Социально – экономические аспекты лекарственного обеспечения людей, страдающих редкими заболеваниями

Санкт-Петербург, 08 июля 2011

Егофаров Н.М.

ООО «Актелион Фармасьютикалз Рус», Менеджер по работе о органами государственной власти и системой здравоохранения

Определение и обзор редких заболеваний

Редкие заболевания – это встречающиеся с определенной частотой (от 5 пациентов на 10000 человек в странах ЕС до 1,1 на 200000 человек в Австралии) жизнеугрожающие или хронические прогрессирующие заболевания, приводящие без лечения к смерти или пожизненной инвалидизации пациентов.

Редкие заболевания

Жизнеугрожающие Нежизнеугрожающие

Имеющие лечениеНе имеющие

лечение

Таблица сравнения орфанных лекарственных средств в мире

США ЕС Япония Австралия Тайвань Корея

Дата установления

1983 2000 1993 1998 2000 2003

Орган контроля

FDA/Офис разработки орфанных лек. средств

EMEA/COMP Министерство здравоохранения, труда и соцобеспечения

Управление по терапевтическим продуктам

Комитет по анализу редких заболеваний и орфанных лек. средств

Корейское FDA и Корейский центр орфанных лек. средств

Законодательный базис

Закон США о лек. Средствах для лечения редких заболеваний

Постановление (EC) № 141/2000

Модифицирован посредством внесенния изменений в законодательство

Изменения в Закон по терапевтическим препаратам (1989)

Закон о лек. Средствах для лечения редких заболеваний

Изменения в Закон

Уровень распространенности (на 10000)

7,5 5,0 4,0 1,2 Неизвестен 2,5

Число пораженных пациентов

Менее 200,000

Менее 250,000

Менее 50,000 Менее 2,000 Менее 2,300 Менее 20,000

Ситуация в России 1994 г. – Принятие программы оказания Высокотехнологичной Медицинской

Помощи (ВМП)

• 2010 г. – 37,2 млрд. руб. • 2011 г. – 42,2 млрд. руб. За счет средств Федерального бюджета• 2012 г. – 43,2 млрд. руб.

2007 г. – Принятие программы «7 Нозологий»

• 2010 г. – 45 млрд. руб. За счет средств Федерального бюджета• 2011 г. – 48 млрд. руб.

Национальный проект «Здоровье»

2011 г. – Принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»

Эпидемиология и социальная значимость редких заболеваний

Сравнительно небольшое число пациентов страдающих определенным редким заболеванием - 10:100.000 (законопроект «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», статья 40, пункт 1)

Сегодня в мире насчитывается около 7000 тыс. редких заболеваний

80% редких заболеваний имеют генетическую природу. Остальные случаи являются следствием инфекций, аллергических реакций или воздействие вредных факторов окружающей среды.

Число редких болезней постоянно увеличивается, что связано как с развитием диагностических технологий, так и с ухудшением экологической обстановки

Высокая стоимость орфанных лекарственных препаратов

Отсутствие законодательной базы для диагностики и лечения редких заболеваний в Российской Федерации

Мировой подход к фармакоэкономической оценки редких заболеваний

Редкие болезни определены как «сиротские» и утверждены законодательно. Их особый статус позволяет разработчикам получать существенные льготы для обеспечения ускоренного доступа пациентов к жизненно важным для них лекарствам.

• Допускается разумно обоснованная высокая цена, формируемая в обход общепринятой фармакоэкономики, с целью покрыть стоимость разработок и обеспечить прибыль для поддержки новых исследований и разработки новых лекарств.

• Существует законодательно утверждённая схема ускоренной регистрации таких лекарств, в течение 60-90 дней

• Компании могут претендовать на софинансирование разработок со стороны государства

• Разработчикам предоставляются преференции в патентной защите

Помимо помощи больным в обеспечении лекарствами, государство также финансирует и разработки новых препаратов против этих болезней, подготовку врачей, а также программы обучения самих пациентов.

ЛАГ – тяжелая жизнеугрожающая патология, при отсутствии адекватной терапии ее прогноз сравним с онкологией

0 1 2 3 4 5

ЛАГ III ФК по ВОЗ

Рак молочной железы IV ст.

ЛАГ IV ФК по ВОЗ

Рак легкого IV ст.

Медиана выживаемости (лет)

D'Alonzo GE, et al. Ann Intern Med 1991; 115:343-9.; Barst RJ, et al. J Am Coll Cardiol 2004; 43:40S-7S.;

Kato I, et al. Cancer 2001; 92:9211-9.; Bjoraker JA, et al. Am J Resp Crit Care Med 1998; 157:199-203.

Идиопатический легочный фиброз

6 мес

2.6 лет

Анализ группы редких заболеваний на примере Легочной Артериальной Гипертензии

ЛАГ - распространенность в общей популяции

РРаспространенность аспространенность ЛАГ – 50 - 60ЛАГ – 50 - 60 сслучаев/млнлучаев/млн Чаще страдают женщины, пик заболеваемости 35 летЧаще страдают женщины, пик заболеваемости 35 лет Половина случаевПоловина случаев являются являются идиопатическидиопатическойой или или наследственной ЛАГ,наследственной ЛАГ, при других при других

патологиях патологиях ЛАГ ЛАГ встречается реже встречается реже У детей чаще ЛАГ – ВПС, а также ИЛАГУ детей чаще ЛАГ – ВПС, а также ИЛАГ

Пикок А.Дж. и соавт. Eur Respir J 2007; 30:1390-5.

Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30 Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30

Пикок А.Дж. и соавт. Eur Respir J 2007; 30:1390-5.

0

2

4

6

8

10

12

14

16

18

ИЛАГ СЗСТ ВПС ВИЧ ТЭЛА

17

10

17

3

8

ЛАГ быстро прогрессирует без лечения... даже в случае легкой выраженности проявлений

Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S.

Ранняя диагностика ЛАГ и раннее начало лечения улучшает прогноз по выживаемости

Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S.

0 12

24

36

48

60

72

84

96

0

25

50

75

100

Класс I-II ВОЗ (n = 30)

Класс III – IV ВОЗ (n = 75)

Время (мес.)

Вы

жи

ваем

ость

(%

)

Проблемы диагностики и лечения редких заболеваний в России

Отсутствие законодательно закрепленного понятия «редкое заболевание» и «сиротское (орфанное) лекарственное средство»

Отсутствие достаточного финансирования диагностики и лечения

Низкий уровень медицинской осведомленности

Отсутствие раннего и своевременного диагноза

Отсутствие регистров пациентов

Отсутствие стандартов оказания медицинской помощи

Отсутствие механизмов для создания преемственности лечения

Пути решения

Скорейшее принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан Российской Федерации»

Создание федеральных и региональных программ для лечения редких заболеваний

Расширение программы скрининга и ранней диагностики. Создание Федерального стандарта диагностики и лечения

Создание Экспертных центров для диагностики и лечения редких заболеваний

Создание и внедрение регистров Обучающие программы для врачей - специалистов Обеспечение преемственности лечения Внедрение особых правил проведения клинических исследований и

государственной регистрации для орфанных препаратов

Заключение

Вопросы диагностики и лечения редких заболеваний являются важной медико – социальной и экономической проблемой, требующей комплексного подхода как со стороны федеральных и региональных органов законодательной и исполнительной власти, так и со стороны научного сообщества, общественных организаций пациентов, благотворительных организаций и социально ответственного бизнеса.

Спасибо за внимание!