到目前中标价 798 元/支，3 针合计 2400

元，增量渗透率达 30%，约合 270 万人，规模达 65 亿元；若存量市场渗透率达 2%，则覆

盖 600 万人，市场规模将超 130 亿元。即不管是存量市场还是增量市场，四价 HPV 均为超

级重磅产品，2018 年放量可期。

代理五价轮状病毒疫苗预计 2018 年上市，公司在研品种储备丰富

公司代理默沙东的五价轮状病毒疫苗已纳入优先审评，预计 2018 年获批上市，将成公

司另一业绩增长点。同时公司自主研发的冻干 Hib 疫苗、15 价肺炎疫苗和冻干人用狂犬疫苗

（MRC-5）等产品相继获得临床批件，公司后续产品梯队储备丰富，结合公司的渠道优势，

公司疫苗领域的行业龙头地位稳固。


我们预计公司 2018-2020 年归母净利润分别为 13.5 亿元、20.2 亿元和 25.8 亿元。公司

业绩未来三年将呈爆发增长态势，高增长，低估值，维持“买入”评级。

风险提示

核心产品上市时间及销售规模不及预期；Hib 疫苗市场竞争加剧；微卡增速低于预期；

CAR-T 研发及审批进度不及预期。



7.4 金斯瑞生物科技（1548.HK）：CAR-T 疗法研发领先的全球基

因合成服务龙头

金斯瑞生物科技是全球最大的基因合成服务公司。近年来，公司立足于生命科学研发服

务，积极开拓新业务。公司 2014 年开始介入 CAR-T 细胞疗法研发，目前 BCMA 靶点 CAR-T

药物处于全球领先地位。2017 年 12 月 11 日，金斯瑞 LCAR-B38M 成为首个新药研究申请

获受理的 CAR-T 制品，并且领先其他 CAR-T 产品纳入优先审评。2017 年 12 月，强生旗下

杨森支付金斯瑞子公司南京传奇 3.5 亿美元先期资金协助金斯瑞在全球范围内开展 CAR-T

产品的研发、销售工作。自此，金斯瑞在 CAR-T 技术治疗多发性骨髓瘤领域跻身全球第一

梯队，预计 LCAR-B38M 于 2018 年初提交美国 IND。

CAR-T 细胞疗法成果喜人，公司计划 2018 年初提交美国 IND

子公司南京传奇生物科技在 2017 年 6 月美国临床肿瘤学会年会（ASCO）公布了 CAR-T

疗法在多发性骨髓瘤治疗上的优异成果。1）公司在研 CAR-T 药物是一款靶向 BCMA（B 细

胞成熟抗原）双特异性 CAR-T 疗法。BCMA 是 CD19 之外 CAR-T 中最有希望的靶点之一；

2）受试患者 71 人，三个月后收集了 40 位患者试验数据，CR=60%，VGPR=30%，PR=3/40，

1 人未缓解；3）同样重要的是，公司数据显示该疗法有较好的安全性。4）主要竞争对手

Bluebird 虽然入组病人质量（平均已接受过 7 种治疗方案）及剂量设计方面优于金斯瑞，但

是金斯瑞的病人数接近 Bluebird 两倍，并且试验结果更好。

生命科学服务业务维持高速增长，工业酶业务增长迅猛

1）公司主要业务—生命科学服务业务实现营收 5302 万美元，毛利 3761 万美元，同比

分别增长 19.6%和 22.1%。随着全球医药及生物科技领域研发经费的不断提高，我们预计公

司生命科学服务业务仍将维持较高速度增长。2）工业酶业务实现营收 467 万美元，毛利 152

万美元，同比分别增长 235.7%和 650.0%。工业酶为公司 2014 年开始介入的新业务，为公

司将来重要发展方向。公司在菌种构建及培育环节具有研发技术优势，同时 2016 年收购济

南诺能生物 51%的股权并扩建生产工厂补足生产能力短板。工业酶市场大，我们预计公司将

会发挥技术优势开拓市场，维持工业酶业务的高速增长。


鉴于公司获得强生 3.5 亿美元首付款，可以覆盖公司未来的研发费用支出，预计 18/19/20

年度净利润分别为 41/48/65 百万美元。EPS 分别为 2.4/2.8/3.8 美分（即 0.186/0.220/0.299

港元）。维持“增持”评级。

风险提示

汇率波动风险；行业竞争或导致公司订单数量增速不及预期；CAR-T 研发及工业酶项目

进展或不及预期。



8 附录

表 34：全球白血病 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

全球白血病市场预测 2017E 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

美国年新增白血病患者人数 62130 60300 65283 68097 70911 73726 76540 79354 82168 84982 87797

ALL(占白血病人数的 12%，其中 B-ALL 占比 75%）

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

一线耐药/复发率 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60%

二线潜在患者占新增患者比例 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54%

二线潜在患者人数 3020 2931 3173 3310 3446 3583 3720 3857 3993 4130 4267

三线潜在患者占新增患者比例 29% 29% 29% 29% 29% 29% 29% 29% 29% 29% 29%

三线潜在患者人数 1646 1597 1729 1804 1878 1953 2027 2102 2176 2251 2325

渗透率（占潜在患者人数) 1.5% 6% 17% 27% 44% 64% 74% 75% 76% 77% 78%

销量增速

300% 200% 200% 70% 50% 20% 5% 5% 5% 5%

使用 CAR-T 的 ALL 患者人数* 25 100 300 900 1530 2295 2754 2892 3036 3188 3348

AML（占白血病人数的 33%）

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

一线耐药/复发率 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60% 60%

二线潜在患者占新增患者比例 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54% 54%

二线潜在患者人数 11072 10745 11633 12135 12636 13138 13639 14141 14642 15144 15645

三线潜在患者占新增患者比例 28% 28% 28% 28% 28% 28% 28% 28% 28% 28% 28%

三线潜在患者人数 5730 5561 6020 6280 6539 6799 7058 7318 7577 7837 8096

渗透率（占潜在患者人数)

1.7% 6% 18% 35% 51% 59% 60% 61% 62%

销量增速

300% 200% 100% 50% 20% 5% 5% 5%

使用CAR-T的 AML患者人数**

100 400 1200 2400 3600 4320 4536 4763 5001

CL (占白血病人数的 55%)

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

一线耐药/复发率 50% 50% 50% 50% 50% 50% 50% 50% 50% 50% 50%

二线潜在患者占新增患者比例 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45%

二线潜在患者人数 15377 14924 16158 16854 17551 18247 18944 19640 20337 21033 21730

三线潜在患者占新增患者比例 22% 22% 22% 22% 22% 22% 22% 22% 22% 22% 22%

三线潜在患者人数 7419 7201 7796 8132 8468 8804 9140 9476 9812 10148 10485


1.0% 4% 11% 22% 36% 52% 60% 61% 62%

销量增速

300% 200% 100% 70% 50% 20% 5% 5%

使用 CAR-T 的 CL 患者人数***

80 320 960 1920 3264 4896 5875 6169 6477

CAR-T 治疗费用（美元） 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000

美国市场销售额（百万美元） 9 35 168 567 1292 2315 3366 4238 4707 4942 5189

美国市场容量（百万美元）**** 5178 5026 5441 6202 6459 6715 6971 7228 7484 7740 7997

全球市场销售额（百万美元） 15 61 294 992 2260 4052 5891 7416 8237 8648 9081

全球市场容量（百万美元）***** 9062 8795 9522 10854 11303 11752 12200 12649 13097 13546 13994



数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*美国 ALL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2020 年 CAR-T

获批二线治疗 ALL 患者，之后美国使用 CAR-T 患者人数=二线潜在患者人数*渗透率；**美国 AML 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗

透率；***美国 CL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率；****美国市场容量=美国市场销售额/渗透率；*****全球市场容量=美国市场容

量*1.75 倍

表 35：中国白血病 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

中国白血病市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

中国总人口（亿） 13.95 14.02 14.09 14.16 14.24 14.31 14.38 14.45 14.52 14.60

白血病发病率 0.006%

白血病年新发患者增速

2.5% 2.5% 2.5% 2.5% 2.5% 2.5% 2.5% 2.5% 2.5%

白血病年新增患者人数 83724 85817 87962 90161 92415 94726 97094 99521 102009 104559

ALL(占白血病人数的 25%，其中 B-ALL 占比 75%）

一线治疗比例 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5% 52.5%

二线潜在患者人数 8242 8448 8659 8875 9097 9325 9558 9797 10042 10293

三线潜在患者占新增患者比例 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30%

三线潜在患者人数 4656 4773 4892 5015 5140 5268 5400 5535 5673 5815

渗透率（占 CAR-T 潜在患者人数)

1.5% 6% 18% 34% 38% 62% 73% 75%

销量增速

300% 200% 100% 100% 70% 20% 5%

使用 CAR-T 的 ALL 患者人数*

75 300 900 1800 3600 6120 7344 7711

AML（占白血病人数的 59%）

一线治疗比例 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45%

二线潜在患者人数 22229 22784 23354 23938 24536 25150 25778 26423 27083 27761

三线潜在患者占新增患者比例 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27%

三线潜在患者人数 13170 13500 13837 14183 14538 14901 15274 15656 16047 16448


1% 6% 16% 31% 46% 54% 58%

销量增速

300% 200% 100% 50% 20% 10%

使用 CAR-T 的 AML 患者人数**

200 800 2400 4800 7200 8640 9504

CL (占白血病人数的 16%)

一线治疗比例 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38%

二线潜在患者人数 5023 5149 5278 5410 5545 5684 5826 5971 6121 6274

三线潜在患者占新增患者比例 20% 20% 20% 20% 20% 20% 20% 20% 20% 20%

三线潜在患者人数 2637 2703 2771 2840 2911 2984 3058 3135 3213 3294


1.4% 4% 10% 20% 34% 50% 58%

销量增速

300% 200% 100% 70% 50% 20%

使用 CAR-T 的 CL 患者人数***

26 104 312 624 1061 1591 1909

CAR-T 治疗费用（人民币）

200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000

中国市场销售额（百万人民币）

15 105 361 902 1805 2876 3515 3825



中国白血病市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

中国市场容量（百万人民币）****

4300 4408 4518 4631 5578 5717 5860 6007

数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*中国 ALL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2024 年 CAR-T

获批二线治疗 ALL 患者，之后中国使用 CAR-T 患者人数=二线潜在患者人数*渗透率；**中国 AML 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗

透率；***中国 CL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率；****中国市场容量=中国市场销售额/渗透率

表 36：全球多发性骨髓瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

全球多发性骨髓瘤（MM）市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

美国年新增 MM 患者人数 30770 33009 34566 36122 37679 39236 40793 42349 43906 45463

一线化疗比率 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

二线潜在患者占新增患者比例 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45% 45%

二线潜在患者人数 13847 14854 15555 16255 16956 17656 18357 19057 19758 20458

三线潜在患者占新增患者比例 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27% 27%

三线潜在患者人数 8221 8820 9236 9651 10067 10483 10899 11315 11731 12147

四线潜在患者占新增患者比例 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21%

四线潜在患者人数 6446 6915 7241 7567 7893 8219 8545 8871 9197 9523


1% 6% 15% 28% 46% 66% 77% 78%

销量增速

300% 250% 100% 70% 50% 20% 5%

使用 CAR-T 的 MM 患者人数*

105 420 1470 2940 4998 7497 8996 9446

CAR-T 治疗费用（美元）

350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000

美国市场销售额（百万美元）

37 147 515 1029 1749 2624 3149 3306

美国市场容量（百万美元）**

3524 3669 3815 3960 4106 4251 3524 3669

全球市场销售额（百万美元）

64 257 900 1801 3061 4592 5510 5786

全球市场容量（百万美元）***

4435 4635 6166 6421 6676 6931 7185 7440

数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*美国使用 CAR-T 患者人数=四线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2022 年 CAR-T

获批三线治疗 MM 患者，之后美国使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率；**美国市场容量=美国市场销售额/渗透率；***全球市场容量

=美国市场容量*1.75 倍

表 37：中国多发性骨髓瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

中国多发性骨髓瘤（MM）市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

中国总人口（亿） 13.95 14.02 14.09 14.16 14.24 14.31 14.38 14.45 14.52 14.60

MM 发病率 0.001%

MM 年新发患者增速

4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0%

MM 年新增患者人数 13,954 14,512 15,093 15,696 16,324 16,977 17,656 18,362 19,097 19,861

一线化疗比率 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38% 38%

二线潜在患者人数 5233 5442 5660 5886 6122 6366 6621 6886 7161 7448

三线潜在患者占新增患者比例 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21%

三线潜在患者人数 2883 2999 3119 3243 3373 3508 3648 3794 3946 4104

四线潜在患者占新增患者比例 16% 16% 16% 16% 16% 16% 16% 16% 16% 16%

四线潜在患者人数 2227 2316 2409 2505 2605 2710 2818 2931 3048 3170


1.3% 5% 15% 27% 45% 65% 74% 75%



中国多发性骨髓瘤（MM）市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

销量增速

300% 200% 150% 70% 50% 20% 5%

使用 CAR-T 的 MM 患者人数*

32 128 384 960 1632 2448 2938 3084


200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000


6 26 77 192 326 490 588 617

中国市场容量（百万人民币）**

482 501 521 702 730 759 789 821

数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*中国使用 CAR-T 患者人数=四线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2023 年 CAR-T

获批三线治疗 MM 患者，之后中国使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率；**中国市场容量=中国市场销售额/渗透率

表 38：全球淋巴瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

全球淋巴瘤市场预测 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027

美国年新增淋巴瘤患者人数 80500 83069 84081 85050 86020 86990 87959 88929 89899 90868 91838

DLBCL（占全部淋巴瘤人数的 32.5%）

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

二线潜在患者占新增患者比例 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59%

二线潜在患者人数 15305 15794 15986 16170 16355 16539 16723 16908 17092 17276 17461

三线潜在患者占新增患者比例 23% 23% 23% 23% 23% 23% 23% 23% 23% 23% 23%

三线潜在患者人数 5931 6120 6195 6266 6337 6409 6480 6552 6623 6695 6766

渗透率（占潜在患者人数) 1% 5% 14% 27% 23% 38% 56% 67% 73% 76% 79%

销量增速

300% 200% 100% 120% 70% 50% 20% 10% 5% 5%

使用CAR-T的DLBCL患者人数* 70 280 840 1680 3696 6283 9425 11310 12441 13063 13716

FL（占全部淋巴瘤人数的 17.1%）与 MZL（全部淋巴瘤人数的 8.3%）

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

一线耐药/复发率 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65%

二线潜在患者占新增患者比例 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59%

二线潜在患者人数 11961 12343 12494 12638 12782 12926 13070 13214 13358 13502 13646

三线潜在患者占新增患者比例 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21% 21%

三线潜在患者人数 4396 4536 4591 4644 4697 4750 4803 4856 4909 4962 5015


1% 4% 11% 23% 38% 57% 67% 70% 73%

销量增速

300% 200% 100% 70% 50% 20% 5% 5%

使用CAR-T的FL/MZL患者人数**

45 180 540 1080 1836 2754 3305 3470 3644

CLL/SLL（占全部淋巴瘤人数的 18.6%）与 MCL（占全部淋巴瘤人数的 4.1%）

一线治疗比例 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90% 90%

一线耐药/复发率 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65% 65%

二线潜在患者占新增患者比例 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59% 59%

二线潜在患者人数 10690 11031 11165 11294 11423 11552 11681 11809 11938 12067 12196

三线潜在患者占新增患者比例 26% 26% 26% 26% 26% 26% 26% 26% 26% 26% 26%

三线潜在患者人数 4730 4881 4941 4998 5055 5112 5169 5226 5283 5340 5397


1% 4% 12% 23% 38% 57% 67% 70%

销量增速

300% 200% 100% 70% 50% 20% 5%

使用 CAR-T 的 CLL/SLL/MCL

患者人数*** 49 196 588 1176 1999 2999 3599 3778



全球淋巴瘤市场预测 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027

CAR-T 治疗费用（美元） 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000 350000

美国市场销售额（百万美元） 25 98 310 668 1551 2783 4353 5622 6561 7046 7398

美国市场容量（百万美元）**** 5270 5438 5504 5568 9137 9240 9343 9446 9549 9652 9755

全球市场销售额（百万美元） 43 172 542 1169 2715 4870 7618 9839 11481 12330 12947

全球市场容量（百万美元）***** 9222 9517 9633 9744 15990 16171 16351 16531 16711 16892 17072

数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*美国 DLBCL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2021 年

CAR-T 获批二线治疗 DLBCL 患者，之后美国使用 CAR-T 患者人数=二线潜在患者人数*渗透率；**美国 FL+MZL 淋巴瘤使用 CAR-T 患者人数=

三线潜在患者人数*渗透率；***美国 CLL/SLL+MCL 淋巴瘤使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率；****美国市场容量=美国市场销售额

/渗透率；*****全球市场容量=美国市场容量*1.75 倍

表 39：中国淋巴瘤 CAR-T 治疗销量及市场容量预测

中国淋巴瘤市场预测 2018E 2019E 2020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E

中国总人口（亿） 13.95 14.02 14.09 14.16 14.24 14.31 14.38 14.45 14.52 14.60

白血病发病率 0.0071%

白血病年新发患者增速

4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0% 4.0%

白血病年新增患者人数 99213 103182 107309 111601 116065 120708 125536 130558 135780 141211

DLBCL（占全部淋巴瘤人数的 40%）

一线治疗比例 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49%

二线潜在患者人数 19347 20120 20925 21762 22633 23538 24480 25459 26477 27536

三线潜在患者占新增患者比例 24% 24% 24% 24% 24% 24% 24% 24% 24% 24%

三线潜在患者人数 9480 9859 10253 10663 11090 11534 11995 12475 12974 13493


2% 6% 18% 44% 23% 64% 74% 75%

销量增速

300% 200% 150% 100% 60% 20% 5%

使用 CAR-T 的 DLBCL 患者人数*

170 680 2040 5100 10200 16320 19584 20563

非 DLBCL B 细胞淋巴瘤（占全部淋巴瘤人数的 30%）

一线治疗比例 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75% 75%

二线潜在患者占新增患者比例 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49% 49%

二线潜在患者人数 14510 15090 15694 16322 16975 17654 18360 19094 19858 20652

三线潜在患者占新增患者比例 25% 25% 25% 25% 25% 25% 25% 25% 25% 25%

三线潜在患者人数 7509 7809 8122 8446 8784 9136 9501 9881 10276 10687


1% 4% 12% 24% 39% 57% 65%

销量增速

300% 200% 100% 70% 50% 20%

使用CAR-T的非DLBCL患者人数**

95 380 1140 2280 3876 5814 6977


200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000 200000


34 155 484 1248 2496 4039 5080 5508

中国市场容量（百万人民币）***

3675 4226 4379 4538 6796 7068 7351 7645

数据来源：Cancer Statistics，NCCN，西南证券整理；注：*中国 DLBCL 使用 CAR-T 患者人数=三线潜在患者人数*渗透率，我们预计 2024 年

CAR-T 获批二线治疗 DLBCL 患者，之后中国使用 CAR-T 患者人数=二线潜在患者人数*渗透率；**中国非 DLBCL B 细胞淋巴瘤使用 CAR-T 患

者人数=三线潜在患者人数*渗透率；***中国市场容量=中国市场销售额/渗透率



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诺不曾因，不因，也将不会因本报告中的具体推荐意见或观点而直接或间接获取任何形式的补偿。

投资评级说明

公司评级

买入：未来 6 个月内，个股相对沪深 300 指数涨幅在 20%以上

增持：未来 6 个月内，个股相对沪深 300 指数涨幅介于 10%与 20%之间

中性：未来 6 个月内，个股相对沪深 300 指数涨幅介于-10%与 10%之间

回避：未来 6 个月内，个股相对沪深 300 指数涨幅在-10%以下

行业评级

强于大市：未来 6 个月内，行业整体回报高于沪深 300 指数 5%以上

跟随大市：未来 6 个月内，行业整体回报介于沪深 300 指数-5%与 5%之间

弱于大市：未来 6 个月内，行业整体回报低于沪深 300 指数-5%以下

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CAR-T 迎收获期，中国成全球产业焦点pg.jrj.com.cn/acc/Res/CN_RES/INDUS/2018/4/11/0894300c-f426-47c7-aa00-a... · 年6 岁的Emily Whitehead 作为全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童，参与了宾夕法尼亚