Forskellige studietyper

Merete Lund Hetland, professor, overlæge, ph.d . et dr. med.

Glostrup Hospital og Københavns Universitet

Forskningstræning i speciallægeuddannelsen

Exposure

Outcome

Smoking

Rheumatoid arthritis

PTSD

Sexuel dysfunktion

Stadie af nyrecancer

Overlevelse

Bisfosfonatbehandling

Osteonekrose

TNF hæmmer behandling

Ledødelæggelser

Hvilke typer studie design står valget imellem, når man vil undersøge sammenhængen?

• Brainstorm

Klassiske typer af studiedesigns

• Randomiseret klinisk undersøgelse – RCT : Intervention!

• Kohortestudie• Prospektivt• Retrospektivt

• Case-control studie• Tværsnitsundersøgelse

• Kasuistik• Metaanalyse

Den randomiserede kliniske undersøgelse

• Randomiseret• Prospektiv• Placebo-kontrolleret• Dobbeltblindet

• Patientantal på baggrund af styrkeberegning

Den randomiserede kliniske undersøgelse

• Særligt egnet til at undersøge effekten af en behandling• Designet således at behandlingen er den eneste væsentlige

forskel på de to grupper• Lodtrækning bruges hertil• For at få to sammenlignelige grupper. • Er resultaterne forskellige i de to grupper, kan det tilskrives

behandlingen• Bias kan yderligere reduceres ved at blinde eller dobbeltblinde

læge/patient• Placebo-effekt

Den randomiserede kliniske undersøgelse• Uparret: Gruppe A og Gruppe B får hver sin behandling, den ene

gruppe er kontrolgruppen

• Parret: patienten er sin egen kontrol, fx hududslet behandles med A på den ene arm og B på den anden arm

• Overkrydsning: Patienten starter med behandling A (eller B) og krydser senere over til behandling B (eller A). Kan ikke anvendes ved kurative behandlinger/eller dødelige tilstande/behandlinger med ”carry over” effect

Behandling ABehandling B

Behandling A på højre armBehandling B på venstre arm

Den randomiserede kliniske undersøgelse

• Omkostningstung• Bureaukratisk• Selektion af patienter• Generaliserbarhed kan være lav• Kræver a priori viden om sammenhænge• Tester kun een hypotese ad gangen• Tager lang tid at gennemføre• Begrænset opfølgningstid• Ikke egnet til at opdage sjældne eller sene bivirkninger• Risiko for afbrydelse i utide pga uventede resultater

Epidemiologiske studier

• Epi= på• Demos= folk• Logos= lære

• Observationelle

• Kasuistik• Korrelationsstudie /

associationsstudie• Tværsnitsundersøgelse• Case-kontrol studie• Case-kohorte studie• Kohorter • Registerstudie

• Interventionelle

• Før-efter studier med ’historiske’ kontroller

• Kvalitetssikringsprojekter• Komplekse interventioner med

ændring af mange faktorer samtidigt

Epidemiologiske studier

Epidemiologiske studier

• Ser på hyppigheder og kumulerede hyppigheder (prævalens, incidens, overlevelse)

• Beskriver sammenhænge (deskriptiv)• Kan være prospektiv og retrospektiv og en

kombination• Inkluderer confoundere• Anvender forskellige kilder: kliniske og parakliniske

undersøgelser, kliniske registre, statistiske registre, spørgeskemaer m.v.

• Datakvaliteten (validiteten) kan variere meget• Kan teste flere hypoteser samtidigt og genere nye

hypoteser

Smoking

Rheumatoid arthritis

Smoking

Rheumatoid arthritis

Social class

Epidemiologiske studier

• Relativt billige• Mange patienter• Lang opfølgningstid• Høj generaliserbarhed

Tidsfaktoren er central for valg af studie design

Time Past Present Future

Randomised controlled trial (RCT)

Assign exposure Assess outcome

Cross-sectional study

Assess outcome and exposure

Case-control study Assess exposure Select based on outcome

Prospective cohort Assess exposure Assess outcome

Retrospective cohort

Select based on exposure

Assess outcome

Kvalitative studier

• Spørgeskemaer, ex. ventetider

• Interview, ex. Patienttilfredshed

• Observationer, ex. audit

• Mulighed for åbne spørgsmål til generering for nye hypoteser

• Mulighed for uventede fund til generering af nye hypoteser

Forskellige studietyper har forskellig evidens

• Ia: Metaanalyse af RCT• Ib: Mindst 1 RCT• II: Mindst 1 godt, kontrolleret studie• III: Deskriptive studier (kohorte, case-kontrol,

før-efter)

• IV: Ekspertkomité, konsensus

Faldende styrke

Hvad bestemmer valg af studietype?

• Mål / hypotese• Forhåndsviden fra litteraturen• Ressourcer (personer, penge)• Traditioner / lovgivninger• Forsøgspersonerne