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Octreotide LAR nel rene policistico: Perchè, quando e come prescriverlo Un incontro aperto a medici e pazienti 22 novembre 2019 Centro Congressi Giovanni XXIII Viale Papa Giovanni XXIII, 106 - Bergamo Sostieni la Ricerca Aiutando la ricerca, aiuti la vita e ci permetterai di continuare la nostra attività scientifica indirizzata alla lotta contro le malattie che affliggono l’uomo. Puoi sostenerci Con una donazione tramite: IBAN: IT 12 D030 6909 4000 0000 8816112 Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Bollettino di conto corrente postale n. 58337205 Carta di credito, attraverso la sessione dedicata “Aiuta la Ricerca” sul sito www.marionegri.it Destinando il 5x1000 - Codice Fiscale 03254210150 Disponendo un lascito testamentario Scegli se vuoi Donare una borsa di studio Sostenere un progetto di ricerca Contribuire all’acquisto di un’apparecchiatura scientifica Segreteria Scientifica Giuseppe Remuzzi Piero Ruggenenti Norberto Perico Nadia Rubis Segreteria Organizzativa Francesca Di Fronzo Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e-mail: [email protected] Tel. 035-42131 Accreditamento ECM Evento del piano formativo 2019 dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, Provider ECM accreditato di Regione Lombardia. I crediti ottenuti con la partecipazione all’evento, destinati a tutte le figure professionali, sono riconosciuti su tutto il territorio nazionale. L’iscrizione è gratuita e obbligatoria entro il 15 novembre. Modalità di iscrizione: • per le figure scientifiche: Iscrizione online alla pagina: https://www.marionegri.it/magazine/conve- gno-octreotidelar-22novembre2019 • per i pazienti: e-mail: [email protected] (specificando nome, cognome, un contatto telefonico, eventuali accompagnatori) Telefono: 035 42131 dal lunedì al venerdì dalle 9.00 alle 15.00 Con il patrocinio di Si ringrazia

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Octreotide LAR nel rene policistico: Perchè, quandoe come prescriverloUn incontro aperto a medici e pazienti

22 novembre 2019

Centro Congressi Giovanni XXIII Viale Papa Giovanni XXIII, 106 - Bergamo

Si ringraziaFondazione Aiuti per la Ricercasulle Malattie Rare ARMR

Sostieni la RicercaAiutando la ricerca, aiuti la vita e ci permetterai di continuare la nostra attività scientifica indirizzata alla lotta contro le malattie che affliggono l’uomo.

Puoi sostenerci• Con una donazione tramite:

•IBAN: IT 12 D030 6909 4000 0000 8816112Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

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• Carta di credito, attraverso la sessione dedicata “Aiuta la Ricerca” sul sito www.marionegri.it

• Destinando il 5x1000 - Codice Fiscale 03254210150

• Disponendo un lascito testamentario

Scegli se vuoi• Donare una borsa di studio• Sostenere un progetto di ricerca

Contribuire all’acquisto di un’apparecchiatura scientifica

Segreteria Scientifica

Giuseppe RemuzziPiero RuggenentiNorberto PericoNadia Rubis

Segreteria Organizzativa

Francesca Di FronzoIstituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCSe-mail: [email protected]. 035-42131

Accreditamento ECM

Evento del piano formativo 2019 dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, Provider ECM accreditato di Regione Lombardia. I crediti ottenuti con la partecipazioneall’evento, destinati a tutte le figure professionali, sono riconosciuti su tutto il territorio nazionale.

L’iscrizione è gratuita e obbligatoria entro il 15 novembre.

Modalità di iscrizione:

• per le figure scientifiche:Iscrizione online alla pagina:https://www.marionegri.it/magazine/conve-gno-octreotidelar-22novembre2019

• per i pazienti:e-mail: [email protected] (specificando nome, cognome, un contatto telefonico, eventuali accompagnatori)Telefono: 035 42131dal lunedì al venerdì dalle 9.00 alle 15.00

Con il patrocinio di Si ringrazia

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10.00 – 11.15 Sessione 1 Moderatore: Giuliano Brunori, Trento

10.00 – 10.30 Cosa abbiamo imparato in questi 20 anni? E cosa ci resta da fare? Giuseppe Remuzzi, Bergamo

10.30 – 10.45 Perché studiare l’octreotide LAR nel rene policistico? Norberto Perico, Bergamo

10.45 – 11.00 Come valutare i volumi del rene policistico e le sue componenti Anna Caroli, Bergamo

11.00 – 11.15 Come valutare la funzione renale nel paziente con rene policistico Fabiola Carrara, Bergamo

11.15 – 11.45 Coffee Break

11.45 – 13.15 Sessione 2 Moderatore: Antonio Santoro, Bologna

11.45 – 12.00 Lo studio ALADIN: Si può rallentare la progressione del rene policistico? Norberto Perico, Bergamo

12.00 - 12.15 Lo Studio ALADIN 2: Si può prevenire la dialisi? Piero Ruggenenti, Bergamo

12.15 - 13.00 Discussione

13.00 - 13.30 Ma l’octreotide LAR funziona solo sul rene? Gli effetti sul fegato Antonio Pisani, Napoli

Gli effetti sul cuore Letizia Spinelli, Napoli

13.30 – 14.30 Lunch

14.30 – 17.00 Sessione 3 Moderatore: Vittorio Bertelè, Milano

14.30 – 14.50 Octreotide LAR e Determina 648: Come si prescrive e a chi? E come si registrano i dati? Sandra Petraglia, Area Pre Autorizzazione, AIFA Agenzia Italiana del Farmaco, Roma

14.50 - 16.50 I pazienti incontrano i medici G. Remuzzi, N. Perico, A. Pisani, L. Spinelli, P. Ruggenenti, S. Petraglia

16.50 – 17.00 Arrivederci G. Remuzzi

PROGRAMMAAdesso sembra tutto un po' più semplice, ma dalla fine degli anni ’50, quando la malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) venne riconosciuta come malattia eredi-taria, a qualche anno fa, non c’era modo di rallentare o arresta-re la progressione verso l’insufficienza renale terminale.

Ci si limitava a curare varie manifestazioni renali, ad esempio a trattare l’ipertensione arteriosa, spesso presente, a corregge-re alcune alterazioni del metabolismo, e intervenire nel caso di ematuria, infezioni del tratto urinario, calcolosi renale e alleviare il dolore acuto o cronico. Per lo più si assisteva impotenti all’avanzare dell’insufficienza renale.

Nel frattempo gli studi sperimentali in laboratorio hanno chiarito i meccanismi molecolari attraverso cui le cisti nei reni (e non solo), crescono in modo incontrollato, distruggen-do nel tempo il tessuto renale sano circostante, determinando il progressivo aumento del volume dei reni e la perdita della loro funzione. Partendo dalle conclusioni di questi studi e dall’osservazione di un singolo paziente, clinici e ricercatori dell’Istituto Mario Negri, con la collaborazione di nefrologi di alcuni centri italiani, negli ultimi anni hanno individuato attraverso gli studi ALADIN e ALADIN2 un farmaco, l’octreotide LAR, che si è rivelato promettente per la cura di questa malattia perché in grado di rallentare la crescita delle cisti e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e/o il bisogno di dialisi.

L’octreotide LAR, per ora unico tra i farmaci studiati, si è inoltre dimostrato in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato e migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico, una malattia sistemica che non raramente coinvolge altri organi oltre ai reni.

Grazie ai risultati dello studio ALADIN 2, pubblicati recente-mente sulla rivista scientifica PLOS Medicine, l’Agenzia Italia-na del Farmaco (AIFA), ha inserito octreotide LAR in una lista di farmaci che ne autorizza la prescrizione secondo quanto previsto dalla legge 648/96.

L’incontro, indirizzato agli operatori sanitari e a pazienti affetti da rene policistico, sarà l’occasione per illustrare i risultati degli studi condotti dall’Istituto Mario Negri e discu-tere le possibili implicazioni pratiche per migliorare la cura del paziente con rene policistico.