Download pdf - The Commercialized Stem Cell CORESTEM Inc.½”아스템 IR Book.pdf자료: BBC Research 자료 : 식품의약품안전처, 2015 단위 : ... 그리고 이를 기반으로 파이프라인

Investor Relations 2015

The Commercialized Stem Cell

CORESTEM Inc.

2

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Disclaimer

`

Chapter 1. 새로운 기회, 줄기세포 치료제

01 바이오 의약품 시대의 새로운 블루오션, 줄기세포치료제

02 줄기세포치료제 시장의 성장 가속화

03 줄기세포치료제 시장의 주요 특징

04 줄기세포치료제의 현단계 사업화 모델

Chapter 2. 글로벌 줄기세포치료제 선도기업, 코아스템

01 줄기세포치료제 성공요인

02 성공전략(1), (2), (3)

03 핵심 기술 & 인프라

Chapter 3. 투자포인트

① 루게릭병 치료제 분야 글로벌 리딩 기업

② 매력적인 파이프라인을 통한 지속성장 기업

③ 안정적인 사업포트폴리오 보유기업

Chapter 4. Why CORESTEM ?

01 루게릭병 줄기세포치료제 분야 Global Leading

02 매력적인 파이프라인 보유

03 자회사 켐온의 지속적인 성장

04 지속적인 기업가치 향상으로 글로벌 기업 도약

Appendix

01 IPO Plan

02 Company Overview

03 요약 재무제표

04 업종 경영성과 및 주가 비교

05 용어해설

CONTENTSInvestor Relations 2015

4

2015년은본격 성장의 원년

·신약 개발 및 판매를 통한 매출 수익

·기술 License-Out에 따른 매출 수익

·2015년 2월 첫 환자 투여 시작

·본격적인 매출 발생 전망

·신약개발을 위한 R&D 시너지 발생

·CRO 시장 성장에 따른 안정적인 Cash 창출

CORPORATE IDENTITYInvestor Relations 2015

성장성, 모멘텀, 안정성을 보유한 글로벌 바이오 벤처, 코아스템

세계 최초의 루게릭병 줄기세포치료제 개발 및 상용화

(뉴로나타-알Ⓡ)

시장 진입 가능한후속 파이프라인 다수 보유

(희귀 · 난치성 질환 중심)

신약 개발과R&D 서비스 사업의 공유

(비임상CRO 켐온 보유)

01새로운 기회, 줄기세포치료제

01 바이오의약품시대의새로운블루오션,줄기세포치료제

02 줄기세포치료제시장의성장가속화

03 줄기세포치료제시장의주요특징

04 줄기세포치료제의현단계사업화모델

6Chapter 1. 새로운 기회, 줄기세포 치료제 | Chapter 2. 글로벌 줄기세포치료제 선도기업, 코아스템 | Chapter 3. 투자포인트 | Chapter 4. Why CORESTEM? | Appendix

바이오 의약품 분류 줄기세포치료제

01 바이오 의약품 시대의 새로운 블루오션, 줄기세포치료제Investor Relations 2015

난치성 질환의 새로운 치료 대안, 줄기세포치료제

줄기세포

·줄기세포는 인체의 모든 세포나 조직을 만들어 내는 근간이 되는 세포

·난치성 질환 치료를 위한 신개념 치료제

·손상부위 재생, 치료효과를 나타내는 성분 분비

·대량 배양 가능

·환자맞춤형 줄기세포치료제 개발

· 바이오의약품이 최근 의약품 시장의 성장을 이끌면서 제약산업의 미래로 부각

- 질병치료의 패러다임이 개인 맞춤형 치료로 전환되는 추세

·맞춤형 신약개발

·생체조직 및 바이오장기 개발

·융합 신기술 창출

치료적 측면

생산적 측면

천연물의약품

합성 의약품

바이오 의약품

의약품

·B형 간염 바이러스 백신, 인플루엔자 백신백신

·항암제, 자가면역질환, 류마티스 관절염치료제항체치료제

·인슐린, 성장호르몬, EPO, 인터페론단백질치료제

·조직세포치료제, 면역세포치료제, 줄기세포치료제

·바이러스 벡터, 유전자도입 세포 등유전자치료제

세포치료제

원천기술 소재

미래 의료기술


02 줄기세포치료제 시장의 성장 가속화Investor Relations 2015

국가별 줄기세포 임상시험 증가 등에 따라 본격적인 시장 성장 전망

줄기세포치료제 시장 규모 및 전망 줄기세포치료제 상용화 현황

2005

69

…

2009

172

2012

324

2020

963

미국

135

중국

25

이스라엘

13

한국

39

스페인

21

인도

13

’05 ~’20

CAGR 17.9%

·세계적으로 줄기세포치료제 6개 개발 성공

·그 중 4개 치료제가 한국에서 개발 성공

자료 : 식품의약품안전처, 2015자료: BBC Research

단위 : 억 달러

~

~

·주요 국가별 임상건수 현황

“277건의 상업적 임상 진행 중”(www.clinicaltrial.gov에 등록, 2014년 12월 기준)

2011 2012 2014 2015· 파미셀

:하티셀그램·메디포스트: 카티스템

·안트로젠: 큐피스템

·오사이리스: 프로키말

· 코아스템 :뉴로나타-알Ⓡ

· 치에시

:호노클라


03 줄기세포치료제 시장의 주요 특징Investor Relations 2015

줄기세포치료제 시장은 성장 초기 단계로 한국에게는 새로운 기회

글로벌 줄기세포시장의 주요 특징 국내 줄기세포치료제 환경

산업화

R&D

정책

·Make to Order (주문자 생산 방식)

·원료 수급 및 생산/ 공급의 물리적 제약

· Outsourcing Infra 미흡

→ Big Pharma의 사업 관행과는 다른 특성

· 초기 시장으로 연구 및 제조 인력 Pool

부족

·높은 임상 비용 / 느린 임상 진행 속도

·국가별 FDA의 다양한 시각 존재

·바이오 벤처회사가 시장 개척 중

·세계적으로 상용화를 선도

·상대적으로 낮은 제조 cost

·임상연구자의 높은 관심

· 환자의 높은 임상 참여도

→ 짧은 임상 기간

·정부 육성산업

·연구 및 제도적 지원

성장 초기의 줄기세포치료제 시장

한국이 시장을 선도할 기회


04 줄기세포치료제의 현단계 사업화 모델Investor Relations 2015

Bio Pharmaceutical - 상업화까지 자체적으로 진행, 소수 파이프라인에 집중

줄기세포치료제 사업화 모델 Bio Pharmaceutical 수익구조

구분 Bio R&D Company Bio Pharmaceutical

경쟁력 원천 Candidates Platform Technologies 제품

개발 단계 목표 Candidates/비임상/1/2상 NDA

PipeLine 수 多少

Infra R&D 기반시설 R&D/GMP

소재탐색 비임상시험 임상시험 사업화 인허가

기술 License-OutMilestone 수익

상용화 성공시 매출에 대한 로얄티 수익

R&D Company

(NDA 승인)

NDA

시간

(IND 승인)

생산 판매

환자 처방 - 세포 추출 - 치료제 제조

Bio R&D Company

Bio Pharmaceutical : 인프라의 포괄적 내재화 필요

Bio Pharmaceutical

상용화 성공시본격 매출 발생

02글로벌 줄기세포치료제 선도기업, 코아스템

01 줄기세포치료제성공요인

02 성공전략(1),(2),(3)

03 핵심기술&인프라


01 줄기세포치료제 성공요인Investor Relations 2015

비싸고 어려운 줄기세포치료제가 초기시장에서 성공하기 위한 전략은?

줄기세포치료제

비싼가격

인식부족

복잡한치료 과정

기존 치료대안

처

방

[ 사업 전략 ]

시장에 조기 안착 후, 파이프라인 별 개발전략을 통해 안정성과 성장성을 확보

처방성공요인

[ R&D 전략 ][ 제품 전략 ]

희귀·난치성임에도충분한 환자 Pool 확보 방안이 있는 질환

권위있는 의료진이 임상 단순 참여가 아닌 초기부터 연구참여

대체약이나 시술법이 없는희귀·난치성 질환 치료제

의료진이 약에 대한안전성과 유효성에 대한 확신 필요


02 성공전략(1) : 제품 전략Investor Relations 2015

희귀·난치성 질환 중심의 Niche Buster 시장에 선택과 집중

제품 전략

시장진입난이도가 상대적으로

낮은 영역 진출 및 품목허가 후

적응증 확대

전세계 전문의약품 내 희귀의약품의 높은 성장성

구분 대상 질환 품목허가가능성

시장진입가능성

기대수익

Block Buster 일반질환 낮음 낮음 고

Niche Buster 희귀질환 높음 높음 중

Extreme Rare Market 희귀질환 높음 높음 저Block Buster

Extreme RareMarket

Niche Buster X M(빠른 시장 진입) (시장 확대)

Niche Buster

시장규모

환자수

적응증 확대

0 0%

40 5%

80 10%

120 15%

160 20%

200 25%

20

60

100

140

180

($bn)희귀의약품 매출(좌)

희귀의약품 매출비중(우)

2007

51

2008

61

2010

71

2010

80

2012

84

2013

90

2014E

97

2015E

107

2016E

117

2017E

131

2018E

147

2019E

162

2020E

176

2009

64

9.3%

14.3%

19.1%

희귀의약품 매출CAGR 2014E -20E

+10.5%

자료 : Evaluatepharma


02 성공전략(2) : R&D 전략Investor Relations 2015

최상위 의료진과의 장기적인 협업 체계 구축에 따라 치료제 개발 이후 신속한 처방 진행

R&D 체계 장기적 협업

·핵심 기술 인력 9명 (박사 3명, 석사 5명, 학사 1명)

·20여명의 기술인력, 기술자문단 2명·세포주 개발

·비임상/임상

·제조공정개발

·인허가

·첨단 분석법·중개 연구

·임상 진행

파이프라인 별로장기적 협업 체계 구축

Bio Science연구팀

코아스템

환자 Pool과연구역량 갖춘

의료진

R&D네트워크

10년 3년 3년

한양대병원세포치료센터

·국내 유일의 ALS 클리닉

· 국내 최대 ALS 환자 Pool

·참여 MD 7명

한양대병원류마티스 병원

· 국내 류마티스 최대 환자 Pool

·참여 연구 MD 4명

·전담 연구원 3명

연세대 신촌세브란스 병원

· 국내 최대 MSA 환자 Pool

·참여 MD 2명

·전담연구원 4명


02 성공전략(3) : 사업 전략Investor Relations 2015

초기 시장의 성공적인 안착, 그리고 이를 기반으로 파이프라인 별 적합한 사업 모델 전개

줄기세포치료제 개발

2세대 줄기세포치료제

R&DCompany

Bio Pharmaceutical

신약개발 및 최종 품목허가 후

의약품 판매를 통한 수익

Level Up

(Step 1)

Risk Hedging

(Step 2)연구개발 / 임상단계에

License-Out을 통한 수익


03 핵심 기술 & 인프라Investor Relations 2015

상업화를 위한 요소 기술의 포괄적 내재화 및 인프라 구축 ·효과 높은 세포치료제 개발 및 대량양산에 대비한 원료 개발 및 자동화 시스템에 대한 기술력 확보·양산용/임상용 GMP 별도 구축을 통해 생산효율성과 연구 유연성 확보

PLUS Cell Tech

(1세대 세포치료제)

PLUS+ Cell Tech

(2세대 세포치료제)

세포주 확보

줄기세포 분화 제어 기술

제약 GMP 기술 및 노하우 보유

제조 공정 기술

자회사 켐온

질환 동물 모델

비임상 평가 기술 자동화 대량배양 시스템(개발 단계)

원료 개발 기술 (역가 및 안정성 최적화)

배양배지 부형제

성수 제조소 한양대병원 세포치료제조소(2015년 구축 예정)

이전 예정

용인 제조소(2014. 4Q 가동 개시)

충북 오송 제조소(2016년 구축 예정)

확장 예정

임상

시험

[임상시험용 제조소]

[양산용 제조소]

줄기세포

치료제

03투자포인트① 루게릭병 치료제 분야

글로벌 리딩 기업

01 루게릭병

02 치료전략

03 세계최초루게릭병줄기세포치료제개발

04 뉴로나타-알Ⓡ국내사업전략

05 뉴로나타-알Ⓡ해외사업전략

06 뉴로나타-알Ⓡ매출Projection


01 루게릭병Investor Relations 2015

대표적인 신경계 희귀·난치성 질환으로, 적절한 치료 대안 부재

근위축성측삭경화증(ALS): 일명 루게릭병

루게릭병 치료제 개발 현황

개발실패 개발 중 품목허가 및 상용화

Cell Therapy

CD34+HSC뉴로나타-알Ⓡ

(코아스템)

Chemical, Biologics

Dexpramipexol, Glatiramer, Minocycline, Lithium, Xaliproden, Memantine, Gabapentin,

Talampanel, Celecoxib, CoQ10 등Riluzole

·운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 신경계 퇴행성 질환

·연간 10만 명당 약 1~2명에게서 발병하고, 4~6명의 유병률 보유

·다양한 발병기전이 동시에 작용하기에 치료 대안 부재

근위축과마비

구음장애 및 연하장애

강직증세

NurOwn, HSSC

HYNR-CS-Allo (코아스템)

Ceftriaxone, Arimoclomol

VM202


02 치료 전략Investor Relations 2015

Multiple Target - 세포사멸 억제, 항염증, 면역조절을 동시에

J Cell Biol 2009;187(6):761-772

뉴로나타-알Ⓡ이 분비하는 조절성 T세포(Treg) 분화유도 전사인자(Foxp3) 및

항염증 사이토카인(TGF-B1, IL-4, IL-10)이 병소부위의 미세 면역환경을 개선시키고

뉴로나타-알Ⓡ이 분비하는 신경보호인자(VEGF, BDNF, IGF)가 운동신경세포의 사멸을

감소시킴

Th2 & Treg 우세

면역 조절

항염증작용

M2형 Microglia 우세

활성산소종(ROS),TNF-α, IL-1β, IL-6 증가

M1형 microglia 우세

Th1 우세

미세환경전염증성 사이토카인 증가

염증성 사이토카인(IFN-γ, TNF-α) 증가

신경영양인자

면역 조절

항염증작용

신경세포사멸억제

투약전

투약후


ALSF

RS-

R

-7.54±5.39-4.67±3.25

P=0.002P<0.001

-3.47±4.1-1.69±2.51

Lead in MSC Tx

V1(-3M)

V2 V3 V5(0)

V6 V7 V8 V9(4M)

5M 6M15

15

15

15

15

15

15

Control MSC

59 patients (MSC group: 32, Control : 27) were ITT analyzed in Phase II study

구분 Riluzole(Sanofi)

뉴로나타-알Ⓡ

(코아스템)

출시일 1995년 시판 2015년 시판

제형/용법 경구투여용 알약주사제,

뇌척수강내 주사

안전성

간독성, 호중구 감소증무력증 및

경직 악화, 간질성 폐질환

발열, 통증, 두통(3일 이내 자연소실)

유효성

삶의 질이나근력호전 효과 없이

생존기간의 수개월 연장

신체기능저하72.9% 개선

03 세계 최초 루게릭병 줄기세포치료제 개발Investor Relations 2015

큰 진전, 신체 기능 저하 개선을 입증한 뉴로나타-알Ⓡ

Riluzole 과 뉴로나타-알Ⓡ 비교 뉴로나타-알Ⓡ 개발 이력

품목허가(2014)

ALSFRS-R

예정곡선

-3 0 +3

ALSFRS-R

예정곡선

-3 0 +3

ALSFRS-R

예정곡선

-3 0 +3

ALSFRS-R

예정곡선

-3 0 +3

2명

10명10명

n=37명

18명(48.6%)

7명

18명

·한양대 공동 연구

기초연구(2004~2006)

Pilot Study Control Study

1상 임상(2011~2012)

품목허가(2014)

비임상(2006~2010)

2상 임상(2012~2013)

·안전성 검증 (N=7)·연구자 임상 (N=37)·응급임상 (N=44)

·유효성 검증 (N=59)

뉴로나타-알Ⓡ 투여환자신체기능 저하 개선 (72.9%)

* Riluzole 병용투여

상업화

임상 추진


04 뉴로나타-알Ⓡ 국내 사업전략Investor Relations 2015

상용화 이후 빠르게 국내 시장 안착 중, 가격 낮추고 수요 확대하는 전략 추진

뉴로나타-알Ⓡ 환자 추이

- 국산 희귀의약품 4종 보험 적용 중

- 중증질환에 대한 건강보험 확대 추진

·보험 급여 적용을 통한 국내 수요 확대

·52명 예약

·36명 처방

· 25명 투여

(해외환자 1명 포함)

국내 최대

루게릭병 환자 보유

한양대학교병원

① 처방 병원 확대

② 보험 수가 적용

4월

뉴로나타-알Ⓡ 처방 시작

1월

세계 최초루게릭병 줄기세포 치료제 환자 투약

2월

예약 환자의지속적인 증가

국내 사업전략

[환자 부담금]

[ 4월 말 기준 환자 현황 ]

3월

주요

상급종합병원

다수의

국내 병원

처방 병원 확대

보험 미적용

100%

보험 적용

10%


05 뉴로나타-알Ⓡ 해외 사업전략Investor Relations 2015

해외 환자 유치를 통해 성장 Level -Up, 이후 해외 국가별 현지화 진행

전세계 35만명의 루게릭병 환자

해외 사업전략 : 가격 유지, 수요 확대

- 국내 외국인환자 중 중증환자 비율 증가 추세

- 해외 루게릭병 환자에 대한 응급임상 진행

- 해외 의료 관광 서비스 준비 중

- 현지 파트너와 JV 또는 License-Out 진행

·해외환자의 국내 유치 확대

·국내외 환자 치료 데이터 축적 후 해외 진출

미국

약 15,915명

유럽

13,500명

러시아

약 7,300명

해외환자 임상 참여 요청 多

- 약 10여 개국, 65건

중국

약 68,264명 [루게릭병 환자 현황]

[국내 유치 실환자 현황]

Inbound

Outbound일본

약 6,355명

뉴로나타-알Ⓡ에 대한 관심 증가

3.2만 명

2011 2012 2013

1.6만 명

2011 2012 2013

2.4만 명

2011 2012 2013

5.6만 명

2011 2012 2013


06 뉴로나타-알Ⓡ 매출 ProjectionInvestor Relations 2015

2018년 국내 25%(급여기준), 해외 0.2% 시장 점유 목표

뉴로나타-알Ⓡ 목표 매출액 뉴로나타-알Ⓡ 목표 환자 수

2015 2015 2016 2017 20182016 2017

단위 : 십억원 단위 : 명국내 (1) : 보험급여 미적용

국내 (2) : 보험급여 적용 시 증가분

해외 환자 유치 시

국내 (1) 보험급여 미적용

국내 (2) 보험급여 적용

해외 목표 환자

45 800

35600

25400

15

200

5

40 700

30500

20

300

10

100

- -2018

해외환자매출

국내환자매출

03투자포인트② 매력적인 파이프라인을 통한

지속성장 기업

01 Target질환

02 파이프라인보유현황

03 파이프라인개발Position

04 파이프라인(1),(2),(3)


01 Target 질환Investor Relations 2015

Unmet Medical Needs가 높은 다양한 질환 대상의 연구개발 진행

다계통위축증 (MSA: Multiple System Atrophy)

· 파킨슨 병과 유사한 증상을 나타내나

도파민 제제에 불응하는 신경계퇴행성질환

무산소성 뇌손상 (Anoxic Brain Injury)

· 뇌의 산소 결핍으로 인해 신경세포가 사멸하는

질환

골관절염/연골결손 (OA: Osteoarthritis)

· 손상된 연골 조직의 특성상 자연적 회복이

불가능한 특성

루푸스 (SLE: Systemic Lupus Erythematosus)

· 전신적인 염증반응이 일어나는 대표적인

자가면역질환으로 완치가 어렵고 지속적으로

재발하는 난치성 질환


02 파이프라인 보유 현황Investor Relations 2015

1개 품목 개발 완료, 3개 신규 파이프라인, 1개 적응증 확대

제품명 개발코드

Cell Source

대상 질환기초연구

비임상 IND 임상 NDA 비고

뉴로나타-알Ⓡ

자가골수 MSC

루게릭병 (신경계)

·의약품 품목허가(2014.7)

·출시(2015.1)

무산소성 뇌손상 (신경계)

CS10BR05 다계통위축증

(신경계)임상승인신청 예정 (2015년 하반기)

CS20AT04 동종골수

MSC루푸스

(자가면역질환)임상승인(2015.5)

CS30MS02 동종

Chondro-cyte골관절염/연골결손

(근골격계)

시판 허가

연구자임상시험 중

정부출연과제 중

임상 승인

정부출연과제 완료


03 파이프라인 개발 PositionInvestor Relations 2015

희귀·난치성 질환 - 글로벌 선점 목표, 관절염 - 효능 차별화 목표

무산소성 뇌손상 다계통위축증 루푸스 골관절염/연골결손

Cell Therapy

개발 완료

개발 중코아스템 뉴로나타-알Ⓡ

적응증 확대코아스템

Autologous BM-MSC

코아스템 Allogenic BM-MSC

코아스템 Allogenic Chondrocyte

Chemical, Biologics

개발 완료

개발 중

대상 질환군

유전자 세포치료제(티슈진-C), UC-MSC, Matrix-induced

Chondrocyte, BM-MSC, AD-MSC, Allogeneic Chondrocyte

카티스템

크레아박스 알에이

UC-MSC BM-MSC

항IL-10, 항IL-6, 항IL-1

콘드론

Carticel

비스테로이드성 소염진통제, 스테로이드 제제, 진통제, Hyaluronate, 글루코사민, 콘드로이틴, Diacerein,

Avocado & Soybean oil

Platelet-rich Plasma(PRP), Novel Peptide, rhFGF-18, BMP-7,

흡수억제제(비스포스네이트, 에스트로겐, 칼시토닌), Vitamin D,

12.5% Dextrose

Rifampicin

Belimumab

Rituximab Epratuzumab

Efalizumab IFN-a 억제제

Abatacept TV-4710


04 파이프라인_ 다계통위축증 (MSA : Multiple System Atrophy)


국내 유일한 MSA 임상연구, 전세계 최초 MSA 줄기세포 임상연구 수행

질환 특징

치료제 특징

치료제 효능 및 효과

· 중간엽줄기세포가 분비하는 사이토카인과 성장인자가 신경보호작용 및 항염증

면역조절작용을 나타냄

· 생체내에서 세포사멸을 유도하는 단백질분해효소 감소 및 염증세포 억제효과를

통해 질환동물모델에서 도파민성 신경세포 사멸을 감소시킴

· 임상연구에서 중간엽줄기세포 투여 시 신경학적 결손의 현저한 감소, 뇌대사량

및 뇌위축의 현저한 감소를 확인함

·파킨슨 병과 유사한 증상을 나타내나 도파민 제제에 불응하는 신경계퇴행성질환

·국내 환자수 약 2,000명, 국외 환자수 약 28만명

·국내 유일한 MSA 임상연구, 전세계 최초 MSA 줄기세포 임상연구 수행

·현재 적용 가능한 치료제 및 치료법이 없는 질환

줄기세포투여군과 비투여군의 신경학적 결손 지표 비교

줄기세포투여군과 비투여군의 뇌대사량 비교 (좌:PET 영상,우:MRI 영상)

출처 : ANN of NEUROL 2012;72:P32-40 (연세대 이필휴 교수 연구 결과)


04 파이프라인_ 루푸스 (SLE: Systemic Lupus Erythematosus)


2015년 5월 임상 승인 완료 후 본격적인 임상 진행

질환 특징

치료제 특징


· 조직적합 반일치 동종골수유래중간엽줄기세포를 주성분으로 하여

면역적 안전성이 높음

· 골수유래중간엽줄기세포는 면역세포 조절작용을 통해, 자가면역질환에서

과도하게 활성화된 면역반응과 염증작용을 조절함으로써 관해 유도 및 유지

· 전신적인 염증반응이 일어나는 대표적인 자가면역질환으로 완치가 어렵고

지속적으로 재발하는 난치성 질환

·국내 환자수 약 19,000명, 국외 환자수 300만명, 최근 환자수 증가 추세

·기존 치료제의 부작용 및 내성으로 인한 새로운 대안 필요

염증인자 억제

항염증인자 및

Treg증가

항핵항체IgG

단백뇨

투여

대조군

CS20AT04

체중이 정상적으로 증가

루푸스 증상 개선

: 혈중 항핵항체, IgG, 단백뇨 수치 감소

자가항체 생성억제

T세포 증식 억제

형질세포 분화 억제

B세포 증식 억제

관해유도, 생존 증가


04 파이프라인_ 골관절염/연골결손 (OA : Osteoarthritis)Investor Relations 2015

명확한 재생기전, 편리한 투여경로, 경쟁력 있는 가격구조로 차별화 전망

질환 특징

치료제 특징


·골관절염, 류마티스관절염, 외상으로 인해 발생한 손상연골의 완전한 재생효과

·시술을 동반하지 않는 편리한 투여경로 (관절강 내 주사)

· 증식능력이 매우 우수한 동종 Chondro-cyte로써 대량생산을 통한 경쟁력 있는

가격구조 가능

· 관절염은 전세계 인구의 12%가 겪는 질환

· 관절연골의 퇴행성 변화로 인한 관절의 구조와 기능 변화 발생

· 연골부위의 혈류 부족으로 손상 시 자연적인 회복은 불가능함

· 국내 골관절염 환자수는 약 150만명~300만명

줄기세포투여군과 비투여군의 신경학적 결손 지표 비교

주입된 연골유래줄기세포가 연골조직에 생착하여 연골세포로 분화되었음을 확인

골관절염 유발 대조군 세포투여군

정상 대조군

VS

정상연골

골관절염 유발 대조군 정상 대조군 CS30MS02 투여군

연골이 거의 없음

정상연골수준으로회복됨

투여세포생착

경골 대퇴골

03투자포인트③ 안정적인 사업포트폴리오

보유 기업

01 자회사켐온

02 켐온과의시너지효과


01 자회사 켐온Investor Relations 2015

국내 3대 비임상 CRO로 안정적으로 성장 중

비임상 CRO 국내 3대 비임상 CRO기업

코아스템 자회사 코스닥 상장사 정부 출연 연구기관

시장지배력상승

비임상 CRO 사업 특성

소재탐색 비임상시험 임상시험 사업화 인허가 생산

·독성(안전성)과 약효(유효성)를 동물실험 등을 통해 사전 검증

·독성 대상 범위 : 의약품, 화장품, 농약, 화학약품 등

·제약/바이오 연구가 진행되는 한 안정적인 성장을 지속

·독성자료 GLP 의무화에 따른 R&D Outsourcing 증가

·지속적인 신약 개발 투자에 따른 수요 증가

·높은 초기 투자비용 및 고정비용 발생

·시장 신뢰 구축을 위해 업력 및 수준 높은 보고서 필요

지속적인성장산업

높은진입장벽

핵심 역량 기반으로 급성장

[ 켐온 주주구성 ]

·코아스템 : 67%

·기타 : 33%

2011

…

2014

……

……


02 켐온과의 시너지 효과Investor Relations 2015

R&D 및 재무적 시너지가 동시에 발생하는 최적의 조합

신약 개발을 위해 필수적인 켐온 사업구조 지속적으로 성장하는 켐온 경영성과

시너지창출

약효시험생물학적 동등성

조직병리PK, TK, ADME

임상병리QC시험

안전성

시험

2001 2005 20092003 2007 20112002 2006 20102004 2008 201420132012

매출액

영업이익

·지속적인 비임상 시장 성장

·우수한 인력 구성 및 네트워크 구축

·2014년 설비 증설 및 신규 사업 확장 추진

재무구조 개선제품개발 속도증대

04Why CORESTEM ?

01 루게릭병줄기세포치료제분야GlobalLeading

02 매력적인파이프라인보유

03 자회사켐온의지속적인성장

04 지속적인기업가치향상으로글로벌기업도약


01 루게릭병 줄기세포치료제 분야 Global Leading Investor Relations 2015

2015년 성공적 시장 진입 이후 매출 본격화 전망

국내 개발 줄기세포치료제 매출 현황

세계 시장

선점 기회 보유

치료 대안이 없는 희귀질환

치료제 → 강한 글로벌

Unmet Medical Needs

의료진의 적극적인 처방 의지

및 많은 환자 Pool 보유

H 치료제 뉴로나타 - 알Ⓡ C 치료제 단위 : 백만원

Y0 Y0.5 Y1 Y2 Y3

6,000

4,000

2,000

5,000

3,000

1,000

-

타 줄기세포 치료제 대비 빠른 속도로 매출 발생

H 치료제 (제품생산 ’11년 9월) : 사업보고서

C 치료제 (제품발매 ’12년 4월) : 사업보고서(국내 매출 기준)

뉴로나타-알Ⓡ (제품생산 ’15년 1월) : 15년 6월 매출 기준, Y1매출 추정

·보험 급여 적용

·해외 환자 유치안정적인 매출 발생 전망


02 매력적인 파이프라인 보유Investor Relations 2015

명확한 포지션을 기반으로 파이프라인 별 효율적인 사업화 방안 추진

새로운 줄기세포시장 선도기술 이전(환자규모/글로벌마케팅)

자체 사업 진행(희귀질환/뉴로나타-알Ⓡ 기반)

뉴로나타-알Ⓡ

2014년품목허가 완료

무산소성뇌손상치료제

· 뉴로나타-알Ⓡ의

적응증 확대 질환

관절염치료제 2세대

치료제 개발

루푸스치료제

· 파트너를 통한 사업화 진행 예정

· 한양대 류마티스병원과 공동연구

·국내 중견 제약사와 License-Out 협의 중

다계통위축증치료제

· 연세대 세브란스병원

신경과와 공동연구

…

…

1세대치료제

2세대치료제

Next


03 자회사 켐온의 지속적인 성장Investor Relations 2015

국내 비임상 CRO 에서 Leadership 확보

국내 대표 비임상 CRO 경영성과 비교

B사켐온

2013 2014

YoY +28.2%

YoY -12.2%

YoY +162.5%

YoY -161.1%

단위 : 백만원매출액

영업이익

103

132

21

단위 : 백만원매출액

영업이익

172

40(해외) 15130 (해외)

-47

-188 2013 2014


코아스템

켐온

단위 : 억원

2018(E)2016(E) 2017(E)2015(E)

710

325469

225 + @

04 지속적인 기업가치 향상으로 글로벌 기업 도약Investor Relations 2015

제품 및 시장 확대와 차세대 신약 개발 추진을 통해 줄기세포치료제 시장 선도

매출 성장력

신규 시장 선도

·2세대 치료제 개발

안정적인 현금 창출

·제품 라인업 다각화

·수익 구조 다변화

·켐온시너지 효과

시장 선도

차세대 제품군 상용화

시장 선점

R&D 성과들의

상용화에 따른 매출 본격화

시장 진입

기반기술 확보 및

산학중개연구 인프라 구축

시장 확대

후속 파이프라인 상용화 NewGrowth Engine

Growth Engine & Cash Cow

Cash Cow

과거 현재 미래

Appendix

01 IPOPlan

02 CompanyOverview

03 요약재무제표

04 업종경영성과및주가비교

05 용어해설


01 IPO PlanInvestor Relations 2015

공모개요

공모개요

공모 후 주주구성

공모주식수 2,500,000주

공모예정가 10,800원 ~ 13,200원

액면가 500원

총 공모예정금액 270억원 ~ 330억원

상장예정주식수 15,729,940 주

증권신고서 제출일 2015년 5월 19일

수요 예측일 2015년 6월 11일 ~ 12일

청약 예정일 2015년 6월 17일 ~ 18일

상장 예정일 2015년 6월 26일

주 주 명 의무 보호예수

기간주식 수(주) 비율(%)

최대주주 및 특수관계인 4,491,220 28.55 12개월

벤처금융 및 전문투자자 2,607,080 16.57 1개월

소액주주 213,790 1.52 12개월

상장주선인 75,000 0.48 3개월

총 계 7,412,980 47.12

·보호예수 사항

최대주주등28.55%

벤처금융29.71%

1%이상14.58%

소액주주10.79%

상장주선인0.48 %

공모주15.89%

발행주식수

총 15,729,940 주


02 Company OverviewInvestor Relations 2015

회사현황 대표이사 소개 및 조직도(2015년 4월 말 기준)

회사명 코아스템㈜

대표이사 김경숙

설립일 2003년 12월 29일

자본금 66억원

임직원수 41명

사업영역난치성 질환 치료용 줄기세포치료제의 개발 및 상용화

줄기세포치료제 대량 생산을 위한 기반기술의 개발 및 상용화

홈페이지 www.corestem.com

사업장

본점 서울시 성동구 성수일로 55, 401호

지점제1공장: 서울시 성동구 성수일로 55, 1008호

제2공장: 경기도 용인시 처인구 영문로 2-27

- 한양대학교 의과대학 의학과 학사/석사/박사

- 한양대학교병원 진단검사의학과 전문의 수료

- 한양대학교 의생명과학연구소 연구부교수

- 現 코아스템 대표이사

대표이사 김 경 숙

대표이사 김경숙

COO/CFO 사업개발팀

R&D 그룹제조그룹 경영그룹


03 요약 재무제표Investor Relations 2015

연결재무상태표 연결손익계산서(단위 : 백만원) (단위 : 백만원)

구 분 2015.1Q 2014 2013

매출액 3,380 12,988 3,655

매출총이익 899 3,568 1,045

판매비와 관리비 835 5,371 3,451

영업이익 65 (1,804) (2,406)

영업외수익 54 317 318

영업외비용 688 4,793 1,826

법인세비용차감전순이익 (569) (6,280) (3,914)

법인세비용(수익) (191) 46 (482)

당기순이익 (378) (6,325) (3,432)

구 분 2015.1Q 2014 2013

유동자산 14,935 15,471 14,009

비유동자산 20,945 20,515 16,835

자산총계 35,880 35,986 30,844

유동부채 4,544 12,179 5,212

비유동부채 2,655 8,145 19,747

부채총계 7,199 20,324 24,959

자본금 6,577 5,618 3,889

기타자본 3 (4,669) (3,943)

이익잉여금 493 (12,427) (5,254)

자본총계 28,681 15,662 5,886

* K-IFRS 연결기준* K-IFRS 연결기준


04 업종 경영성과 및 주가비교Investor Relations 2015

사업 구분 기업명

매출액(줄기세포치료제 매출)

영업이익 당기순이익주가(원)

시가총액(억원)

2014 2015.1Q 2014 2015.1Q 2014 2015.1Q

줄기세포

메디포스트 41,403(2,793)

10,482(951)

(1,775) 449 (1,809) 2,059 99,000 7,133

파미셀 20,155(1,555)

5,173(288)

(8,417) (1,929) (28,768) (1,966) 4,090) 2,286

차바이오텍 345,345 90,531 11,663 1,293 2,852 1,771 15,950 8,030

CRO 바이오톡스텍 15,088 3,280 (4,647) (1,378) (4,894) (1,263) 3,640 524

주1) 2014년 사업보고서 및 2015년 분기 보고서 연결재무제표 기준

주2) 5/18 종가 기준 주가 및 시가총액

단위 : 백만원


05 용어해설Investor Relations 2015

국문 영문 용어설명

ALSFRS-R Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) 근위축성측삭경화증 질환의 진행경과를 나타내는 신체기능 평가지표

T세포 T Cell 흉선에서 유래하는 림프구로 면역에서의 기억능력을 가지며 B세포에 정보를 제공하여 항체 생성을 도울 뿐만 아니라 세포의 면역에 주된 역할을 하는 세포

기전 mechanism 작용하는 원리나 구조

도파민 dopamine 신경전달물질의 하나로 노르에피네프린과 에피네프린 합성체의 전구물질

발병률(이환수) incidence (rate) 일정 기간에 대상 집단에서 새롭게 장애나 질병, 어떤 특정 상태를 지니게 된 사람의 계측치로서, 해당 장애나 질병 등에 걸릴 확률 또는 위험도를 직접 측정

부형제 excipient, carrier, vehicle, diluents, filler

활성이 있는 의약품과는 달리 안전하면서 시험물질의 안정성을 증가시키는 물질로서 의약품의 증량을 목적으로 사용하는 물질

비임상시험; 비임상연구; 전임상시험 nonclinical study 사람을 대상으로 하지 않는 생의학 연구

사이토카인 cytokine 면역세포가 분비하는 단백질의 총칭으로서 사이토카인은 분비된 후 자신이나 다른 세포에 영향을 줄 수 있음

성장인자 growth factor 세포의 증식과 분화를 촉진시킬 수 있는 단백질

세포 배양 cell culture 다세포 생물에서 세포를 분리하여, 체외에서 증식시키고 유지하는 일

세포주 cell line 세포를 분리해서 순수 배양하여 계대 배양해 나갈 때의 세포계의 각 개체

세포치료제 cell therapy product 살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

안정성 stability 화합물이 쉽사리 분해되지 않고 또 다른 화합물과 반응하지 않는 성질

역가 potency 항체, 독소 등의 생물학적 활성 또는 효력을 정량적으로 측정하여 나타내는 값


05 용어해설Investor Relations 2015

국문 영문 용어설명

우수실험실운영기준 Good Laboratory Practice(GLP) 의약품, 농약 및 화학물질의 안전성평가를 위하여 실시하는 각종 독성시험과 환경독성시험에 대한 제반 준수사항을 규정(운영체계, 적정인원 및 적정시설) 함으로써, 시험과정 및 결과에 대한 신뢰성을 확보함을 목적으로 함

우수의약품제조관리기준 Good Manufacturing Practice(GMP) 의약품의 안전성과 유효성을 품질면에서 보증하는 기본조건으로서의 우수의약품의 제조,관리의 기준으로, 국내에서는 의약품등의 안전에 관한 규칙(총리령) 별표1과 별표3을 말함

유병률 prevalence rate 어떤 지역에서 어떤 시점에 조사한 환자 수를 그 지역 인구수에 대하여 나타내는 비율

의약품품목허가승인신청 new drug application (NDA) or Biologics License Applications(BLA)

신약에 대하여 임상시험을 완료하고 동물시험까지의 전임상시험결과 및 임상시험결과를 최종 취합하여 의약품 시판허가를 취득하기위한 신청절차

연구자임상시험 investigator initiated trial(IIT) 임상 시험자가 외부의 의뢰없이 안전성, 유효성이 검증되지 않은 의약품 또는 허가(신고)되어 시판중인 의약품으로 허가(신고)되지 아니한 새로운 효능, 효과, 새로운 용법, 용량에 대해 독자적으로 수행하는 임상시험

응급임상(응급상황의 임상시험용의약품 사용) Emergency Use of Investigational New Drug 식약처장의 승인을 받아 임상시험용의약품을 응급환자의 치료 목적으로 사용하는 것

임상시험; 임상연구 clinical trial(clinical study) 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로, 해당 약물의 약동, 약력, 약리, 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구

임상시험계획승인신청 investigational new drug application (IND application)

인체를 대상으로 한 안전성, 유효성자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식약처장의 승인을 신청하는 과정

임상 또는 비임상 시험수탁기관 Contract Research Organization, CRO 임상시험이나 비임상시험과 관련된 의뢰자의 임무나 역할의 일부 또는 전부를 대행하기 위하여 의뢰자로부터 계약에 의해 위임받은

개인이나 기관

적응증 indication 어떤 약제나 수술 따위에 의하여 치료 효과가 기대되는 병이나 증상

중간엽줄기세포 Mesenchymal stem cell (MSC) 골수 내에 존재하는 줄기세포로 여러가지 세포로 분화할 수 있는 다능성 미분화세포

품질관리 및 보증 quality control (QC), quality assurance (QA) 과학적 원리를 응용하여 제품품질의 유지, 향상을 기하기 위한 관리 및 제품의 품질이 일정 수준에 있음을 보증하는 일

희귀의약품 orphan drug 넓은 의미로는 희귀질환의 진단과 치료에 사용되는 의약품을 말하며, 약사법에서는 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로서 식품의약품안전처장이 지정하는 것을 말함