Biotecnología y Salud

• Sabemos que la información para el funcionamiento de nuestro organismo se encuentra en los genes y que ellos se expresan mediante la síntesis de proteínas con funciones específicas . Pero, también sabemos que ocurren errores en la transcripción y en la expresión de los genes que llevan a las proteínas defectuosas causantes de trastornos y enfermedades.

¿Sera posible modificar esos errores producidos?

•En primer lugar , deberíamos investigar la etapa de proceso de síntesis donde ocurrió el error y evaluar como intervenir. Lo mas sencillo es el reemplazo de la proteína defectuosa por la proteína normal.•La mayoría de los fármacos sintetizados por técnicas de ingeniera genética corresponden a Proteínas recombinantes humanas , que remplazan a las naturales y han revolucionado el tratamiento de las enfermedades .

• Hemofilia: Es una enfermedad hereditaria causado por un gen defectuoso ubicado en el cromosoma X, provoca una deficiencia de algunos factores de coagulación . Para su tratamiento se reemplaza el factor de coagulación defectuosa por uno sintético, obtenido por la técnica de ADN recombinante en células de ovario de hámster chino.

• Anemia: La concentración de hemoglobina en la sangre es menor a lo normal. Esta proteína se encuentra dentro de los glóbulos rojos o eritrocitos y transporta el oxigeno en la sangre. La EPO es una hormona proteica que estimula la formación de eritrocitos en la medula ósea. La anemia se trata por administración de EPO recombinante humana producida mediante inserciones de gen humano de EPO en células de mamífero.

• Neutropenia: Los neutrófilos son glóbulos blancos que se producen en la medula ósea y son estimulados por factores de crecimiento. La neutropenia es la deficiencia de neutrófilos circulantes , consecuencia de tratamientos médicos. Se logro sintetizar los factores de crecimiento por la técnica de ADN recombinante en células de Eschrichia coli.

• Hepatitis B: Es una enfermedad del hígado producida por la infección de un virus y puede llegar a producir cáncer hepático. Se desarrollo la vacuna antihepatitis B por ADN recombinante por medio de la inserción en levaduras del gen que codifica para una proteína del virus de hepatitis B.

• Enanismo hipofisario: La hormona de crecimiento humano es una proteína producida por la glándula hipófisis. Cuando esta hormona es deficiente, provoca alteraciones en la estatura y enfermedades como el “enanismo”. Su tratamiento se realiza con la hormona desarrollada por la ingeniería genética en bacterias y células de mamífero.

Terapia Genética

La terapia genética esta entre las alternativas terapéuticas que involucran técnicas biotecnológicas. Consiste en corregir una alteración genética por medio de la sustitución directa de los genes defectuoso por los correctos. Aplicaciones Marcaje génico

Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias Terapia de enfermedades adquiridas

Existen dos técnicas para la terapia genética • La terapia genética somática : Es la que se utiliza

actualmente ya que consiste en la adición de “genes terapéuticos “ a las células del tejido dañado. Similar a un trasplante de tejido. Para esto se toma una muestra del tejido afectado. Luego , estas células tomadas del tejido se hacen crecer en medios nutritivos in vitro , y se les incorpora las copias normales del gen a través de diferentes técnicas . Las células modificadas son reincorporadas en el tejido , en donde se reproducen y originan células hijas con la copia normal del gen.

• Terapia genética germinal: Es muy controvertida y no esta permitida en seres humanos por cuestiones éticas. En esta técnica se produce una alteración de información genética de células que darán origen a nuevos individuos. De este modo no solo se afecta al individuo , si no también a sus generaciones futuras.

En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente:

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas.

• Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Procedimiento de la Terapia Genética:

Una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos.

Vectores en Terapia Genética• Vectores virales• Retrovirus• Virus• Adenovirus• Virus adenoasociados (VAA)• Herpesvirus

Vectores no virales•ADN desnudo •Oligonucleótidos •Cromosomas artificiales •Métodos híbridos

Células madre

Las células madre son células no especializadas que tienen la capacidad de convertirse en muchos tipos de células diferentes del cuerpo en las que se encuentras (si están en el corazón, al estar rodeadas por células cardiacas se convierten en estas). Además tienen la capacidad de liberar hormonas que ayudan a que el tejido que las rodea funcione de manera mas eficiente o pueden despertar las celular madre inactivas en el tejido. Sirven como una especie de sistema de reparación para el cuerpo pueden dividirse para reponer otras células que se hayan dañado. Cuando una célula madre se divide, se puede originar otra célula madre u otro tipo de célula con una función especializada (célula muscular, glóbulo rojo o una célula cardiaca).

Existen dos tipos de células madre•Las embrionarias: que se derivan de la masa celular interna de los embriones de entre 7 a 14 días, y son capaces de generar todos los diferentes tipos celulares del cuerpo.•Las adultas o somáticas: Que se derivan, tras muchas divisiones celulares, que son capaces de originar las células de un órgano concreto

• Las células madre somáticas mas utilizadas en la actualidad son las células madre presentes en los cordones umbilicales. Las mismas se utilizan para tratar afecciones oncológicas, deficiencias medulares, inmunodeficiencias, enfermedades autoinmune, entre otras. Esta actividad es beneficiosa especialmente a los que necesitan trasplante de medula ósea, ya que resuelve el problema de la poca cantidad de donantes.

Aunque las células madre también pueden usarse parea aplicaciones estéticas y con fines científicos, el uso mas importante son las aplicaciones medicas :•TERAPIA GENETICA.•INMUNOTERAPIA.•MEDICINA REGENERATIVA:* Regeneración de la piel. * Aplicaciones médicas para el corazón. * Lesiones de la médula espinal y nervios. * Regeneración de órganos. * Curación de heridas y lesiones. * Tratamientos del Parkinson.

Aplicaciones futuras de las células madre•Órganos de repuesto con células madres: en un futuro se espera poder crear órganos bioartificiales compuestos por materiales biodegradables y células madre. En Madrid se esta trabajando en la creación de un corazón bioartificial.• Medicamentos con células madre y terapia génica: Con la terapia génica se podrá manipular el genoma de estas células e introducir un fragmento de ADN con aquellos genes que interesan para producir determinado medicamento. Estas células madre por ejemplo podrían ser capaces de crear insulina de forma regular, de forma que los diabéticos dejarían de serlo.

• Crear alimentos con células madre: A partir de células madre de, por ejemplo vacas, se podrán recrear el tejido muscular, evitando el sufrimiento de los animales y ahorrando terrenos y agua

• Estética orgánica perfecta: La aplicación de células madre puede ayudar a modelar el cuerpo de las personas (aumento de pecho, glúteos, etc.

• Robótica y ciborgs: En un futuro se les podrá agregar a los robots piel artificial humana, u órganos de los sentidos con una apariencia similar a la nuestra.

• Un clon es una unidad genéticamente igual a la precedora. También es considerado un Clon a un conjunto de individuos genéticamente idénticos que descienden del mismo individuo por mecanismos de reproducción asexual

La clonación es la acción de producir una entidad biológica, ya sea un gen, un cromosoma, una célula o un organismo, genéticamente idénticos a partir de otra existente. La ingeniería genética considera a la clonación como el proceso de aislar y multiplicar un gen o segmento determinado del ADN.

Las primeras clonaciones se realizaron con anfibios. Eliminando el núcleo de óvulos de rana y reemplazándolo con otro núcleo de células embrionarias en estado inicial. Al intentarlo con células ya especializadas los experimentos fallaron.

• Cuando descubrieron porque fallaban los experimentos, lograron clonar una oveja, Dolly.

• Trasplantando el núcleo de células arrestadas en G0 al ovulo de otra oveja. Así, sincronizaban la replicación del ADN trasplantado y el citoplasma receptor.

• Clonación reproductiva : clonación de organismos completos

• Clonación terapéutica: con el fin de curar enfermedades, mediante células madres especializadas.